Roche (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) a annoncé aujourd hui que l U.S. Food and Drug Administration

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1 Communiqué de presse Bâle, le 10 juin 2015 Roche reçoit de la Food and Drug Administration (FDA) américaine le statut de percée thérapeutique (Breakthrough Therapy Designation) pour ACTEMRA/RoACTEMRA dans le traitement de la sclérodermie systémique et présentera de nouveaux résultats d étude lors du congrès 2015 de l EULAR Les protocoles thérapeutiques à base d ACTEMRA/RoACTEMRA (en monothérapie ou en association) doublent presque les taux de rémission durable chez des personnes atteintes de polyarthrite rhumatoïde de stade précoce. 1 L efficacité prolongée d ACTEMRA/RoACTEMRA pendant cinq ans a été démontrée chez des enfants atteints d arthrite juvénile idiopathique systémique. 2 Une étude clinique mondiale de phase III, évaluant ce médicament lors de sclérodermie systémique, maladie potentiellement mortelle contre laquelle on ne dispose que d un nombre limité d options thérapeutiques, a débuté. 3,4 Roche (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) a annoncé aujourd hui que l U.S. Food and Drug Administration (FDA) avait accordé le statut de percée thérapeutique (Breakthrough Therapy Designation, BTD) à ACTEMRA /RoACTEMRA (tocilizumab) pour le traitement de la sclérodermie systémique (ScS). Ce statut a pour but d accélérer le développement et l examen de médicaments destinés à traiter des maladies sévères et de contribuer à faire en sorte que les patients y aient accès le plus rapidement possible. Roche a également débuté une étude mondiale de phase III évaluant ce médicament lors de ScS (NCT ). En outre, de nouvelles données issues des études U-ACT-EARLY et TENDER réalisées auprès de patients atteints, respectivement, de polyarthrite rhumatoïde (PR) de stade précoce et d arthrite juvénile idiopathique systémique (AJIs), ainsi que des résultats de l étude de phase II fasscinate dans le traitement de la ScS 5 seront présentés cette semaine lors du congrès annuel de l European League Against Rheumatism (EULAR 2015), qui se tiendra à Rome du 10 au 13 juin. Sandra Horning, M.D., Chief Medical Officer et Head of Global Product Development chez Roche: «Près de personnes dans le monde ont bénéficié d un traitement par ACTEMRA/RoACTEMRA depuis son F. Hoffmann-La Roche Ltd 4070 Bâle Suisse Group Communications Relations avec les médias, groupe Roche Tél Fax /6

2 homologation initiale, il y a plus de 10 ans. L étendue de nos résultats d étude présentés au congrès de l EULAR, qui vont de l arthrite chez les adultes et les enfants à une maladie inflammatoire rare, souligne notre détermination à venir en aide aux personnes atteintes de maladies auto-immunes invalidantes. Ces nouvelles données démontrent à nouveau l efficacité et l innocuité d ACTEMRA/RoACTEMRA dans le traitement de nombreuses maladies, notamment en monothérapie dans la PR précoce.» ACTEMRA/RoACTEMRA lors de PR précoce Il a été démontré qu ACTEMRA/RoACTEMRA aide les personnes atteintes de PR à protéger leurs articulations contre les lésions et améliore leur qualité de vie. 6,7 La recherche clinique a fait apparaître qu un traitement efficace administré pendant la phase précoce de la maladie peut éviter les lésions irréversibles des articulations et l invalidité à long terme. 