Programme National d Identification et d Accompagnement à la Maturation de Projets en ONCOLOGIE RAPPORT D ACTIVITÉ.

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1 Programme National d Identification et d Accompagnement à la Maturation de Projets en ONCOLOGIE RAPPORT D ACTIVITÉ

2 SOMMAIRE Le Mot du Président page 3 Le Programme MATWIN page 4 La Maturation page 5 Les Partenaires page 6-7 Quelques Chiffres page 8 Focus sur une Success Story page 9 Des Exemples de Projets page 10 L Équipe et Éléments Budgétaires page 11 2 Rapport d Activité

3 LE MOT du PRÉSIDENT MATWIN est aujourd hui le seul programme national de soutien à la maturation précoce de projets en oncologie. Après seulement trois exercices ouverts sur l ensemble du territoire, le programme compte un bilan plutôt encourageant à son actif malgré l absence de financement directement lié au programme. Nous ne pouvons que nous en réjouir, tout en continuant à renforcer notre capacité à créer du lien entre chercheurs et industriels. Cette année, une entreprise de biotechnologies française CleveXel Pharma a acquis une licence d exploitation sur un projet accompagné par notre plateforme en Ce transfert réussi renforce la légitimité du programme dans le paysage français de la valorisation de la recherche en cancérologie sera une année importante pour MATWIN qui organise le 12 mai une première édition de convention nationale d affaires entièrement dédiée à la recherche collaborative et au transfert de technologies dans le strict domaine de l oncologie. Cet événement fédérera tous les acteurs de la chaîne de l innovation en oncologie (grandes entreprises, biotechs, startups, recherche académique, recherche privée, etc.) et vise à favoriser l accroissement du nombre de partenariats de R&D public/privé. Une fois encore, je tiens à remercier l ensemble des acteurs et partenaires du programme MATWIN qui nous renouvellent leur confiance chaque année et pérennisent ainsi leur engagement à faire progresser l innovation en oncologie en France. Professeur Josy REIFFERS Président de MATWIN Rapport d Activité

4 LE PROGRAMME MATWIN MATWIN Maturation & Accelerating Translation With INdustry est une plateforme de partenariat public-privé d identification et d accompagnement de la maturation de projets de recherche précoce en cancérologie. Ce dispositif de valorisation thématisé innovant, à un stade si amont de la recherche, est à ce jour unique en Europe. Le cancer est la 1 ère cause de mortalité en France. Chaque jour près de 1000 personnes apprennent qu elles ont un cancer. Le nombre de nouveaux cas devrait augmenter de 70% environ au cours des 20 prochaines années. Chacun d entre nous a ou aura dans son entourage une personne qui a été, est ou sera atteinte d un cancer NOUVEAUX CAS DE CANCERS ESTIMÉS EN 2012 EN FRANCE ( HOMMES ET FEMMES) ET DÉCÈS. Source Institut National du Cancer : Le Cancer en France en 2013 Pourtant, même si les formes de cancers sont de plus en plus nombreuses, la recherche sur le cancer connaît une phase d accélération vertigineuse. Près de 1000 molécules anticancéreuses sont en cours de développement dans le monde auprès des industriels de la pharmacie. Depuis le début des années 1990, le taux de mortalité par cancer diminue. La survie à 5 ans s améliore dans la majorité des types de cancers, résultat de la conjonction de diagnostics plus précoces et de traitements plus efficaces. Alors que nous ne parvenions à guérir qu 1 cancer sur 3 il y a vingt ans, nous guérissons aujourd hui 1 cancer sur 2. L ambition est de guérir 2 cancers sur 3 d ici une dizaine d années, mais cela ne se fera pas sans la perpétuation d un puissant soutien à la recherche dans ses formes les plus inventives et les plus collaboratives. Malgré des avancées notables, la recherche sur les différents cancers doit encore progresser tant au niveau de la prévention, des diagnostics, des dispositifs médicaux que des traitements. Car malgré des efforts considérables de recherche financés par les pouvoirs publics, les associations caritatives et le financement privé, la France peine à transformer son excellence scientifique en applications concrètes disponibles sur le marché au bénéfice des malades. MATWIN, s inscrit dans cet objectif : accélérer la mise au point d innovations dans l intérêt des malades en favorisant des partenariats industriels sur des projets de recherche encore très précoce. RECHERCHE Renforcer le potentiel de transfert des innovations MATWIN Partenariat Public-Privé PATIENTS Proposer plus rapidement des perspectives de traitement INDUSTRIE Mutualiser une plateforme de sourcing d innovations précoces Pour ce faire, le programme MATWIN, en lien avec les Cancéropôles et toutes les structures dédiées du territoire (structures de valorisation, pôles de compétitivité, fondations de recherche, etc.) identifie des projets de recherche innovants à fort potentiel de transfert. Puis, au travers d un processus d ingénierie de projets, la plateforme accompagne les porteurs de projet de façon individualisée pour les aider à s approprier les enjeux du transfert de technologies et à mieux appréhender les besoins du marché tout en bénéficiant de retours d experts académiques et industriels. Pour candidater à MATWIN, le porteur de projet doit être issu d une structure publique ou privée de type start-up, et avoir identifié une innovation en oncologie parvenue au stade de dépôt de brevet présentant un fort potentiel de transfert. Cette innovation peut concerner les domaines du prédictif, du diagnostic, du thérapeutique ou du dispositif médical. Au travers d un processus d accompagnement individualisé, le candidat trouve dans MATWIN les moyens d accroître l attractivité de son projet vis-à-vis des attentes des industriels de l oncologie en se trouvant repositionné au cœur du processus d innovation. Sources : Fondation ARC, Institut national du cancer (INCa), Ligue contre le cancer 4 Rapport d Activité

