Une stratégie d intérêt général

Transcription

1 Une stratégie d intérêt général Intervention de Laurence Tiennot-Herment Rime Alliance Maladies Rares du 4 mars 2015

2 NOTRE IDENTITE L AFM : une association de malades et parents de malades créée en 1958 pour intervenir dans un domaine «oublié» des acteurs publics (Etat) et privés (industrie pharmaceutique). A l origine du Téléthon en France (1987)

3 NOTRE IDENTITE Une association de militants engagés dans le combat contre la maladie guidée par l urgence de la maladie évolutive et par l intérêt des malades Un Conseil d administration qui s appuie sur les avis : D un Conseil scientifique 92 membres, 6000 experts externes D un Comité financier Composé de 6 professionnels de la finance 7 ème Conseil Scientifique mis en place en 2013

4 NOS CHOIX STRATEGIQUES LE CHOIX DE L INNOVATION - Innover pour répondre aux besoins non pris en compte par ailleurs - Faire la preuve - Co-construire ou passer le relais UNE STRATEGIE D INTERET GENERAL - Citoyenneté - Maladies Rares - Génétique - Thérapies innovantes

5 COMPRENDRE Comprendre les maladies Identifier les pistes thérapeutiques Développement préclinique/clinique Identifier les gènes et les mécanismes de la maladie Thérapie génique Thérapie cellulaire Molécules Preuve de concept dans quelques maladies Applications au plus grand nombre de maladies

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8 Sur 7611 maladies, + de 3900 gènes identifiés

9 COMPRENDRE POUR GUERIR Une stratégie d intérêt général Les thérapies innovantes

10 Institut des Biothérapies des Maladies Rares 650 experts 62 millions d euros Et, par ailleurs, 200 à 300 programmes de recherche / an

11 COMPRENDRE POUR GUERIR Fonds d amorçage «Biothérapies Innovantes et Maladies Rares» - Création en Mai 2013 d un fonds d amorçage Biothérapies Innovantes et Maladies Rares avec BPIFrance Start up Start up Start up Gensight AAV Life

12 COMPRENDRE POUR GUERIR La voie des biothérapies : une voie réellement porteuse d'espoir et les premiers résultats sont déjà là Déficits immunitaires: une soixantaine d enfants traités avec succès par thérapie génique Maladies rares du cerveau : résultats encourageants par greffe de cellules souches à l aide d un vecteur de thérapie génique dans le traitement de l adrénoleucodystrophie (2009) Maladies Rares du sang : Premier succès d'un essai clinique en thérapie génique pour la béta-thalassémie (2010) Maladies rares de la vision : résultats encourageants par thérapie génique dans AMLE Maladie rare du muscle : Autorisation de mise sur le marché conditionnelle pour l Ataluren / et résultats positifs de l essai de phase III avec une molécule, Idébénone Maladie rare du motoneurone : résultats positifs de l essai de phase III avec une molécule, Olesoxime

13 COMPRENDRE POUR GUERIR 31 essais pour 23 maladies, en cours ou à venir, soutenus par l AFM-TELETHON en 2014 : - maladie du cerveau, - maladie du sang (thalassémie/ drépanocytose), - maladie du système immunitaire, - maladie de la vue, - maladie du muscle, - maladie du foie, - maladie du cœur

14 MALADIES RARES Adrénoleucodystrophie Bébés bulles Progéria Rétinite pigmentaire Epidermolyse bulleuse Atteintes cardiaques des malades neuromusculaires MALADIES fréquentes Maladies neuro-dégénératives Maladies du sang Effets secondaires des trithérapies Maladies oculaires fréquentes (DMLA) Maladie de la peau, grands brûlés, ulcères liés au diabète, Maladies cardiaques Tous concernés!

15 COMPRENDRE POUR GUERIR Développer l'innovation, accélérer la mise sur le marché, à un prix juste et maîtrisé Une volonté : développer l innovation Une préoccupation : permettre aux innovations de devenir médicaments Une de plus : la question du prix des médicaments innovants, accessibles à tous

16 S UNIR Une stratégie d intérêt général Les Maladies Rares

17 S UNIR pour faire connaître Les Maladies Rares : une stratégie d intérêt général : Adoption du règlement européen sur les médicaments orphelins (à ce jour, plus de 70 médicaments orphelins mis sur le marché) - PNMR : un rôle déterminant pour l'obtention des plans Maladies Rares (fin nov.) : Lancement d un 1er Plan National Maladies Rares par les Ministères de la Santé, des Affaires Sociales et de la Recherche (29 février) : 1ère journée européenne des Maladies Rares, qui deviendra journée internationale à partir de 2009 (Rare Disease Day) (28 février): Le second Plan Maladies Rares est présenté à l occasion de la Journée Internationale des Maladies Rares. Pour un 3 ème Plan national Maladies Rares / 2015 : - maintenir les maladies rares comme une priorité - Et vers un 3 ème PNMR.

18 S UNIR pour faire connaître Les Maladies Rares : une stratégie d intérêt général - Fondation Maladies Rares : Fondation Maladies Rares (ex. GIS Institut des maladies rares) - Un soutien fort à la Fondation. Création du poste Conseiller Recherche auprès des associations de malades. Pour un 3 ème Plan national Maladies Rares

19 Merci de votre attention