Enjeux actuels et anticipés pour l intégration des médicaments

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1 Enjeux actuels et anticipés pour l intégration des médicaments Nadine Chouinard, PhD Liaison, Sciences Médicales et Éducation Affaires Médicales Hoffmann La Roche Lté

2 Traitement du cancer: changement de paradigme Innovations présentes et futures Médecine de Précision Zelboraf enjeux à l intégration - un exemple concret Maladies orphelines ou rares Erivedge enjeux à l intégration - un exemple concret Immunothérapie Conclusion

3 Innovations présentes et futures Combinaison Thérapie Ciblée Cancer rare Profilage Génomique Immuno- thérapie Cellules souches cancéreuses Technologies de profilage Biopsies liquides Nanomédecine

4 Traitement du cancer: changement de paradigme Développement des thérapies anti-cancéreuses Médecine de Précision Zelboraf - un exemple concret - enjeux à l intégration: Politique - Dialogue insuffisant entre les acteurs Organisationnel - Clarté des paramètres d évaluation Gouvernance clinique - Formation associée à l introduction du changement/de l innovation Maladies orphelines ou rares Erivedge enjeux à l intégration - un exemple concret Immunothérapie Conclusion

5 Médecine de précision vs traitement standard Groupe de patients avec le même syndrome Thérapie Ciblée

6 Thérapies avec test compagnon L'importance croissante, en particulier en oncologie 6

7 Médecine de Précision Diagnostics compagnon- de la découverte au marché Pharmaceuticals Research Development Commercialisation Unrestricted know-how and IP exchange Research assay Diagnostics Technically validated IVD assay Clinically validated IVD assay Faster adoption of medicines

8 Zelboraf: un exemple concret Zelboraf est indiqué pour les patients BRAF V600-positif déterminé selon une analyse validée Santé Canada INESSS (médicament seulement) Février 2012 Novembre 2012 Enjeux: Revue formelle du test développé par Roche dépendant de la soumission par un pathologiste Solution- test implanté dans 2 centres de réf. au Canada (ON et QC) Intégration Clinique Enjeux Délai Plusieurs centres mais tous avec des méthodes différentes Danger- validité de l utilité clinique Intégration du test en laboratoire

9 Pistes de solution pour médecine de précision Collabora?on avec pharma Valida?on Pertinence Clinique Pertinence Clinique Remboursement du test Remboursement du médicament Intégration en laboratoire Intégration en clinique Évaluation du test en amont du médicament (politique) Collaboration avec l industrie (politique) Intégration rapide du test dans les centres de référence (organisationnel) Éducation (gouvernance clinique)

10 Enjeux dans l intégration des nouveaux traitements Médecine de Précision Qualité et Quantité des Spécimens tissue is the issue Test diagnostic en place au moment de l approbation du médicament Intégration des nouvelles méthodes (CTC, biopsies liquides) Ressources Équipement Formation/Éducation Gestion des données Éxécution et communication rapide des tests Réglementation et remboursement Nouvelles thérapies avec des mécanismes d action plus complexes Coût-efficacité real-world evidence

11 Traitement du cancer: changement de paradigme Développement des thérapies anti-cancéreuses Médecine de Précision Zelboraf enjeux à l intégration - un exemple concret Maladies orphelines ou rares Erivedge - un exemple concret enjeux à l intégration Politique - Dialogue insuffisant entre les acteurs Organisationnel - Clarté des paramètres d évaluation Gouvernance clinique Formation associée à l introduction du changement/de l innovation Insuffisance des données réelles Immunothérapie Conclusion

12 Maladies Rares Définition maladie rare = une maladie qui touche moins d'une personne sur Plus de maladies rares répertoriées à travers le monde. Environ 5 % de la population québécoise serait touchée par l'une ou l'autre de ces maladies.

13 Erivedge Carcinome basocellulaire un exemple concret Santé Canada Remboursement Juillet 2013 Septembre 2013 Enjeux: Méthode d évaluation actuelle pour les maladies communes ne peut pas s appliquer aux maladies rares cas par cas Solution: Établir un cadre d évaluation spécifique pour les maladies rares Remboursement Délai Intégration lente en clinique Enjeux Absence de mécanisme d information d une nouvelle option thérapeutique

14 Enjeux dans l intégration des nouveaux traitements Maladies Orphelines ou rares Évaluation pour remboursement Études cliniques pour la pertinence clinique Étude randomisée de phase 3 ne peut être exécutée Données cliniques basées sur Phase 2 sans bras comparateur Absence de cadre d évaluation spécifique Méthodes d'évaluation pour des maladies communes ne peuvent être appliquées aux maladies rares Analyses pharmaco-économiques faible échantillonnage Information aux médecins Éducation et formation sont des barrières à l intégration en clinique De plus en plus d options pour des cancers rares

15 Pistes de solution pour maladies orphelines ou rares Éducation et Formation Partenariat Lignes directrices de pratique clinique Évaluation progressive, développement preuve Centres d'excellence Cadre d évaluation spécifique des nouvelles thérapies

16 Traitement du cancer: changement de paradigme Développement des thérapies anti-cancéreuses Médecine de Précision Zelboraf enjeux à l intégration - un exemple concret Maladies orphelines ou rares Erivedge enjeux à l intégration - un exemple concret Immunothérapie Conclusion

17 Immunothérapie Défis anticipés Nouveau concept Complexité du mécanisme d action Patron de réponse différent Patron d effets secondaires différents Coûts combinaison Tests diagnostics hbp://peggyrcc.com/immunotherapy- for- metasta?c- renal- cell- carcinoma/ Pistes de solution Besoin de formation et d éducation Définir un protocol de traitement Coûts de traitement et impact budgétaire devront faire l objet d une négociation au terme de la loi 8 et de l APP

18 CONCLUSION Plusieurs nouvelles thérapies Bioinformatique (RWD) Thérapies plus complexes Partenariat PATIENTS Test diagnostics (médecine de précision) Cadre d évaluation du remboursement Maladies rares ou orphelines

19 1 POLITIQUE Médecine de précision: Évalua?on du test dépendant de la soumission par un pathologiste Médecine de précision et maladies rares: Dialogue insuffisant entre les acteurs ENJEUX 2 ORGANISATIONNEL Médecine de précision: Plusieurs centres mais tous avec des méthodes différentes Médecine de précision et maladies rares: Clarté des paramètres d évalua?on Maladies rares: Absence de mécanisme d informa?on d une nouvelle op?on thérapeu?que 4 GOUVERNANCE CLINIQUE Médecine de précision et maladies rares: Forma?on associée à l introduc?on du changement/de l innova?on Maladies rares: Insuffisance des données réelles

20 COMPOSITION DU PANEL D EXPERTS PISTES DE SOLUTION 1 POLITIQUE Médecine de précision et maladies rares Créa?on d un forum mixte (MSSS, Réseau, Industries) dans le cadre d une stratégie gouvernementale Collabora?on avec l industrie 4 GOUVERNANCE CLINIQUE Médecine de précision et maladies rares Financer l introduc?on dans réseau (forma?on terrain/ agents de transforma?on) Éducation 2 ORGANISATIONNEL Médecine de précision: Évalua?on du test en amont du médicament Intégra?on rapide du test dans les centres de référence Médecine de précision et maladies rares Processus clair pour évalua?on de toutes les innova?ons Maladies rares Établir un cadre d évalua?on spécifique pour les maladies rares Maladies rares Créa?on de living labs ou RWD (collabora?on pharma)