La mucoviscidose en 2014 Epidémiologie. Pr Pierre Régis Burgel Service de Pneumologie Centre de Mucoviscidose (CRCM) adulte Hôpital Cochin, Paris

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1 La mucoviscidose en 2014 Epidémiologie Pr Pierre Régis Burgel Service de Pneumologie Centre de Mucoviscidose (CRCM) adulte Hôpital Cochin, Paris

2 Mucoviscidose La plus fréquente des maladies génétiques graves Autosomique récessive > 1800 mutations du gène CFTR 1/4300 naissances en France Suivi organisé depuis 2001 dans les CRCM (n=45) Dépistage néonatal depuis Rapport HAS : état des lieux sur dépistage néonatal; 2009

3 Age au diagnostic de mucoviscidose sur 5801 patients pour lesquels l âge au diagnostic est connu

4 Registre Français de la Mucoviscidose 2011

5 Les CRCM en France

6 60 years of cystic fibrosis Improvement in median survival Increase in the number of adult CF patients Clancy and Jain, AJRCCM 2012; 186: CFF patient registry 2012 report

7 Survie par cohortes de naissance Source RFM 2012

8 Evolution de la fonction respiratoire par cohorte de naissance

9 Une maladie de l'enfant...et de l'adulte hp

10 Pyramide des âges des patients mucoviscidosiques en France

11 Atteinte de l'adulte dominée par l'atteinte respiratoire ort/

12 Infection bactérienne bronchique et mucoviscidose Greally et al CMRO 2012; 28:

13 Infection bactérienne bronchique chronique principales bactéries Registre Français de la Mucoviscidose 2011

14 Exacerbations de mucoviscidose Signes respiratoires et généraux; baisse fonction respiratoire Fréquence des exacerbation selon l âge Exacerbations et VEMS % Goss CH and Burns JL Thorax 2007; 62;

15 Cures d antibiotiques IV et chambres implantables

16 Pathologies respiratoires par âge

17 Pneumothorax: âge adulte/maladie évoluée Flume Chest 2005

18 Surmortalité et pneumothorax Flume, Chest 2005

19 Complications respiratoires: Hémoptysies Embolisation artérielle bronchique AVANT AVANT APRÈS prévalence 4 à6% Incidence annuelle 0,87% ADULTES ++ 50% entre 18 et 30 ans, 25% moins de 18 ans 61% des patients VEMS < 40% Flume, Chest 2005

20 Atteintes extrarespiratoires Diabète de la mucoviscidose

21 Atteintes extrarespiratoires «comorbidités»

22 Situation matrimoniale des patients mucoviscidosiques adultes Hommes>18ans Femmes>18ans

23 Nombre de grossesses chez les femmes mucoviscidosiques

24 Death in CF patients in France ( ) Pierre Régis Burgel, MD PhD Paris, France

25 Décès par mucoviscidose en France Source RFM 2012

26 Transplantation pour mucoviscidose Décès 15% la 1 ère année; survie 50 70% à5 ans

27 Age at death distribution by sex and transplantation status in 256 CF patients Females deceased without transplant Females deceased after transplant Males deceased without transplant Males deceased after transplant Age of death (Years) 71 75

28 Age at death distribution by sex and transplantation status in 256 CF patients Females deceased without transplant Females deceased after transplant Males deceased without transplant Males deceased after transplant Median [IQR] age at death All patients: 26.3 [20.0; 33.2] yrs Women (n=132; 51.5%): 24.5 [18.6; 30.9] yrs Men (n=124; 48.5%): 27.8 [21.4; 35.6] yrs Age of death (Years) 71 75

29 Age at death distribution by sex and transplantation status in 256 CF patients Females deceased without transplant Females deceased after transplant Males deceased without transplant Males deceased after transplant Death before age of 20 yrs. Women: 42/132 (32%) Men: 22/124 (18%) Age of death (Years) 71 75

30 Age at death distribution by sex and transplantation status in 256 CF patients Females deceased without transplant Females deceased after transplant Males deceased without transplant Males deceased after transplant No post transplantation death in subjects 10 yrs or 56 yrs Age of death (Years) 71 75