8,9 Chez les patients pour qui le diagnostic a été établi moins d un an avant le recrutement dans l étude et qui n avaient préalablement reçu aucun anti-inflammatoires de fond, ACTEMRA/RoACTEMRA a presque doublé les taux de rémission durable (sustained remission, SR), avec des résultats comparables en monothérapie et en association. Les taux de SR ont été de 84% avec ACTEMRA/RoACTEMRA en monothérapie, de 86% avec ACTEMRA/RoACTEMRA + méthotrexate (MTX) et de 44% avec le MTX seul. Le délai médian jusqu à l obtention d une SR a été d à peine plus de deux mois: 9,9 semaines avec ACTEMRA/RoACTEMRA + MTX et 12,7 semaines avec ACTEMRA/RoACTEMRA en monothérapie (les résultats obtenus avec le MTX seul n étaient pas mesurables). Le profil d innocuité a été comparable aux données précédemment rapportées. Les résultats complets de l étude U-ACT-EARLY seront communiqués lors d une présentation orale au congrès 2015 de l EULAR (OP0033; date de la présentation: jeudi 11 juin 2015). ACTEMRA/RoACTEMRA lors d arthrite juvénile idiopathique systémique (AJIs) L arthrite juvénile idiopathique (AJI) touche environ 100 enfants sur , 10 et l AJIs, forme rare et sévère d arthrite infantile, représente 10% à 20% de l ensemble de ces cas. 11 L étude de phase III TENDER a révélé que 97% des patients ont obtenu une amélioration de 30% des symptômes de leur maladie (JIA ACR30) et 64% une amélioration de 90% (JIA ACR90). L efficacité d ACTEMRA/RoACTEMRA a été maintenue jusqu à la semaine 260 (4,9 ans) sans changement dans le profil d innocuité observé. Les résultats complets seront présentés sous forme de poster au congrès 2015 de l EULAR (numéro de l abstract: THU0508; date de la présentation: jeudi 11 juin 2015). ACTEMRA/RoACTEMRA est le seul agent homologué pour le traitement 2/6

3 de l arthrite juvénile idiopathique systémique (AJIs) et de l arthrite juvénile idiopathique polyarticulaire (AJIp) chez les patients de deux ans et plus. 12 ACTEMRA/RoACTEMRA lors de sclérodermie systémique (ScS) La ScS est une maladie chronique rare caractérisée par des anomalies des vaisseaux sanguins, ainsi que par des modifications dégénératives et la formation de tissu cicatriciel au niveau de la peau, des articulations et des organes internes. 13 L incidence de la ScS est difficile à mesurer, mais on estime que cette maladie touche environ 2,5 millions de personnes dans le monde. Son taux de mortalité est le plus élevé de toutes les maladies rhumatismales. 14 Le statut de percée thérapeutique a été accordé à ACTEMRA/RoACTEMRA sur la base des données de l étude de phase II fasscinate. Les données à 48 semaines de l étude fasscinate seront communiquées dans le cadre d une présentation orale au congrès 2015 de l EULAR (OP0054; date de la présentation: jeudi 11 juin 2015). Bien que le critère d évaluation primaire, à savoir l atténuation de l épaississement de la peau à 24 semaines, évaluée à l aide du score cutané de Rodnan, n ait pas été atteint, une tendance significative a été observée. Dans cette deuxième partie de l étude, une atténuation persistante de l épaississement de la peau a été constatée entre les semaines 24 et 48. Le profil d événements indésirables global a été comparable entre les deux groupes. L étendue et la sévérité de l épaississement cutané sont corrélées à l aggravation de la maladie, à l augmentation de l invalidité et à la réduction de la survie. 