Sixième Table Ronde Internationale de Monaco du 23 juin 2007

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1 Sixième Table Ronde Internationale de Monaco du 23 juin 2007 Essais cliniques dans la myopathie de Duchenne : Des essais de phase 1 au bénéfice thérapeutique par Olivier Danos, Inserm U781, Hôpital Necker-Enfants Malades, Paris La 6 ème Table Ronde organisée par l Association Monégasque contre les Myopathies et Duchenne Parent Project France a réuni 21 scientifiques et représentants d industries pharmaceutiques ainsi que 10 représentants d associations de malades de la myopathie de Duchenne le 23 juin L objectif était de discuter du développement de thérapeutiques pour traiter la myopathie de Duchenne, sur la base des résultats et progrès réalisés lors de premiers essais cliniques de phase I. Kathryn Wagner (Johns Hopkins School of Medicine, Baltimore) a fait le point sur un essai clinique utilisant un inhibiteur de la myostatine. L objectif est de retarder autant que possible la progression de la faiblesse et de la dégradation des muscles que l on observe dans les dystrophies musculaires. La myostatine (GDF8) est un inhibiteur endogène de la croissance musculaire. Son absence entraîne une régénération accrue et diminue la fibrose dans le muscle de la souris mdx. Aucun effet n a été observé sur le cœur. Une étude clinique de phase I/II sur des patients atteints de différentes dystrophies musculaires a été décrite. Cette étude d évaluation de la sécurité d un anticorps neutralisant de la myostatine (MYO-029), développé par la société Wyeth Pharmaceuticals, a été conduite en double aveugle contre placebo lors d un essai randomisé. Des doses croissantes (1, 3, 10, 30 mg/kg) ont été injectées toutes les 2 semaines pendant 24 semaines à 4 cohortes de 36 sujets avec un nombre équivalent de patients BMD, FSH, et LGMD. Les malades ont été suivis pendant 12 semaines et aucun effet secondaire sévère lié au produit n a été observé. Cependant, il ne s agit que d une évaluation de la sécurité à court terme, et la communauté scientifique s interroge toujours sur les effets à long terme de drogues telles que celle-ci, qui stimulent la régénération sans agir sur la dégénérescence. La prochaine étape est de documenter l efficacité en mesurant la masse musculaire (IRM) et la force, ainsi que la fonction musculaire au moyen de tests fonctionnels chronométrés. Le blocage de la myostatine est étudié au niveau de la biosynthèse, de l accumulation extracellulaire ou de la transduction du signal intracellulaire. Les entreprises Wyeth, Acceleron, PTC Therapeutics, et Merck sont impliquées dans le développement d inhibiteurs de la myostatine. Samit Hirawat (PTC Therapeutics, USA) a présenté l essai clinique du PTC 124 chez des patients Duchenne, ce qui a donné lieu à 1

2 une discussion sur la détermination des critères d évaluation clinique lors des essais impliquant des malades DMD. PTC 124 est une molécule qui interagit avec le ribosome et entraîne la translecture de codons stop. La société PTC Therapeutics mène des études visant à l évaluer comme traitement pour différentes maladies génétiques y compris la DMD. L essai a impliqué deux groupes de patients DMD qui ont reçu oralement soit des doses faibles du produit (n=6, 4, 4 et 8 mg/kg) soit des doses élevées (n=20, 10, 10 et 20 mg/kg). Les sujets ont été placés en observation 21 jours avant le début du traitement pendant lesquels une biopsie a été effectuée et des cellules musculaires ont été testées pour leur capacité à ré-exprimer la dystrophine en présence du produit (de 0.5 à 10 μg/ml). Le PTC 124 a été ensuite administré pendant 28 jours, puis une biopsie a été pratiquée (Extensor Digitorum Brevis). Quatre des six garçons qui ont reçu la dose faible et dix des vingt garçons qui ont reçu la dose élevée ont montré une augmentation qualitative de l expression de la dystrophine, observée par immunofluorescence. Cependant, les Western blots confirmant la présence de la dystrophine complète n étaient pas disponibles. Une baisse des niveaux sanguins des enzymes musculaires (CK, AST, ALT) a par ailleurs été