Les attentes sont infinies, les espoirs sont réels. Ensemble, nous pouvons les concrétiser.»

Transcription

1 Imagine

2 Nous avons imaginé un institut de recherche et de soins spécialisé pour identifier et soigner les maladies génétiques Nous avons imaginé un lieu pour réunir les cliniciens et les chercheurs autour des patients Nous avons imaginé une organisation fondée sur l échange et les synergies Nous avons imaginé une pratique créative de la médecine Nous avons imaginé pouvoir guérir les enfants atteints de maladies génétiques Claude Griscelli Président de la Fondation Imagine Alain Fischer Directeur d Imagine «Les maladies génétiques sont encore trop souvent assimilées à des maladies rares, exceptionnelles, mais nous savons maintenant que certains gènes prédisposent aux cancers ou à certaines maladies infectieuses comme la tuberculose. Aujourd hui en France, les maladies génétiques touchent plus de 3 millions de personnes, parmi lesquelles un grand nombre d enfants. Et avec nouveaux cas par an, il s agit désormais d une véritable urgence qui nous concerne tous. Car ces enfants, nos enfants, ont besoin de nous. C est pour répondre à cet enjeu majeur de santé publique et engager une nouvelle étape décisive dans ce combat pour la vie, que des chercheurs et des médecins de l hôpital Necker-Enfants malades ont décidé de rassembler leurs forces en créant l Institut des Maladies Génétiques Imagine. Inspiré par les patients et conçu au plus proche d eux, ce pôle de recherche, de soins et d enseignement associe étroitement la recherche fondamentale, la recherche clinique et le transfert de technologies pour optimiser les découvertes et lutter plus efficacement contre ces maladies graves, souvent invalidantes et responsables de grandes difficultés familiales. Des progrès formidables ont déjà été réalisés. Mais, face au défi des maladies génétiques, il nous faut être encore plus ambitieux, aller plus loin, plus vite pour soulager enfants et jeunes adultes, et les accompagner avec leurs familles. Pour qu Imagine puisse avancer, nous devons tous nous mobiliser car chaque aide sera précieuse pour gagner ce combat. Au service des enfants malades, l Institut Imagine est le plus grand pôle européen de recherche et de soins ayant pour vocation de comprendre et guérir les maladies génétiques. Pôle unique en Europe, il réunit de nombreux spécialistes du monde entier pour pouvoir offrir dans un même lieu les différentes spécialités nécessaires à une prise en charge optimale du malade. L organisation a été conçue pour favoriser la communication et les synergies entre les cliniciens et les chercheurs. Les attentes sont infinies, les espoirs sont réels. Ensemble, nous pouvons les concrétiser.» Grâce à la fondation créé en 2007, l institut ouvre ses portes en 2014 sur le campus de l hôpital Necker-Enfants malades, au cœur de Paris.

3 Imagine : un objectif guérir les maladies génétiques Imagine : quatre missions - Soutenir et développer la recherche - Diagnostiquer et soigner les malades - Développer la formation - Valoriser les découvertes Imagine : les principes fondateurs - Humanisme - Expertise et excellence - Innovation et créativité - Échange et transmission Imagine : une organisation pionnière - Une nouvelle façon d organiser la recherche et les soins - Une organisation par spécialité Imagine : des hommes et des outils - Des équipes pluri disciplinaires reconnues mondialement - De nouveaux talents pour élargir les compétences - Des outils et des experts techniques pour les accompagner - Des experts indépendants pour les évaluer Imagine : le bâtiment - La juste traduction de nos objectifs de synergies et de communication par Jean Nouvel et Bernard Valéro Imagine : une structure souple et réactive - Une fondation de coopération scientifique, qu est-ce que c est? - Le budget de fonctionnement - La nécessité d allier fonds publics et privés Sommaire 4

