Section 1 Renseignements généraux

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1 Section 1 Renseignements généraux Nom du médicament soumis à l évaluation de l ACMTS et indication(s) d intérêt Nom du groupe de patients Nom de la principale personne-ressource : Le Neupro est un timbre transdermique à application quotidienne, destiné aux adultes de 18 ans ou plus, utilisé seul ou en combinaison avec la lévodopa afin de soulager les signes et les symptômes de la maladie de Parkinson, de même que les signes et les symptômes du syndrome des jambes sans repos idiopathique modéré à sévère. Société Parkinson Canada Vanessa Foran Poste au sein du groupe de patients Vice-présidente, Affaires publiques et programmes nationaux Nom de l auteur (si différent) Coordonnées du groupe de patients : 1.1 Organisation demandeuse Courriel Vanessa.Foran@parkinson.ca Numéro(s) de téléphone Courriel advocacy@parkinson.ca Téléphone Adresse 4211, rue Yonge bureau 316 Toronto (ONTARIO) - M2P 2A9 Site Web La Société Parkinson Canada (SPC) est la voix nationale des Canadiens atteints de la maladie de Parkinson, une maladie neurodégénérative. À travers les partenaires régionaux et 240 groupes de soutien et sections, nous investissons dans la recherche et offrons à plus de Canadiens vivant avec la maladie de Parkinson (MP) des services d éducation, de soutien et de défense de leurs intérêts. 1.2 Déclarations de conflit d intérêt a) Voici la (les) déclaration(s) de conflit d intérêt en ce qui a trait aux membres corporatifs et aux modalités conjointes de travail, de parrainage et de financement: La Société Parkinson Canada respecte les normes d éthique en matière de collecte de fonds de l Association of Fundraising Professionals et d Imagine Canada. En 2012, les dons d entreprise représentaient au total moins de 2 % des revenus annuels de la Société Parkinson Canada. Au nombre des sociétés ayant fait un don en 2012, mentionnons la Société AbbVie, Assomption Via, Bethel Windows and Doors, la Banque de développement du Canada, la Compagnie d Assurance du Canada sur la Vie, Charity Intelligence Canada, la Société Clorox, Garden Centre Group Co-op Corporation, IBM Canada Ltée, Lombard du Canada Ltée, Lubrizol Canada Ltée, la société McDonald's, McLean Budden, Nestlé Canada Inc., Nintendo Canada Ltée, Oxford Frozen Foods Ltd, Potash Corporation of Saskatchewan Inc, Quali-Grow Garden, Products Inc, S & C Electric Canada Ltd, Teva Canada Innovation GP 1 P a g e

2 senc, TNS Canadian Facts, Trans-Northern Pipelines Inc, Trylon TSF Inc (TSF CDN) et la Compagnie mutuelle d assurance Wawanesa. Selon les attentes, les dons d entreprise s établiront globalement encore une fois en 2013 à moins de 2 % des revenus annuels de la Société Parkinson Canada. Les sociétés suivantes sont celles qui ont fait un don jusqu à présent : Société AbbVie, The Garden Centre Group Co-op Corporation, Meubles Léon Ltée, Novartis Pharma Canada Inc. et UCB Canada Inc. Les contributions des fondations interviennent annuellement pour moins de 1 % des fonds que reçoit la Société Parkinson Canada, 97 % des sommes résiduelles étant fournies par des particuliers. b) Voici la (les) déclaration(s) de conflit d intérêt en ce qui a trait à ceux qui ont un rôle important dans la compilation de la présente demande : s.o. Section 2 Information sur la maladie et son traitement actuel 2.1 Collecte des données Pour éclairer la présentation, la Société Parkinson Canada a cité les Lignes directrices canadiennes sur la maladie de Parkinson et a également mené, en avril 2013, un sondage national, approuvé par son Comité consultatif national formé de bénévoles, auprès des personnes atteintes de la maladie de Parkinson et de leurs partenaires de soins. Grâce à nos partenaires régionaux, plus de 600 personnes d un bout à l autre du pays ont pris part à ce sondage renfermant une gamme de questions ouvertes, de possibilités de notation (à l aide d une échelle de dix points) et de questions fermées. (Veuillez vous reporter aux questions du sondage ci-jointes à l annexe A et au résumé des réponses en français et en anglais figurant à l annexe B). Parmi les personnes ayant déclaré leur pays de résidence, 98 % ont indiqué le Canada et 2 % les É.