mesurée. Patrice Denèfle (Genethon, France) en collaboration avec des cliniciens de l Hôpital de la Pitié-Salpètrière à Paris a rendu compte d un essai clinique de phase I/II en cours dans la dystrophie des ceintures de type 2C (Limb Girdle Muscular Dystrophy 2C, LGMD2C). Cet essai de thérapie génique utilise un vecteur AAV2/1 contenant le cdna du γ-sarcoglycane sous contrôle du promoteur de la desmine. Le vecteur a été préparé à Harvard Medical School (Boston, USA), en utilisant des cellules HEK293. Le projet a obtenu la désignation de Médicament Orphelin de l EMEA en octobre 2004 et l essai a commencé le 21 novembre Son objectif principal est d évaluer la sécurité clinique de l administration locale d un vecteur. Les autres objectifs portent sur l étude de la réponse immune à l AAV1 et au transgène, l estimation des modifications histologiques consécutives à l injection intra-musculaire du vecteur et l évaluation de l efficacité de la transduction. Neuf patients de plus de 15 ans avec un diagnostic confirmé LGMD2C (mutation homozygote Δ525T) ont été sélectionnés pour constituer trois groupes simultanés. Des doses croissantes de vecteur AAV (3, 5 et 15 10e9 vg dans 100 μl) ont été injectées dans le muscle carpi radialis après incision de la peau. A ce jour, 3 patients ont été sélectionnés, et 2 ont été traités. Après un confinement des patients pendant 24 heures après l injection, le vecteur n a pas été détecté dans le sang et les urines. Aucun effet secondaire n a été observé mais une faible réponse humorale a été mesurée. Des données histologiques positives (immuno-cytochimie à un mois) ont été présentées. Les malades vont être suivis pendant deux ans. La prochaine étape est bien évidemment de délivrer le vecteur dans un territoire musculaire plus étendu et sous perfusion. Des études précliniques sont en cours utilisant des vecteurs produits avec la technologie du baculovirus. Jan Verschuuren de l Université de Leiden Medical Centre et ses collaborateurs des équipes de Judith van Deutekom et Gert Jan van Ommen et Prosensa BV, a présenté un essai clinique utilisant des oligonucléotides antisense 2'-Omethyl phosphorothioate (AON) pour le saut d exon dans la myopathie de Duchenne. Cet essai concerne les patients chez qui le saut de l exon 51 serait bénéfique en produisant une quasi-dystrophine au cadre de lecture correct, délétée des exons 48 à 51 (18% des patients dans la base de données de Leiden). Il s agit d un essai monocentrique, ouvert, avec une dose unique. Quatre patients âgés de 10 à 13 ans ont été traités. Les malades ont été présélectionnés en fonction de l effet 2

3 de l oligonucléotide PRO051 sur des cultures de biopsies de fribroblastes différenciés en myocytes par l effet de MyoD. L injection a été réalisée dans le Tibialis Antérieur et les patients ont été biopsiés 4 semaines après. La preuve de l activité de PRO051 a été obtenue en analysant l ARN messager (RT-PCR) et la protéine (IF et Western blot). Des signaux positifs forts ont été mesurés chez les quatre patients. Compte-tenu de ce remarquable premier succès, de prochains essais utilisant l injection systémique d AONs sont en préparation chez Prosensa et devraient commencer avant fin Prosensa, qui a développé en interne des moyens d analyse des AONs dispose d un accord de partenariat avec Girindus (Cincinnati, USA) pour la production à l échelle commerciale. La fabrication et le contrôle sont possible jusqu à des quantités de l ordre du kilogramme. Kate Bushby (Université de Newcastle) au nom du Consortium Mdex, a décrit la préparation d un essai clinique avec des AON utilisant une chimie différente (Morpholinos), fournis par la société AVI Biopharma (USA). A la différence des acides nucléiques standards les bases des morpholinos sont associées à des résidus morpholine qui remplacent le ribose et sont reliées par des groupes phosphorodiamidate. Par conséquent, ils ne sont pas chargés et sont très stables dans la cellule parce qu ils ne sont pas reconnus par les nucléases. Les études précliniques concernent l étude comparative de séquences connues ou nouvelles contrôlant le saut de l exon 