4 Un objectif : guérir les maladies génétiques Créer un lieu spécifique pour agir face à des problématiques grandissantes En Europe, plus de 35 millions de personnes sont atteintes de maladies génétiques, dont 3 millions en France. Cela représente nouveaux cas par an dans l hexagone. Dans le monde, un tiers des nouveau-nés admis en soins intensifs souffrent d une maladie génétique. On estime qu il existe 5000 maladies génétiques aujourd hui. La plupart sont sévères, chroniques, handicapantes et mettent en jeu le pronostic vital dès l enfance. Elles peuvent affecter plusieurs personnes d une même famille. Tous les ans, sur les patients qui franchissent les portes de l Hôpital Necker-Enfants malades, plus de la moitié souffrent d une maladie génétique. C est la première cause d hospitalisation à l Hôpital Necker-Enfants malades. Il était nécessaire de créer un lieu dédié pour assurer la prise en charge optimale de ces malades et la présence de spécialistes (chercheurs et cliniciens) disposant des moyens technologiques et scientifiques ad hoc pour faire avancer la recherche et trouver de nouveaux traitements. L institut Imagine apporte des moyens supplémentaires pour répondre à un enjeu majeur de santé publique. L institut Imagine apporte des moyens supplémentaires pour répondre à un besoin majeur du service public. Les maladies génétiques touchent un très grand nombre de patients mais sont souvent, prises individuellement, des maladies rares. Encore trop souvent, la médecine reste impuissante devant un certain nombre de cas qu on ne peut ni diagnostiquer, ni guérir. La force d Imagine c est de rassembler en un même lieu de nombreux spécialistes des maladies génétiques, chacun dans leur domaine, tant en recherche qu en clinique. Ses spécialistes ont très souvent cette double compétence : médecine et recherche et pour les patients cette double expertise va permettre d accélérer les choses. Car poser un diagnostic permet de libérer une famille de l errance thérapeutique, du poids de l attente et permet ensuite de trouver le bon traitement. Il est urgent de pouvoir répondre à ces familles. Imagine fédère des structures existantes et recueille des moyens supplémentaires pour gagner du temps sur le temps et sauver des vies. L institut Imagine apporte des moyens supplémentaires pour répondre à une attente majeure des malades. «Pour tous ces enfants, la maladie doit être lointain souvenir.» Alain Fischer, directeur de l Institut Imagine «Nos enfants c'est notre éternité» Robert Debré 6 7

5 Quatre missions Soutenir et développer la recherche Pour pouvoir prétendre guérir une maladie génétique, il faut d abord pouvoir identifier les gènes responsables, caractériser leurs mutations et comprendre les perturbations qu elles génèrent dans les systèmes biologiques essentiels (système nerveux, du muscle, de la peau, du sang, etc.). Ces trois étapes sont au cœur de la recherche de l Institut et sont primordiales dans l approche de la maladie. Imagine accueille des équipes mixtes Inserm / Université Paris Descartes. L interdisciplinarité et le décloisonnement sont également indispensables pour arriver plus rapidement à des avancées scientifiques majeurs. C est pourquoi Imagine regroupe 450 chercheurs, ingénieurs et techniciens, 21 laboratoires et 8 plateformes technologiques dans un mêmes lieu. Au cours des vingt dernières années, les médecins et les chercheurs de l Institut Imagine ont identifié les bases génétiques et moléculaires de plus de 200 maladies. Diagnostiquer et soigner les malades La vocation d Imagine est de guérir les maladies génétiques. De nombreux médecins et chercheurs du campus de l Hôpital Necker-Enfants malades travaillent au sein de l Institut Imagine sur les «thérapies innovantes» comme la thérapie cellulaire, les «bio médicaments» ou encore la thérapie génique dont le premier essai a été réalisé en 2000 par Marina Cavazzana et Alain Fischer. Les équipes travaillent également à la mise au point des diagnostics prénatals et préimplantatoires, deux formidables méthodes de dépistage des maladies génétiques avant la naissance développées par Arnold Munnich et ses équipes. Imagine associe aux équipes de recherche plus de 400 professionnels de santé : médecins et personnels de santé qui appartiennent à 7 services cliniques de l hôpital Necker-Enfants malades. La force de l Institut Imagine tient aux synergies créées entre la recherche et les soins innovants mais aussi à l intégration du patient, tant au sein de la réflexion scientifique et médicale que, plus concrètement, au sein du bâtiment. 1. La recherche, au service des patients 2. Les soins innovants : favoriser une approche créative Développer la formation À travers la formation de jeunes talents, les étudiants en thèse de médecine et de science, mais aussi à travers la formation continue des médecins et des personnels de santé, l Institut partage ses découvertes, favorise au sein de l ensemble des équipes la double compétence médecine/recherche. Cette mission d enseignement est partagée de manière forte avec l Université Paris Descartes, membre fondateur d Imagine. Imagine initie également des projets d enseignement pluridisciplinaires, en partenariat avec des grandes écoles de commerce et d ingénieurs. Ils visent à développer le transfert de technologie avec les différentes industries pharmaceutiques et biotechs. L approche originale d Imagine permet de mieux former chercheurs et médecins et de mettre en place cette double compétence pour accélérer les découvertes et leurs applications. Valoriser les découvertes Les travaux entrepris sur les gènes impliqués dans ces maladies rares proposent souvent de nouvelles réponses pour des maladies plus communes, améliorant nettement la condition des patients. Les résultats des recherches effectuées par les chercheurs de l Institut Imagine sont valorisés à travers des partenariats avec des entreprises industrielles existantes ou créées à cet effet. Il est important de développer ce domaine pour que les découvertes puissent déboucher sur des nouveaux diagnostics et traitements non seulement pour les patients atteints de maladies génétiques rares mais aussi pour un plus grand nombre de patients. 14 brevets (en cours de validité), 13 licences d exploitations et 2 starts up biotechs sont directement issus du travail de nos chercheurs. Imagine a créé un département «valorisation et transfert de technologies» et développe des moyens en recherche clinique pour aider ses chercheurs et médecins à valoriser le fruit de leur découvertes et accélérer la mise en place de nouveaux essais cliniques. 3. L enseignement : les progrès d aujourd hui sont les traitements de demain 4. La valorisation : L Institut Imagine s est engagé à développer un nouveau modèle entreprenarial favorisant l innovation Laurent Attias 9

