Médicaments du futur : Tendances et enjeux. Nicolas PY, Debiopharm International forumofac.14 26/09/2014

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1 Médicaments du futur : Tendances et enjeux Nicolas PY, Debiopharm International forumofac.14 26/09/2014

2 Quelques mots sur Debiopharm Groupe fondé en 1979 Siège à Lausanne 350 collaborateurs Financièrement indépendant 5 produits sur le marché dont : Eloxatin ( gold standard ) : cancer colorectal Decapeptyl : cancer de la prostate, endométriose Cœur de métier : licensing et développement clinique Médicaments sur ordonnance pour besoins non satisfaits Focus sur : oncologie, maladies infectieuses et immunitaires Autres activités : Diagnostic et médecine personnalisée Investissements ciblés (start-ups ) Production BPF 2 2

3 Agenda 1. Pourquoi développer de nouveaux médicaments? 2. Les nouveaux médicaments aujourd hui Produits innovants et pipeline R&D 3. Technologies de rupture: Entre défis et véritables espoirs thérapeutiques 3 3

4 Agenda 1. Pourquoi développer de nouveaux médicaments? 2. Les nouveaux médicaments aujourd hui Produits innovants et pipeline R&D 3. Technologies de rupture: Entre défis et véritables espoirs thérapeutiques 4 4

5 Source: CMS Les grandes innovations thérapeutiques 1st generation 2nd generation 3rd generation 4th generation natural products and derivatives serendipity receptors enzyme genetic engineering lipid lowerers ACE-inhibitors cell pharmacology/ molecular biology Biotech drugs genomics / proteomics chronic degenerative disease associated with ageing, inflammation, cancer drugs against targets identified from disease genes NSAIDS H2-antagonists beta blockers penicillins sulphonamides aspirin psychotropics

6 Des besoins médicaux non satisfaits ou nouveaux Liés à de nombreux facteurs Vieillissement, alimentation, sédentarité, urbanisation, pollution, globalisation, changements climatiques... Dans la plupart des aires thérapeutiques Accroissement des maladies chroniques et non transmissibles Avec des exigences croissantes Qualité de vie, diminution des effets secondaires, observance, confort, bien-être, prévention, performance Et des patients de plus en plus informés et demandeurs Au centre du système de santé Nouveaux rôles et responsabilités Quelles implications pour le rôle du pharmacien? Rôle de conseil, influence sur la prescription Relayer les besoins des patients 6 6

7 De nouveaux médicaments nécessaires dans la plupart des aires thérapeutiques Oncologie: traitements curatifs, résistance aux traitements Immunologie/inflammation: qualité de vie, médicaments disease modifying Métabolisme: facilité d usage et accompagnement du patient Système nerveux central: maladies neurodégénératives, psychiques Infection: résistance aux antibiotiques, épidémies virales 7 7

8 Agenda 1. Pourquoi développer de nouveaux médicaments? 2. Les nouveaux médicaments aujourd hui Produits innovants et pipeline R&D 3. Technologies de rupture: Entre défis et véritables espoirs thérapeutiques 8 8

9 Oncologie : changement de paradigme Source: Pfizer,

10 Exemples d approches innovantes nivolumab (Opdivo, BMS) Anticorps anti-pd1, approuvé au Japon Stimulation du système immunitaire: activation des défenses propres Indication(s): mélanome, cancers du poumon et du rein Excellents résultats cliniques (survie) trastuzumab emtansine (Kadcyla, Roche) Premier antibody-drug conjugate Libération de l agent cytotoxique dans les cellules tumorales Indication: cancer du sein Peu d effets secondaires 10 10

11 Sondage: connaissez-vous Sovaldi? 11 11

12 Sovaldi: un médicament révolutionnaire et controversé Société: Gilead Sciences (USA) Molécule: sofosbuvir Indication: hépatite C Mécanisme d action: inhibiteur de nucleotide polymerase Posologie usuelle: 400 mg/jour pendant 12 semaines Voie d administration: orale (comprimé) Efficacité: > 90% d éradication virale Prix du traitement: $ (USA), CHF (Suisse) Chiffre d affaires: $5.7 milliards sur les 6 premiers mois 2014 Pas de traitement d efficacité comparable actuellement disponible 12 12

13 La part des médicaments biologiques ne cesse d augmenter 13 13

14 Agenda 1. Pourquoi développer de nouveaux médicaments? 2. Les nouveaux médicaments aujourd hui Produits innovants et pipeline R&D 3. Technologies de rupture: Entre défis et véritables espoirs thérapeutiques 14 14

