Choisir pour guérir. La liberté d accès aux médicaments en phase d essai. Bartley J. Madden

Choisir pour guérir La liberté d accès aux médicaments en phase d essai Bartley J. Madden Préface par Vernon L. Smith Lauréat du Prix Nobel d Economie 2002

Choisir pour guérir La liberté d'accès aux médicaments en phase d'essai Bartley J. Madden Préface par Vernon L. Smith Lauréat du Prix Nobel d'economie 2002

Table des matières Avant-propos... 5 PREFACE... 7 La liberté d accès aux médicaments en phase d essai... 11 Procédure d homologation... 12 Avantages et inconvénients... 13 Le cœur du débat... 14 La Loi ACCESS... 16 Préférences individuelles... 18 Une réglementation optimale... 21 Le système à double voie (Dual Tracking)... 23 Les avantages de la double voie (Dual Tracking)... 26 Milieu propice à l acquisition des connaissances... 28 Base de données permettant l évaluation des avantages et des inconvénients du système (TED)... 29 Vers une médecine individualisée... 33 Conclusion... 34 Renvois... 36 Autres sources d information... 38 Répertoire... 40 Ce qu il faut savoir de Médecine et Liberté... 42 Ce qu il faut savoir de l Institut Heartland... 43 3

L édition originale de la monographie de Bartley Madden «Dual Tracking, More Choices, Better Health» a été publiée en 2007 par le Heartland Institute à Chicago. La présente édition française a été produite par Médecine et Liberté (www.medlib.ch) avec l autorisation de l auteur et du Heartland Institute, Chicago. Traduction par Beatriz C. Radjy.

Avant-propos Par Alphonse Crespo La présente monographie de Bartley Madden, décrit une double voie (Dual Tracking) destinée à élargir l'accès aux médicaments en phase d'essai clinique Ce modèle intègre une base de données ouverte (Tradeoff Evaluation Database) facilitant la pondération individuelle des risques et bénéfices potentiels liés aux produits nouveaux: le patient étant libre de prendre le risque calculé de recourir de façon précoce à un médicament potentiellement salvateur ou d attendre son homologation administrative. Ceci en fonction de critères décisionnels qui lui sont propres. Bart Madden s inspire de principes d économie expérimentale développés par Vernon L. Smith prix Nobel d Economie 2002 qui préface cet ouvrage. L économie expérimentale fonde son analyse sur les comportements individuels. Elle emprunte sa méthodologie tant à la psychologie qu à la neuroscience contemporaine. En recentrant le cadre institutionnel sur l humain elle remet en question l archaïque modèle planificateur qui rationne le malade et asservit le médecin. Médecine et économie se retrouvent sur un terrain humaniste commun. Le mandat thérapeutique s affranchit de la tyrannie castratrice des bureaucraties. Le libre choix devient valeur essentielle. La mission médicale acquiert une dimension nouvelle en harmonie avec la liberté retrouvée du patient souverain. Dr. Alphonse Crespo Médecine & Liberté 5

PREFACE Prof. Vernon L. Smith C est avec plaisir que j appuie l appel réfléchi de Bart Madden visant à réévaluer de façon approfondie les processus d autorisation de l Agence américaine des médicaments (FDA). Il ne s agit pas ici de contester fondamentalement la place des contrôles de qualité ou de normes d'expérimentation. Ces processus ne doivent cependant pas interférer de façon arbitraire avec des décisions légitimes que peuvent avoir à prendre médecins et patients confrontés à des situations difficiles. Les processus administratifs d homologation des nouveaux médicaments sont sujets à deux catégories d erreurs : 1) Celle d autoriser un produit qui comporterait des risques importants de sécurité ou d efficacité ou inversement 2) celle de ne pas autoriser dans des délais appropriés un produit susceptible d éviter les issues fatales d affections inguérissables à l heure actuelle. Il est politiquement difficile pour une agence d homologation telle que la FDA de trouver une position permettant d éviter à la fois l une et l autre de ces deux erreurs. En effet, chaque fois qu un produit admis par la FDA entraîne des complications graves qui remettent en question la réputation de l agence, les pressions qui s ensuivent induisent l agence à introduire des critères d homologation toujours plus draconiens dans le but d éviter de nouvelles erreurs. Inversement, toute innovation efficace dont la mise sur le marché est retardée par des processus 7

