LE PROFESSEUR GÖSTA GAHRTON REÇOIT LE 11E PRIX D EXCELLENCE ROBERT A. KYLE RECOMPANSANT UN ENSEMBLE DE REALISATIONS

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1 Automne 2013 LE PROFESSEUR GÖSTA GAHRTON REÇOIT LE 11E PRIX D EXCELLENCE ROBERT A. KYLE RECOMPANSANT UN ENSEMBLE DE REALISATIONS Le docteur Brian Durie, président et cofondateur de l IMF, a salué les 144 participants qui s étaient rassemblés pour rendre hommage au professeur Gahrton pour ses contributions dans le domaine du myélome multiple. Parmi eux, huit anciens lauréats du prix Kyle, l homonyme du prix, le docteur Robert Kyle, le docteur Ken Anderson, le docteur Heinz Ludwig, le docteur Mario Boccadoro, le docteur Jesús San Miguel, le professeur Douglas Joshua, le docteur Joan Bladé et le docteur Brian Durie. Le prix d excellence Robert A. Kyle récompensant un ensemble de réalisations rend hommage à l homme considéré comme le «père» du traitement du myélome. En plus de 40 ans d exercice à la Clinique Mayo, le docteur Kyle a Le prix d excellence Robert A. Kyle 2013 récompensant un ensemble de réalisations est décerné au professeur Gösta Gahrton Le Grand hôtel de Stockholm, où était décerné le prix Nobel au début du 20è siècle, a été le cadre historique choisi pour la cérémonie de remise du 11è prix d excellence Robert A. Kyle récompensant un ensemble de réalisations, attribué par la Fondation internationale du myélome (IMF) le 11 juin dernier pour honorer l un des principaux hématologues suédois, le professeur Gösta Gahrton. «C est merveilleux d être dans un endroit où tant d événements déterminants pour le monde médical ont eu lieu», a déclaré Susie Novis, présidente et cofondatrice de l IMF, en donnant le coup d envoi de la soirée de gala. «Nous saluons les réalisations du docteur Gahrton et ses contributions depuis plusieurs décennies à l amélioration de la vie des patients atteints de myélome.»

2 gagné une reconnaissance mondiale en tant que pionnier et leader respecté dans l avancement de la recherche, du traitement clinique et de la formation sur le myélome. Les lauréats du prix Kyle sont des personnes dont le travail dans le domaine du myélome a donné lieu à des avancées significatives dans la recherche, le traitement et les soins des patients atteints de myélome. Dans ses remarques liminaires, le docteur Durie s est rappelé avoir rencontré le docteur Robert Kyle au début de sa carrière médicale. «J étais un jeune homme arrivant d Écosse à la Clinique Mayo et qui est devenu mon tuteur si ce n est le docteur Kyle bien sûr! Cet événement fortuit m a conduit à être encadré par le docteur Kyle et à devenir son ami. Être en mesure de remettre ce prix ce soir est un honneur.» Le docteur Christer Paul, professeur d hématologie à l Institut Karolinska, a partagé quelques réflexions personnelles et un point de vue humoristique sur le professeur Gahrton, son ami de longue date et collègue à l Institut Karolinska. «Il est comme un grand frère», a remarqué le professeur Paul. «Je l admire toujours et parfois je me chamaille avec lui comme avec un grand frère.» Il a poursuivi en décrivant les nombreuses réalisations professionnelles du professeur Gahrton : «Il est professeur de médecine depuis de nombreuses années. C est un membre du comité du prix Nobel et, à certains égards, il a joué un rôle-clé dans l attribution du prix Nobel à Don Thomas (en 1990, pour le développement de la transplantation de cellules et d organes). Mais,» a fait remarquer le professeur Paul, «il a d autres cordes à son arc. C est un alpiniste, un très bon joueur de tennis et un grand chasseur». Le docteur Ray Powles, chef d hématologie et d oncologie à l Institut du cancer de Londres, s est fait l écho de l éloge du professeur Gahrton, qu il connait depuis 42 ans. Une vidéo émouvante a retracé la carrière du docteur Gahrton en tant que pionnier des greffes de moelle osseuse, chercheur dans l utilisation de la thérapie cellulaire et génique pour le traitement des troubles hématologiques et auteur de centaines d articles scientifiques. On y a vu des hommages sincères de la part de collègues et de belles images de sa famille. En acceptant le