6 Imagine : les principes fondateurs Humanisme Imagine est un projet fondamentalement humaniste Les enfants atteints de maladies génétiques et leurs familles sont au cœur du projet. Une attention toute particulière est donnée à l écoute, au dialogue et à l échange d informations avec les familles. La qualité de l accompagnement des enfants malades vers l âge adulte est essentielle. Expertise et excellence Imagine est un projet fondamentalement exigeant L institut rassemble de grandes équipes médicales et scientifiques de renommée internationale. Ces équipes sont évaluées tous les ans, à la fois par les institutions françaises auxquelles elles appartiennent mais aussi par le conseil scientifique international indépendant de l institut. Ce conseil est présidée par Elisabeth Blackburn, prix Nobel de médecine Notre mission, celle de guérir les enfants atteints de maladies génétiques ne peut se concevoir sans concilier humanisme et excellence scientifique. Être exigeant, au service des patients. Échange et transmission Imagine est un lieu d échange et de transmission Les échanges entre les cliniciens et les chercheurs ou entre équipes de recherche sont favorisés par l organisation spécifique de l Institut et le concept architectural. L arrivée régulière de nouvelles équipes, soit prochainement 80 à 100 scientifiques éminents, porteurs de projets originaux, novateurs et complémentaires nourrit l impulsion créative de nos scientifiques. Le partage et la transmission des savoirs et des compétences sont envisagés comme des conditions essentielles de la réussite du projet. Les progrès ou la qualité des soins administrés aux patients seront améliorés aussi bien au sein de l institut qu à l échelle nationale et internationale grâce à la diffusion de l innovation et de l enseignement portés par les prochaines générations de médecins et scientifiques. Innovation et créativité Imagine est un lieu d innovation et de créativité La cohabitation d acteurs humains et exigeants au sein d un univers stimulant alimente la volonté d innover, de changer les statu quo par des idées et des moyens nouveaux et différents. Le foisonnement, les échanges, sont synonymes de créativité, que ce soit à travers la capacité d un individu ou d un groupe à imaginer ou mettre en oeuvre un concept novateur, un objet nouveau ou à découvrir une solution originale à un problème. Imagine correspond en soi à cette définition de la créativité, dans sa sémantique, dans ses valeurs fondatrices et sa mise en pratique, dans son organisation, dans la conception et la construction de son bâtiment, dans sa politique et sa philosophie. Imagine est le nouveau langage de la science