d homologation d une ou deux années, parfois même plus, ne pourra pas aider ou même guérir un certain nombre de patients qui vont souffrir ou mourir sans que cela ne fasse la une des journaux. Le juste équilibre entre risques et avantages fait partie des incertitudes inhérentes à tout traitement médical et à tout progrès des connaissances. Les régulateurs peuvent certes continuer à se conformer aux directives. Cependant dans l état actuel, ces dernières ne peuvent corriger le déséquilibre croissant entre les dégâts respectivement provoqués par l une ou l autre des deux catégories d erreur décrites plus haut. Bart Madden argumente avec soin les raisons fondamentales qui imposent de rompre le monopole sur l accès aux médicaments octroyé à des administrations telles que la FDA. Le bon sens exigerait que ce soient les patients et leur médecin qui guident en premier lieu la décision thérapeutique qui les concerne y compris celle de l accès à des substances nouvelles non encore approuvées par les autorités administratives de contrôle des médicaments telles que la FDA. Bart Madden se fonde sur des principes économiques solides pour mettre en évidence les failles de schémas normatifs de type «taille unique» sécrétés par la logique régulatrice de la FDA. Ces schémas privent les individus de faire leurs propres choix après avoir pondéré les risques et le potentiel d amélioration que pourrait apporter un produit nouveau. En outre ces processus régulateurs sont dépourvus de mécanismes rétroactifs de comparaison qui permettraient d évaluer le rapport coût-bénéfice d essais cliniques mandatés par la FDA. Ces derniers sont en effet lents et extrêmement onéreux. Si la société ne les corrige pas, les effets 8

négatifs propres à ces processus régulateurs ne pourront que s aggraver avec l'accélération du rythme de l innovation médicale. D où l importance de réformes pour moderniser les processus régissant l accès aux médicaments. La solution proposée par Madden, basée sur le marché, repose sur deux concepts. Pour les économistes, dont je fais partie, l introduction de solutions décentralisées intégrant l ensemble de connaissances directement accessibles aux médecins et patients (mais qui échappent aux administrations centrales de contrôle) dépend directement du modèle institutionnel adopté. Le premier élément du modèle préconisé par Bart Madden est constitué par un système de «Dual Tracking» (Double Voie). Il s agit d un arrangement institutionnel qui permettrait à tout nouveau médicament de suivre deux voies de mise sur le marché : une première voie qui suit les processus administratifs de contrôle et d enregistrement actuellement en vigueur, et une deuxième voie qui permettrait à des patients dûment informés par leur médecin d accéder directement aux substances pharmaceutiques non homologuées mais ayant déjà franchi la première phase de tests cliniques, ceci sur la base d un contrat légal de vente auprès du producteur pharmaceutique. Ainsi, patients et médecins pourraient librement choisir entre les médicaments dûment homologués par les administrations officielles telles que la FDA et des substances thérapeutiques en phase finale d essais cliniques. Le deuxième élément du modèle Madden se situe au niveau d une base de données pour l évaluation analytique des options (Tradeoff evaluation database ou 9

TED). Cette base de données accessible aux patients et à leurs médecins offrirait une information constamment mise à jour sur les effets secondaires et sur les bénéfices potentiels des produits pharmaceutiques répertoriés. La TED intègre le secteur privé d une façon favorisant la décision éclairée à tous les niveaux du système. Ce modèle de contrôle du traitement médical par le patient et son médecin est à la fois solide et novateur. Le prototype conceptuel de Bart Madden permettrait de modifier le cadre légal dans une direction qui non seulement ouvre les choix du consommateur mais qui favorise également l apprentissage d une discipline individuelle dans le processus décisionnel, ce qui sur le long terme, profite à la société entière. Bart Madden fait preuve d une connaissance approfondie de son sujet ainsi que d un réel souci d amélioration des processus d approbation des médicaments par la FDA. En intégrant la deuxième voie dans leurs processus d'enregistrement, les instances administratives de contrôle du médicament ne feraient finalement rien d autre que de restituer à des patients et médecins dûment informés la liberté de faire leur choix sans nuire à autrui. Toute personne concernée par ces problèmes doit lire cette publication. Il s agit d un document fondamentalement consensuel qui mérite d être abordé dans cet esprit. Vernon L. Smith Interdisciplinary Center for Economic Science George Mason University 2002 Nobel Laureate in Economics 10