5 LA MATURATION MATWIN représente un espoir pour les malades parce que le dispositif connaît parfaitement bien le domaine de la cancérologie. Il connait les acteurs académiques, il connait les partenaires industriels et sait faire le lien entre eux car il est particulièrement spécialisé dans cette valorisation de la recherche en cancérologie. Le soutien à la maturation de projets est par ailleurs particulièrement important car nous sommes attendus par les malades. La France finance la recherche en cancérologie, et cela doit évidemment aboutir à des progrès médicaux. Nous sommes redevables de ces financements, et nous devons donc accélérer la maturation et la valorisation des projets de recherche. Agnès BUZIN Présidente de l Institut National du Cancer De la découverte du chercheur à la mise à disposition d un nouveau traitement pour le malade, les étapes sont nombreuses, coûteuses et risquées. Souvent surnommée traversée du désert, la phase de maturation fait partie des premières étapes clés de ce processus. Elle permet aux scientifiques ou jeunes entreprises en création, ayant déposé un brevet d innovation de démontrer la fiabilité de leurs résultats de recherche en vue de leur transfert auprès d une entreprise pour une diffusion vers le marché. Dans le domaine biomédical, il peut s agir de démontrer l efficacité et/ou de cerner le profil de toxicité au plan expérimental, d un nouveau produit diagnostic, thérapeutique ou d un dispositif médical avant de passer chez l homme. Cette phase de maturation n a d autre but que de valider la preuve de concept scientifique des résultats de recherche sur lesquels repose l innovation. En sciences de la vie, où les étapes de développement sont longues et coûteuses, le besoin de financement de la phase de maturation est estimé entre 1 à 4 ME au total sur une période de 3 à 4 ans environ. Le financement de cette étape est donc très souvent réalisé en partenariat avec une ou plusieurs entreprises. Il y a en France une très haute densité de projets de recherche de très grande qualité, mais qui n ont malheureusement pas souvent atteint un degré suffisant de maturité pour attirer un industriel. Ce que MATWIN fait en se concentrant sur l oncologie au niveau français, permet d attirer des experts académiques et industriels de renommée internationale pour évaluer ces projets. Le Board MATWIN est tout à fait unique en son genre en Europe, et permet d avoir un niveau d examen avec d indéniables compétences spécifiquement en oncologie et en biologie pour aider à la valorisation des projets et créer des liens entre recherche académique et industrie. Jean-Jacques GARAUD Consultant, fondateur d ADV Life-Science Rapport d Activité

