Groupe d intérêt Amyotrophies Spinales SMA

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1 Groupe d intérêt Amyotrophies Spinales SMA Rencontre avec Martine Barkats et son équipe 24 octobre 2012 à l Institut de Myologie (U974 Inserm), Paris Transfert de gènes dans le système nerveux central et biothérapie du motoneurone Le 24 octobre 2012, le Groupe d intérêt Amyotrophies Spinales (SMA) de l AFM-Téléthon, accompagné de quelques familles, a été reçu dans le laboratoire de Martine Barkats et son équipe à l Institut de Myologie (U974 Inserm), Paris. Après quelques péripéties logistiques pour se rejoindre au lieu de rendezvous, nous voici sur place où nous avons été accueillis comme des rois. Après un petit tour de table pour se présenter et quelques gourmandises en bouche, nous voilà fin prêts à écouter Martine et son équipe.

2 Bref rappel : chez les individus sains, il existe sur le chromosome deux gènes 1 quasiment identiques SMN1 et SMN2. Ces deux gènes diffèrent principalement par un seul nucléotide 2 (changement du nucléotide C en T en position 840 sur l exon 7 de SMN2). Le gène SMN1 code pour la protéine SMN (Survival Motor Neuron), protéine nécessaire à la survie des motoneurones. Le gène SMN2 produit quant à lui 10-20% de protéines SMN fonctionnelles et 80-90% de protéines tronquées qui sont dégradées/détruites dans la cellule. Ces deux gènes sont exprimés dans toutes les cellules du corps humain. L amyotrophie spinale (SMA - Spinal Muscular Atrophy) est une maladie génétique généralement causée par une mutation de l exon 7 3 dans le gène SMN1. Le gène SMN1 est alors incapable de synthétiser correctement la protéine SMN entraînant la disparition progressive des motoneurones et l atrophie musculaire. La sévérité des symptômes est donc liée à la façon dont le gène SMN2 compense la production de protéines SMN. On remarque d ailleurs que chez les individus SMA, le nombre de copies du gène SMN2 peut varier entre 1 et 4, tandis que chez les individus sains le gène SMN2 ne présente que 2 copies. I. 1 ère idée : Réintroduire le gène SMN1 par thérapie génique Différents essais ont été effectués chez un modèle animal, la souris SMA 7. Cet animal possède une espérance de vie moyenne de 14 jours, l apparition des symptômes a lieu à 7 jours. Le gène SMN1 est réintroduit dans les cellules grâce au vecteur 4 AAV9 double brin. L AAV9 est un vecteur associé à l adénovirus («Adeno-Associated-Vector») composé d un ADN double brin inclus dans une capside de sérotype 9. Ce vecteur est non pathogène pour l Homme. Ce vecteur présente la particularité de passer la barrière hémato-encéphalique qui isole le système nerveux central (cerveau et moelle épinière) de la circulation sanguine. 1 ère stratégie : Injection intra-veineuse (IV) Les souris sont injectées à 0 ou 1 jour, donc avant l apparition des symptômes cliniques, avec une dose de 4.10e10 vg («vector genome», unité de quantification des AAV représentant 1 particule virale). 1 Un gène est un segment d ADN capable de donner des ordres pour fabriquer n importe quel élément de l organisme. 2 Un nucléotide est un constituant élémentaire de l'adn et de l'arn. Pour l'adn, il existe quatre nucléotides différents correspondant à quatre bases azotées différentes (adénine - A, guanine - G, thymine - T et cytosine - C) 3 D une manière simplifiée, un exon désigne une partie d'un gène qui porte l'information du code génétique pour la synthèse des protéines. 4 Un vecteur est un «transporteur», généralement dérivé d un virus, contenant une molécule d'adn dans laquelle est introduit le «transgène» thérapeutique (ici le gène humain SMN1). L injection du vecteur ainsi modifié dans l organisme permet d introduire le transgène thérapeutique dans les cellules hôtes.

3 La durée moyenne de vie des souris est alors de 199 jours, une souris ayant atteint les 3 jours de vie, cependant on observe une mort précoce de certains animaux entre 20 et 60 jours. Prise de poids de 20g par rapport aux souris SMA 7 non traitées (environ 80% du poids des souris normales). Mobilité améliorée mais qui reste réduite par rapport aux souris saines. Une mesure de la concentration de la protéine SMN est effectuée après 1 jours. Les souris traitées présentes une plus forte concentration en SMN dans la moelle épinière et dans les muscles que les souris saines. Par contre la concentration en SMN dans le cerveau reste plus faible que chez les souris saines. 2 ème stratégie : Injection en intra-musculaire Les souris sont injectées à 0 ou 1 jour avec une dose de 2.10e10 vg dans chacune des 4 pattes, soit un total de 8.10e10 vg par souris. La durée moyenne de vie des souris est de 166 jours, cependant on observe toujours des décès prématurés autour de 20 jours. Prise de poids par rapport aux souris SMA 7 non traitées. Mobilité réduite mais meilleure qu en IV. 3 ème stratégie : Injection en intra-cérébro-ventriculaire (ICV) Les souris sont injectées à 0 ou 1 jour avec une dose de 4.10e10 vg. La durée moyenne de vie des souris est de 178 jours, on observe une disparition des morts précoces. Prise de poids par rapport aux souris SMA 7 non traitées. Meilleure mobilité qu avec les méthodes précédentes. Une mesure de la concentration de la protéine SMN est effectuée après 1 jours. Les souris traitées présentes une plus forte concentration en SMN dans la moelle épinière, dans le cerveau et dans les muscles que les souris saines. 4 ème stratégie : Injection en IV et ICV Les souris sont injectées à 0 ou 1 jour avec une dose de 2.10e10 vg en IV et de 2.10e10 vg en ICV. La durée moyenne de vie des souris est de 161 jours, on observe une disparition des morts précoces. Poids comparable aux souris saines. Les ventricules cérébraux sont des cavités situées à l'intérieur du cerveau contenant le liquide céphalorachidien.