CHOISIR POUR GUERIR La liberté d accès aux médicaments en phase d essai Bartley J. Madden C est le courage du caddie Bruce Edwards et non le remarquable exploit de Tom Watson pendant le premier tour de l US Open en 2003 qui est resté gravé à jamais dans la mémoire des passionnés de golf. Edwards, caddie de Watson pendant trente ans, souffrait de la maladie de Lou Gehrig dont l issue est toujours fatale. La sympathie manifestée par les supporters envers le caddie tout au long du tournoi était profondément touchante. Edwards décéda l année suivante. Aujourd hui encore, aucun des médicaments homologués par la Food and Drug Administration (dorénavant FDA) n a pu rendre l espoir aux personnes souffrant de sclérose latérale amyotrophique (SLA), connue plus familièrement sous le nom de la maladie de Lou Gehrig. Mais qu adviendrait-il si un médicament offrant des possibilités thérapeutiques contre la SLA se trouvait à l état expérimental et soumis aux premières phases des essais cliniques de la FDA? Edwards aurait-il du avoir la liberté de l acheter si ses médecins et lui avaient disposé de toute l information disponible sur ses risques et bienfaits potentiels? 11

Procédure d homologation Nous sommes habitués au monopole de la FDA pour ce qui est de l accès au marché des médicaments. Cependant, avant 1962, les nouveaux médicaments pouvaient être légalement commercialisés après avoir été soumis à des tests de sécurité. Leur efficacité était ensuite principalement évaluée par les utilisateurs et les médecins. De nos jours, pour être approuvé par la FDA et commercialisé, tout nouveau médicament doit au préalable passer avec succès les essais de la Phase I (sécurité) puis de la Phase II (sécurité et efficacité) en étant essayé sur un petit groupe choisi de patients, et enfin de la Phase III où il est soumis aux tests cliniques sur un groupe plus important de patients. Il faut compter en moyenne sept ans pour effectuer la série d essais cliniques. Puis il faut présenter la demande d acceptation de nouveau médicament (NDA en anglais) en fournissant tous les détails qui demandent à être examinés par la FDA. Cette démarche est généralement effectuée en une année et demie, ce qui prolonge d autant la durée du processus. Donc, en moyenne, les personnes qui pourraient tirer profit d un nouveau médicament prometteur n y auront accès que 8.5 années après le début du processus d acceptation entamé par la FDA. Pour pouvoir réaliser ces essais cliniques non seulement faut-il beaucoup de temps mais encore beaucoup de ressources. Les producteurs de nouveaux médicaments doivent faire face à de substantielles sorties d argent en effectif, à de longues attentes avant le retour sur investissement, ceci sans aucune garantie au 12