6 LES PARTENAIRES Depuis sa création, MATWIN s appuie sur un vaste réseau d acteurs publics et privés solidairement engagés pour développer l innovation en oncologie. Les différentes instances du programme sont systématiquement composées de cette complémentarité de point de vue entre académique et industriel. LES PARTENAIRES INDUSTRIELS De grands laboratoires de l industrie pharmaceutique se sont engagés dans ce programme original en faisant le pari audacieux de réussir un partenariat public-privé autour de l innovation en cancérologie. Onze industriels - Amgen, AstraZeneca, Bayer Healthcare, Bristol-Myers Squibb, Celgene, GlaxoSmithKline, Merck-Serono, Pierre Fabre, Novartis, Roche, Sanofi - sont de fidèles partenaires actifs au sein des instances du programme MATWIN. Une fois par an, les représentants de ces laboratoires pharmaceutiques se réunissent aux côtés de leaders européens d opinion académique en cancérologie pour auditionner les projets et labelliser ceux à plus fort potentiel de transfert industriel. Il est capital pour l industrie pharmaceutique d identifier très tôt des projets de recherche à une phase très précoce afin de pouvoir collaborer sur ces projets et répondre à un besoin médical. Ce que l on attend de MATWIN, c est une ouverture et une visibilité sur des projets de recherche d excellence d équipes françaises en cancérologie. Zeina ANTOUN Directeur Recherche Clinique et Partenariats - GlaxoSmithKline LES CANCÉROPÔLES ET ÉTABLISSEMENTS PARTENAIRES Le programme MATWIN est né en 2009 à partir d un constat initié par le Cancéropôle Grand Sud-Ouest et son club des industriels partenaires sur la discontinuité des financements entre les phases de recherche en amont ou en aval de la phase dite de maturation. Au fil des années, le programme s est progressivement ouvert aux autres Cancéropôles. Depuis 2012, le programme s est étendu au niveau national et permet à toute équipe porteuse d une innovation précoce en oncologie de bénéficier de l accompagnement de MATWIN. Les Cancéropôles et toutes les structures dédiées à disposition sur le territoire identifient des projets à fort potentiel de transfert auprès des équipes de recherche de leur périmètre afin qu elles puissent candidater au programme. Les Cancéropôles, qui assurent à l échelle régionale ou inter-régionale la coordination de la recherche en cancérologie, sont donc la porte d entrée des projets au programme. Gustave Roussy en est également partenaire. Ils participent activement à la vie du dispositif et à son évolution. MATWIN, UNE PLATEFORME NATIONALE MUTUALISÉE DE SOURCING D INNOVATIONS EN ONCOLOGIE PRÉCOCES ET CLAIREMENT QUALIFIÉES. 6 Rapport d Activité