7 Une organisation pionnière «C est de l observation des enfants atteints de maladies individuelles très rares que naissent les meilleures idées et que germent les grandes découvertes.» Arnold Munnich Des acteurs qui se rassemblent pour mieux œuvrer ensemble En 2007, 4 institutions et 2 associations se sont réunies pour créer ensemble une structure souple, efficace et réactive dédiée aux maladies génétiques. Une nouvelle façon d organiser la recherche et les soins Imagine est un tube à essai qui fonctionne avec 3 composants : médecins, chercheurs et patients. C est par l alchimie de ces 3 composants que seront trouvées les solutions diagnostiques et thérapeutiques tant attendues par les patients et leurs familles. Créativité, interactions et excellence scientifique. L innovation et créativité sont deux valeurs fortes de l Institut Imagine. En faisant preuve d efficacité et en s appuyant sur les savoir-faire et expertises de chacun, médecins et chercheurs, l institut a pour vocation de faire naître de nouvelles idées, de nouveaux traitements ou de nouveaux diagnostics grâce à l esprit d échange et d interactions instauré par les créateurs du projet, le lieu et le concept architectural. Le but est de transférer les connaissances de la recherche vers la clinique et d élaborer des solutions nouvelles. Ces liens étroits entre la recherche et la clinique permettront de faciliter l émergence de nouveaux axes de recherche et donc de nouveaux traitements. Théorie et pratique, réflexion et application sont alors associées. En regroupant au sein d un même bâtiment des chercheurs et des consultations de l hôpital Necker-Enfants Malades, l Institut Imagine rapproche les patients de leurs soignants et des chercheurs. Il leur permet ainsi d aller encore plus loin dans cette approche «en boucle» : l observation clinique, l analyse et la compréhension des causes et des mécanismes des maladies encouragent la découverte de nouveaux diagnostics et de nouveaux traitements. Cet institut pionnier en Europe est l une des rares structures dans le monde à proposer cette organisation «médecinschercheurs-patients» de façon aussi intégrée. C est ce qui a permis à Imagine d être labellisé «Institut Hospitalo-Universitaire» en 2011, dans le cadre des investissements d avenir. Les membres fondateurs d Imagine sont : l Assistance Publique-Hôpitaux de Paris (AP-HP), l Inserm, l Université Paris Descartes, l Association Française contre les Myopathies (AFM), la Fondation Hôpitaux de Paris-Hôpitaux de France et la Mairie de Paris. Imagine c est : 21 laboratoires de recherche 8 plateformes technologiques 7 services cliniques associés 11 centre de référence maladies rares. Les maladies prises en charge par Imagine. Imagine rassemble des expertises médicales, scientifiques et technologiques autour des patients pour leur offrir une meilleure prise en charge. Aujourd hui sept familles de pathologies sont traitées chez Imagine : Les déficits immunitaires et la susceptibilité génétiques aux maladies infectieuses concerne des pathologies comme les maladies auto-immunes ou les maladies inflammatoires. Certains déficits concernent les «bébés bulles». Les maladies du sang : les équipes travaillent sur les défauts génétiques de l hémoglobine comme la drépanocytose ou la thalassémie par exemple. Les maladies rénales concernent toutes les pathologies liés aux reins. Elles nécessitent souvent des greffes. Les troubles du développement et malformations sont un champ très large qui va de la maladie des os de verre, au nanisme en passant par tous les types de malformations d origine génétique dont les pathologies ophtalmologiques. Les déficiences intellectuelles et troubles métaboliques rassemblent des pathologies très diverses, dont l autisme ou le retard mental. Les troubles métaboliques affectent le développement de la cellule. Les maladies cutanées : nos équipes travaillent sur les formes sévères de psoriasis, sur l albinisme et de nombreuses autres pathologies. Les maladies gastro-entérologiques sont des maladies souvent très invalidantes pour les enfants : syndrome d Hirschsprung, maladies de Crohn ou l intolérance au gluten. Pour toutes ces maladies, Imagine a rassemblé de grands experts scientifique et médicaux afin de trouver au plus vite de nouveaux traitements. L espoir est qu un jour ces recherches débouchent sur des traitements pour ces maladies génétiques bien sur mais également pour des maladies plus fréquentes. La compréhension de maladies rares peut conduire à mieux comprendre des maladies beaucoup plus fréquentes, comme c est le cas avec l ostéopétrose pour l ostéoporose par exemple. Equipes de recherche Centres de référence maladies rares Services cliniques Déficits immunitaires et susceptibilité aux maladies infectieuses Maladies du sang Maladies rénales Troubles du développement et malformations Déficiences intellectuelles et troubles métaboliques Dermatologie Gastroentérologie 12 13

