06/04/2014. Liste Modèle des Médicaments Essentiels OMS accompagnée de la Liste Modèle des médicaments essentiels pédiatriques

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1 Pourquoi la sélection de médicaments essentiels est un élément de la politique pharmaceutique nationale? Liste Modèle des Médicaments Essentiels OMS accompagnée de la Liste Modèle des médicaments essentiels pédiatriques Abdelkader HELALI Expert OMS La sélection des médicaments essentiels est un élément de la politique pharmaceutique nationale parce que elle vise à améliorer l accès aux médicaments essentiels par une meilleure disponibilité de médicaments efficaces présentant peu de risques (effets indésirables), de qualité, avec des prix abordables à l échelle de l individu et de sa communauté. Le paradigme des médicaments essentiels Définition : Les médicaments essentiels sont ceux qui satisfont les besoins de santé de la population. Sélection : Ils sont sélectionnés en tenant compte des priorités en santé publique et sur la base des preuves scientifiques actualisées de leur efficacité, de leur innocuité (peu de risques) et de leurs rapports comparéscoût-efficacité. Mise en œuvre : Le concept de médicament essentiel est flexible, adaptable à différentes situations, le choix des médicaments essentiels est une responsabilité nationale. La politique pharmaceutique de l OMS vise à améliorer l accès aux soins à tous les malades 1. Sélection (preuves) et usage rationnel Accès aux médicaments essentiels 3. Financement continu Finalité : Les médicaments essentiels devraient être disponibles à tout moment dans un système de santé, en quantité suffisante, de bonne qualité, sous des formes pharmaceutiques et des dosages appropriés, à des prix abordables par l individu et sa communauté en général. 2. Coût supportable par l individu 4. Fiabilité du système d approvisionnement et de soin Améliorer l accès aux soins des femmes et des enfants Paris 4 novembre

2 La disponibilité des médicaments génériques est liée à l existance d une liste de médicaments ( Etude de Delhi, Inde, ) Pourquoi la preuve est un étalon or? Pourcentage LME Disponibilité Générique Méthodologie : Mise en place d un plan d intervention (un modèle qui permettra d asseoir un jugement en vue d une prise de décision médicale) et qui minimisera par conséquent les biais, grâce au choix de critères rigoureux capables de nous faire atteindre l objectif visé (résolution d une priorité en santé publique grâce à l appréciation objective de l efficacité, des risques du médicament, tout en facilitant son accessibilité, sa disponibilité au meilleur coût) ; Clinique : Repose sur la nature de l hypothèse à vérifier et plus exactement sur le bénéfice clinique tiré par le malade qui reçoit le médicament (ou la thérapeutique) testé(e) ; Qualité : Choix des critères rigoureux (critères cliniques objectifs qui sont tangibles pour mesurer l amélioration de l état du malade), en double insu. Année d études Améliorer l accès aux soins des femmes et des enfants Paris 4 novembre 2011 Sur quoi repose la preuve en thérapeutique? La sélection des médicaments essentiels par les preuves sur leur efficacité, le moindre risque et des prix abordables à l échelle individuelle et collective La preuve en matière d efficacité thérapeutique d un médicament ou d une conduite thérapeutique ne peut reposer que sur une approche acceptant l essai clinique contrôlé (comparatif), randomisé en double insu comme étalon or. 2

3 Sélection d après les preuves sur l efficacité des médicaments Sélection avec un prix supportable par le malade En fonction des preuves sur l efficacité opérationnelle des Médicaments (Médecine factuelle): - Efficacité excellente (E1) ; - Efficacité importante (E2) ; - Efficacité bonne (E3) ; - Efficacité modeste, inconstante ou marginale (E4) ; - Efficacité nulle avoisinant l effet placébo (E5) Sélection d après l appréciation du risque des médicaments Les risques vont des effets secondaires qui sont des symptômes subjectifs désagréables jusqu aux accidents pouvant compromettre l état de santé et parfois le pronostic vital du malade : - Risque nul (R0) ; - Risque mineur (R1) ; - Risque modéré préoccupant ou angoissant pour le malade (R2) ; - Risque important pouvant conduire à l interruption du traitement (R3) ; - Risque majeur exceptionnel grave pouvant être mortel (R4). Ne jamais perdre de vue l objectif thérapeutique recherché! Objectif thérapeutique à atteindre doit prendre en compte la nature de l affection, sa gravité, l ensemble des ressources existantes pour guérir ou soulager le malade : - Objectif curatif - Objectif palliatif - Objectif substitutif Les risques tels qu ils sont classés, sont dans l absolu. Il faut toutefois, tenir compte de la gravité de la maladie et de l objectif thérapeutique visé par le traitement. - Symptomatique - Placébo 3