7 Créés par le 1 er Plan cancer ( ) et répartis sur l ensemble du territoire, les 7 Cancéropôles s inscrivent dans le paysage français de la recherche en cancérologie. Ils permettent une meilleure coordination des efforts scientifiques et médicaux pour rompre les barrières entre institutions et territoires. Ils ont notamment pour objectif de faire bénéficier le plus rapidement possible les malades des avancées de la recherche. Ils regroupent territorialement des équipes de recherche associées aux organismes de recherche, Centres Hospitaliers Universitaires, Centres de Lutte contre le Cancer avec le soutien d industriels de la santé, de nombreuses collectivités territoriales et bien sûr de l Institut National du Cancer. LES PARTENAIRES INSTITUTIONNELS INSTITUT NATIONAL DU CANCER Créé par la loi de santé publique du 9 août 2004, l Institut National du Cancer (INCa) est l agence d expertise sanitaire et scientifique en cancérologie de l Etat chargée de coordonner les actions de lutte contre le cancer. L institut est spécialisé dans le développement d expertises dans le domaine des cancers et chargé de la programmation scientifique, l évaluation et le financement de projets menés dans tous les champs de la recherche en cancérologie, de l organisation des soins et de la santé publique. L INCa soutient financièrement le programme MATWIN qui s inscrit dans les objectifs de recherche du Plan Cancer qui vise notamment à renforcer les interactions entre les structures de valorisation et la recherche académique dans une perspective de visibilité internationale et de bénéfice auprès des malades des innovations issues des résultats de la recherche. UNICANCER Créée en 1964, la Fédération UNICANCER qui est une des quatre Fédérations hospitalières de France. Seul groupe hospitalier exclusivement dédié à la prise en charge des cancers, UNICANCER réunit les 20 Centres de Lutte Contre le Cancer (CLCC) : établissements privés, à but non lucratif, assurant une triple mission de soins, recherche et formation dans le domaine de la cancérologie. Le groupe UNICANCER valorise leur modèle d organisation en cancérologie et mutualise leurs ressources et leurs compétences afin de donner une dynamique nouvelle à la prise en charge des patients. À la fois actionnaire et partenaire impliqué, UNICANCER s investit dans le programme MATWIN depuis plusieurs années. UN RÉSEAU D AMBASSADEURS Au fil des années, le programme s est entouré de professionnels travaillant dans la recherche et le développement pharmaceutique. Ces intervenants réguliers des sessions de coaching pilotées par MATWIN, participent activement à l amélioration de l attractivité des projets et du dispositif. Ils constituent sur le terrain un réseau supplémentaire pour mettre en avant la plus-value du programme. Chacun d eux a une expérience du développement pharmaceutique acquise au sein de grands groupes ou d entreprises de biotechnologies. Ainsi MATWIN compte parmi ses ambassadeurs Jean- Jacques Garaud, Gilles Avenard, Alain Herrera, Jean-Yves Bonnefoy, Christian Bloy, Grégoire Prévost, Jean-Jacques Zeiller, Bernard Deschamps, Christian Caillliot, etc. La valeur ajoutée des sessions de coaching organisées par MATWIN c est vraiment la préparation des chercheurs à un métier qu ils ne connaissent pas, qui est le métier du développement pharmaceutique. Gilles AVENARD CEO Gilles Avenard Biotech Consulting Rapport d Activité

8 QUELQUES CHIFFRES... BILAN LETTRES D INTENTION DÉPOSÉES DOSSIERS DE CANDIDATURE EXPERTISÉS EXPERTISES ACADÉMIQUES ET INDUSTRIELLES PROJETS AUDITIONNÉS PAR LE BOARD INTERNATIONAL MATWIN PROJETS AYANT DÉCLENCHÉ UN PREMIER INTÉRÊT INDUSTRIEL START-UP AU MOINS CRÉÉES (OU EN COURS DE CRÉATION) PROJETS EN COURS DE MATURATION INDUSTRIELLE SUR LES DEUX DERNIERS BOARD MATWIN, PLUS DE 50% DES PROJETS PRÉSENTÉS ONT BÉNÉFICIÉ DE PREMIÈRES MARQUES D INTÉRÊT INDUSTRIEL. 8 Rapport d Activité