15,16 Compte tenu de ces résultats de phase II et des besoins non satisfaits des patients atteints de ScS, pour lesquels il n existe aucune option thérapeutique homologuée par anti-inflammatoires de fond, Roche a débuté une étude mondiale de phase III multicentrique, randomisée, menée en double insu et contrôlée contre placebo (NCT ). A propos de RoACTEMRA /ACTEMRA (tocilizumab) ACTEMRA/RoACTEMRA est le premier agent biologique dirigé contre le récepteur de l interleukine 6 (IL- 6) homologué dans ses formulations intraveineuse (i.v.) et sous-cutanée pour le traitement de patients adultes atteints de PR active modérée à sévère. ACTEMRA/RoACTEMRA peut être utilisé seul ou en association avec le MTX chez des adultes intolérants aux autres anti-inflammatoires ou qui ne répondent pas à ces médicaments. Dans la dernière mise à jour des directives de l EULAR pour la prise en charge de la PR, ACTEMRA/RoACTEMRA est désigné comme le seul agent biologique à avoir démontré à plusieurs reprises sa supériorité en monothérapie par rapport au MTX ou à d autres anti-inflammatoire de fond (DMARD) 3/6

4 classiques. 17 La formulation i.v. d ACTEMRA/RoACTEMRA est homologuée dans la plupart des principaux pays pour le traitement de l arthrite juvénile idiopathique polyarticulaire (AJIp) et de l arthrite juvénile idiopathique systémique (AJIs) chez les patients de deux ans et plus. En Europe, ACTEMRA/RoACTEMRA est également homologué pour le traitement des patients atteints de PR sévère, active et évolutive (PR précoce) qui n ont pas reçu précédemment de traitement par le MTX. Fruit d un accord de codéveloppement avec Chugai Pharmaceutical Co., Ltd, ACTEMRA/RoACTEMRA est homologué au Japon depuis avril ACTEMRA/RoACTEMRA est homologué dans plus de 100 pays partout dans le monde. A propos de Roche en immunologie Les médicaments à visée immunologique du groupe Roche incluent MabThera /Rituxan (rituximab) et ACTEMRA /RoACTEMRA (tocilizumab) contre la polyarthrite rhumatoïde, XOLAIR (omalizumab) contre l asthme, Pulmozyme (dornase alfa) contre la mucoviscidose et Esbriet (pirfenidone) contre la fibrose pulmonaire idiopathique. Par ailleurs, MabThera est homologué dans le traitement de certains types de vascularites des petits vaisseaux. Le pipeline d immunologie de Roche en phase finale de développement comprend l etrolizumab contre la colite ulcéreuse et le lebrikizumab contre l asthme sévère. A propos de Roche Roche, dont le siège est à Bâle, Suisse, figure parmi les leaders de l industrie pharmaceutique et diagnostique axée sur la recherche. Numéro un mondial de la biotechnologie, Roche produit des médicaments cliniquement différenciés pour l oncologie, l immunologie, les maladies infectieuses, l ophtalmologie et les neurosciences. Roche est aussi le leader mondial du diagnostic in vitro ainsi que du diagnostic histologique du cancer, et une entreprise d avant-garde dans la gestion du diabète. Sa stratégie des soins personnalisés vise à mettre à disposition des médicaments et des produits diagnostiques permettant d améliorer de façon tangible la santé ainsi que la qualité et la durée de vie des patients. Depuis sa fondation, en 1896, Roche n a cessé d apporter une contribution majeure dans le domaine de la santé, au niveau mondial. Vingt-quatre médicaments développés par Roche font partie de la Liste modèle de Médicaments Essentiels de l Organisation Mondiale de la Santé, notamment des antibiotiques, des traitements antipaludéens et des agents chimiothérapiques permettant de sauver des vies. En 2014, le groupe Roche, qui comptait plus de employés dans le monde, a consacré 8,9 milliards de 4/6