51. Ces séquences sont sélectionnées pour leur efficacité à promouvoir le saut d exon et pour la longévité du produit obtenu. Le muscle Extensor Digitorum Brevis a été confirmé comme une bonne cible pour cette étude, avec une bonne corrélation entre les résultats de l étude IRM et l étude des biopsies. Le projet a reçu l accord au Royaume-Uni du Gene Transfert Advisory Committee le 16/02/07 et une autorisation pour l importation des AON en Juin Onze patients âgés de 12 à 17 ans ont été sélectionnés. Ils vont recevoir 9 injections (100ul, 0.09 à 0.9 mg) distantes de 3 mm. Les biopsies musculaires seront réalisées entre 14 et 28 jours après l injection et analysées en termes de nature du transcrit, et de restauration de la dystrophine et des dystroglycanes. Le consortium poursuit l optimisation de séquences pour cibler d autres exons (46,53). Paul Morcos (Gene Tools, USA), a poursuivi la discussion sur le potentiel des morpholinos pour le traitement de DMD, et décrit un procédé de préparation de grandes quantités de ces produits à des prix compétitifs ($15000 par gramme). Des questions de propriété intellectuelle pourraient retarder leur disponibilité pour les patients DMD. Les essais cliniques sur les greffes de précurseurs musculaires ont été abordés par Yvan Torrente (Fondazione IRCCS Policlinico of Milan, Université de Milan). Les cellules CD133+ ont été caractérisées comme précurseurs musculaires et ont la propriété de migrer à travers la paroi vasculaire et de participer à la régénération musculaire chez la souris. Dans cet essai clinique, les patients DMD ont reçu 2x10e4 cellules CD133+ autologues préparées à partir d une biopsie de tibialis anterieur, et injectées dans le muscle abductor digiti minimi gauche. La mesure de la force musculaire a suggéré que des progéniteurs fonctionnels étaient bien greffés. Une variante de cette approche consiste à utiliser des mésoangioblastes comme précurseurs musculaires, comme cela a récemment été décrit dans le modèle GRMD. Les données préciliniques demandent à être confirmées. Un essai en préparation pour 2008 propose des injections intra artérielles de mésoangioblastes de donneurs HLA compatibles chez 3 patients DMD pédiatriques, placés sous immunosuppression (cyclosporine). 3

4 Terry Partridge (Children s National Medical Center, Washington DC) a discuté un certain nombre de questions quant à l utilisation des morpholinos AONs pour le saut d exon. Il semble que les morpholinos n entrent pas efficacement dans les cellules musculaires après administration systémique. Ceci pourrait en partie être dû à un accès limité des AON répartis le long de la microvascularisaton, à la fibre musculaire. Cet accès est sans doute amélioré lorsque l AON est administré en intramusculaire, c est à dire au contact direct des fibres. Un autre point de discussion a été l optimisation des séquences antisens elles-mêmes. En effet, il n existe pas de règles pour prédire l activité d une séquence donnée et les évaluations dans les cellules en culture ne sont souvent pas corrélées avec les observations faites in vivo, comme le montrent des expériences dans le modèle GRMD. Cependant, une fois la bonne séquence sélectionnée, un effet étendu sur la rééxpression de la dystrophine chez GRMD a été observé à la suite de 7 injections hebdomadaires de morpholino AONs. Luis Garcia (Institut de Myologie, Paris) a décrit des études précliniques du saut d exon obtenu avec des vecteurs AAV dans les modèles murins et canins de DMD. Chez la souris, l injection systémique de vecteur AAV2/1-U7 entraîne une réexpression étendue et au long terme de la dystrophine y compris dans le diaphragme et le cœur. Irene Bozzoni (Université de Rome La Sapienza), a relaté les mêmes effets en utilisant un snrna U1 pour porter les séquences antisens introduites par le vecteur AAV. Chez le chien GRMD, l équipe de Luis Garcia a obtenu un haut niveau de saut d exon avec des snrna U7 porteurs de séquences antisens dessinées pour masquer des séquences définissant les exons 6 et 8. Après deux mois, les niveaux de dystrophine étaient quasi normaux dans les fibres transduites. L