départ, que leur produit sera homologué. Cette conjonction d éléments propulse les prix vers le haut pour le consommateur. Avantages et inconvénients Avec ses procédures cliniques actuelles, la FDA doit faire face à une situation difficile au moment d évaluer les avantages et les inconvénients d une nouvelle substance. Aucun médicament n étant totalement sûr, la FDA peut, par erreur, homologuer un médicament ayant des effets adverses plus forts que ses bénéfices thérapeutiques. En revanche, la FDA peut retarder ou exclure un médicament qui pourrait sauver des vies efficacement. Lorsque la FDA pèche par excès de prudence, des milliers de patients qui auraient pu être sauvés peuvent décéder. Ces décès sont cependant rarement documentés et ne sont certainement pas à la une des journaux. Il n est donc pas surprenant que dans la pratique, la FDA soit plus inclinée à éviter des erreurs repérables ayant fait des victimes clairement identifiées plutôt qu à se préoccuper des victimes occultes et rarement identifiées n ayant pas eu accès aux médicaments encore sous étude par la FDA. L homologation d un médicament qui s avère ensuite dangereux provoque une réaction des médias, des patients qui en sont les victimes et enfin des politiciens. Cette situation est humiliante pour les responsables de la FDA. Les remous négatifs provoqués par une erreur de ce type ont de loin plus d impact sur la FDA que les effets positifs d une homologation plus rapide d un médicament qui pourrait être efficace. 13

Quelles ont été les conséquences générales de la politique de la FDA consistant à parer prioritairement à toute publicité nuisible? Daniel Klein et Alexander Tabarrok ont rassemblé de nombreuses études sur la FDA sur le site www.fdareview.org. Ils se prononcent sur l efficacité de la FDA de la manière suivante : Nous estimons que le contrôle des médicaments et autres instruments thérapeutiques entraîne des coûts élevés et souvent ignorés qui dépassent de loin les bénéfices. Nous considérons que la réglementation imposée par la FDA à l industrie médicale a empêché et retardé l apparition de nombreux médicaments et moyens auxiliaires tout en augmentant les coûts et en provoquant un net accroissement de la mortalité et de la morbidité. De nombreuses études qui se sont penchées sur la FDA parviennent à la même conclusion dans un consensus inhabituel. Le cœur du débat Tout débat sérieux sur le rôle de réglementation de la FDA doit d abord partir d un principe qui tombe sous le sens, à savoir que toute décision médicale est avant tout du ressort du patient et de son médecin. La Cour de Cassation du Circuit de Washington D.C. a entériné ce principe en réitérant le droit des patients se trouvant en phase terminale à accéder à des médicaments n ayant pas encore été approuvés par la FDA. 14

Etant donné le lent processus qui mène à l homologation d un médicament par la FDA il faudrait en deuxième lieu se pencher sur le préjudice subit par les particuliers suite à la longue attente précédant l accès à de nouveaux médicaments. La méthode de la FDA, une même procédure quel que soit le médicament sous étude, n est tout simplement plus en phase avec le rythme accéléré des innovations médicales du vingt-et-unième siècle. En troisième lieu, il faudrait essayer de résoudre le nouveau dilemme auquel doivent faire face les entreprises pharmaceutiques qui découvrent peu à peu comment les maladies (souvent des maladies rares) peuvent se relier au profil génétique des patients. Le dilemme est le suivant : plus l individualisation de la médecine gagne du terrain, plus la population visée par ce type de médicaments est réduite, plus la perspective de retour sur l investissement s éloigne. Ceci principalement en raison du coût élevé de la série complète des tests cliniques exigés par la FDA. Dans l état des priorités actuelles, quels pourraient être la structure et le niveau optimal de la puissance régulatrice de la FDA? Ni le Congrès américain, ni la FDA n ont de réponse à cette question, le niveau optimal dépendant des avantages et des inconvénients qu entraîneront les décisions (risques par opposition aux bénéfices) que seuls les individus et leurs médecins traitants seraient réellement aptes à prendre. La politique régulatrice actuelle de la FDA ne tient pas compte des décisions individuelles. 15