prix, le docteur Gahrton semblait amusé par les honneurs. «Il vaut peut-être mieux accueillir ces moment-là avec un peu de distance», a-t-il dit avec le sourire. Puis, il a, lui aussi, fait le récit de son passé avec le docteur Kyle. «Je me souviens quand nous étions en Pologne et que nous avons quitté subrepticement une réunion pour prendre un bateau sur la rivière. Nous avons appris à très bien nous connaître.» Il a remercié de bonne grâce «tous les gens avec qui j ai collaboré, les techniciens de laboratoire et le personnel dans les hôpitaux» et sa famille («Sans mon épouse Astrid, je ne pouvais rien faire!»), ainsi que «toute la communauté du myélome!» Le professeur Gahrton a également fait l éloge de l IMF et remercié Susie Novis. «Je vous remercie de votre honnêteté et de votre intégrité. Je suis sensible à tout ce que vous avez fait», a-t-il dit, ajoutant, «Susie, vous êtes une femme merveilleuse. Qui d autre aurait pu créer un organisme comme celui-là?» Un trio de musique de chambre a joué un morceau alors que l ensemble des neuf lauréats du prix Kyle étaient réunis sur scène pour les photos et pour échanger quelques propos. L esprit de conquête scientifique semblait remplir cette belle salle une fois de plus

3 DARATUMUMAB : Un nouveau médicament prometteur pour le traitement du myélome multiple par Henk Lokhorst Professeur d hématologie, Hôpital universitaire d Utrecht, Pays-Bas Le daratumumab est un anticorps monoclonal qui a été développé pour le traitement du myélome multiple. L anticorps est dirigé contre CD38, une protéine présente à la surface des plasmocytes du myélome. Des études en laboratoire ont montré que l anticorps permet de tuer efficacement les plasmocytes du myélome par cinq mécanismes différents. Il s agit notamment de la CDC (cytotoxicité dépendante du complément) et l ADCC (cytotoxicité cellulaire dépendante des anticorps). L ADCC intervient lorsque l anticorps se lie à sa cible, CD38, puis active les cellules immunitaires du patient (les cellules NK ou cellules tueuses naturelles) pour tuer spécifiquement les cellules du myélome exprimant CD38. Compte tenu du taux élevé de mort cellulaire constaté en laboratoire sur les cellules du myélome, une étude de phase I/II a été lancée dans plusieurs centres européens, y compris notre hôpital et l Institut du cancer Dana-Farber (Boston). Dans l étude de phase I, plusieurs doses d anticorps ont été testées, en commençant par de très faibles doses (0,005 mg/kg), puis en les augmentant progressivement chez les patients suivants, après avoir fait la démonstration de leur innocuité, jusqu à des doses très élevées (24 mg/kg). Les patients ont reçu huit perfusions de l anticorps. Les deux premières perfusions étaient distantes de trois semaines, tandis que les six perfusions restantes ont été administrées à raison d une par semaine. Tous les patients avaient reçu un traitement antérieur à base de bortézomib, de lénalidomide et/ou de thalidomide ; environ 75 % d entre eux se sont avérés réfractaires au bortézomib et à la lénalidomide. Les résultats de cette partie de phase I de l étude de phase I/II se sont révélés remarquables. Aucun effet secondaire significatif n a été observé avec des doses allant jusqu à 24 mg/kg. Qui plus est, le daratumumab a provoqué des réponses tumorales chez ce groupe de patients lourdement pré-traités et sans options de traitement supplémentaires. L évaluation du traitement suivant les critères de réponse officiels (IMWG) montre qu environ un tiers des 32 patients ont obtenu une réponse (maladie résiduelle [MR] ou mieux). Environ deux tiers des patients ont obtenu une réponse lorsque le médicament était administré à des doses plus élevées (4 à 24 mg/kg), permettant d obtenir des concentrations adéquates de médicament dans le sang des patients. Une telle efficacité est très inhabituelle dans une étude de phase I dont l objectif principal est de déterminer l innocuité d un médicament. À l heure actuelle, la phase II de l étude est en cours et a pour objectif de déterminer la dose et le schéma posologique optimaux ainsi que les médications préalables les mieux adaptées. Sur la base de ces résultats