Traitements innovants en cancérologie : enjeux économiques Patricia Marino Institut Paoli-Calmettes Inserm UMR 912 SESSTIM 7 ème colloque CancéropôlePACA 18 février 2015
Médecine personnalisée : un changement de paradigme dans l approche du traitement du cancer Terminologie Médecine personnalisée: notion individuelle Médecine stratifiée Médecine de précision Thérapie ciblée: traitement bénéfique uniquement chez certains patients identifiés par un marqueur prédictif Modification du modèle de développement du médicament dans un contexte de crise de l innovation Blockbusters(One Size Fits all) vs médicaments de niche (modèle des médicaments orphelins)
La question économique au centre du débat Le progrès technique médical alimente la hausse des dépenses Innovation thérapeutique Continue, de diffusion rapide loi des rendements décroissants Multiplication des combinaisons de thérapies Alourdissement du coût de la prise en charge? Rapport de l Académie de Médecine (mars 2011) «coût des molécules onéreuses en cancérologie» Fojoet al., 2009 How much islife worth? Mariottoet al., 2011 projections 2020 des coûts du cancer aux USA Consensus collectif sur l allocation d un montant élevé de ressources au cancer
La France : exemplaire dans l accès à l innovation
Place des thérapies ciblées Une forte hausse des dépenses en médicaments dits de biothérapies Qui s ajoutent aux dépenses en cytotoxiques Une concentration sur un faible nombre de molécules 5 molécules génèrent 80% des dépenses 4 sur 5 sont des biothérapies
Problématique économique des thérapies ciblées Par essence, nombre de patients limité Souvent prescrit en 2 ème, 3 ème, ou 4 ème ligne Réduit la taille du marché Les firmes répercutent sur les prix Ne se substituent pas aux molécules habituelles Loi des rendements décroissants +++ gains en survie limités, prix très élevés, ratio coût-efficacité alarmants! Pose la question de la légitimité pour les autres bénéficiaires du système de soins 80.000 $ / 1.2 mois d espérance de vie gagnée: socialement acceptable? Le débat entre dans la sphère publique
Traitements ciblés et tests compagnons Une solution viable, le ciblage thérapeutique? 28 plateformes de biologie moléculaire Garantir un accès à tous 60.000 patients en ont bénéficié en 2012 Multiplication des tests +++ Nb de recherche de mutations EGFR dans le cancer du poumon Pertinence économique Traiter uniquement les patients pour lesquels le bénéfice est très important (efficacité ++) Eviter un traitement inutile, coûteux, toxique (qualité de vie ++) amélioration des ratios coût-utilité Rapport prix du test (pour tous) / prix médicament (ciblé) (13 millions / 604 millions pour le ciblage KRAS)
Lien coût du test / coût médicament ciblé? Coût du test génomique pour lequel la stratégie est coût-efficace = 2090 si médicament «de marque» 1139 si baisse de 30% (générique) Coût-efficace sous certaines conditions Conditions d efficience d une stratégie de ciblage thérapeutique dépend de la valeur monétaire du test etdu prix du médicament
Les «belles» réussites de la médecine personnalisée Trastuzumab(Herceptin ) Traitement adjuvant du cancer du sein avec amplification de HER2 Une baisse de 50% du risque de récidive (Piccart-Gebhart 2005) Imatinib(Glivec ) LMC Chromosome Philadelphie (BCR ABL) Une survie à 6 ans de 88% vs20% (Hochhaus 2009)
Et pour le reste quelle efficience? 84 études ; ICER médian : 22 000$ / QALYs Des valeurs pouvant être multipliées par un facteur 10 ou 50 Pas de théorie générale des thérapies ciblées! L efficience dépend de plusieurs facteurs (taille pop ; performance et prix du test, prix molécule, probad éviter des tox ) Le ciblage thérapeutique amélioreles ratio coût-efficacité : 205.536 Cetuximab K colon métastatique sans test KRAS 62. 653 CetuximabK colon metastatique avec test KRAS et BRAF
Le passage au NGS Evolution du coût du séquençage du génome De 100,000$ à 5 000$... bientôt à 1000$? 3 volets : biologie / informatique/ économie En cours
Place de l évaluation économique en France Insertion dans les procédures de décision récente Avis d efficience de la CEESP depuis 2012 pour : ASMR de niveau I à III Impact significatif sur les dépenses de l assurance maladie (produits dont le CA est >20 M ) N intervient pas dans les critères d admission au remboursement Impact possible sur la négociation du prix entre industriels et CEPS Un choix informationnel( décisionnel) Pas de référence à un seuil d efficience, même implicite
Le cancer : un coût humain avant tout Top 10 des dépenses en médicaments de l AM D après Jean-Jacques Zambrowski Lille 2013
Finalement Ce qui est nouveau et ce qui peut poser problème Dans l avenir: un médicament pour chaque patient?? (ASCO: 900 molécules en phase 1 ou phase 2) Forme de chronicisationdes traitements combien de temps? Si oui Quelle soutenabilité financière du système? Il faudra obligatoirementque le ciblage thérapeutique permette une nette amélioration d efficacité!! On parle essentiellement du prix des molécules autres paramètres de mesure du bénéfice(retour à l emploi )
Merci pour votre attention