INITIATION AUX METHODES DE SONDAGE

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2 Annie FOURRIER-REGLAT Marthe-Aline JUTAND avec la participation d Anne-Marie DUSSAIX INITIATION AUX METHODES DE SONDAGE APPLICATION A LA PHARMACO-EPIDEMIOLOGIE ARME-Pharmacovigilance Editions - Bordeaux (Association pour la Recherche MEthodologique en Pharmacovigilance)

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4 Annie FOURRIER-REGLAT Marthe-Aline JUTAND avec la participation d Anne-Marie DUSSAIX INITIATION AUX METHODES DE SONDAGE APPLICATION A LA PHARMACO-EPIDEMIOLOGIE

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6 CO-AUTEURS Annie FOURRIER-REGLAT INSERM Unité 657 Département de Pharmacologie Université Victor Segalen Bordeaux Bordeaux Cedex Marthe-Aline JUTAND Institut de Santé Publique, Epidémiologie et Développement (ISPED) Université Victor Segalen Bordeaux Bordeaux Cedex AVEC LA PARTICIPATION DE Anne-Marie DUSSAIX Département Systèmes d'information et de décision Ecole Supérieure des Sciences Economiques et Commerciales Cergy-Pontoise Cedex COMITE DE LECTURE Françoise HARAMBURU INSERM Unité 657 Centre de Pharmacovigilance Département de Pharmacologie Bordeaux Cedex Ghada MIREMONT-SALAME INSERM Unité 657 Centre de Pharmacovigilance Département de Pharmacologie Bordeaux Cedex Rachid SALMI Institut de Santé Publique, Epidémiologie et Développement (ISPED) Université Victor Segalen Bordeaux Bordeaux Cedex Hélène THEOPHILE ARME-Pharmacovigilance Université Victor Segalen Bordeaux Bordeaux Cedex

7 PUBLICATIONS ARME-PHARMACOVIGILANCE - La Lettre ARME-Pharmacovigilance Bordeaux : ARME-Pharmacovigilance Editions, Mesures de risque et d'association en pharmaco-épidémiologie. Bégaud B Bordeaux : ARME-Pharmacovigilance Editions, Diccionario de farmacoepidemiologia. Bégaud B, Martin Arias LH Barcelona : Masson-Salvat Editions, Nombre de sujets nécessaires pour démontrer l'équivalence entre deux risques. Tubert-Bitter P, Manfredi R, Bégaud B Bordeaux : ARME-Pharmacovigilance Editions, Dictionnaire de Pharmaco-épidémiologie. Bégaud B 1 ère et 2 ème édition, Bordeaux : ARME-Pharmacovigilance Editions, ème édition, Bordeaux : ARME-Pharmacovigilance Editions, Données françaises de morbidité utiles en Pharmacovigilance 1 ère édition, Bordeaux : ARME-Pharmacovigilance Editions, ème édition, Bordeaux : ARME-Pharmacovigilance Editions, Cadre juridique des études de cohortes en Pharmacovigilance 1 ère édition, Bordeaux : ARME-Pharmacovigilance Editions, ème édition, Bordeaux : ARME-Pharmacovigilance Editions, Etudes de cohortes en Pharmacovigilance 1 ère édition, Bordeaux : ARME-Pharmacovigilance Editions, ème édition, Bordeaux : ARME-Pharmacovigilance Editions, Methodological approaches in pharmacoepidemiology : application to spontaneous reporting Amsterdam : Elsevier Science Publishers B.V., Analyse d'incidence en Pharmacovigilance : application à la notification spontanée 1 ère édition, Bordeaux : ARME-Pharmacovigilance Editions, ème édition, Bordeaux : ARME-Pharmacovigilance Editions, , Arme-Pharmacovigilance Editions - Bordeaux Université Victor Segalen Bordeaux Bordeaux Cedex Dépôt légal - 3 ème trimestre 2006 Tous droits de reproduction réservés (article 40 de la loi du 11 Mars 1957) ISBN n