4 06/04/2014 La présentation de la liste des médicaments essentiels Présentation de la liste modèle des médicaments essentiels La rosace des médicaments essentiels (niveaux de disponibilité) Les médicaments essentiels sont inscrits en dénomination commune internationale sans aucune référence au nom de marque ou à celui du fabricant du médicament ; La liste principale ou centrale (= le noyau dur) est faite de médicaments nécessaires dans les activités de soins de santé, comprenant les médicaments les plus efficaces, avec une bonne innocuité et un bon rapport coût efficacité pour répondre de façon pertinente aux priorités en santé publique. La liste complémentaire est faite de médicaments nécessaires dans les activités de soins de santé, comprenant les médicaments les plus efficaces, avec une bonne innocuité et un bon rapport coût efficacité, mais qui ne sont pas forcément abordables financièrement, ou pour lesquels des compétences spécialisées ou des services particuliers sont nécessaires. Le symbole ( ) annonce un médicament représentatif d une classe thérapeutique et dont les propriétés pharmacologiques sont généralement connues dans son indication principale. La liste des médicaments essentiels (noyau dur) Enregistrement en vue d AMM Tous les médicaments du monde Niveaux d Usages S Dispensaire Centre de santé Hôpital général Hôpital de référence S Liste complémentaire de médicaments essentiels Secteur privé Améliorer l accès aux soins des femmes et des enfants Paris 4 novembre

5 06/04/2014 Prévalence des maladies Efficacité Innocuité Récapitulation du processus de sélection des médicaments essentiels Coûts Sélection médicaments essentiels Prescription Demande de médicament Quoi acheter? Dispensation Revue par le secrétariat (expertise interne), publication dans le web Acquisition Utilisation Quelle quantité à acheter? Usage par le malade Distribution Commentaires du département de l OMS Flux des Activités d Approvisionnement Disponibilité Lignes de Coordination Accès aux médicaments essentiels Les sources documentaires utilisées par les membres du comité d experts de l OMS pour faire des choix de médicaments Médecine Factuelle (par niveaux de preuves Banque Cochrane): Preuves pour l inclusion Revue systématique des données actualisées Revue et expertise externe et commentaires Guides thérapeutiques de l OMS Commentaires du public Revue par le comité d experts + recommandations Médicaments essentiels pédiatriques Formulaire OMS Monographies de médicaments Articles publiés Liste modèle des médicaments essentiels/oms Indicateurs de coûts Guide MSH, UNICEF, MSF Informations pertinentes: Absence de conflits d intérêts Relectures à toutes les étapes Statistiques ATC, DDD 5

6 Problèmes posés par les formulations des médicaments pédiatriques Difficultés techniques de mise au point en galénique. Problèmes posés par les formes solides Poudres donnant des suspensions buvables : S assurer que la suspension buvable est homogène Problèmes de stabilité des produits préparés. Problème de choix d arome pour donner un goût acceptable par les enfants à la solution orale. Problèmes d acceptabilité de la préparation eu égard aux pratiques ou aux préjugés des parents à l égard de certaines formes (suppositoires). La poudre se dégrade parfois si l humidité est importante Granulés à mâcher : Prise par l enfant sachant mâcher (âge > 2ans) Variabilité de la quantité administrée de médicaments entre deux prises consécutives. Problèmes posés par les formes liquides Problèmes posés lors du transport, stockage et préparation des formes pédiatriques Stabilité limitée des poudres en solution Conservation au réfrigérateur Flaconnage et donc problème de fragilité et de volume des emballages Problème de volume (caisses = taille des flacons + cartonnage de protection). Problème de poids. Stabilité courte lors de préparations liquides. Nécessite une conservation dans le froid. Problème de poids lors du transport Fragilité et risque de casse en cas de flacons en verre. 6

7 06/04/2014 Recommandations du Comité OMS sur la promotion du médicament pédiatrique Promouvoir l accès aux médicaments essentiels pédiatriques et encourager la production de formulations adaptées à l administration à l enfant ; Promouvoir une coopération internationale dans l enregistrement des médicaments essentiels de qualité, à prix abordables, tout en assurant une sécurité dans leur utilisation, grâce à des méthodes innovatrices (en pharmacovigilance) ; Produire et diffuser des guides thérapeutiques et des informations actualisées par niveaux de preuves sur l efficacité et autres données sur l innocuité des médicaments essentiels pédiatriques ; Collaborer avec tous les professionnels de santé et les ONG pour promouvoir l usage rationnel des médicaments essentiels pédiatriques. Bull World Health Organ 2009 ; 87 : Etude de cas Commentez l étude cici-après à propos de listes de médicaments essentiels dans 14 pays africains. Bull World Health Organ 2009 ; 87 :

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