préliminaires, le daratumumab a obtenu la désignation de percée thérapeutique de la part de la FDA. Des études réalisées dans notre laboratoire ont également montré que la lénalidomide pouvait améliorer l efficacité du daratumumab. Comme indiqué ci-dessus, l ADCC avec recrutement des cellules NK est probablement l un des principaux mécanismes de mort cellulaire due au daratumumab. Puisque la lénalidomide stimule les cellules NK, il a semblé logique d administrer du daratumumab en association avec de la lénalidomide chez les patients. Une étude de phase I/II avec ce traitement d association est actuellement en cours en Europe et à l Institut Dana-Farber. Les premiers résultats de cette étude seront présentés lors de l ASH 2013 à la Nouvelle-Orléans. À mon avis, la thérapie par anticorps monoclonal, dont le daratumumab est peut-être le plus prometteur, va complètement changer le paysage du traitement du myélome. Après l introduction de l inhibition du protéasome et plusieurs générations de composés du groupe des IMiDs, une amélioration majeure dans l espérance de vie des patients atteints de myélome pourrait provenir de la mise en œuvre de la thérapie par anticorps monoclonal, le plus souvent en association avec des médicaments établis dans le traitement du myélome, comme la lénalidomide et/ou le bortézomib Des mois à venir qui s annoncent passionnants pour l IMF Initiative de recherche Black Swan

4 par Brian G.M. Durie, docteur en médecine L automne dernier a été une période particulièrement active pour l équipe de l Initiative de recherche BSRI (Black Swan Research Initiative ) de la Fondation internationale du myélome (IMF). Nous travaillons en coulisses pour jeter les bases indispensables afin d avancer rapidement au cours des mois à venir qui s annoncent passionnants. Partout dans le monde, des membres de l équipe BSRI conçoivent des essais cliniques, analysent des données provenant de milliers de patients atteints de myélome et normalisent des techniques de test sophistiquées qui nous permettront de savoir quand il ne subsiste aucune maladie résiduelle minimale ou statut MRD-Zero. Nous avons déjà terminé notre travail sur la façon de définir et d identifier cliniquement le statut MRD-Zero. Nous sommes en train d examiner de précédentes études pour glaner de nouvelles informations sur le statut MRD-Zero et les réponses au traitement susceptibles d orienter vers un remède. Le 25 octobre, plusieurs membres de l équipe BSRI se réuniront à New York à l occasion d un mini-sommet pour rendre compte des progrès et exposer les prochaines étapes de notre initiative de recherche. Et l équipe BSRI se réunira au complet lors d une réunion en décembre avant l assemblée annuelle 2013 de la Société américaine d hématologie (American Society of Hematology, ASH). Quand bien même nous collaborons en permanence par téléphone et courrier électronique, ces réunions en face à face nous donnent l occasion d échanger des idées, de remettre en cause des concepts et de faire avancer le projet. À la fin de l année, l équipe BSRI sera prête à commencer à tester simultanément plusieurs approches de traitement, en intégrant de nouvelles thérapies dans les essais dès leur approbation. Nous examinons également de nouvelles associations de médicaments déjà en cours d essai clinique pour nous guider lors des prochaines étapes vers la découverte du remède. Suivant la voie que nous avons tracée, d autres équipes montent également en puissance dans leurs efforts de recherche sur le myélome. Ce sont d excellentes nouvelles pour les patients atteints de myélome, et pour la recherche scientifique, il est particulièrement utile que les données soient examinées par de nombreuses personnes et à travers des approches différentes. Cependant le BSRI se distingue comme projet de recherche appliqué visant à trouver un remède fonctionnel pour le myélome. Il ne s agit pas d une plate-forme en libre accès pour soutenir la recherche externe. Son approche unique diffère des autres projets de recherche sur le myélome à certains égards fondamentaux : L un des principes clés du BSRI repose sur le fait que de nombreux patients