8 Les hommes et les outils Des équipes médicales et scientifiques de renommée internationale Des nouveaux talents pour élargir les compétences La force d Imagine est de rassembler des équipes (dits «laboratoires») qui travaillent sur les maladies génétiques sur des thématiques différentes afin de créer des synergies, partager les connaissances et mutualiser les équipements. Imagine a aujourd hui, par la qualité de ces talents et la masse critique scientifique et médicale de son institut, la capacité d attirer les meilleurs chercheurs et médecins du monde entier. Imagine rassemble 21 laboratoires de recherche : - 18 étaient déjà présents sur le site de l Hôpital Necker et ont été rassemblés dans Imagine à sa création en nouvelles équipes sont venues rejoindre Imagine en 2014 suite à un appel d offres international lancé en Le programme scientifique et médical d Imagine est ainsi conforté par l arrivée de nouvelles équipes et par l intégration de jeunes talents internationaux porteurs de projets originaux. Les objectifs prioritaires sont la biologie du développement, notamment celui du système nerveux et musculaire, la biologie cellulaire incluant la différenciation des cellules souches, y compris humaines, et la biologie moléculaire dans ses différents aspects. Deux laboratoires de recherche clinique sont associés à Imagine : Imagerie fonctionnelle du cerveau et en Endocrinologie. Toutes les équipes ont été rassemblées dans le nouveau bâtiment en Par sa composante interdisciplinaire et la réunion de talents complémentaires, Imagine offre une diversité qui est et sera un atout majeur de créativité et d efficacité. Dynamique du génome et système immunitaire Jean-Pierre de Villartay Patrick Revy Homéostasie normale et pathologique du système immunitaire Geneviève de Saint Basile Immunogénétique des maladies autoimmunes de l'enfant Frédéric Rieux-Laucat Activation lymphocytaire et susceptibilité à l'ebv (Epstein Barr Virus) Sylvain Latour Lymphohématopoïèse humaine Embryologie et génétique des malformations Études des bases moléculaires et physiopathologiques des ostéochondrodysplasies Marina Cavazzana Isabelle André-Schmutz Stanislas Lyonnet Génétique des maladies autoinflammatoires monogéniques Asma Smahi Études des bases moléculaires et physiopathologiques des désordres cognitifs Laurence Colleaux Génétique ophtalmologique Jean-Michel Rozet Études des triplets CTG instables dans la distrophie myotonique de type 1 Geneviève Gourdon Génétique des maladies mitochondriales Agnès Rötig Étude des maladies génétiques cutanées des mécanismes pathologiques aux traitements Étude des mécanismes cellulaires et moléculaires de la régénération osseuse (Equipe ATIP-AVENIR) Génétique humaine des maladies infectieuses Equipe Génétique immunologique Génétique humaine des maladies infectieuses Equipe Génétique épidémiologique Maladies rénales héréditaires (LMRH) - Equipe 1 Corinne Antignac Maladies rénales héréditaires (LMRH) - Equipe 2 Sophie Saunier Étude des interactions de l'épithélium intestinal et du système immunitaire Nadine Cerf-Bensussan Étude de la physiopathologie des maladies hématologiques et de leurs implications thérapeutiques Valérie Cormier-Daire Alain Hovnanian Céline Colnot Jean-Laurent Casanova Laurent Abel Olivier Hermine Biologie du développement des cellules souches et du globule rouge Annarita Miccio Anomalies du développement du système immunitaire Yannick Crow Biologie du développement du rein Matias Simons 14 15