8 ARME-Pharmacovigilance ARME-Pharmacovigilance est une association de type Loi 1901, fondée en 1988 qui a pour but la recherche et le perfectionnement de méthodes de surveillance et d évaluation des médicaments. ARME-Pharmacovigilance existe grâce à la participation et au soutien des laboratoires pharmaceutiques adhérents suivants : AstraZeneca Pierre Fabre Médicament GlaxoSmithKline I.R.I.S. Institut de Recherches Internationales Servier Lundbeck SAS Novartis Pharma Pfizer Produits Roche Sanofi-Aventis Viatris

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10 P R E F A C E Ce livre concis, mais néanmoins complet, sur les méthodes de sondage est parti d un constat simple : tout le monde est familier de la notion de sondage, par la référence constante à ce mode d enquête dans les médias généralistes, mais l abord des techniques statistiques d échantillonnage apparaît toujours d une complexité effrayante pour nombres d apprenants et d enseignants. Face à cette difficulté, les professionnels qui auraient le plus besoin des résultats de sondages rigoureux peuvent avoir trois attitudes : une suspicion envers les sondages les plus populaires (politiques notamment ) qui manqueraient de crédibilité, une suspicion envers les sondages statistiques perçus comme des boîtes noires incompréhensibles ou un rejet complet de la méthode. Utilisant l approche pragmatique qui caractérise les livres d ARME- Pharmacovigilance, les auteurs nous proposent une initiation aux méthodes de sondage appliquées à la pharmaco-épidémiologie. Les premiers principes de ces méthodes sont abordés, à travers les sept chapitres, de manière pratique et illustrée, pour que l utilisateur des résultats des sondages ne soit jamais décontenancé par les aspects méthodologiques. Et pourtant les auteurs, deux statisticiennes et une pharmaco-épidémiologiste, ont réussi l exploit de respecter la rigueur du raisonnement statistique, en plaçant les formules mathématiques indispensables dans des encarts clairs et en fournissant à chaque étape des exemples complets mais simples. L intérêt premier de ce livre est en effet de partir d éléments concrets pour les utilisateurs de la pharmaco-épidémiologie, en commençant dès le premier chapitre par une explication du type de questions auxquelles les sondages peuvent répondre. Des éléments aussi complexes que les notions de représentativité, de strate

11 ou de grappe sont clairement présentés en alliant définitions rigoureuses et illustrations pratiques. La lecture de ce livre devrait réjouir les statisticiens comme les utilisateurs des résultats des études de pharmaco-épidémiologie. Les premiers y trouveront du matériel didactique simple mais précis et complet, leur permettant d expliquer les étapes et les contraintes d un sondage qu ils auraient à faire pour les seconds. Ces utilisateurs, pour leur part, trouveront probablement que les méthodes de sondages, même si elles reposent sur une théorie statistique très élaborée, peuvent perdre leur caractère de boîte noire et leur fournir des résultats utiles et crédibles. Le caractère très pragmatique de l approche des auteurs est également illustré par le dernier chapitre sur les méthodes de sondage non aléatoires : alors que ces méthodes sont souvent décriées par les statisticiens eux-mêmes, les auteurs ont pris le parti d en décrire, aussi précisément qu elles le font pour les sondages statistiques, les avantages, les inconvénients et la place que ces sondages peuvent tenir dans une démarche rigoureuse de pharmaco-épidémiologie. Pour finir, ce livre est aussi le fruit d une collaboration très riche entre les équipes de pharmaco-épidémiologie d ARME-Pharmacovigilance et de santé publique de l Institut de santé publique, d épidémiologie et de développement (ISPED) de l Université Victor Segalen Bordeaux 2. Cette collaboration, heureusement complétée par la contribution d une statisticienne de l École supérieure de sciences économiques et commerciales (ESSEC), illustre parfaitement la complémentarité des démarches méthodologiques propres à la santé publique et spécifiques de la pharmacoépidémiologie dans la connaissance du médicament et de ses effets sur la santé des populations. L. Rachid SALMI Directeur de l ISPED Bordeaux, mars 2006