pourraient être guéris et l ignorent, car il nous manquait auparavant les tests sophistiqués nécessaires pour déterminer si le statut MRD-Zero avait été atteint. En utilisant les derniers procédés touchant à la cytométrie en flux et au séquençage complet de l ADN, nous serons en mesure de détecter moins d une cellule de myélome par million. Ainsi, nous pourrons identifier qui a été guéri et quelles associations de traitements ont conduit à cette guérison. L utilisation de données en masse pour rechercher des différences individuelles, comme le font d autres équipes, est coûteuse, difficile et chronophage. La stratégie plus logique du BSRI consiste à utiliser des données en masse pour identifier des similitudes entre les patients. Si les protocoles de test du BSRI trouvent, par exemple, qu un patient présentant des caractéristiques de «Catégorie A» a atteint le statut MRD-Zero, alors le même traitement peut être appliqué aux autres patients de Catégorie A. Le schéma thérapeutique du patient guéri sera-t-il efficace sur tous les patients similaires? Non, mais lorsqu il le sera, cela donnera un nouvel ensemble de caractéristiques plus affinées, une «Catégorie A-1» de patients qui répondront de la même manière. Et ainsi de suite. D autres équipes tentent d utiliser des données moléculaires individuelles pour développer de nouvelles cibles pour les médicaments. En d autres termes, identifier une mutation et la cibler. Il vaut mieux éviter les mutations qui se produisent dans les cellules du myélome au fil du temps en traitant rapidement le myélome. Le BSRI propose d administrer un traitement dont on sait qu il est efficace en associant plusieurs mécanismes, puis de mettre en œuvre des techniques de détection améliorées pour surveiller ce traitement et déterminer ce qui produit des résultats, dès le stade précoce de la maladie. La recherche et le développement complets à l échelle internationale sont onéreux. Ce mois-ci, nous sommes en train de finaliser des contrats de financement partiel nécessaires pour acquérir les équipements analytiques les plus performants, indispensables à notre projet de recherche et pour soutenir les équipes de chercheurs. Les dons individuels demeurent l élément fondamental pour soutenir les travaux à l IMF et nous prévoyons d inclure le BSRI dans notre gala annuel de collecte de fonds en novembre.

5 Nous espérons également que vous songerez à faire un don au bénéfice de l Initiative de recherche Black Swan. Avec votre aide, nous réussirons bientôt à combler l écart entre la rémission à long terme et la guérison Formation et sensibilisation La collaboration mondiale soutient la défense des patients par Arin Assero Vice-présidente du plaidoyer mondial à l IMF Le jeudi 13 juin, à Stockholm en Suède, j ai eu l honneur d accueillir le premier Sommet des responsables internationaux (Global Leaders Summit, GLS) de la Fondation internationale du myélome (IMF), qui a réuni des responsables de groupes de défense des patients du Canada, d Israël, d Italie, de Corée, d Amérique latine, d Espagne, de Suède, de Turquie, du Royaume-Uni et des États-Unis. Notre objectif était d évaluer les problèmes les plus critiques auxquels sont confrontés les patients à travers le monde et de lancer une collaboration pour trouver des solutions. Les participants au sommet ont été ravis de rencontrer d autres responsables de groupes de défense des patients atteints de myélome et de cancer du sang qui partagent des missions et des objectifs communs. Tous les organismes représentés concentrent leur travail sur les mêmes quatre domaines : formation, recherche, sensibilisation et soutien aux patients. Alors que les responsables possèdent des degrés de compétence divers, les patients qu ils suivent partagent eux, les mêmes préoccupations : la nécessité d un diagnostic précoce, l accès aux spécialistes du myélome, l accès aux traitements novateurs et aux traitements de soutien, le besoin d aide pour gérer les effets secondaires du traitement, les problèmes psychosociaux, ainsi que les répercussions financières causées par le myélome sur les patients et leurs familles. Après les présentations et les