9 L implication des services cliniques et des centres d investigation cliniques comme facteur clé de succès pour le continuum recherche et soins. Les services cliniques apportent une expertise indispensable au diagnostic et à la prise en charge des patients atteints de maladies génétiques. Ils représentent à la fois les lieux de départ et d aboutissement des recherches. Les sept services : - Immunologie, hématologie et rhumatologie pédiatrique - Transplantation rénale adulte - Génétique médicale Les deux CIC : - le Centre d investigation clinique - le centre d investigation clinique de biothérapie Des outils et des experts techniques pour les accompagner : les plateformes technologiques Plusieurs plateformes technologiques ont été mises en place pur les chercheures de le site de l hôpital Necker-Enfants malades, grâce à l implication de nos partenaires institutionnels : Inserm, Université Paris-Descartes et Assistance publique-hôpitaux de Paris. Elles sont à la disposition de tous les chercheurs présents sur le site. Depuis sa création, Imagine vise à renforcer ces plateformes (à la fois en participant au financement ou à l achat de nouveaux équipements mais aussi en finançant les salaires des ingénieurs et techniciens) et à en créer de nouvelles (plateforme génomique). 13 millions d euros ont été investis sur les plateformes depuis Les huit plateformes : - Plateforme génomique - Bioinformatique - Plateforme de tri cellulaire - Plateforme d imagerie cellulaire - Hématologie adulte - Maladies infectieuses tropicales - Néphrologie-pédiatrique - Histologie, embryologie et cytogénétique - Plateforme transfert de gène - Centre de ressources biologiques - Plateforme d histologie - Plateforme de protéomique Des centres de référence maladies rares Ils sont organisés autour d équipes très spécialisées et sont les interlocuteurs des associations de malades et des familles. Ils jouent un rôle important dans le développement d essais cliniques. 11 des centres de références maladies rares de l hôpital Necker-Enfants malades entrent dans le périmètre d Imagine. Des scientifiques reconnus pour évaluer les équipes de façon indépendante Le conseil scientifique international, ou Scientific Advisory Board (SAB), se compose d éminents scientifiques reconnus mondialement. Il évalue les orientations stratégiques, les nouvelles équipes proposées par la direction de l Institut. Le SAB est présidé par Elizabeth Blackburn, lauréate du prix Nobel Il transmet les recommandations au Conseil d Administration et évalue la qualité des travaux menés par les équipes. Il valide la stratégie scientifique élaborée par la direction. Il est également composé de : - Stylianos Antonarakis, Division of Medical Genetics, University of Geneva Medical School, Genève, Suisse - Aravinda Chakravarti; McKusick-Nathans, Institute of Genetic Medicine Johns Hopkins University School of Medicine Baltimore, Maryland, États-Unis - Pierre Chambon, Institut de génétique et de biologie moléculaire et cellulaire, Strasbourg, France - Max Cooper, Department of Pathology and Laboratory Medicine, Emory University, Atlanta, Géorgie, États-Unis - Denis Duboule, Département de Génétique & Evolution, Université de Genève et Institut Suisse de Recherche Expérimentale sur le Cancer, Genève, Suisse - Fiona Powrie, Experimental Medicine Division, John Radcliffe Hospital, Oxford, Royaume Uni - Karl Tryggvason, Department of Medical Biochemistry and Biophysics, Karolinska Institute, Stockholm, Suède Elisabeth Blackburn lauréate du prix Nobel

10 Le bâtiment La juste traduction de nos objectifs de synergies et de communication par Jean Nouvel et Bernard Valéro Cette volonté de rapprocher médecins, patients et chercheurs est parfaitement incarnée dans l architecture du nouveau bâtiment. Jean Nouvel et Bernard Valéro, les architectes du projet, ont su traduire la nouvelle organisation des activités de recherche et de soins ainsi que la nécessité de créer de nouvelles synergies. Les soins : accueil des consultations de l Hôpital Necker-Enfants malades. Les ressources sont organisées en fonction du «parcours patient». Au rez-de-chaussée, Imagine accueille dans un grand espace, une grande partie des consultations médicales et paramédicales de l hôpital Necker-Enfants malades. Il accueille également un centre d investigation clinique (CIC) pour le suivi des patients inclus dans un protocole de recherche clinique. A ces consultations médicales annuelles, s ajoutent environ consultations de soins de supports afférents (psychologue, ergothérapie, kinésithérapie, psychomotricité, diététique, assistante sociale, conseillère en génétique). Tout a été pensé pour offrir aux patients et à leurs familles un accueil optimisé : regroupement de toutes les consultations, accueil facilité, grand espace ouvert autour d un jardin. Deux boxes seront également dédiés aux partenaires extrahospitaliers qui contribuent à la qualité du parcours de soins et de vie des enfants malades (intégration scolaire, personnes relais auprès des structures d aval ). Au premier étage, la Plateforme de ressources biologiques (regroupement des collections biologiques existantes sur le site de Necker), les bureaux de l espace maladies rares et maladies chroniques, le service de bio statistiques, l unité de recherche clinique et les bureaux du service de génétique. Des locaux sont également dédiés à l équipe projet de la Banque nationale de données maladies rares, projet ministériel dans le cadre du Plan national maladies rares 2 dont l hôpital Necker a reçu délégation de gestion. Le partage des connaissances et la transmission des savoirs La transmission des savoirs fait partie des missions d Imagine. Avec une capacité de 183 places, l auditorium d Imagine est mis à la disposition de l ensemble des chercheurs et médecins pour des colloques, des formations ou des conférences. La recherche Du 2 e au 5 e étage, 48 laboratoires de 70 m 2 de recherche ont été installés et réunis autour du grand atrium. Ils accueillent actuellement 21 équipes sur des thématiques différentes et complémentaires. Les laboratoires sont composés à la fois de parties dites «humides» (paillasses) et de bureaux. Premier objectif : favoriser les interactions entre les équipes. Il est primordial de créer des interactions entre les 23 équipes de recherche de l Institut afin de créer des synergies et transférer les compétences. Pour favoriser ces interactions, un certain nombre d équipements ont été mutualisés, au centre de l atrium dans des espaces dits «communs». De nombreux autres espaces ont été pensés pour favoriser cet «esprit d Institut» : un «club des chercheurs» au 7 e étage, des terrasses, jardins ou autres salles de réunions deviennent des lieux de rencontres, d échanges entre chercheurs. Le mot d ordre est : favorisons la créativité! Deuxième objectif : rendre la recherche visible pour les patients Les circulations des laboratoires sont visibles depuis le rez- -de-chaussée. Cela permet aux malades de voir les chercheurs et inversement. Cet échange rendu possible par le lieu a une grande importance pour tous les acteurs réunis dans le bâtiment : pour les familles, il est fondamental de voir que les équipes de recherche se mobilisent à leurs côtés. Et pour les chercheurs, cela leur permet chaque jour d être en contact avec l'objectif final qui est de trouver de nouveaux traitements pour tous ces enfants qui consultent au rez-de-chaussée. Etages dédiés a la recherche : pour comprendre et trouver de nouveaux traitements Etage dédié à la recherche clinique : pour développer et évaluer les nouveaux traitement Etage dédié aux consultations : pour accueillir les enfants, observer et diagnostiquer. Un centre de séminaires : pour diffuser les connaissances 18 19