La Loi ACCESS L Alliance Abigail pour un meilleur accès aux médicaments en phase d expérimentation a joué un rôle déterminant dans la promotion de la loi votée par le Sénat S.1956 (la loi ACCESS). Cette loi se penche sur les droits des patients gravement malades à avoir accès à des médicaments porteurs d espoir avant même que ceux-ci n aient été soumis à toute la panoplie de tests cliniques par la FDA. ACCESS ne prétend pas modifier radicalement la procédure appliquée par la FDA car tel n est pas son but. Le but d ACCESS est admirable, et néanmoins pour être atteint il doit pouvoir compter sur l indispensable coopération de la FDA pour formuler et administrer ses règles d application. Il n est pas facile d éviter l enchevêtrement des règles de la FDA. Comme l a fait remarquer Henri Miller, médecin et anciennement chargé de la réglementation à la FDA : «Ce qui est difficile à saisir c est qu un statut réglementaire, même sans amendement, n est pas quelque chose de statique. Lorsque le statut est adopté une première fois, son application couvre généralement un champ étroit et limité aux prescriptions spécifiques de la loi de portée plus réduite et souvent modeste. Puis, le temps passant, chaque nouvelle génération de gestionnaires tend à redéfinir le champ d application de la compétence tout en y ajoutant de nouvelles directives. Il est peu fréquent que le champ d application rétrécisse ; les directives disparaissent 16

rarement. Et le règlement commence à voler de ses propres ailes. Et plus les gestionnaires interprètent les statuts au sens large et exhaustif plus ils deviennent un groupe représentant des intérêts particuliers de groupes de pression en matière de responsabilités, de budgets et d empires. En l absence d une supervision effective et consciencieuse du Congrès américain, le système devient peu à peu un mécanisme de réglementation lourd et inefficace. Son poids se fait encore plus sentir dans l évolution des mécanismes d octroi de licences pour entrer sur le marché des médicaments.» Le système actuel de supervision du développement pharmaceutique ne prévoit pas l attribution de responsabilités et l approbation nécessaire à l entrée sur le marché limite en grande mesure la liberté de choix. On empêche de la sorte que les personnes concernées puissent obtenir les produits qu elles désirent acheter, n ayant d autre alternative que d attendre le feu vert du gouvernement. On peut se demander avec inquiétude comment la FDA pourrait élaborer des normes pour mettre en œuvre une législation dont le but serait de limiter son propre pouvoir de réglementation. Toutefois, l adoption de la loi ACCESS serait un réel pas en avant dans l aide portée à certains patients souffrant de maladies mortelles et dans le relâchement du contrôle absolu que détient la FDA sur l accès à des médicaments non encore homologués par elle. 17

Préférences individuelles Si vous-même ou un membre de votre famille vous voyiez confrontés à une maladie mortelle, voudriez vous avoir la liberté d essayer un médicament qui n en est encore qu à la phase d essai? Seriez-vous disposés à assumer la responsabilité d avoir recours à des médicaments non encore approuvés par la FDA, même si cela signifie en subir les effets adverses? Et quelle serait votre réponse si la maladie en question n était pas mortelle comme la dégénérescence maculaire, une arthrite grave ou toute autre maladie débilitante? Les réponses peuvent varier suivant l appréciation du risque par la personne concernée ou selon l importance des effets indésirables par rapport aux bienfaits escomptés. Le système de réglementation actuel ne tient aucun compte de l évaluation individuelle du pour ou du contre. La FDA n autorise l utilisation des médicaments non encore approuvés que dans le cas d essais cliniques et autres circonstances strictement limitées. Si l on permettait aux particuliers de manifester leurs propres préférences par rapport au risque on mettrait en danger le monopole de la FDA sur l accès aux médicaments. La FDA prétend devoir contrôler totalement la situation pour le bien de la société, c est-àdire des futurs patients, par le biais de rigoureuses évaluations statistiques de l information recueillie au cours des nombreux essais cliniques qu elle réalise. D après la FDA, la liberté du patient et du médecin d avoir recours à des médicaments avant leur homologation par la FDA pourrait nuire au bon déroulement des essais cliniques. Et enfin, la FDA part implicitement du principe que les patients et leurs 18