discussions générales, est venu le temps de réfléchir. Les participants ont été répartis en petits groupes de travail où des conversations pointues ont porté sur le diagnostic précoce, l accès aux traitements et la sensibilisation à la maladie. Chaque groupe a identifié les solutions et options possibles pour résoudre ces problèmes dans un esprit de collaboration. Nous avons fait quelques progrès, mais il était évident que nous n avions pas suffisamment de temps pour décider par où commencer notre travail et s organiser en tant que groupe sera indispensable pour pouvoir continuer d œuvrer vers la réussite. C est dans cet esprit que nous avons créé sans attendre l Alliance globale sur le myélome (Global Myeloma Alliance, GMA) pour renforcer la voix de la communauté du myélome sur le plan international. Notre mission est de travailler ensemble pour améliorer la qualité de vie des patients à travers des actions de plaidoyer, l appui pour l approbation de nouveaux médicaments et un accès élargi aux traitements. Nous échangerons également les meilleures pratiques entre les groupes de patients pour développer la sensibilisation au myélome multiple et aux répercussions de la maladie sur la vie des patients et de leurs familles à travers le monde. Le GMA se réunira à nouveau en décembre, à la Nouvelle-Orléans, pour examiner les prochaines étapes et planifier notre premier projet collaboratif. Je suis convaincue qu avec les connaissances, l expertise et le dévouement de nos collègues internationaux, nous réussirons à créer un impact positif sur la vie des patients atteints de myélome à travers le monde. Je tiens à remercier tous ceux qui ont participé au GLS à Stockholm. Votre passion et votre engagement envers les patients sont

6 une vraie source d inspiration! Un grand merci à : Asli Ortakmac et Serdar Erdogan (Miyelomla Yaşam, Turquie) ; Eric Low (directeur général, Myélome Royaume- Uni) ; Chul Hwan Lee (directeur administratif, Association coréenne pour le cancer du sang) ; Jung Suk Park (directeur, Association coréenne pour le cancer du sang) ; Christine Battistini (présidente, IMF Amérique latine) ; Diego Villalón Garcia (coordinateur des volontaires, Asociaciòn Linfoma Mieloma y Leucemia/directeur psychosocial local, GePac) ; Aldo Del Col (Myélome Canada) ; Maria Rita Grattarola (responsable, division patients, Associazione Italiana contro le Leucemie, limfomi e mieloma) ; Felice Bombaci (Gruppo AIL Pazienti LMC) ; Kerstin Holmberg (présidente, Blodcancerforbündet) ; Hasse Sandberg (secrétaire, Blodcancerforbündet) ; Jack Aiello (coresponsable, Groupe de soutien sur le myélome dans la région de la baie de San Francisco) et Paula Asulay (AMEN, Israël). Affiliés Internationaux IMF en République tchèque par Nadia Elkebir, directrice à l IMF de la formation médicale et de la liaison avec les patients en Europe et au Moyen-Orient La Fondation internationale du myélome (IMF), en collaboration avec le Mnohočetný Myelom Klub Pacientů («Club du myélome», l association des patients atteints de myélome en République tchèque) et le Groupe tchèque du myélome, ont organisé une réunion de patients à Mikoluv, en République tchèque, en septembre dernier. Durant deux jours, la réunion a accueilli plus de 100 participants, parmi lesquels des médecins spécialistes du myélome, des patients atteints de myélome et des membres de leur famille. Un discours prononcé par le docteur Roman Hájek a ouvert la réunion, qui comprenait des présentations de communications médicales par des spécialistes du myélome du Groupe tchèque du myélome, une association médicale de spécialistes du myélome qui œuvre à faire progresser le traitement et la recherche, et qui fêtera son 10è anniversaire en Josef Hájek, président du Club du myélome et lui-même atteint de myélome, a fait le point sur les activités des patients en République tchèque et offert une source d inspiration à tous les participants. Même si son pronostic est sombre, il s est montré extrêmement optimiste. Le travail qu il a effectué pour soutenir d autres patients et encourager l avancement du traitement du myélome en République tchèque est très impressionnant.