-U. La répartition géographique des résidents canadiens était la suivante : Alberta (n=9), Colombie-Britannique (n=139), Manitoba (n=16), Nouveau-Brunswick (n=4), Terre-Neuve-et-Labrador (n=41), Nouvelle-Écosse (n=31), Nunavut (n=7), Ontario (n=315), Î.-P.-É. (n=1), Québec (n=28), Saskatchewan (n=47). Le pourcentage des répondants au sondage qui se sont identifiés comme des patients était de 70 % et celui des personnes ayant indiqué qu elles étaient des fournisseurs de soins était de 30 %. Veuillez noter qu il ne s agissait pas d un sondage démographique et que les résultats ne doivent pas être considérés comme représentatifs de toutes les personnes atteintes de la maladie de Parkinson. 2.2 Répercussions de la maladie sur les patients La maladie de Parkinson est caractérisée par une constellation de manifestations cliniques, entres autres la lenteur du mouvement, la rigidité, les tremblements et l instabilité posturale. Compte tenu de la complexité de la maladie de Parkinson, il peut être difficile de poser un diagnostic clinique, en particulier aux premiers stades de la maladie 1. Les symptômes neuropsychiatriques se manifestent fréquemment, parfois même avant l apparition des symptômes moteurs de la MP, et ils s accentuent et deviennent de plus en plus difficiles à traiter à mesure que la maladie progresse. Ils sont associés à une invalidité croissante et ils exercent une incidence défavorable sur la qualité de vie. Voici la liste non exhaustive des symptômes : dépression, démence, psychose, troubles du sommeil, troubles des fonctions autonomes, troubles urinaires, hypotension orthostatique, constipation et dysfonction érectile 2. 1 Lignes directrices canadiennes sur la maladie de Parkinson, Suppl. 4 S7 2 Ibid - Suppl. 4 S16 S21 2 P a g e

3 Parmi les symptômes les plus souvent signalés par les répondants au sondage, mentionnons la perte de contrôle moteur ou de dextérité motrice, la raideur musculaire, la nausée, les tremblements, la fatigue, les troubles du sommeil, les sautes d humeur, la mobilité réduite, les troubles mnésiques ou cognitifs, les troubles d élocution, les problèmes d équilibre et les jambes sans repos. Les répercussions sur la vie quotidienne les plus souvent mentionnées sont l incapacité de conserver un emploi, la capacité réduite d effectuer les tâches et les travaux ménagers et de prendre part à des activités sociales, des activités de loisir ou des activités familiales. Voici quelques-unes des observations individuelles : «La MP influe sur TOUS les aspects de ma vie. Depuis le moment où j ouvre les yeux le matin jusqu à celui où je sombre dans le sommeil le soir, mon humeur, mes capacités physiques et ma qualité de vie varient en fonction de l efficacité de la médication, du niveau de stress et de l exercice qui interagissent pour réduire les effets de la maladie de Parkinson.» «Je ne peux pas travailler. Je souffre de faiblesse physique et de troubles de l équilibre. En outre, ma mémoire et mes fonctions cognitives se détériorent. Ces symptômes m obligent à restreindre mes activités.» «Ils ont une incidence sur tous les aspects de ma vie. Je prends des pilules aux deux heures et je ne peux pas rester seul puisque les symptômes de la maladie, qui se manifestent subitement et n importe quand, me réduisent à l immobilité.» «J ai surtout des symptômes moteurs ou associés aux mouvements. En particulier, je peux à peine bouger lorsque les effets de la médication s estompent. Je dois lutter chaque jour pour faire ce que je dois faire et je dois tout faire le nécessaire pendant que mes médicaments font effet. Qui plus est, je ne peux plus travailler depuis quelques années.» «Chaque jour, les symptômes suivants exercent une influence sur ma vie jusqu à un certain point (par intermittence, à intervalles irréguliers et selon un degré d intensité variable) : fatigue, tremblements, dyskinésie, troubles de la voix et de l élocution, jambes sans repos (surtout la nuit dans ce cas), équilibre.» «Cette maladie a complètement bouleversé ma vie quotidienne. Je ne peux plus travailler, dans une entreprise, et je ne peux pas non plus faire grand-chose à la maison. J ai besoin d aide pour m habiller, veiller à mon hygiène et écrire. J ai de la difficulté à couper ma viande et à manger avec une fourchette. Mes réactions verbales sont lentes et ma voix