11 Une structure souple et réactive Une fondation de coopération scientifique, qu est-ce que c est? L Institut Imagine est porté par une fondation de coopération scientifique (FCS) créée en Une FCS est une structure privée qui permet à des acteurs publics de s allier à des acteurs privés et de gérer à la fois des fonds publics et privés. Ce statut a été créé pour apporter souplesse de fonctionnement et réactivité. Le conseil d administration est composé des représentants des membres fondateurs, des personnalités qualifiées, de représentants des chercheurs et médecins et de personnalités invitées. Le Président de la Fondation est le Professeur Claude Griscelli et le Trésorier de la Fondation est Monsieur Edouard Couty, Conseiller Maître à la Cour des Comptes. La nécessité d allier fonds publics et privés À ce jour, l Institut Imagine a bénéficié de financements essentiellement publics pour créer sa dotation initiale (12,8 millions d euros) et faire construire le bâtiment de l Institut (60 millions d euros). En mars 2011, l Institut Imagine a bénéficié d une subvention au titre des investissements d avenir pour son projet d Institut Hospitalo-Universitaire de 64,7 millions d euros sur 10 ans. Le budget annuel de l Institut Imagine est de 40 M dont 30 M proviennent de financements publics pour le fonctionnement des laboratoires et des équipes de recherche et 6,5 M de la dotation reçue au titre des investissements d avenir. Pour aller plus loin, Imagine a besoin de rassembler le meilleur du public et du privé. Un institut de cette taille et de cette ambition ne peut mener à bien sa mission sans le soutien de donateurs privés, entreprises ou particuliers. C est une révolution culturelle dans un pays où la médecine et la recherche sont encore trop souvent considérés comme relevant exclusivement de l Etat. «Chaque aide est précieuse pour gagner notre combat contre les maladies génétiques. Nous avons besoin de vous.» Arnold Munnich Le budget de fonctionnement 40 millions d euros par an Fonds apportés par les structures existantes (INSERM, Université Paris-Descartes, CNRS, AP-HP) 30 millions par an - pérenne Fonds supplémentaires nécessaires: 10 millions par an répartis comme suit Programme des investissements d Avenir Label IHU 6,5 m Obtenus jusqu en Partenariat industriels, accords de valorisation 1 m + Mécénat : donateurs privés et entreprises 2,5 m Recherche annuelle auprès de donateurs et partenaires 20 21

12 Imagine remercie : Havas, Valérie Viscardi, Huguette&Prosper et Catherine Miran Rédaction : Julien Neuville et Imagine Conception et réalisation : Michela Rossetti Crédits Photos : Laurent Attias et Patrick H. Muller Impression : Tooprint, Juin 2014

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