7 Également présent lors de la réunion, le docteur Miroslav Hrianka, président de la Société du myélome en Slovaquie, a parlé des activités de son groupe et du paysage du traitement pour les patients en Slovaquie. Il est merveilleux de voir comment les communautés sur le myélome de la République tchèque et de la Slovaquie se soutiennent mutuellement et travaillent de concert. Les autres temps forts de la réunion comprenaient des entretiens avec trois patients vivant avec le myélome. Leurs parcours pour profiter de la vie et vivre de nouvelles expériences ont été une source d inspiration pour toutes les personnes présentes. Toujours sur le thème d une vie active, une présentation a également montré les avantages des cours de yoga pour les patients atteints de myélome, à la fois pour l esprit et le corps, mais aussi comme moyen de rencontrer et d être actif en compagnie d autres patients. En plus des messages d espoir et des nombreuses discussions animées tout au long de la réunion, un spectacle donné par des musiciens et danseurs de musique traditionnelle tchèque a permis à tous les participants de passer un merveilleux moment! Nous sommes déjà impatients de travailler en étroite collaboration avec les groupes tchèques et slovaques sur le myélome, et de planifier la réunion de l an prochain. La réunion des patients atteints de myélome en République tchèque a été suivie par plus de 100 médecins, patients et membres de leur famille Les travaux de l IMWG au cœur du sommet de Stockholm par Brian G.M. Durie, docteur en médecine Plus de 70 experts du myélome issus de 29 pays et parmi les plus renommés dans le monde se sont réunis à Stockholm le 11 juin dernier à l occasion du 4 è sommet annuel du Groupe de travail international sur le myélome (International Myeloma Working Group, IMWG). Organisé chaque année par la Fondation internationale du myélome (IMF), le sommet réunit des chercheurs du monde entier pour débattre de sujets d intérêt vital pour la communauté du myélome. Cette année, un changement de format a favorisé, plus que jamais, la réflexion des participants. A partir de la salle principale, où se tenait le programme officiel de l IMWG, les participants se sont répartis dans des salles de conférence alentour à l atmosphère plus chaleureuse. Là, les chercheurs ont partagé avec enthousiasme des idées sur les aspects clés du myélome : traitement de première intention, traitement d entretien,

8 transplantation, et évaluation de la rémission complète (CR) et de la maladie résiduelle minimale (MRD). L un des sujets les plus en vogue cette année dans les deux cadres de travail du sommet IMWG était la nécessité de parvenir à un consensus sur la définition du «myélome précoce». Immédiatement après venait la question de savoir à quel stade précoce de la maladie il conviendrait de commencer le traitement du myélome. Une présentation très attendue a peut-être contribué à cerner quelques réponses possibles. Le docteur Maria-Victoria Mateos a présenté les résultats d un essai randomisé sur le myélome asymptomatique à haut risque mené par l Université de Salamanque, qui a montré un avantage pour la survie des patients atteints de myélome asymptomatique à haut risque recevant un traitement d association à base de lénalidomide et dexaméthasone par rapport à des patients non traités. La discussion a porté sur la façon d identifier les patients qui peuvent être classés comme ayant un «myélome évolutif précoce» et de sélectionner un traitement approprié pour un myélome «symptomatique» type ou myélome «positif pour les caractéristiques CRAB (hypercalcémie, insuffisance rénale, anémie et lésion osseuse)». Cela signifierait que les patients atteints de myélome asymptomatique de niveau inférieur ne seraient pas traités. Les deux questions importantes que soulève l étude sont les suivantes : 1) Comment définissons-nous ce qui est maintenant appelé myélome «négatif pour les caractéristiques CRAB» et devrait-on le renommer «myélome évolutif précoce»? Et 2) Un traitement habituel du myélome est-il recommandé pour ce nouveau sous-groupe de patients atteints de myélome «négatif pour les caractéristiques CRAB»? C est alors que le format des discussions, à la fois en séances ouvertes et en groupes de travail, s est avéré efficace pour solliciter le maximum de contributions de la part des experts du myélome. Heureusement, des études et des publications pertinentes qui ont été faites, ont pu orienter la réflexion, en particulier celles des équipes de la Mayo Clinic et de l Université de Salamanque, ainsi que leur corroboration par des équipes aux États-Unis, à l Institut national