4 Mobilité normale. Une mesure de la concentration de la protéine SMN est effectuée après 1 jours. Les souris traitées présentent une plus forte concentration en SMN dans la moelle épinière, dans le cerveau et dans les muscles que les souris saines. Cette étude semble donc montrer que la meilleure stratégie serait celle couplant l injection en IV et en ICV. La thérapie génique par AAV présente également un dernier avantage. Le génome du patient traité n est pas directement modifié car le gène apporté par le vecteur reste sous forme d épisome (molécule d'adn circulaire extrachromosomique) ce qui permet d éviter les problèmes éthiques (pas d intégration du gène dans l ADN des cellules germinales, et donc pas de transmission à la descendance interdite par les lois de bioéthique). Une étude comparable est en cours avec un nouveau vecteur qui pourrait être plus efficace. Pour conclure, une autre étude est également en cours sur des souris plus gravement malades, dont la durée de vie sans traitement est en moyenne de 3, jours. Dans cette étude, le traitement avec le vecteur AAV9-SMN a donc lieu après apparition des signes cliniques. Parmi les futures études, on trouve : - L injection in utero (dans le fœtus) - L injection intra-cardiaque - Les injections plus tardives dans la vie de la souris II. 2 ème idée : Diminuer la mort cellulaire des motoneurones BAG1 (Bcl-2-associated athanogene-1) est une protéine qui, en s associant avec BCL2, permet de diminuer le processus d apoptose 6 cellulaire. D autre part, BAG1 est un co-chaperon 7 qui inhibe les rho-kinases (favorisant la rétraction axonale) et qui active les JNK favorisant ainsi la pousse axonale. Une nouvelle stratégie serait donc de surexprimer la protéine BAG1 afin de diminuer la mort des motoneurones et d augmenter la différentiation neuronale (pousse des axones). III. 3 ème idée : Cibler les cellules souches du muscle 6 L apoptose correspond à un processus de mort cellulaire programmée. 7 Une protéine chaperon est une protéine dont la fonction est d'assister d'autres protéines dans leur maturation (en particulier leur repliement en cas de stress cellulaire).

5 Une étude en cours montre que chez les souris SMA 7, les PICs sont beaucoup moins présentes que chez les souris saines. Les PICs sont des cellules souches qui permettent la formation de fibres musculaires. Il semblerait que, chez les souris malades, ces cellules se différencient préférentiellement en adipocytes (tissus spécialisés dans le stockage des graisses) et non pas en muscle. IV. 4 ème idée : Utiliser les gènes modificateurs Une étude publiée en 2008 montre que, malgré une mutation du gène SMN1, certains individus SMA ne développent jamais de symptômes. Ces individus présentent une expression significativement plus élevée de plastin3 (PLS3). Le gène PLS3 est important dans l axonogenèse en augmentant le niveau de F-actine. Le même groupe a identifié un autre gène (Mod2) modifié dans les familles SMA. Ce gène est important pour la différentiation neuronale et il serait moins exprimé chez certains patients porteurs d'une mutation de SMN1 mais asymptomatiques. Une nouvelle stratégie consisterait donc à réduire les niveaux de protéine Mod2 afin de diminuer les symptômes de la maladie. Projet de thérapie génique sur l Homme en France Cet essai thérapeutique devrait cibler les enfants SMA1 ; le médicament devrait être injecté en ICV et IV. Production des vecteur AAV9-SMN optimisé Optimisation de la voie d administration Optimisation du vecteur 1 er meeting agence réglementaire Etude des doses Préclinique primate non humain Toxicologie réglementaire qualité GMP Soumission IMPD Essai clinique phase I/II, ouverture des centres et recrutement Début d étude 2012 Janvier Juin 2013 Juin Novembre Décembre 2013 Décembre 2014 Janvier Janvier Mai 2016 Novembre 2016 Mai 2016 Mai 2017 Ce calendrier est prévisionnel et le développement clinique débutant seulement, les dates indiquées pourront être soumises à modification en cours de développement.

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