12 S O M M A I R E CHAPITRE 1 : GENERALITES SUR LES SONDAGES De la question à la population-cible De la population-cible à l échantillon Base de sondage et population-source Unités d échantillonnage et unités statistiques Grandes familles de sondage De l échantillon à l information Types de variables étudiées Variabilité des observations Qualités d un échantillon Notion de représentativité Fluctuations d échantillonnage et précision des estimations...12 CHAPITRE 2 : DE LA POPULATION-CIBLE A LA POPULATION-SOURCE : LES BASES DE SONDAGE Critères de choix des bases de sondage Définition des unités statistiques Existence et structure d une base de sondage Exemples de bases de sondage pouvant être utiles en pharmaco-épidémiologie Bases de sondage en population générale Bases de sondage de sujets traités par un médicament Que faire quand la base de sondage n existe pas ou est difficilement accessible? La liste peut être établie en cours d étude La liste ne peut être établie pour des raisons de faisabilité ou de coût...20 CHAPITRE 3 : PRINCIPALES PROCEDURES DE SELECTION ALEATOIRE D UN ECHANTILLON Tirage au sort individuel de n éléments parmi N Tirage au sort d un élément parmi N et sélection systématique des (n-1) autres éléments Tirage de Poisson ou méthode de Bernoulli Tirage au sort proportionnel à un critère quantitatif...29

13 CHAPITRE 4 : SONDAGE ALEATOIRE SIMPLE Constitution d un échantillon en cas de sondage aléatoire simple Estimateurs des paramètres de la population en cas de sondage aléatoire simple Estimateur d une moyenne Estimateur d un total Estimateur d une proportion Estimateur d un ratio Conditions d application des formules Nombre de sujets nécessaire en cas de sondage aléatoire simple Conditions de réalisation en cas de sondage aléatoire simple...47 CHAPITRE 5 : SONDAGE ALEATOIRE STRATIFIE Constitution d un échantillon aléatoire stratifie d échantillonnage Choix de la variable de stratification Estimateurs des paramètres de la population en cas de sondage aléatoire stratifié Estimateur d une moyenne Estimateur d un total Estimateur d une proportion Estimateur d un ratio Détermination de la taille de l échantillon et de sa répartition dans chaque strate Répartition des effectifs entre les strates Répartition à allocation proportionnelle Répartition avec allocation de Neyman Détermination de la taille globale de l'échantillon dans les sondages stratifiés...62 CHAPITRE 6 : SONDAGE ALEATOIRE EN GRAPPES Procédure d échantillonnage Effet de grappe Estimateurs des paramètres de la population en cas de sondage aléatoire en grappes Estimateur d une moyenne Estimateur d un total Estimateur d une proportion Nombre de sujets nécessaire en cas de sondage aléatoire en grappes Généralisation des sondages : les sondages à plusieurs degrés...72

14 CHAPITRE 7 : METHODES DE SONDAGE NON ALEATOIRES Généralités Méthode des quotas Définition Mise en œuvre de la méthode des quotas Inconvénients et avantages de la méthode des quotas Access Panels...83 Références bibliographiques...87 Annexes...89

15 T A B L E D E S F O R M U L E S Encadré 1 : estimateurs d une moyenne en cas de sondage aléatoire simple sans remise...35 Encadré 2 : estimateurs d un total en cas de sondage aléatoire simple sans remise...36 Encadré 3 : estimateurs d une proportion en cas de sondage aléatoire simple sans remise...38 Encadré 4 : estimateurs d un ratio en cas de sondage aléatoire simple sans remise...40 Encadré 5 : formules pour le calcul du nombre de sujets nécessaire en cas de sondage aléatoire simple sans remise...45 Encadré 6 : estimateurs d une moyenne en cas de sondage aléatoire stratifié avec sondage aléatoire simple sans remise dans chaque strate...52 Encadré 7 : estimateurs d un total en cas de sondage aléatoire stratifié avec sondage aléatoire simple sans remise dans chaque strate...54 Encadré 8 : estimateurs d une proportion en cas de sondage aléatoire stratifié avec sondage aléatoire simple sans remise dans chaque strate...56 Encadré 9 : estimateurs d un ratio dans chaque strate de la population en cas de sondage aléatoire simple dans les strates...58 Encadré 10 : estimateurs d un ratio dans la population entière en cas de sondage aléatoire stratifié...58 Encadré 11 : estimateurs d une moyenne en cas de sondage aléatoire simple sans remise de grappes...67 Encadré 12 : estimateurs d un total en cas de sondage aléatoire en grappes...69

