Les maladies rares, parlons-en ensemble! Tous concernés! Fondation maladies rares Poitiers, le 3 mars 2016
Un constat => un objectif Ensemble, trouvons des traitements!
La Fondation maladies rares Qui nous sommes Fondation de coopération scientifique Structure privée à but non lucratif Mesure phare du 2 ème PNMR, créée en 2012 5 membres fondateurs: Ensemble, trouvons des traitements! Nos missions Découvrir les médicaments de demain - Comprendre les maladies rares - Développer de nouveaux médicaments Améliorer le quotidien des personnes concernées Ce que nous faisons Accélérer la recherche en finançant et accompagnant des projets ciblés, maillons manquants de la recherche Réunir les meilleures expertises pour accélérer le développement de nouveaux traitements
Une équipe nationale ancrée en région
Découvrir les médicaments de demain - comprendre les maladies rares
Comprendre les maladies rares Un guide pratique sur l utilisation des données de santé Un modèle de consentement à l étude des caractéristiques génétiques Création d un DIU maladies rares : de la recherche au traitement Mise en lien d expertises scientifiques => 15 plateformes technologiques partenaires Une politique scientifique d appels à projets High throughput sequencing and rare diseases - Whole Exome and Whole Genome Sequencing Mouse models and rare diseases Small animal models and rare diseases => 48 modèles expérimentaux créés & 55 nouveaux gènes identifiés
Découvrir les médicaments de demain - développer de nouveaux médicaments
Développer de nouveaux traitements Mise en lien d expertises scientifiques Mise à disposition d un annuaire des plateformes technologiques Appels à projets High throughput screening of therapeutic molecules and rare diseases Preclinical research in rare diseases : translational steps in large animals => 12 projets soutenus depuis 2012
L accompagnement au développement La Fondation accompagne tout type de preuve de concept (POC), sans discrimination par rapport à sa nature ou la pathologie ciblée. Définition d une POC selon la Fondation Toute démonstration d un composé, quelque soit sa nature, à interagir et à moduler (in vivo/in vitro) une réponse cellulaire et/ou physiologique d intérêt Types de POC accompagnées Biologique, petite molécule ou dispositif médical Avec des premiers résultats in vitro, in vivo, dans des modèles cellulaires ou animaux Nouvelle molécule ou molécule en repositionnement Maladie rare ou ultrarare
Notre accompagnement La Fondation maladies rares accompagne les porteurs de projets à tous les stades de développement de la POC. Etat des lieux de l avancement de la POC Protection intellectuelle Pas de rémunération de la Fondation Pas de partage de Protection Intellectuelle avec la Fondation Mise en relation avec des industriels Médicoréglementaire Pas de conflit d intérêt (En coordination avec les autres acteurs de la valorisation) Mise en relation avec Financement des partenaires 125 POC détectées et 74 accompagnées 6 ODD obtenues 1 accord de licence signé 15 mises en relation avec des industriels
Améliorer le quotidien des personnes concernées
Améliorer le parcours de vie des personnes malades Appels à projets Sciences humaines et sociales & MR 2012-2015 24 projets financés/197 déposés 1 772 625 attribués 4 financés 8 financés 4 financés 79 EQUIPES IMPLIQUÉES Axe A Limitations d activités 2 financés 0 financé 33 ASSOCIATIONS IMPLIQUÉES Axe B Participation sociale 1 financé 5 financés Axe C Droit des personnes 166 EXPERTS BENEVOLES 580 EQUIPES MOBILISÉES 181 ASSOCIATIONS MOBILISÉES
Des projets financés dans tous les groupes de maladies rares BILAN au 30.11.2015 sur 16 APPELS A PROJETS CLOS Maladies systémiques et auto-immunes rares Maladies cardio-vasculaires Anomalies du développement et syndromes malformatifs Maladies dermatologiques Maladies endocriniennes rares Maladies hépato-gastro-entérologiques rares Maladies hématologiques non malignes rares Maladies héréditaires du métabolisme Maladies neurologiques rares Maladies neuromusculaires Maladies pulmonaires rares Maladies sensorielles (ophtalmologiques rares et surdités) Maladies rénales rares Criblage Gros animal Petit animal Séquençage SHS Souris Maladies osseuses rares Déficits immunitaires rares Maladies de la trame conjonctive Malformations rares de la tête et du cou Autres maladies rares 0 200000 400000 600000 800000 1000000 1200000 En euros
Merci pour votre attention