31 Causes of death in 256 CF patients After lung transplantation n=127 Without lung transplantation n=129

32 Modelling the future of CF epidemiology in Europe Pierre Régis Burgel MD, PhD On behalf of the ERS/ECFS task force modelling group Gil Bellis, Hanne Olesen, Laura Viviani, Anna Zolin, Francesco Blasi, J Stuart Elborn

33 Current epidemiology of CF in Europe 50 % 28 % ADULT PAEDIATRIC No data on future trends in the number of CF patients McCormick et al. Lancet 2010; 375:

34 Pyramide des âges des patients mucoviscidosiques en France

35 The flow method New Diagnosis NNS Ic,1 New Diagnosis (exept NNS) Ic,2 Re tracked by the registry Ic,3 Children ( 17 years) Population Ct Died Oc,1 Alive 17 years, Mc Lost to follow up Oc,2 Transition to adult age Tc,a Population Ct+1 New diagnosis Ia,2 Re tracked by the registry Ia,3 Adults ( 18 years) Population At Died Oa,1 Alive Ma Lost to follow up Oa,2 Population At+1 Year t Year t+1

36 Estimating the flows from observed data: France Children Adults Stoks et flux Notations N p N p N p N p N p Moyennes Population Décès Sc,1 17 0, , , , ,0023 0,0043 Perdus de vue Sc,2 56 0, , , ,0246 0,0368 Maintiens Mc , , , ,9164 0,9063 Passages Pc,a 115 0, , , ,0531 0,0523 Dg par DNN Ec, Dg tardifs Ec, Retours à t+1 Ec,3 75 0, , , ,0190 0,0251 Population Décès Sa,1 46 0, , , , ,0195 0,0220 Perdus de vue Sa, , , , ,0593 0,0684 Maintiens Ma , , , ,9240 0,9093 Dg tardifs Ea, Retours à t+1 Ea, , , , ,0415 0,0587 Pop totale % Adults 38,0 38,4 40,7 45,8 47,2 mercredi 24 décembre

37 Comparisons of observed vs. calculated data for (France) mercredi 24 décembre

38 Application to the French case with main analysis* * Main analysis: continuation of the trend observed in

39 Data from the ECFS Patient Registry 16 countries with coverage>85%/6 countries with longitudinal data Country EU member Population (2009; millions) Longitudinal Registry data 4 yrs. Country Category Belgium BE 10.8 A Czech Rep. CZ 10.5 A Denmark DK 5.5 A France FR 62.6 A United Kingdom GB 61.8 A Netherlands NL 16.5 A Germany DE 82.0 B Hungary HU 10.0 B Ireland IE 4.5 B Israel IL 7.6 B Latvia LV 2.3 B Moldova MD 4.1 B Serbia RS 7.3 B Sweden SE 9.3 B Slovenia SI 2.0 B Slovakia SK 5.4 B

40 CF population forecasts for A countries Country Children ( 17 yrs.) Adults ( 18 yrs.) Total Growth rate (%) Growth rate (%) Growth rate (%) Belgium , ,174 1, Czech Rep Denmark France 3,040 3, ,718 4, ,758 8, United Kingdom 4,435 5, ,950 8, ,385 14, Netherlands , ,306 2, All A countries 9,110 10, % 9,493 16, % 18,603 27, %

41 CF population forecasts: A type countries 6 countries: Belgium, Czech Republic, Denmark, France, UK, the Netherlands All + 50 % 2015 All + 35 % Adults + 78 % Adults + 50 % Children + 20 % All + 19 % Children + 16 % Adults + 28 % Children + 9 % Patient number

42 Quelles conséquences pour la France? Nécessité d augmenter les possibilités d accueils dans les centres adultes. Les moyens possibles: Augmentation des capacités des centres existants? Création de nouveaux centres? Centres référents/centres affiliés? Formation de pneumologues àla mucoviscidose Créations de postes++++