médecins traitants sont incapables de prendre des décisions touchant aux médicaments en phase expérimentale. La FDA fonde son emprise sur un postulat discutable et injuste. La FDA estime en effet qu il ne faut pas tenir compte du choix du consommateur, les essais cliniques devant prendre le pas sur les besoins des patients. L enjeu dépasse la simple segmentation des consommateurs en deux catégories : ceux qui sont prêts à prendre des risques et ceux qui veulent les éviter. On doit à l économiste Friedrich Hayek une réflexion capitale que Vernon Smith résume comme suit : Friedrich Hayek a compris le processus d échanges (du marché) mieux que quiconque lorsqu il a dit «Personne ne peut transmettre toutes ses connaissances car la plus grande partie de l information qu il détient ne se révélera utile que dans l action. On n applique pas en vrac les connaissances acquises, on utilise plutôt celles qui aident à trouver des solutions au moment de passer à l action». C est pour cette raison que les plateformes de sondages d opinion ne peuvent offrir qu une idée limitée des «connaissances» des gens : personne ne sait comment il réagira devant une situation particulière, jusqu au jour où confronté à une telle situation, il devra en chercher la solution. 19

Nombre de ceux qui n ont pas eu à souffrir directement de l actuelle procédure de la FDA n exigeront pas particulièrement la liberté de choix dans ce domaine. En apprenant par la presse le rappel de médicaments (comme le Vioxx) il est même probable qu en cas de sondage ils se prononcent en faveur à encore plus de contrôles et d essais par la FDA. Mais, placez ces mêmes personnes dans un autre contexte. Si elles, ou tout membre de leur famille, étaient affectés par la sclérose latérale amyotrophique comme ce fut le cas de Bruce Edwards, entrainant une dystrophie musculaire et une espérance de vie réduite de trois à cinq ans. A ce moment il se produit chez elles un renversement radical d attitude : elles chercheront à s informer sur la maladie de SLA en général et plus particulièrement sur les possibilités thérapeutiques que pourrait offrir tel ou tel médicament non encore approuvés par la FDA mais susceptible d agir sur cette maladie. Et leur réponse en cas de sondage sur les procédures actuelles de la FDA serait alors indubitablement différente. L évolution actuelle de la recherche permet de prévoir une accélération des innovations médicales. Examinons à présent un environnement où par le biais d Internet, l on aurait accès à une information régulièrement mise à jour et facilement compréhensible sur la sécurité et de l efficacité des médicaments expérimentaux. Nous pourrions alors identifier davantage de médicaments déjà efficaces en étape initiale d essais cliniques et susceptibles de déclasser les médicaments homologués par la FDA. Cet état de fait ne pousserait-il pas davantage de consommateurs à promouvoir le 20

pouvoir décisionnel du patient/médecin sur l utilisation des médicaments expérimentaux plutôt qu à prolonger le monopole détenu par la FDA sur l accès au marché des médicaments? Où situer le degré actuel de contrôle et de réglementation de nouveaux médicaments par rapport à ce qui serait un niveau optimal? Personne ne le sait vraiment. Voyons comment peut se concevoir un système destiné à atteindre un niveau optimal. Une réglementation optimale L idée que les intérêts des patients actuels devraient primer sur ceux des futurs patients mérite à notre avis d être examinée par le législateur. Cette notion se fonde sur le principe que la liberté de choix et de concurrence profitent société tant dans l immédiat que sur le long terme. Une législation permettant à la concurrence de fonctionner et qui briserait le monopole de la FDA obligerait cette dernière à mettre au point de nouvelles manières d analyser une gamme plus ample d information. Si l on veut que le Congrès américain pousse en avant le principe essentiel de la prise de décision médicale par le patient et son médecin traitant, il est important que le fonctionnement du système actuel soit bien compris ainsi que la façon de l améliorer pour en obtenir une efficacité optimale. Lorsque les politiciens interviennent pour réduire la réglementation du gouvernement afin de favoriser les marchés, il ne manque pas de défenseurs du marché qui excluent le besoin d une planification minutieuse, forts de la main invisible et providentielle d Adam Smith sur le marché, convaincus 21