15 Technologies de rupture Immunothérapie: vaccins thérapeutiques et thérapies cellulaires ARNs interférents ( sirnas ) ou antisens Médicaments «numériques» ( Smart Pills ) Télémédecine et santé «mobile» Alicaments, nutrigénomique, microbiote Nanomédicaments Thérapie génique Cellules souches et médecine régénérative Vers une convergence des disciplines (biologie moléculaire, IT ) Enjeu majeur: analyse et gestion de l information 15 15

16 Technologies de rupture : un riche pipeline R&D Source: Analysis Group,

17 Immunothérapie : vaccins thérapeutiques Stimulation des réponses immunitaires des patients (maladie déclarée) Technologie très complexe, actuellement testée dans diverses études Potentiel en oncologie: Ralentir ou stopper la croissance de la tumeur et tuer les cellules cancéreuses Traiter (curatif) en complément de la chirurgie, radiothérapie et chimiothérapie Prévenir les rechutes Autres aires thérapeutiques : maladies infectieuses, auto-immunes, inflammatoires, cardio-vasculaires, métaboliques, et du système nerveux central 17 17

18 ARN interférents ( sirnas ) ou antisens Découverte issue de la génétique végétale Prix Nobel de médecine en 2006 Ciblage de gènes impliqués dans une pathologie Blocage spécifique de leur expression Ne déclenche pas la défense cellulaire (interféron) Traitement potentiels pour maladies génétiques (hémophilie, hypercholestérolémie, amyloïdose, porphyries ) et certains cancers Société pionnière: 18 18

19 Nanomédicaments Deux composants: principe actif et véhicule (vecteur) de taille nanométrique «Tête chercheuse»: principe actif transporté vers une cible (cellule, organe...) Avantages potentiels: Traiter les cellules malades sans endommager les cellules saines Augmenter l'activité thérapeutique et réduire la toxicité des médicaments 19 19

20 Médicaments «numériques» Exemple: Smart Pill de Proteus Digital Health Collaboration avec Novartis depuis 2010 Association du médicament avec capteur ingérable et système portable d analyse et de transmission Collecte d informations sur la prise de médicaments et les paramètres du patient En phase de développement, études cliniques en cours Actuellement : comprimés inactifs pris avec le traitement Dans le futur : intégré directement dans le médicament pour certaines aires thérapeutiques (dès 2015?) 20 20

21 Le médicament sous contrainte économique Contrôle des dépenses de santé Pressions sur les prix des médicaments Augmentation de la part des génériques Evaluation du rapport coût/bénéfice : systèmes de mieux en mieux organisés Démontrer la valeur thérapeutique Justifier un prix acceptable Combien vaut une année de vie supplémentaire? Le modèle économique en question Vers la fin des blockbusters? Multiplication des médicaments de niche Développement de services beyond the pill? Le pharmacien d officine va-t-il accompagner ces évolutions? 21 21

22 Conclusion La médecine du futur: les «4P» Prédictive, Personnalisée, Préventive, Participative Le médicament du futur: «carte d identité» Ciblé, complexe, technologique Préventif ou curatif Plus efficace que la référence Avec peu ou sans effets secondaires gênants Remboursé si cost-effective Facile d usage, convenient et délivré/conseillé par le pharmacien! 22 22

23 Contact information Nicolas Py Associate Director, Business Intelligence Debiopharm International SA Debiopharm Group Headquarters Lausanne, Switzerland design : Photos : J.Straesslé (lake) & S.Staub (model) copyright Debiopharm Group

24 Agenda SLIDES COMPLÉMENTAIRES 24 24

25 La réponse de la recherche privée: innover! Investissements massifs et croissants en R&D Sociétés biotech: innovation et projets précoces Pharma: développement avancé et commercialisation Priorités de recherche Mécanisme innovant: first-in-class, best-in-class Indications à fort besoin médical Vers une segmentation croissante des patients Produits de niche et de spécialité Thérapies ciblées Médicaments orphelins (maladies rares) Médecine personnalisée et pharmacogénomique Biomarqueurs, tests companion Quelle place du pharmacien d officine dans ce nouveau contexte? Rapprochement avec le pharmacien hospitalier? 25 25

26 Principales aires thérapeutiques en

27 Principales aires thérapeutiques en

28 Médicaments de spécialité: des coûts élevés! Quel impact sur les revenus du pharmacien? 28 28

29 Les 20 produits les plus prometteurs en R&D : Nombreux anticorps monoclonaux (biologiques) 29 29

30 Mais un marché en forte croissance 30 30