est très faible et éteinte, ce qui a bouleversé ma vie sociale. Le soir, je ne peux pas me tourner dans le lit, j ai de la difficulté à me lever le matin et je dois me servir d un déambulateur pour me tenir debout tôt le matin et lorsque je suis fatigué.» Selon les répondants au sondage, les symptômes de la MP qu il importe le plus de contrôler sont les tremblements, les problèmes cognitifs, la dyskinésie, les troubles de l équilibre et de la mobilité, la rigidité musculaire et les troubles du sommeil. Soixante-dix-sept pour cent (77 %) des répondants au sondage ont fait savoir que leur qualité de vie a diminué, ou beaucoup diminué, depuis qu ils ont reçu le premier diagnostic de maladie de Parkinson. Voici quelques-unes des observations recueillies : «J ai reçu le diagnostic de Parkinson au début de la quarantaine. J avais deux jeunes fils, un emploi que j aimais, une vie active, une nature confiante et heureuse et un avenir radieux avec mon merveilleux mari. La maladie de Parkinson s est soldée par l abandon de mon emploi et de ma vie active et l effacement de la confiance en soi et de l avenir radieux.» 3 P a g e

4 «L acceptation peut être très difficile, en particulier lorsque vous vous retrouvez seul au milieu du centre commercial et que vous devez attendre que vos médicaments fassent effet pour pouvoir bouger vos jambes.» «Douleur constante...tant physique que mentale... en particulier lorsque les des médicaments s amenuisent.» «Même si le fait de souffrir de la maladie de Parkinson exerce une pression considérable sur les plans mental et physique, il n est pas impossible de conserver un mode de vie raisonnable. Jusqu à ce qu on découvre un remède à cette maladie, le défi consiste à gérer et à contrôler le mieux possible la maladie grâce aux conseils médicaux et au soutien les plus judicieux que la médecine moderne peut offrir.» «J'ai reçu mon diagnostic il y a 12 ans à l'âge de 38 ans. J'ai arrêté de travailler pendant environ 4 ans. À l heure actuelle, j'ai beaucoup de difficulté à gérer les périodes au cours desquelles les effets des médicaments se font ou non sentir. Je ne peux pas prévoir quand mes médicaments vont faire effet ou durant combien de temps.» «Pour ce qui est de mon mari qui est atteint de la maladie de Parkinson, il souffre d épuisement et de démence faible à modérée. Il a perdu ses capacités mathématiques et de résolution des problèmes. Il a du mal à conserver son équilibre lorsque sa médication fait moins effet et doit désormais se servir d un déambulateur. Il ne peut plus dormir dans son lit parce qu il est agité et qu il a de la difficulté à se lever et à se coucher. Pour ma part, j étais épuisée et je suis dorénavant inquiète et triste de voir mon mari s effacer petit à petit. Nous apprécions les bons moments et profitons de ce que nous pouvons quand nous le pouvons.» «J ai probablement commencé à vivre avec la maladie de Parkinson il y a bien dix ans avant d avoir le diagnostic à l âge de 43 ans. À mesure que la maladie a progressé, j ai dû modifier certaines habitudes de vie, j ai changé le type de soins infirmiers que j offrais, et ensuite j ai me suis orienté vers un domaine de soins de santé connexe jusqu à ces tâches deviennent elles-mêmes trop lourdes. Au début, les médicaments faisaient bien effet et alors j étais plus mobile et je bougeais plus rapidement. Au fil du temps, leurs effets ont été de plus en plus erratiques et les bons moments où je peux bouger librement, sans maladresse, sont de plus en plus courts. Je ne peux pas faire toutes les choses que j aimerais faire au cours de la demi-heure qui m est accordée de trois à quatre fois par jour. Je dois constamment établir mes priorités et adapter mes attentes. Il est difficile de planifier certaines choses car je ne peux pas prévoir si les médicaments feront on non pleinement effet. La vie est riche parce que travaillons très fort en ce sens. Mais ce n est pas facile. J attends avec impatience que soit mis à notre disposition un médicament qui serait plus rapidement absorbé et aurait un meilleur effet bénéfique.» 