16 CHAPITRE 1 GENERALITES SUR LES SONDAGES La description des populations traitées par un médicament ou une classe thérapeutique est un objectif fréquent des études pharmacoépidémiologiques. Il est souvent difficile à la fois pour des raisons financières et logistiques de pouvoir recueillir des données sur la population entière. Le plus souvent, on se contente de travailler sur un échantillon, c est-à-dire une fraction ou sous-ensemble de cette population. Ceci présente bien sûr des avantages en termes de faisabilité et de coût, mais impose des contraintes pour que l information recueillie au niveau de l échantillon (estimation) soit le plus proche possible de celle de la population entière (paramètre). Le sondage est défini comme les étapes permettant de sélectionner un échantillon. 1. DE LA QUESTION A LA POPULATION-CIBLE La première étape d une étude est la formulation écrite de la question que l on se pose. Ceci permet en effet d identifier la population concernée par l étude ou plus exactement celle pour laquelle on souhaite obtenir une information. Cette population est généralement qualifiée de population-cible. La définition de celle-ci permet de préciser le champ de l étude et de définir les éléments qui seront les sujets de l étude. D une façon générale, les éléments composant la population-cible d une étude peuvent être des personnes, des objets, etc. 1

17 En pharmaco-épidémiologie, il s agit le plus souvent de sujets : - issus de la population générale dans son ensemble ou répondant à certains critères socio-démographiques ou géographiques, - atteints d une maladie donnée et susceptibles d être traités par un médicament ou une classe thérapeutique, - traités par un médicament ou une classe thérapeutique quelle qu en soit l indication. Il pourra parfois s agir d objets comme les ordonnances listées dans un ordonnancier d une pharmacie d officine ou présentées au remboursement à une caisse d Assurance Maladie pendant une période donnée. Exemples de questions et de population-cible en pharmaco-épidémiologie : Question Définition de la population-cible a. Quelle est la moyenne d âge des sujets traités par un nouvel hypolipémiant au cours du premier semestre d une année donnée? Les sujets traités par le nouvel hypolipémiant pendant l année d étude. Pour plus de précisions, il faudrait indiquer si l étude concerne des sujets nouvellement traités ou en cours de traitement, des sujets adultes quel que soit leur âge, des sujets traités dans une région donnée, une ville donnée, un pays entier. b. En France, quelle est la proportion d enfants qui, au moment de leur entrée en classe de sixième en septembre de l année écoulée, sont vaccinés contre l hépatite B? Les enfants entrant en classe de sixième en septembre de l année écoulée en France. c. Quelle est la proportion des sujets âgés de plus de 65 ans résidant dans le département de la Gironde traités de façon chronique (plus de 6 mois consécutifs) par une benzodiazépine? Les sujets de plus de 65 ans vivant dans le département de la Gironde. Il conviendra également de préciser ce que l on entend par «65 ans». S agitil de l âge des sujets au moment de l étude, au moment du début du traitement? Il est conseillé de définir la population par l année de naissance. 2

18 Les études sur population-cible entière sont possibles en pharmacoépidémiologie quand la question de l étude concerne une population de patients traités par un médicament délivré sur prescription et quand le nombre de sujets traités est faible ; c est notamment le cas : - de certains médicaments dont la commercialisation est récente, - de médicaments dont la prescription ou la délivrance sont soumises à des règles particulières (prescription réservée à des spécialistes, délivrance hospitalière, médicaments d exception, etc.). On peut citer comme exemples le suivi des sujets traités par tacrine ou clozapine. En reprenant la question (a), la majorité des sujets traités par un médicament hypolipémiant au cours des six premiers mois de l année donnée peut être identifiée par l intermédiaire des fichiers de remboursement du régime général de l Assurance Maladie que ce soit à l échelle du pays, d une région, d un département ou d une ville donnée. L âge étant une variable renseignée dans ces fichiers, l étude peut être conduite directement dans la base de données à partir de données existantes. Les sujets non affiliés au régime général ou n ayant pas présenté leur ordonnance au remboursement ne seront pas inclus dans l étude. Il conviendra de vérifier que la répartition de la population affiliée au régime général de l Assurance Maladie n est pas différente de celle des sujets non inclus, en particulier vis-à-vis de caractéristiques qui pourraient modifier la probabilité d être traité par le nouvel hypolipémiant. Si l objectif de l étude concernait l estimation d une caractéristique non disponible dans la base comme l indication du traitement, la présence d antécédents cardio-vasculaires, il serait alors nécessaire d interroger les sujets traités ou leur médecin généraliste. Dans ce cas, le recours à un échantillonnage de la base des sujets traités serait sans doute nécessaire afin de recueillir des informations complémentaires. 3