qu elle pourvoira tous les ajustements nécessaires Mais il n en est rien. Il faut prêter une attention particulière une main visible à la mise au point du cadre institutionnel si l on veut obtenir plus de choix et une concurrence plus variée. L échec de la déréglementation de l électricité instaurée en Californie en dit long sur l importance qu il faut accorder à la mise au point institutionnelle avant la mise en œuvre d un système de déréglementation. Il s agit, dans le domaine qui nous concerne, d instaurer une situation de concurrence qui conduise les patients, leurs médecins, les entreprises chargées de recherche des médicaments et la FDA à évaluer constamment ce qui correspond le mieux à leurs nécessités et à développer une meilleure façon de les satisfaire. Au plan pratique cela exige deux innovations. Il s agit en premier lieu d introduire une deuxième voie de mise à disposition du public des nouveaux médicaments, qui s ajouterait au système actuel de voie unique d approbation par la FDA. On créerait ainsi un système à double voie (Dual Tracking) pour la mise à disposition médicaments en phase d essai. Ce système à double voie donnerait aux patients la liberté de choix entre les médicaments homologués par la FDA et les médicaments se trouvant encore en phase d essai. En échange de la possibilité qui leur est offerte d améliorer leur état de santé en ayant recours à des médicaments non disponibles autrement, les consommateurs acceptent d assumer la responsabilité du risque qu implique l utilisation d un médicament avant son homologation administrative. 22

En deuxième lieu il faut pouvoir compter sur un système d information nouveau et solide à l intention du patient et de son médecin pour que tous deux soient suffisamment orientés sur les risques et les bienfaits potentiels d un médicament en phase d essai. J ai appelé ce système d information le Tradeoff Evaluation Database (dorénavant TED) ou Base de pondération des avantages et des inconvénients et je vais expliquer en quelques mots comment il fonctionne. En fournissant aux consommateurs et aux médecins des données à jour et détaillées sur les médicaments en phase d essai, on détient un facteur clé de la sécurité et de l efficacité du système à double voie, essentiel pour promouvoir la concurrence. Le système à double voie (Dual Tracking) Avec le système à voie unique, tout médicament nouveau serait encore soumis à la procédure conventionnelle des essais cliniques appliquée par la FDA. Avec une autre voie, séparée et indépendante de la FDA (mais qui n entrerait en jeu qu une fois connus les résultats satisfaisants de l évaluation par la FDA de son test de niveau Phase 1 en matière de toxicité et de sécurité), les producteurs pharmaceutiques auraient la possibilité de conclure légalement avec les consommateurs (patients conseillés par leur médecin traitant) des contrats de vente de médicaments avant leur approbation par la FDA. Afin d opérer avec satisfaction, le système à double voie (Dual Tracking) exige que les consommateurs soient pleinement informés des risques éventuels qu ils courent en utilisant de médicaments 23

avant leur approbation par la FDA. Entre alors en jeu la base de données de l évaluation des avantages et des inconvénients. La TED rapporterait non seulement les résultats des essais cliniques mais aussi les résultats noncliniques (effets secondaires inclus) des médicaments pas encore approuvés par la FDA. Par le biais d Internet les patients et leurs médecins auraient accès à l information avec une mise à jour permanente de TED ce qui leur permettrait de décider s ils veulent ou non avoir recours à un médicament en phase d essai mais ayant toutefois passé le test en Phase 1 en matière de sécurité de la FDA. Le site web TED serait notamment alimenté par les observations des médecins sur les effets des traitements sur leurs patients : ces informations se trouveraient aussitôt à disposition des chercheurs et du public. Ce processus dynamique permettrait d accélérer efficacement l obtention de solutions thérapeutiques. Il est fort probable que les médecins apprécieront l opportunité que leur donnera TED de tirer parti tout au long de leur carrière médicale des connaissances uniques ainsi mises à disposition. Les détails sur les conditions et les traitements des patients communiqués par cette voie pourraient ainsi aider tant les chercheurs pharmaceutiques que les médecins. A long terme la mise en application de la voie double (Dual Tracking) livrerait des indications sur les conséquences positives ou négatives sur le patient de l accès précoce aux médicaments en phase d essai. D autres patients pourraient prendre connaissance de ces résultats ; ils seront ainsi mieux armés pour choisir entre le médicament en phase d essai et celui déjà homologué. In fine la part respective des médicaments expérimentaux 24