examen histologique a révélé que le complexe dystrophine-glycoproteines était restauré et que les lésions musculaires spontanées étaient stoppées. L architecture musculaire était totalement restaurée et les fibres présentaient les caractéristiques d unités fonctionnelles matures. La force musculaire ainsi que l imagerie par résonnance magnétique nucléaire qui sont des données reflétant l intégrité structurale et fonctionnelle du muscle, ont été améliorées. Cette étude documente pour la première fois la restauration de la dystrophine à l échelle d un membre entier chez un gros animal et représente donc une étape critique pour le développement d essais cliniques chez les patients. La réponse immune contre la capside d AAV a également été discutée par Luis Garcia. Il a observé qu elle pouvait être évitée par un protocole de blocage par costimulation impliquant des injections d anticorps anti-cd40 et des protéines de fusion CTLA4/Fc au moment de l administration d AAV-U7. En conclusion, le traitement au niveau du corps entier des patients DMD par des vecteurs AAV nécessite: 1) la production du vecteur à l échelle de 10e16 vg par patient 2) l élaboration d un protocole d immunosuppression permettant au moins de limiter le nombre des administrations séquentielles de vecteur. Des données intéressantes sur l immunogénicité de la capside AAV chez les patients ont été obtenues par Amsterdam Molecular Therapeutics au cours d un essai clinique chez des patients déficients en LPL. Dans cet essai, le vecteur AAV2/1 (AMT-010) a été injecté en intra musculaire à 8 patients. Une élévation de CPK autour de 10 semaines chez un patient ayant reçu la plus forte dose a été analysée comme un signe de destruction tissulaire dû à une réaction immune. La réponse T a été détectée par ELISpot IFN-γ sur des cellules sanguines de ce patient à 4 semaines. Trois autres patients ont développé une réponse T contre la capside d AAV et tous présentent une réponse humorale. Un peptide immunogénique dominant a été caractérisé. Cette information sera très importante pour 4

5 le design de futurs vecteurs et des traitements immunosuppresseurs. Carrie Miceli, (Microbiology, Immunology, & Molecular Genetics, UCLA) a présenté des systèmes de sélection à haut débit pour l identification de substances capables de moduler l épissage et/ou d agir en synergie avec les AON. Elle a décrit un gène rapporteur contenant les introns 49 et 50 de la dystrophine ainsi que l exon 50, et dans lequel une séquence codant pour la GFP est activée par le saut d exon. Les composés facilitant le saut d exon peuvent être testés sur une lignée de cellules dérivée de C2C12 exprimant cette construction. Huit composés ont été identifiés comme induisant un saut de l exon 50 (en l absence d AON). Cinq composés permettent une amélioration du saut d exon induit en présence d AON. Une autre construction est en cours, contenant le gène de la luciférase, et qui permettra de sélectionner un plus grand nombre de composés à partir d une banque de produits. Jamal Tazi (Institut de Génétique Moléculaire, Montpellier) a abordé d autres approches recherchant des substances modulatrices de l épissage pouvant cibler les protéines SR. Ce groupe a caractérisé un certain nombre de dérivés indole capables d induire le saut de l exon 23 chez la souris mdx. Un système de sélection basé sur l utilisation du gène de la luciférase est utilisé pour les sélections ultérieures. Un nouvel inhibiteur du «non sense mediated decay» a également été décrit, ainsi qu une classe de composés capables de stabiliser le pré mrna muté de DMD de façon à le rendre disponible pour le saut d exon induit par les AON. Robert Kotin (NIH, Bethesda) a présenté l état de l art de la production de vecteur AAV à grande échelle. Des progrès ont été réalisés sur le plan quantitatif et qualitatif. Le passage à grande échelle est maintenant démontré en bioréacteur jusqu à un volume de 40 litres pour des quantités allant jusqu à 10e15 vg. Les AAV de sérotypes 1, 2, 4, 5, 6, and 8 ont ainsi été produits avec succès et une production de 40 litres d'aav2/1-u7 est en cours. En théorie, l