19 Dans la question (b), l estimation de la proportion d enfants vaccinés contre l hépatite B au moment de leur entrée en classe de sixième, peut difficilement être obtenue en allant interroger les parents des centaines de milliers d enfants entrant en sixième en France. Seule une étude sur échantillon peut permettre de faire cette estimation. L échantillonnage pourra alors passer par des échantillons successifs de départements, de communes, de classes d enfants. Ce type de méthode sera décrit ultérieurement (cf. Chapitre 6). 2. DE LA POPULATION-CIBLE A L ECHANTILLON La constitution d un échantillon nécessite de pouvoir identifier, d une manière ou d une autre, les sujets de la population-cible. On peut repérer les éléments de cette population au moyen d une liste pré-établie d individus ou de groupes d individus (liste des habitants d une ville, liste de communes, etc.), au moment d une circonstance particulière (admission à l hôpital, consultation chez un médecin, etc.). La liste permettant d identifier des éléments ou des groupes d éléments d une population constitue ce que l on appelle la base de sondage Base de sondage et population-source Les bases de sondage sont des listes qui énumèrent les individus ou des groupes d individus de la population qui serviront de base pour sélectionner l échantillon. Plusieurs situations peuvent être rencontrées : - soit on a accès à une liste de tous les individus de la population : 4

20 directement, quand la liste est composée des individus de la population (liste des élèves de sixième dans un collège par exemple), indirectement, quand la liste est composée d éléments qui regroupent les individus de la population. On peut citer comme listes de regroupement d individus : la liste des logements d une ville, le logement étant considéré comme un groupe d habitants ; la liste des écoles d un département, une école étant un groupe d élèves ; la liste des hôpitaux, un hôpital étant un groupe de services et un service étant un groupe de malades. La sélection de groupes dans un premier temps et ensuite l inclusion de tous les individus ou une sélection d individus des groupes sélectionnés (cf. Chapitre 6) peut ainsi simplifier le recueil de l information, - soit on a accès à une liste d une partie des individus, c est le cas des listes incomplètes (exemple : liste des assurés sociaux au régime général qui n inclut pas les assurés aux autres régimes (MSA, AMPI, etc.)), - soit on n a pas accès à une liste d individus, car la liste n existe pas, c est le cas des sujets qui vont consulter un médecin ou qui vont être hospitalisés pendant une période donnée. Chacun de ces cas de figure va impliquer une démarche différente de sélection qui sera traitée plus en détail dans les chapitres suivants. Les éléments qui composent la base de sondage constituent la populationsource de l étude. Cette population-source n est pas toujours superposable à la population-cible. Par exemple, les listes électorales ne concernent que la population âgée de 18 ans et plus et ne recouvrent pas l ensemble de cette population du fait, en particulier, de la non-inscription sur ces listes des générations les plus jeunes. 5

21 2.2. Unités d échantillonnage et unités statistiques Les éléments qui peuvent être sélectionnés à partir d une base de sondage sont appelés unités d échantillonnage. Les éléments qui feront l objet de mesures pour l enquête sont appelés unités statistiques. Les unités d échantillonnage et les unités statistiques sont confondues quand les éléments de la base de sondage sont directement les éléments de la population-source. Dans l exemple des enfants scolarisés en classe de sixième, si l étude a comme population-cible les enfants scolarisés pour la première fois en sixième dans un département ou une académie, on peut sans doute avoir accès directement aux listes de ces enfants. En revanche, si l étude concerne le territoire français, l obtention de ces listes peut être complexe. On peut alors imaginer de considérer comme base de sondage la liste des établissements scolaires, d en sélectionner un certain nombre et d aller interroger tout ou partie des enfants scolarisés en sixième dans ces établissements. Dans le premier cas, les enfants sont à la fois les unités d échantillonnage et les unités statistiques de l étude. Dans le second cas, les établissements scolaires sont les unités d échantillonnage et les enfants les unités statistiques. La population-source peut être une sous-population de la population-cible. Dans l exemple des enfants scolarisés en sixième, si l on ne peut avoir accès qu aux listes de scolarisation des collèges de l enseignement public, la population-source n inclura pas les enfants scolarisés dans le secteur privé. Si, pour une raison ou une autre, le fait d être scolarisé en public ou en privé est associé au fait d être vacciné ou non contre l hépatite B, l estimation de 6

