Les différentes étapes de la preuve de concept à la mise sur le marché. Jean- Pierre Saintouil Directeur Pôle Santé - Toulouse Tech Transfer

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1 Les différentes étapes de la preuve de concept à la mise sur le marché Jean- Pierre Saintouil Directeur Pôle Santé - Toulouse Tech Transfer

2 Résumé Ø Le développement des médicaments Ø Le marché des médicaments orphelins Ø du développement des médicaments orphelins Ø Financer le développement des médicaments orphelins Ø Conclusions

3 Le développement des médicaments

4 Les étapes du développement d un médicament NDA= New Drug Application: dossier de mise sur le marché

5 Drug discovery & development process et de cibles (Génomique, protéomique, Développement de tests de screening cristallographie de hits (HTS) Screening in silico Chimie médicinale de lead Chimie médicinale pour le lead Tests in vivo du lead sur un modèle animal ADME & TOX Essais de dose et de toxicologie chez l animal Formula@on Produc@on de lots Dossier IND Premiers essais chez l homme Sécurité tolérance Pharmacodyna mique 20 à 100 pa@ents Preuve de principe clinique Essais de doses Profil d effets secondaires 200 à 500 pa@ents Etude de sécurité et d efficacité large 1000 à 5000 pa@ents Soumission du dossier d enregistrement auprès des agences réglementaires Iden@fica@on de cible Iden@fica@on de lead Op@misa@on de lead préclinique Etudes cliniques Phase 1 Etudes cliniques Phase 2 Etudes cliniques phase 3 enregistrement 30% taux de succès 65% taux de succès 55% taux de succès 55% taux de succès 70% taux de succès 50% taux de succès 65% taux de succès 95% taux de succès D après Nature Reviews 2:919, 2003

6 En résumé Cas de la recherche : deux niveaux de POC : Ø Préclinique (modèle pharmacologique, cellulaire et animal, PK/PD) Ø Clinique (preuve d efficacité chez le pa@ent ) Un développement exigeant avec de fortes contraintes réglementaires Un coût de développement très élevé Un développement long avec une forte ahri@on Une stratégie de PI à op@miser en regard des coûts et des délais de développement

7 Le marché des médicaments orphelins Isnnexus.org

8 Les Maladies Rares Environ maladies rares Alliance Maladies Rares 30 millions de aux USA 36 millions de en Europe 3 millions de pa@ents en France Plus de 450 médicaments et vaccins en développement

9 Médicaments en développement pour les maladies rares Source: Medicines in Development Rare Diseases 2013

10 Les médicaments orphelins La de médicament orphelin en Europe concerne des produits de santé ayant obtenu: une orpheline européenne suivie d une autorisa@on de mise sur le marché et le cas échéant une apprécia@on posi@ve du service médical rendu.

11 du nombre de médicaments orphelins

12 Les 20 premières bénéficiant de la de médicaments orphelins en Europe

13 Nombre de de médicaments orphelins en Europe

14 Ventes des médicaments orphelins dans le monde

15 Pricing des médicaments orphelins

16 Pricing des médicaments orphelins en Europe 30% des médicaments orphelins non oncologie approuvés en Europe concernent des pour lesquelles le besoin médical n est pas sa@sfait

17 Le top 10 des industriels impliqués dans le traitement des maladies rares

18 du développement des médicaments orphelins

19 Durée de la phase II à la mise sur le marché & probabilité d AMM

20 Durée de la phase III et

21 Taille et coût des études cliniques de phase III

22 Probabilité de mise sur le marché

23 Financer le développement des médicaments orphelins

24 Les financements CrowdFunding Crédit d Impôt Recherche Idée innovante Recherche fondamentale Etudes de faisabilité Spécifica@on Preuve de concept in vitro Preuve de concept in vivo Démonstra@on de la technologie Développement préclinique réglementaire Produc@on Essai clinique Phase I Phase II Phase III Commercialisa@on

25 Conclusions

26 au développement de médicaments orphelins de médicament orphelin Crédit d Impôt Recherche Temps de développement réduit? Financements spécifiques Fonda@ons, Associa@ons, ANR, H2020, BPI Taille et coûts des études cliniques réduits Organisa@on spécifique et facilitée (RAre Disease Cohorts, FCRIN, ECRIN ) Accompagnement dans le processus d enregistrement Chances d approba@on supérieures Exemp@on/réduc@on des frais d enregistrement Exclusivité sur le marché Prix de vente élevés et remboursement plus favorable Ventes rapides et frais commerciaux diminués Part de marché importante Recherche Etudes cliniques Enregistrement Commercialisa@on

27 Merci de votre attention