extrapolation au bioréacteur le plus grand disponible (plus de litres) devrait produire 10e17 vg Sander van Deventer a décrit l approche de Amsterdam Molecular Therapeutics (AMT) pour la production d AAV avec le système baculovirus. Un procédé efficace de chromatographie d affinité a été développé (60%). Cinq campagnes de production GMP ont été effectuées à ce jour (1-2 10e14 vg). Généthon utilise la technologie baculovirus et prévoit d obtenir un protocole de production de 2x10e15 vg à la fin de Le transfert en GMP devrait prendre 18 mois supplémentaires. Une discussion générale a ensuite eu lieu sur les pré-requis et les compétences nécessaires à l organisation d essais cliniques chez les patients DMD. Elle a été illustrée par une présentation de Diana Escolar (Children s National Medical Center, Washington DC) qui a décrit l expérience du réseau CINRG aux USA, et par Kate Bushby qui a présenté l initiative du réseau d excellence TREAT-NMD financé par la Communauté Européenne. Les points abordés ont été, du côté du praticien, l infrastructure de l essai, la validation et les critères d évaluation ainsi que les critères d inclusion. Du point de vue des patients et des familles, l investissement en temps, le risque, les attentes et l investissement émotionnel ont été discutés. Le fait que la participation aux premières phases des essais soit susceptible d entraver la participation aux phases plus avancées et à meilleur bénéfice a été exprimé comme une préoccupation importante. Dans ses remarques de conclusion, Thomas Voit (Institut de Myologie, Paris) a exprimé le sentiment d optimisme prudent partagé par les scientifiques, les cliniciens, et les parents. Une période passionnante nous 5

6 attend avec une grande quantité de travail sur le plan expérimental, clinique, réglementaire et organisationnel. Si ce n est une complète guérison pour DMD, des thérapies efficaces sont en vue. Tous nos remerciements à Olivier Danos pour son aide précieuse et à Elise Peltékian pour la traduction de l anglais. DPPF /AMM novembre

7 Participants de la 6ème Table Ronde Scientifiques et cliniciens : Irene Bozzoni (PhD), University of Rome La Sapienza, Italy Kate Bushby (MD, PhD), University of Newcastle, UK Olivier Danos (PhD), Necker Hospital, Paris, France Patrice Denèfle (PhD), Genethon, Evry, France Diana Escolar (MD, PhD), Children s National Medical Center, Washington, USA Luis Garcia (PhD), Myology Institute, Paris, France Claudia Hirawat, PTC Therapeutics, South Plainfield, NJ, USA Samit Hirawat (PhD), PTC Therapeutics, South Plainfield, NJ, USA Eric Hoffman (PhD), Children s National Medical Center, Washington, USA Robert Kotin (PhD), NIH, Bethesda, MD, USA Carrie Miceli (PhD), Molecular Biology Institute, UCLA, Los Angeles, USA Paul Morcos (PhD), Gene Tools, Philomath, OR, USA Stan Nelson (MD), David Geffen School of Medicine, UCLA, Los Angeles, USA Gerard Platenburg (PhD), Prosensa, Leiden, Netherlands Terry Partridge (PhD), Children s National Medical Center, Washington, USA Jamal Tazi (PhD), Molecular Genetic Institute, Montpellier, France Yvan Torrente (MD, PhD), University of Milan, Italy Sander van Deventer (MD, PhD), Amsterdam Molecular Therapeutics, Netherlands, Jan Verschuuren (MD, PhD), Leiden University Medical Center, Netherlands Thomas Voit (MD, PhD), Myology Institute, Paris, France Kathryn Wagner (MD, PhD), Johns Hopkins Hospital, Baltimore, USA DMD associations: Filippo Buccella, President Parent Project Italy Nick Catlin, National Coordinator Parent Project UK Christine Dattola, President Duchenne Parent Project France Pat Furlong, Executive Director Parent Project Muscular Dystrophy, USA Rod Howell (MD), Chairman Scientific Advisory Committee MDA, USA Luc Pettavino, President Association Monégasque contre les Myopathies, Monte Carlo Benjamin Seckler (MD), President Charley s Fund, Egremont, MA, USA Laurence Tiennot-Herment, President AFM, Evry, France Joel Wood, Foundation to Eradicate Duchenne, Alexandria, VA, USA Elizabeth Vroom, President Duchenne Parent Project Netherlands and UPPMD 7

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