FICHE DE BON USAGE D UN MEDICAMENT FACTURABLE EN SUS DE LA T2A DENOMINATION DU MEDICAMENT ALDURAZYME CARACTERISTIQUES HISTORIQUE DES MODIFICATIONS

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1 DENOMINATION DU MEDICAMENT ALDURAZYME CARACTERISTIQUES Dénomination commune : laronidase Composition qualitative et quantitative : ALDURAZYME laronidase 100 U/ml (flacon de 5 ml) Statut : A.M.M. A.T.U. Classe ATC : A16AB051 Présentation : ALDURAZYME laronidase 100 U/ml (flacon de 5 ml) Laboratoire : GENZYME Avis d un centre de référence : oui Prix fixé CEPS : Présentation : Prix unitaire en euros HT ALDURAZYME 100 U/ml (flacon de 5 ml) 700 HISTORIQUE DES MODIFICATIONS Numéro de version Date d application Nature des modifications Version Création VALIDATION Rédaction Vérification Approbation Président C.M.D.M.S. Date : Nom (s) : Date : Nom (s) : Date : Nom (s) : Signature (s) : «Groupe innovations» Juin /6

2 RECOMMANDATIONS DE BON USAGE GROUPE I : Indications reconnues (AMM et protocoles thérapeutiques définis par l Agence française de sécurité sanitaire des produits de santé, la haute autorité de santé ou l institut national du cancer) ALDURAZYME est indiqué en tant que traitement enzymatique substitutif à long terme chez les patients présentant un diagnostic confirmé de mucopolysaccharidose de type I (MPS I ; déficit d'alfa-l-iduronidase), afin de traiter les manifestations non neurologiques de la maladie. AMM Oui AMM (procédure centralisée) le 10/06/2003 Non Avis de la transparence SMR : important, avis favorable à l inscription sur la liste des spécialités agréées à l usage des collectivités ASMR : Dans la prise en charge thérapeutique de la mucopolysaccharidose de type I : niveau II Rapports d agences d évaluation : Conférences consensus : Pertinence scientifique : (1) RECOMMANDATIONS DE BON USAGE GROUPE II: Indications scientifiquement validées et indications sur justification spécifique RECOMMANDATIONS DE BON USAGE GROUPE III : Indications non validées ou autres «Groupe innovations» Juin /6

3 POSOLOGIES MOYENNES Groupe I : Le schéma posologique recommandé pour ALDURAZYME est de 100 U/kg de poids corporel, administrées une fois par semaine par perfusion intraveineuse. Populations à risque : La tolérance et l'efficacité d'aldurazyme n'ont pas été établies chez les enfants âgés de moins de 5 ans, les patients de plus de 65 ans, chez les patients présentant une insuffisance hépatique ou rénale. Aucun schéma posologique ne peut être recommandé chez ces patients. Groupe II : Groupe III : PERSONNES AUTORISEES A prescrire (médecins habilités, avis staff ou experts) Prescription par un médecin ayant l expérience de la prise en charge des patients atteints de mucopolysaccharidose de type I ou d une autre maladie métabolique héréditaire. A dispenser Pharmacie Hospitalière A administrer Infirmière diplômée d état Nombre de patients estimés / an Consommation estimée (volume, valeur) ELEMENTS QUANTITATIFS ANNEXES Annexe N 1 : Modalités et modèle de prescription Annexe N 2 : Modalités de dispensation Annexe N 3 : Modalités de préparation et d administration Annexe N 4 : Conditions particulières de conservation Annexe N 5 : Tableau de suivi des patients Annexe N 6 : Références bibliographiques «Groupe innovations» Juin /6

4 ANNEXE N 1 Modalités et modèle de prescription ORDONNANCE DE LARONIDASE (ALDURAZYME ) Prescripteur Nom : Hôpital :. Service :. UF : Téléphone :. COLLER ETIQUETTE PATIENT Poids (en kg) : Indications reconnues Traitement enzymatique substitutif à long terme chez les patients présentant un diagnostic confirmé de mucopolysaccharidose de type I (MPS I ; déficit d'alfa-l-iduronidase), afin de traiter les manifestations non neurologiques de la maladie. Indications validées par le COMEDIMS Autre motif de prescription Préciser :.. Prescription ALDURAZYME 100 U/kg de poids corporel, une fois par semaine par perfusion intraveineuse. Soit U une fois/semaine Autre Date :././. Signature : Cadre réservé à la Pharmacie Médicament dispensé : ALDURAZYME 100 U/ml sol inj Quantité : Numéro d ordonnancier : Date :../../. Signature autorisée: «Groupe innovations» Juin /6

5 ANNEXE N 2 Modalités de dispensation ANNEXE N 3 Modalités de préparation et d administration La vitesse de perfusion initiale de 2 U/kg/h peut être progressivement augmentée toutes les quinze minutes, si tolérée, jusqu'à un maximum de 43 U/kg/h. Le volume total de l'administration doit être délivré en environ 3 à 4 heures. L'administration d'aldurazyme doit être effectuée dans un cadre clinique approprié disposant du matériel de réanimation nécessaire au traitement des urgences médicales. ANNEXE N 4 Conditions particulières de conservation + 2 C / +8 C ANNEXE N 5 Tableau de suivi des patients (si nécessaire) TABLEAU DE SUIVI DES PATIENTS Date Patient Prescripteur Indication Posologie Durée du traitement «Groupe innovations» Juin /6

6 ANNEXE N 6 Références bibliographiques 1. Wraith, J. E., L. A. Clarke, M. Beck, E. H. Kolodny, G. M. Pastores, J. Muenzer, D. M. Rapoport, K. I. Berger, S. J. Swiedler, E. D. Kakkis, T. Braakman, E. Chadbourne, K. Walton-Bowen, and G. F. Cox Enzyme replacement therapy for mucopolysaccharidosis I: a randomized, double-blinded, placebo-controlled, multinational study of recombinant human alpha-liduronidase (laronidase). J Pediatr 144: «Groupe innovations» Juin /6