2.3 Expérience des patients avec les traitements actuels Aperçu Il existe un grand nombre de façons de traiter les symptômes de la MP. Parmi celles-ci, mentionnons les médicaments, les procédures chirurgicales, la physiothérapie, l ergothérapie et d autres services de soutien. Tous ces traitements peuvent avoir une incidence considérable sur l amélioration de la qualité de vie de la personne atteinte et doivent lui être offerts. En dépit de l augmentation du nombre de traitements non pharmaceutiques, une personne souffrant de la maladie de Parkinson dépend de plus en plus de ses médicaments pour pouvoir continuer à fonctionner à mesure que la maladie progresse. Au fil du temps, il devient plus ardu d en arriver à un équilibre entre les effets secondaires et les effets bénéfiques des médicaments. Les horaires de médication deviennent plus complexes et il devient crucial de prendre les médicaments à l heure fixée. 4 P a g e

5 Une fois posé le diagnostic de maladie de Parkinson, une décision doit ensuite être prise quant au type de traitement. La décision de mettre en route le traitement pharmacologique des patients atteints de la MP doit être personnalisé et il doit viser à réduire les symptômes moteurs et à améliorer la qualité de vie sans provoquer d'effets secondaires. Aucun médicament n est recommandé pour la mise en route du traitement et parmi les facteurs qui influent sur cette décision, mentionnons la sévérité des symptômes, le fait que la main dominante soit ou non atteinte, la gêne éprouvée, la capacité de continuer à travailler ou à participer à des activités comme des activités de loisir, le coût du traitement et les préférences du patient 3. Effets secondaires des traitements actuels Selon les répondants au sondage, quelques-uns des effets secondaires les plus courants des médicaments utilisés pour traiter la maladie de Parkinson sont la nausée, les vomissements, les étourdissements (chute de pression sanguine), la somnolence, les hallucinations visuelles et les symptômes, à la fois prévisibles et imprévisibles, de «l épuisement» des effets thérapeutiques en fin de dose à mesure que les médicaments perdent leur efficacité, ce qui provoque la résurgence plus marquée des symptômes. Soixante-quinze pour cent (75 %) des répondants au sondage ont déclaré que, dans le cadre des traitements actuels ou antérieurs, ils ont présenté des symptômes d épuisement des effets thérapeutiques. Parmi ces répondants, 29 % ont signalé que ces symptômes duraient moins d une heure, 57 % ont indiqué qu ils duraient de une à deux heures et 14 % ont fait savoir qu ils duraient de deux à cinq heures. Questions liées à l accès aux traitements Il est très important que les personnes qui vivent avec la maladie de Parkinson prennent en tout temps leurs médicaments à l heure voulue. Dans notre sondage, 42 % des répondants ont déclaré qu ils avaient de la difficulté à respecter leur horaire de médication. Outre les problèmes de dosage, les frais que les patients doivent assumer posent problème. Quatre-vingt-trois pour cent (83 %) des répondants ont signalé l incidence financière des frais des médicaments additionnels et 20 % ont indiqué que les fournitures liées à l administration des produits pharmaceutiques ont également une incidence financière. Bon nombre de patients ont mentionné que les coûts des traitements de physiothérapie, d orthophonie ou de massothérapie, de même que les coûts des appareils fonctionnels, ont également un impact financier additionnel. Certains patients qui ne bénéficient pas d une assurance médicale ont souligné que l incidence financière de la maladie de Parkinson représentait un lourd fardeau. 2.4 Répercussions sur les soignants Soixante-sept pour cent (67 %) des répondants ont indiqué que la prestation de soins à un proche souffrant de la maladie de Parkinson a eu une incidence, marquée ou très marquée, sur leur qualité de vie. Selon leurs indications, le temps consacré à la prestation de soins était directement lié au stade atteint par le patient souffrant de la maladie de Parkinson. Certains répondants ont déclaré qu ils fournissaient seulement quelques heures de soins par semaine. D autres, d ordinaire les conjoints ou des enfants d âge adulte fournissant des soins à une personne qui a atteint un 3 Ibid Suppl. 4 S10 5 P a g e