22 la proportion d enfants vaccinés ne pourra être généralisée qu aux enfants du secteur public. 3. GRANDES FAMILLES DE SONDAGE Un sondage peut être effectué de multiples façons que l on regroupe en deux grandes familles : les sondages aléatoires et les sondages non-aléatoires, dits aussi empiriques. Dans un sondage aléatoire, tous les individus de la population-source ont une probabilité connue ou quantifiable et non nulle d'être sélectionnés pour faire partie de l échantillon. La sélection des individus constituant l échantillon s effectue par une procédure de tirage au sort. Seuls les sondages aléatoires permettent de fournir des estimations avec une précision connue, c est-à-dire avec un intervalle de confiance. Ce type de sondage s oppose aux sondages non-aléatoires où la sélection des individus n obéit plus au hasard, mais est définie selon des critères de faisabilité, de ressemblance à la population-cible et des critères subjectifs dépendant du choix des enquêteurs. Les sondages non-aléatoires satisfaisant aux critères de faisabilité sont par exemple les échantillons de sujets volontaires et les échantillons de convenance (exemple : on sélectionnera les clients d une pharmacie un jour donné). Les sondages non-aléatoires satisfaisant aux critères de ressemblance à la population-cible sont appelés échantillonnage par choix raisonné. La méthode des quotas fait partie de cette catégorie de sondage. Les enquêteurs doivent inclure un nombre donné d'individus présentant telle ou telle caractéristique dans des proportions voisines de celles de la population-cible. 7

23 Dès lors que les quotas sont respectés, le mode de sélection des individus est en partie laissé au libre choix de l'enquêteur. 4. DE L ECHANTILLON A L INFORMATION 4.1. Types de variables étudiées Les variables pour lesquelles on souhaite obtenir une information peuvent être de nature : - quantitative, c est-à-dire prendre des valeurs entre deux nombres limites. Le nombre de valeurs possibles peut être infini, on parle alors de variables quantitatives continues ou, se limiter à certaines valeurs, on parle alors de variables quantitatives discontinues ou discrètes. Exemples : - l âge des sujets traités par tel ou tel médicament est une variable quantitative continue, - le nombre de médicaments pris par personne par jour, le nombre de médicaments prescrits sur une ordonnance sont des variables quantitatives discontinues, - qualitative, c est-à-dire caractériser un état selon différentes modalités. Quand seuls deux états sont possibles, on parle de variables qualitatives binaires. Quand plusieurs modalités sont possibles et ordonnées, on parle de variables qualitatives ordinales. Quand plusieurs modalités sont possibles et non-ordonnées, on parle de variables qualitatives nominales. Les réponses aux questions «êtes-vous traité actuellement par le médicament A? (oui/non)», «êtes-vous de sexe féminin ou masculin? (Homme/Femme)», sont des variables qualitatives binaires. 8

24 La gravité d une maladie, mesurée de façon croissante, stade I, II, III ou IV est une variable qualitative ordinale. Le groupe sanguin est une variable nominale à 4 modalités, A, B, AB ou O. Les observations faites pour une variable quantitative sont le plus souvent résumées par une moyenne arithmétique : somme des valeurs de la variable mesurée pour chaque individu divisée par le nombre de sujets observés. Les observations faites pour une variable qualitative sont résumées par une proportion : nombre de sujets présentant une modalité de la variable rapportée au nombre de sujets observés. Cette proportion est la moyenne d une variable qui ne pourrait prendre que deux valeurs selon la présence (valeur = 1) ou l absence (valeur = 0) d une caractéristique donnée. Un troisième paramètre, le total des valeurs d une variable, peut être utilisé dans les deux situations. Quand il s agit d une variable binaire, le total représente le nombre de personnes présentant une caractéristique donnée (exemple : nombre de personnes malades dans une population). Quand il s agit d une variable quantitative, le total représente la somme des valeurs de la variable étudiée (exemple : nombre de boîtes de médicament A consommées dans une population) Variabilité des observations Les individus d une population ne se ressemblent pas complètement et une variable peut prendre des valeurs différentes d un individu à un autre. Cette variabilité peut être due soit à des erreurs de mesures (questionnaires ou instruments non-standardisés) soit, le plus souvent, correspondre à la variabilité qui existe entre les sujets. Dans ce livre, nous ne nous intéresserons pas aux erreurs de mesure mais uniquement aux variations inter-sujets. 9