9 FOCUS SUR UNE SUCCESS STORY... CLEVEXEL PHARMA ACQUIERT UNE LICENCE D EXPLOITA- TION D UN PROJET ACCOMPAGNÉ PAR MATWIN Cette licence porte sur 2 brevets concernant le diagnostic et le traitement du cancer : syndromes myélodysplasiques résistants à l azacitidine et/ou évolutifs en leucémies aigües myéloïdes. Elle se poursuivra sous forme d un partenariat scientifique entre les équipes de recherche et CleveXel Pharma, jusqu en phase clinique. Ce projet est issu de la collaboration entre l équipe du Dr Patrick AUBERGER, Directeur du Centre Méditerranéen de Médecine Moléculaire (C3M, Inserm, UNS), l équipe du Dr Rachid BENHIDA, Vice-Directeur de l Institut de Chimie de Nice (ICN, UMR CNRS 7272), expert des molécules bioactives, et le Dr Thomas CLUZEAU, interne en hématologie au CHU de Nice. Leurs trois expertises académiques complémentaires (biologie, chimie, clinique), leur forte implication et leur accompagnement conjoint par MATWIN et la SATT Sud Est ont permis de lever les verrous technologiques, et d identifier et convaincre CleveXel Pharma de prendre cette licence pour développer le projet industriel. Avant ce transfert vers CleveXel Pharma, le Dr Patrick AUBERGER a candidaté à MATWIN avec le soutien du Cancéropôle Provence-Alpes-Côte d Azur et une forte volonté de valoriser son projet. Il a ainsi bénéficié de tout l accompagnement proposé par le programme : double expertise (académique et industrielle), coaching personnalisé, optimisation de l orientation industrielle du plan de développement du projet, soutenance devant le Board International de MATWIN. À la suite de cette audition, le projet a reçu un label positif du Board l incitant à poursuivre son développement pour envisager un transfert vers l industrie. Ce transfert réussi vers CleveXel Pharma illustre une nouvelle fois l intérêt et la complémentarité de l accompagnement conjoint d un projet de maturation impliquant en amont à la fois MATWIN et la structure de valorisation mandatée. L accompagnement proposé par MATWIN a indéniablement augmenté l attractivité de notre projet auprès des industriels notamment grâce au coaching personnalisé qui a nous permis d affiner notre projet, le simplifier et le rendre audible au niveau national et international. Grâce à ce partenariat avec CleveXel Pharma, nous allons maintenant pouvoir optimiser nos molécules et le test compagnon en vue d un développement clinique. Dr Patrick AUBERGER Directeur du Centre Méditerranéen de Médecine Moléculaire Nous sommes très heureux d avoir l opportunité de développer ce projet novateur. Cet accord est une occasion idéale de valoriser ce projet innovant, tout en répondant à des besoins médicaux non satisfaits. CleveXel Pharma souhaite aujourd hui faire de cette licence un projet phare de son portefeuille et le mener jusqu en développement clinique. Nous avons aussi été séduits par l implication des chercheurs en chimie, en biologie et en clinique. Christian BLOY CEO de CleveXel Pharma La société pharmaceutique CleveXel Pharma a acquis une licence d exploitation issue d un développement financé à hauteur de 260 KE par la SATT Sud Est. Rapport d Activité

