Nacer Boubenna, PhD Chargé de mission Europe au siège de l Inserm Coordinateur du Point de contact national santé Atelier Essais cliniques dans les projets santé Horizon 2020 Paris 6 juin 204
Définitions Un essai clinique est une recherche biomédicale organisée et pratiquée sur l Homme en vue du développement des connaissances biologiques ou médicales L'essai peut se faire chez le volontaire malade ou le volontaire sain. En France: pour débuter, l'essai doit avoir obtenu un avis favorable du Comité de protection des personnes (C.P.P.) et une autorisation de l'agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM). Règles spécifiques liés aux dispositifs médicaux Paris 6 juin 204 2
Essais cliniques dans H2020 Augmentation au cours du FP7 sur les 3 dernières années H2020 essais cliniques place de choix: volonté de passer vers recherche translationnel Tout les type d essai possibles: observationnel, interventionnel ; sur du médicament, du medical device ; de la phase 0 à 4 Sur WP 205: PHC 9, 4, 5, 6, 8, 2, 22 Spécificité Cohortes Spécificité des tests d application ICT et gestion données personnelles Paris 6 juin 204 3
A quoi faut il penser avant de se lancer dans un essai? Les dossier CPP et ANSM en FR et les équivalents dans chaque pays!! Notion de timing important Se faire aider par le futur promoteur pour budgétiser Anticiper budget tous les coûts, ex: la création du protocole, la phase règlementaire, le monitoring etc. Le statut de ses centres cliniques Le recours à une CRO Paris 6 juin 204 4
Promotion de l essai Pensez à inclure un promoteur au plus tôt de l écriture du projet ( permet de visualiser les coût, le timing des autorisations règlementaires etc) Couts de promotion + circuit médicament+ monitoring + tps investigateur et équipe etc etc souvent diffèrent d un pays à un autre. Bien sélectionner ses centres d essais cliniques ( expertise, capacité de recrutement, règles de marché si sub contracting) Paris 6 juin 204 5
CRO Tout à fait possible de travailler avec une CRO sur un projet H2020 Sous forme de sous-contractant - Pas de limite de pourcentage du budget en «sub-contracting» sous forme de partenariat (promotion ou délégation etc) - Justification de l apport de la CRO ( pas de recul) / plus facile depuis remboursement 00% Paris 6 juin 204 6
Sous-traitance vs partenariat du centre clinique Pas de limite dans le nombre de centre bénéficiaire Pas de limite à la sous-traitance (CRO, CHU, CIC ) base sur grille surcoût = facture Partenariat: justification d un apport scientifique, feuille de temps, permet d avoir différents partenaires EU - Avec chaque centre - Avec ou plusieurs centres coordinateurs «Third parties» ou «linked beneficiary» Questions à se poser: fluidité en fonction nbre de centre? Apport scientifique? Propriété intellectuelle? Gestion administrative? Paris 6 juin 204 7
Attentes CE montage de dossier ère étape conseillé de suivre la trame fournie en incluant le tout dans les 7 pages 2 ème étape: trame obligatoire à fourni. Les aspect s éthiques sont fournit séparément dans le partie indiqué pour ça (http://ec.europa.eu/research/participants/portal/doc/call/h2020/h2020- phc-204-single-stage/60039- essential_information_for_clinical_studies_en.pdf Paris 6 juin 204 8
Attentes CE montage de dossier Clinical trial / study / investigation. Identifier : Title, short title or unique identifier..2 Study design and endpoints : Description of selected study design and primary and secondary objectives (endpoints/outcome measures)..3 Scientific advice / protocol assistance / communication with regulatory /competent authorities / ethics committees: If scientific advice/protocol assistance from a competent/regulatory authority has been requested, please provide the full text answer of the authority or a comprehensive summary in this section of the document. If the answer is not available provide explanation of current status. Please also include in this section any other relevant correspondence or minutes of meetings with regulatory authorities or ethics committees such as requested or granted approvals of clinical trial applications..4 Subjects/population(s) Definition of study population(s) by inclusion and exclusion criteria. Definition of sub-populations if subgroup analysis is intended.5 Sample size Definition and justification (power calculation) of sample size..6 Statistical methods Definition of statistical methods and planning of statistical analysis. Paris 6 juin 204 9
Attentes CE montage de dossier.7 Conduct Description of planned strategy for study management, monitoring, data management and planned schedule for study conduct (including provisions and timelines for ethics and further administrativeapprovals). Please specify the trial sponsor (if applicable) and participating clinical centres. If a study medication is required, please provide information on whether manufacturing and/or labelling of the study medication is required and which plans are in place for this..8 Orphan designation If orphan designation has been granted provide the reference of the Commission Decision. If orphan designation has been requested but not granted, provide an update on the current status..9 Unit costs per patient for clinical trials / studies / investigations ommission Decision C(204) 393 authorises the use of unit costs for clinical trials, studies or investigations. The se of unit costs is an alternative to the use of actual costs. Its use is voluntary, i.e. each beneficiary can decide hether to be reimbursed on the basis of unit costs or of actual costs for a given clinical study. Beneficiaries can use ifferent forms of reimbursement (unit costs or actual costs) for different clinical studies. Costs that are covered Paris 6 juin 204 0
Cas particulier des PHC 4 (New therapies for rare diseases) et PHC5 (Clinical research on regenerative medicine) Si un essai clinique est conduit : - dans PHC4 le produit doit obtenir la «orphan designation» avant le dépôt en 2 ème étape. Travail avec EMEA pour définition du protocole - Dans PHC5: les autorisations éthique et règlementaires doivent être demandées ou obtenues Priorité aux projets les + proches de commencer l essai Paris 6 juin 204
Ne pas négliger les aspects importants Aspect éthique (expérimentation humaine ) Aspect genre dans le projet et le recrutement Paris 6 juin 204 2
Règles de financement Couts Unitaires: décision ouvre la possibilité aux bénéficiaires d utiliser la notion de coûts unitaires pour justifier les budgets cliniques dans les projets européens. C est une option, l autre possibilité étant de conserver un mode de remboursement basé sur des coûts directs. A noter : les montants indiqués dans les différentes nomenclatures nationales de coûts ("Grilles Sécurité Sociale" / Grilles C.C.A.M., N.A.B.M. et N.G.A.P.) ne peuvent servir de coûts unitaires. Couts directs: Utilisée usuellement ( grilles de surcouts/ feuille de temps) lourd à justifier parfois Paris 6 juin 204 3
Aide en France ECRIN/F-Crin: Amélie MICHON +33 (0)5 34 55 75 92 amelie.michon@inserm.fr Les DRCI des CHU PCN santé référent essais cliniques : Céline Damon celine.damon@univ-amu.fr Paris 6 juin 204 4