6 stade avancé de la maladie de Parkinson, ont indiqué que cette tâche leur incombait 24 heures sur 24, sept jours sur sept. «Je fournis des soins à mon mari. La maladie se traduit par un recul sur les plans physique et mental. L homme brillant et attentionné avec lequel je suis tombée en amour a disparu. C est difficile de sortir. On ne peut pas le laisser seul. Ses troubles du sommeil ont eu une influence sur ma santé. En ce qui me concerne, je dois faire face quotidiennement à des contraintes physiques, émotionnelles et financières.» «Mon mari est atteint de la MP et nous devons constamment surveiller l horloge de près afin qu il puisse prendre ses médicaments à l heure fixée. Qui plus est, depuis peu de temps, je dois également m assurer qu il prend bel et bien ses médicaments. Pour ce faire, je dois être à ses côtés au moins aux trois ou quatre heures, d où l impossibilité de quitter la maison pour très longtemps.» «Vivre avec l'incertitude de la maladie.» «Ma routine quotidienne se résume à prendre soin de mon mari qui souffre de la MP depuis 18 ans. L heure de la médication...l heure des repas...il n y a plus de temps libre.» «Je suis durement touchée par la maladie. Je suis la seule personne à lui fournir des soins et je travaille à temps plein. Mon mari étant à un stade avancé de la maladie de Parkinson, j ai moins de temps pour moi-même. Il faut que tout soit prêt (pilules, repas, etc.) avant que je quitte pour le travail. Les activités sociales sont bouleversées. Quand je sors avec des amis ou des membres de la famille, je dois rentrer tôt; sinon, je dois engager une «gardienne». Je ne peux plus me permettre des séjours d une nuit ou des escapades de fin de semaine. Le manque de sommeil, le stress financier, etc.» Les soignants ont déclaré qu en ce qui les concerne le symptôme le plus problématique de la maladie de Parkinson était la mobilité réduite de leur proche, y compris la dyskinésie, les tremblements, le figement, le manque d énergie et de force et les troubles de l élocution. Ils ont également souligné la grande difficulté de s accommoder des hallucinations, de l anxiété et de la dépression. «Voir mon mari lutter avec dignité pour faire des choses qu il faisait autrefois sans y penser. Désormais, même la tâche la plus simple devient une montagne à escalader, selon l horaire de médication. L incapacité de freiner la déperdition, le fait d envisager qu il perde encore un repère dans sa vie, l impossibilité de changer de place avec lui. Tous les jours, j espère qu on trouvera un remède qui pourrait aider tant de gens.» «La perte d équilibre et le risque de chute ----le risque de s étouffer compte tenu de la difficulté à déglutir également l incapacité de parler -----la perte des capacités vocales.» Les fournisseurs de soins indiquent souvent que certains traitements contre la maladie de Parkinson provoquent des hallucinations et des sautes d humeur, des perturbations du sommeil et, parfois, un comportement obsessif compulsif. Ces effets indésirables s ajoutent aux problèmes physiques causés par la maladie de Parkinson et ont une incidence considérable sur le soignant, entraînant beaucoup de stress et de fatigue. Les fournisseurs de soins ont également mentionné les difficultés qu ils avaient pour s assurer que les patients prennent leurs médicaments comme il se doit et à l heure fixée. Section 3 Information sur le médicament évalué 3.1 Collecte de données Pour recueillir des données sur le Neupro, la SPC s est fondée sur les résultats du sondage national mené en avril 2013 et a réalisé des entrevues qualitatives individuelles auprès 6 P a g e

7 de trois médecins responsables des essais cliniques du Neupro au Canada et de trois citoyens américains vivant avec la MP qui prennent du Neupro pour traiter cette maladie. 3.2 Quelles sont les attentes face à ce nouveau médicament? Quelles ont été les expériences des patients avec ce nouveau médicament à ce jour? Soixante-dix-huit pour cent (78 %) des répondants au sondage estimaient qu il était «très important» de pouvoir choisir le traitement antiparkinsonien et d avoir accès à ces traitements. En règle générale, les patients et les soignants s insurgeaient contre l idée d accepter de subir des effets secondaires importants lorsqu ils envisageaient de nouveaux traitements, 59 % des répondants ayant indiqué clairement qu ils ne tolèreraient pas d importants changements de comportement, 49 % des répondants ayant