10 DES EXEMPLES DE PROJETS Une majorité de projets relèvent du domaine thérapeutique. Depuis quelques années, nous observons néanmoins d autres types de candidatures (diagnostic, vaccins, imagerie, etc.). Cette évolution dans la typologie des projets a permis de susciter l intérêt de nouveaux industriels relevant de ces autres domaines d activité. TYPOLOGIE DES PROJETS QUI CANDIDATENT À MATWIN Thérapies 77% 18% 5% Diagnostic, Pronostic, Biomarqueur Dispositif Médical VALIDER DE NOUVEAUX COMPOSÉS ANTI-MÉLANOME Stéphane ROCCHI Centre Méditerranéen de Médecine Moléculaire (Nice) Le pronostic de mélanome métastatique est extrêmement péjoratif. Même si des résultats encourageants ont été récemment obtenus avec des inhibiteurs de BRaf, ces réponses restent transitoires. Il apparaît nécessaire de découvrir de nouveaux candidats pour le traitement de ce cancer. Dans cette optique, une équipe de l Université du Centre Méditerranéen de Médecine Moléculaire de Nice a identifié une nouvelle famille de molécules actives sur le mélanome en collaboration avec une équipe de chimiste. De façon intéressante, ces molécules sont aussi actives sur des cellules de mélanome résistantes aux inhibiteurs de BRaf et ne sont pas toxiques sur des cellules normales. Des études ont été réalisées pour déterminer la voie de signalisation, le mécanisme d action et la cible des meilleurs candidats. L efficacité de ces molécules a été vérifiée sur des cellules fraichement isolées de patients atteints de mélanomes métastatiques et sur des modèles de souris et se révèlent aussi actives sur d autres cellules cancéreuses (sein, colon, pancréas, prostate etc.). UNE MOLÉCULE ANTICANCÉREUSE D ORIGINE NATURELLE Eric DEHARO Institut de Recherche pour le Développement (Toulouse) Le projet porte sur la découverte par une équipe de l Institut de Recherche pour le Développement (IRD Toulouse) d une molécule aux propriétés miraculeuses : la Simalikalactone E. Isolée d une plante médicinale amazonienne, cette molécule présente des propriétés à la fois anticancéreuses et antipaludiques. Quassia amara est une plante tropicale utilisée en médecine traditionnelle pour de nombreuses indications thérapeutiques, dans tout le bassin amazonien jusqu en Amérique Centrale. Un fractionnement chimique bioguidé de cette plante a conduit à l isolement de la SkE, molécule capable d inhiber la prolifération de lignées de cellules de leucémie ou de lymphome et de mélanome présentant une suractivation de la voie MAP Kinase. In vivo, dans un modèle murin de tumeur implantée, elle s avère aussi, voire plus efficace, que les traitements de référence. Le projet a donc pour objectif d amener la SkE en phase préclinique. La valeur ajoutée de MATWIN, c est d avoir pu recentrer la présentation de nos résultats pour les rendre attractifs vis-à-vis d un industriel. Aujourd hui, nous avons le sentiment que ces molécules pourront un jour sortir de notre laboratoire. Eric DEHARO IRD Toulouse REPÉRER LES ANOMALIES CHROMOSOMIQUES RÉCURRENTES DANS LES LEUCÉMIES Philippe RUMINY Centre de Lutte Contre le Cancer - Henri Becquerel (Rouen) La plupart des cancers portent des anomalies chromosomiques, dont certaines sont associées à des tumeurs spécifiques. La détection de ces anomalies chromosomiques permet de poser un diagnostic précis et de définir le meilleur choix thérapeutique. Malheureusement, les coûts et la complexité des techniques actuelles font que seules les anomalies les plus fréquentes sont aujourd hui recherchées de façon systématique. Une équipe du Centre de Lutte Contre le Cancer Henri Becquerel (Rouen) a mis au point une méthode qui teste simultanément plusieurs dizaines de réarrangements chromosomiques en seulement quelques heures. L équipe a développé un test capable de détecter plus de 50 anomalies chromosomiques récurrentes dans les leucémies, son but à présent est d adapter cette méthode à d autres tumeurs, en espérant que cette stratégie permette à terme d améliorer la prise en charge de nombreux patients. Je suis très satisfait de l apport de MATWIN qui permet de prendre du recul par rapport à ce que l on a pu développer et de mieux appréhender les différentes étapes qui vont permettre sa mise en application chez le patient. Philippe RUMINY CLCC Henri Becquerel Rouen NOUVELLE APPROCHE THÉRAPEUTIQUE POUR LE TRAITEMENT DES LYMPHOMES NON-HODGKINIENS Véronique BRAUD Institut de Pharmacologie Moléculaire et Cellulaire (Valbonne) Les lymphomes non-hodgkiniens représentent le 10 e cancer le plus fréquent dans le monde. Ce projet a pour objectif de faciliter le diagnostic précoce et de proposer une nouvelle approche thérapeutique. Une nouvelle cible thérapeutique exprimée par des sous-types de lymphomes a été identifiée par une équipe de l Institut de Pharmacologie Moléculaire et Cellulaire et un anticorps monoclonal dirigé contre cette cible est en cours d évaluation préclinique. À terme, ce nouveau traitement pourrait permettre d améliorer la survie des patients réfractaires aux traitements actuels. 10 Rapport d Activité

11 L ÉQUIPE Josy REIFFERS Président Lucia ROBERT Directrice Cécile FAURIE Responsable Projets Bénédicte LEHNER Chargée de Communication Stéphanie D HONT Assistante de Direction LES ACTIONNAIRES La mise en œuvre nationale du programme est assurée par une société privée MATWIN SAS. Elle réunit à ce jour 3 actionnaires : LE CANCÉROPÔLE GRAND SUD-OUEST (actionnaire - fondateur) LA CAISSE DES DÉPÔTS ET CONSIGNATIONS et UNICANCER. Frais de fonctionnement plateforme 10% Masse salariale (hors accompagnement de projets) 42% ÉLÉMENTS BUDGÉTAIRES ÉLÉMENTS DU COMPTE DE RÉSULTAT ANNUEL 48% Charges directement liées à l accompagnement des projets Partenariats industriels et académiques Subvention d exploitation TOTAL DES PRODUITS Charges de fonctionnement Masse salariale TOTAL DES CHARGES D EXPLOITATION RÉSULTAT D EXPLOITATION RÉSULTAT EXCEPTIONNEL RÉSULTAT NET E E E E E E 560 E -33 E 527 E Rapport d Activité

12 SIÈGE SOCIAL Head Office MATWIN - Institut Bergonié 229 cours de l Argonne BORDEAUX Cedex contact@matwin.org Visionnez nos vidéos et Suivez-nous