Progrès dans la prise en charge des femmes atteintes de cancers du sein. Dominique Maraninchi Institut Paoli-Calmettes Aix Marseille Université Marseille
Remerciements Chantal Belorgey Alexandre Moreau Philippe Cavalié Tiphaine Canarelli Dany Bonnet Suzanne Cotte Emmanuelle Charafe Daniel Birnbaum Patrice Viens
La loi de décembre 2011 ses valeurs ses conséquences Transparence Accès à l innovation Surveillance Décision Responsabilité Application rapide Evolution européenne en cohérence
Cancers du sein :enjeux Observer, analyser, comprendre Faire des diagnostics plus précoces mais aussi plus précis Innover, traiter,avec plus de précision,moins de toxicité.sur mesure Suivre, adapter, échanger Guérir, mieux vivre
Proba. survie en 2001 > 90%
Guérir grâce à des médicaments Produits Chimiques #200 Da Facteurs de croissance/cytokines #35 000 Da Anticorps Monoclonaux #150 000 Da
Cancers du sein : de nombreuses classes pharmacologiques, des dizaines de molécules ont une AMM Analogues de la pyrimidine Analogues de l'acide folique Anthracyclines Anticorps monoclonaux Anti-estrogènes Autres antibiotiques cytotoxiques Autres antinéoplasiques Dérivés de la podophyllotoxine Inhibiteurs de l'aromatase Inhibiteurs de protéine kinases Progestatifs Taxanes Vincaalcoides et analogues Paclitaxel Médroxy progestérone mégestrol pirarubicine mitomycine torémifène miltéfosine capécitabine anastrozole fulvestrant fotémustine cyclophospha mide exémestane létrozole vinorelbine vincristine doxorubicine gemcitabine tamoxifène 5 fluoro uracile elliptinium éribuline docétaxel Epirubicine étoposide méthotrexate tégafur Etc;.XXXXXetY YYY
L arrivée de nouveaux produits issus de la biologie Anticorps Monoclonaux bévacizumab trastuzumab canakinumab Inhibiteurs de Tyrosine Kinase évérolimus lapatinib pertuzumab
Enjeux :soutenir l innovation et garantir son accès aux patientes de façon équitable et rapide Essais cliniques de large accès ATU de cohorte Nouvelles cibles et traitements à la carte Mieux maitriser les côuts et mieux arbitrer les transferts de côuts dans la thérapeutique Impliquer les patientes dans débats et décisions
Essais cliniques cancers du sein 767 essais depuis 1998-2011 = 38-2012 = 41-2013 = 47-2014 > 45 De nouvelles générations d essais : -thérapies ciblées à la carte moléculaire -essais d accès étendu PHRC 2012: 19 M pour 54 projets en cancérologie
ATUc plusieurs milliers de patientes en ont bénéficié Taxotere ( 10/1994 à 11/1995) Herceptine ( 05/2000 à 12/2000) 25 20 15 ATU de cohorte -comparaisons 2014 vs 2013 22 Tyverb ( 03/2007 à 06/2008) 10 9 10 11 >> à venir.? 5 5 3 5 5 7 1 0 janv.-14 févr.-14 mars-14 avr.-14 mai-14 juin-14 juil.-14 août-14 sept.-14 oct.-14 nov.-14 déc.-14 Demande d'atu de cohorte en cumulé - 2014 Octroi d'atu de cohorte en cumulé - 2014 Octroi d'atu cohorte en cumulé - 2013
Découvrir et traiter les bonnes cibles? Cellule souche tumorale? Cellule tumorale proliférante Tumor debulking Chemotherapy Tumor regrowth Anti-CSC therapy Chemotherapy
Anti-CSC strategy Cancer stem cells Characterization CSC CSC Tumorspheres Markers and targets? Drugs Ab Xenograft assay
Tester l efficacité des drogues sur des «avatars» de tumeurs de patientes plutôt que sur les patientes elles-même?
CSC drug screening 1. Ex vivo drug screening 2. In vivo validation Bulk drug screening CSC drug screening Short Term Culture (STC) assaymininiaturized Aldefluor assay
Financial Toxicity: Who s Really to Blame for High Cancer Drug Prices? The Wall Street Journal October 8, 2014
Traiter un grand nombre pour un moindre côut: l effet générique sur les Taxanes Entre 2008 et 2013 *Le chiffre d affaires est passé de 217 à 11 M *Le côut moyen du mg est passé *de 56 à 22 pour les génériques *de 360 à 39 pour les princeps
Chiffre d affaires 2013 920 000 000
Chiffre d affaires 2013 920 M 647 M
Recherche. Médicale..? Clinique! Une recherche «finalisée», bienveillante Une recherche pour le bien de la patiente Une recherche sur la(es) patiente(s) Une recherche avec la(es) patiente(s) La patiente est l objet et le sujet de la recherche
COMITÉS DE PATIENTS EN RECHERCHE CLINIQUE Objectif stratégique = éthique Faire du patient.. 1 acteur de sa prise en charge. et un partenaire de la recherche
385 relectures 60 relectrices (..eurs)
2000 1800 1600 1400 1200 1000 800 600 400 200 117 Déclarations d'effets indésirables en pharmacovigilance reçues des patients - comparaison des données cumulées 2012 vs 2013 298 466 601 712 874 1023 1121 1215 1371 1601 1074 1794 0 Janvier Fé vrier Mars Avril Mai Juin Juillet Août Septembre - Dont déclarations reçues par des patients - en cumulé - 2013 - Dont déclarations reçues par des patients - en cumulé - 2012 Octobre Novem bre Décem bre
Faire participer les patient(e)s de façon transparente aux débats et décisions
Progrès - Comprendre - Adapter - Ecouter - Traiter mais aussi et surtout Prévenir
Avertissement Lien d intérêt : personnel salarié de l ANSM (opérateur de l Etat). La présente intervention s inscrit dans un strict respect d indépendance et d impartialité de l ANSM vis-à-vis des autres intervenants. Toute utilisation du matériel présenté, doit être soumise à l'approbation préalable de l ANSM. Warning Link of interest: employee of ANSM (State operator). This speech is made under strict compliance with the independence and impartiality of ANSM as regards other speakers. Any further use of this material must be submitted to ANSM prior approval.