indiqué clairement qu ils ne tolèreraient pas d importantes nausées et 38 % des répondants ayant indiqué qu ils ne tolèreraient pas d importantes éruptions cutanées. Soixante-dix-huit pour cent (78 %) des répondants au sondage estimaient qu il était «très important»que le médicament puisse être administré en une dose quotidienne unique. Étant donné que le timbre transdermique assure la libération continue du médicament, les besoins les plus souvent signalés que les répondants au sondage espèrent que le Neupro comblera sont ceux associés à la facilité d administration, une meilleure adhérence, le prolongement de l efficacité du médicament et la réduction ou l élimination des périodes d épuisement des effets thérapeutiques. «Le maintien d un taux de médication stable me permettrait de passer la journée sans me soucier de l heure de la prochaine pilule ou de la possibilité de me retrouver «en manque». «Savoir que le taux de médication est constant dans son système. Ne pas devoir le réveiller pour s assurer qu il prend ses médicaments à temps. Savoir que s il doit être hospitalisé ou recevoir des soins, la prise de sa médication ne sera pas retardée ou oubliée, un problème fréquent je crois dans le cas des personnes atteintes de la maladie de Parkinson qui sont hospitalisées.» «J'aurais moins de pilules à prendre, moins de problèmes de digestion.» «Cela faciliterait la prise des médicaments en temps voulu qui est un problème pour moi à l heure actuelle. J essaie de suivre mon horaire de médication mais je trouve cela difficile.» Expérience avec le Neupro Selon les médecins responsables des trois essais cliniques menés au Canada, le Neupro a un profil similaire à celui des agonistes dopaminergiques par voie orale puisqu il atténue les symptômes moteurs. Au nombre des avantages additionnels de la libération continue de la médication, mentionnons le respect accru de l horaire de médication, la réduction des périodes où les effets du médicament s estompent, l amélioration du sommeil, l amélioration de l état du malade le matin et la réduction du figement durant la nuit. Le timbre transdermique comporte également de grands avantages pour les personnes qui ont de la difficulté à déglutir en raison de la MP. Les effets indésirables ressemblent à ceux des autres agonistes dopaminergiques et comprennent les étourdissements, la nausée, les problèmes liés au contrôle des impulsions, les hallucinations et la dyskinésie. L effet indésirable le plus courant observé au cours des essais cliniques était une éruption cutanée mineure à l endroit où le timbre adhésif est apposé. Bien que les chercheurs aient signalé que certains de leurs patients avaient souffert d éruptions 7 P a g e

8 cutanées mineures, ils étaient tous d accord pour dire qu il s agissait d un effet du médicament que les patients pouvaient à la fois tolérer et gérer. Étant donné que les essais cliniques du Neupro ont été réalisés au Canada durant la période allant de 2000 à 2004 auprès d un faible nombre de patients, la Société Parkinson Canada n a pas été en mesure d identifier les patients canadiens afin d en savoir plus long sur leurs expériences avec le Neupro. Comme solution de rechange, nous avons communiqué avec les trois citoyens américains qui utilisent du Neupro à l heure actuelle pour soulager les symptômes de la maladie de Parkinson. Voici quelques-uns de leurs commentaires : «Le Neupro est un pas dans la bonne direction. Je ne sais pas ce que je ferais si je ne l avais pas, je ne pense pas que je pourrais prendre suffisamment de médicaments (si je n avais pas le Neupro) pour en arriver à la stabilité dont je jouis aujourd hui.» «Le Neupro aide beaucoup pour les tremblements. J ai moins de périodes difficiles; je suis beaucoup plus régulier durant toute la journée. C est la meilleure chose qui me soit arrivée. Il m a aidé à préserver mon indépendance.» «Je sais que ce n est pas un remède mais Neupro m a redonné ma vie.» Comptes compte tenu des observations de nos intervenants et des éléments probants présentés en l occurrence, la Société Parkinson Canada est persuadée qu il serait préférable que les médecins et les Canadiens touchés par la maladie de Parkinson aient accès au Neupro comme option thérapeutique aux fins de la gestion de la MP. 8 P a g e