du cancer (NCI) des États-Unis et à l Université d Athènes. Les participants au sommet ont convenu qu il était prioritaire de prendre attentivement en considération tous ces paramètres et d autres encore pour former une base permettant de définir clairement un «myélome évolutif précoce» et ce, le plus tôt possible, en utilisant des procédés de test largement accessibles. Les membres de l IMWG se sont entendus pour dire que ce sous-groupe est l un de ceux qui se prêtent le mieux aux approches d un traitement curatif, faisant ainsi directement le lien avec le projet Black Swan Research Initiative de l IMF. Des chercheurs sur le myélome et des patients atteints de myélome du monde entier ont pu avoir un aperçu de quelques-unes des conclusions et de l enthousiasme suscité lors du sommet de l IMWG grâce à la magie de la technologie moderne. J ai eu le plaisir d animer la troisième série de conférences IMWG «Donner un sens au traitement», une table ronde diffusée en direct qui comprenait les docteurs Antonio Palumbo, Ola Landgren et Joseph Mikhael. Les sujets que nous avons couverts lors de la diffusion sur le Web (archivée à l adresse portaient sur les possibilités thérapeutiques de première intention au traitement d entretien, les secondes tumeurs primitives et le point de vue de chacun quant aux nouvelles

9 idées pour l avenir. En d autres termes, beaucoup reste à faire. Heureusement, un formidable trio de chercheurs est intervenu sur ces sujets pour les téléspectateurs du monde entier. Pendant la diffusion sur le Web, une question séminale a été soulevée : «Si nous devions identifier des patients atteints de myélome comme receveurs potentiels d un traitement avant l apparition des caractéristiques CRAB (cliniques), quelle catégorie ce groupe pré-crab constituerait-il?» La réponse du docteur Joseph Mikhael, «HOMARD», a fait éclater de rire les participants à la table ronde ainsi que le public et a amené une bonne conclusion lorsque le docteur Mikhael a songé aux implications de cet acronyme potentiel! Le lendemain soir, des journalistes internationaux et des représentants de patients se sont réunis pour entendre les dernières nouvelles sur la recherche et le traitement du myélome à l Atelier des journalistes internationaux, présenté par l IMF et Myélome Canada et qui s est tenu au spectaculaire Musée suédois de la photographie, un bureau des douanes restauré, situé au bord de l eau à Stockholm. (Archivé ici : Les participants à la soirée comprenaient la présidente de l IMF, Susie Novis, Aldo Del Col (Myélome Canada), moi-même, le docteur Paul Richardson (Institut du cancer Dana-Farber) et le docteur Xavier Leleu (Lille, France). Le thème de l atelier était «l impact de l innovation». J ai commencé par illustrer les répercussions du traitement par la pénicilline dans le domaine des maladies infectieuses. De là, j ai résumé le doublement de la survie des patients atteints de myélome (plus de sept ans en moyenne désormais) avec l avènement de traitements novateurs : thalidomide, Velcade, Revlimid, ainsi que les plus récents ajouts à l arsenal thérapeutique contre le myélome. Le docteur Leleu a résumé les résultats étonnamment positifs obtenus avec le nouveau composé du groupe des IMiD, la pomalidomide (Pomalyst ), qui a conduit à son approbation par la FDA début 2013 et par les autorités européennes (EMA) cet été. Le docteur Richardson s est penché sur les résultats obtenus avec les inhibiteurs du protéasome (Velcade et carfilzomib [Kyprolis ]), en soulignant les résultats très encourageants obtenus avec Kyprolis, ce qui a conduit à l approbation de ce composé par la FDA. Il a également passé en revue la gamme des nouveaux agents progressant dans le cadre du développement de médicaments, en particulier l élotuzumab, les inhibiteurs HDAC et les composés inhibiteurs anti-cd38, auxquels la FDA a récemment accordé le statut spécial d examen accéléré ou de «percée thérapeutique». Alors que les formidables présentations et discussions, aptes à susciter la réflexion, tiraient à leur fin à Stockholm, un sentiment certain d accomplissement emplissait l atmosphère. Cependant comme pour tous les projets scientifiques, plus nous en savons, plus des questions se posent. Heureusement, les discussions au sein du groupe se poursuivront lors du petit-déjeuner de travail de l IMWG à l occasion de l assemblée annuelle de la Société américaine d hématologie (ASH), à la Nouvelle-Orléans, en décembre de cette année et lors du 5è sommet annuel de l IMWG à Milan, en Italie, courant MT FICHE DE RENSEIGNEMENTS SUR L'ESSAI CLINIQUE: DENOSUMAB Identifiant sur ClinicalTrials.gov : NCT