25 La dispersion des valeurs observées d une variable est le plus souvent quantifiée par la variance qui représente la moyenne du carré de l écart entre la valeur moyenne et chaque valeur individuelle observée d une variable. La racine carrée de la variance s appelle l écart-type. Ce paramètre est fondamental car deux populations peuvent avoir pour une variable donnée des moyennes égales mais des variances différentes. La population ayant la variance la plus élevée est la plus hétérogène puisque cela signifie que les valeurs sont plus dispersées autour de la moyenne que pour l autre population. 0,45 0,4 0,35 0,3 population A population B 0,25 0,2 0,15 0,1 0, valeurs de la variable Figure 1 : répartition d'une variable dans deux populations A et B ayant la même espérance (15) ; la variance dans la population A est plus petite que celle dans la population B. 10

26 5. QUALITES D UN ECHANTILLON L observation d un échantillon ne permet pas de décrire avec certitude une population, mais seulement d estimer les valeurs de certaines caractéristiques que l on souhaite connaître dans cette population. Les valeurs mesurées à l échelle d une population sont appelées paramètres. Celles réalisées au niveau d un échantillon ne permettent que des estimations de ces paramètres. Ces estimations sont calculées à partir des informations recueillies dans les échantillons à l aide de formules spécifiques que l on nomme estimateurs. L observation faite sur un échantillon unique donne une seule estimation, la répétition de l étude sur un autre échantillon de la même population aboutirait sans doute à une estimation différente : cette notion est appelée «fluctuation d échantillonnage». Nous verrons par la suite que la procédure utilisée pour constituer l échantillonnage détermine le choix d un estimateur. Un «bon» estimateur doit être «non biaisé», c est-à-dire que les estimations faites sur des échantillons successifs selon la même procédure ne doivent pas s écarter de façon systématique de la valeur du paramètre de la population. La moyenne de toutes ces estimations possibles est alors égale à la valeur du paramètre. Un estimateur est également de bonne qualité s il permet d estimer le paramètre avec une bonne précision, c est-à-dire que la variance des estimations obtenues est petite Notion de représentativité Pour extrapoler l information observée dans un échantillon à la population dont il est issu, il faut que l hétérogénéité des différents profils rencontrés 11

27 dans la population soit retrouvée dans l échantillon, c est-à-dire que celui-ci soit «représentatif» de la population-cible de l étude. L étape de sélection de l échantillon est primordiale pour satisfaire à la représentativité de la population. Reprenons l exemple de la vaccination contre l hépatite B des enfants scolarisés en classe de sixième. Supposons que les modalités d accès à la vaccination diffèrent en fonction de la scolarisation en secteur public ou privé. La sélection d enfants scolarisés en secteur public pourrait préférentiellement inclure des enfants moins vaccinés. L échantillon ne sera alors pas comparable à la population générale vis-à-vis de cette caractéristique. L estimation de la proportion d enfants vaccinés ne pourra être généralisée qu aux enfants du secteur public Fluctuations d échantillonnage et précision des estimations Si le tirage au sort de tous les échantillons était possible, à partir d une population de taille N et en utilisant la même méthode de sélection, les estimations ponctuelles des paramètres de la population seraient variables d'un échantillon à un autre, en raison de la composition différente des échantillons (fluctuations d échantillonnage). Etant donné que l on travaille sur un seul échantillon, il existe autour de l estimation ponctuelle faite dans cet échantillon une incertitude, que l on peut quantifier par la détermination d une fourchette de valeurs possibles du paramètre ou intervalle de confiance. Un intervalle de confiance à 95 % signifie que sur 100 échantillons de taille n sélectionnés aléatoirement selon une procédure identique parmi une population de N éléments, l intervalle de confiance calculé inclurait la valeur du paramètre de la population pour 95 d entre eux. 12