5 francs suisses à la recherche et au développement. Son chiffre d affaires s est élevé à 47,5 milliards de francs suisses. Genentech, aux Etats-Unis, appartient entièrement au groupe Roche, qui est par ailleurs l actionnaire majoritaire de Chugai Pharmaceutical, Japon. Pour de plus amples informations, consulter le site internet du groupe à l adresse Tous les noms de marque mentionnés sont protégés par la loi. Relations avec les médias, groupe Roche Téléphone: / basel.mediaoffice@roche.com - Nicolas Dunant (responsable du bureau des médias) - Ulrike Engels-Lange - Štěpán Kráčala - Claudia Schmitt - Nina Schwab-Hautzinger Références 1 Bijaulsma JWJ, et al. Rapid and sustained remission in early rheumatoid arthritis treated to target with tocilizumab, methotrexate, or their combination: the U-ACT-EARLY strategy study. Présentation orale à l EULAR Numéro de l abstract: OP0033. Date de la présentation: jeudi 11 juin Heure de la présentation: 11h15. 2 De Benedetti F, et al. Safety and Efficacy of Tocilizumab in Patients With Systemic Juvenile Idiopathic Arthritis: 5- Year Data From TENDER, a Phase 3 Clinical Trial. Présentation de poster à l EULAR Numéro de l abstract: THU0508. Date de la présentation: jeudi 11 juin Heure de la présentation: 12h00 à 13h45. 3 Khanna D, Denton CP. Evidence-based management of rapidly progressing systemic sclerosis. Best Pract Res Clin Rheumatol 2010; 24: Krause L, et al. Nutritional status as marker for disease activity and severity predicting mortality in patients with systemic sclerosis. Ann Rheum Dis. 2010;69: Khanna D, et al. Safety and efficacy of subcutaneous tocilizumab in adults with systemic sclerosis: week 48 data from the fasscinate trial. Présentation orale à l EULAR Numéro de l abstract: OP0054. Date de la présentation: jeudi 11 juin Heure de la présentation: 10h35. 6 Smolen J, et al. Long-term efficacy of tocilizumab in rheumatoid arthritis for up to 3.5 years. Présentation à l ACR, Numéro de l abstract: 413. Date de la présentation: dimanche 18 octobre Strand V, et al. Improvements in health-related quality of life after treatment with tocilizumab in patients with rheumatoid arthritis refractory to tumour necrosis factor inhibitors: results from the 24-week randomized controlled RADIATE study. Rheum (Oxford) 2012;51(10): Burmester G, et al. Tocilizumab (TCZ) in combination and monotherapy versus methotrexate (MTX) in MTX-naïve patients (pts) with early rheumatoid arthritis (RA): Clinical and radiographic outcomes from a randomized, placebo-controlled trial. Présentation orale à l ACR Numéro de l abstract: Titre de la session: Rheumatoid Arthritis Treatment - Small Molecules, Biologics and Gene Therapy: Efficacy of Approved Biologics. Date de la présentation: mardi 29 octobre Heure de la présentation: 17h15. 9 Yilmaz S, et al. Early intervention in the treatment of rheumatoid arthritis: focus on tocilizumab. Ther Clin Risk Management 2013;9: /6

6 10 Woo P. Systemic juvenile idiopathic arthritis: diagnosis, management, and outcome. Nat Clin Pract Rheumatol 2006; 2: De Benedetti F. Inflammatory cytokines in the pathogenesis and treatment of systemic juvenile idiopathic arthritis Basic science for the clinician. Pediatric Rheumatology Online Journal Vol 3:2. 12 RoACTEMRA: résumé des caractéristiques du produit. Disponible à l adresse: [Consulté le 8 mai 2015] 13 Hajj-ali R. Merck Manuals. Systemic Sclerosis. Disponible à l adresse: [Consulté le: 13 mai 2015] 14 University of Michigan Health System, Scleroderma Program, Division of Rheumatology. What is Scleroderma? Disponible à l adresse: [Consulté le 1 er mai 2015] 15 Clements PJ, et al. Skin thickness score as a predictor and correlate of outcome in systemic sclerosis. Arth and Rheum. 2000; 43(11): Steen VD, Medsger Jr TA. Improvement in skin thickening in systemic sclerosis associated with improved survival. Arth and Rheum. 2001; 44(12): Smolen JS et al. EULAR recommendations for the management of rheumatoid arthritis with synthetic and biological diseasemodifying antirheumatic drugs: 2013 update. Ann Rheum Dis 2014;73: /6