Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé ETS Lignes directrices de l évaluation économique des technologies de la santé au Canada 3 édition, 2006 À l appui des décisions éclairées
Veuillez noter que jusqu en avril 2006, l Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé (ACMTS) était connue sous le nom de l Office canadien de coordination de l évaluation des technologies de la santé (OCCETS). Citer comme suit : Lignes directrices de l évaluation économique des technologies de la santé au Canada [3 e édition]. Ottawa : ; 2006. Ce rapport ainsi que la version anglaise de ce rapport intitulée Guidelines for the economic evaluation of health technologies: Canada sont affichés dans le site Web de l ACMTS. La production de ce rapport a été rendue possible par l apport financier de Santé Canada et des gouvernements d Alberta, de la Colombie-Britannique, du Manitoba, du Nouveau Brunswick, de la Terre- Neuve-et-Labrador, des Territoires du Nord-Ouest, de la Nouvelle-Écosse, du Nunavut, de l Ontario, de l Île-du-Prince-Édouard, de la Saskatchewan et du Yukon. L Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé assume l entière responsabilité de la forme finale et du contenu de ce rapport. Les opinions exprimées dans ce rapport ne représentent pas forcément celles du Santé Canada ou de gouvernements provinciaux ou territoriaux. La reproduction de ce document à des fins non commerciales est autorisée à condition que l ACMTS soit dûment mentionné. L ACMTS est financé par les gouvernements fédéral, provinciaux et territoriaux canadiens. Dépôt légal - 2006 Bibliothèque nationale du Canada ISBN : 1-897257-50-3 (version imprimée) ISBN : 1-897257-51-1 (version électronique) CONVENTION DE LA POSTE-PUBLICATIONS N O 40026386 RETOURNER TOUTE CORRESPONDANCE NE POUVANT ÊTRE LIVRÉE AU CANADA À AGENCE CANADIENNE DES MÉDICAMENTS ET DES TECHNOLOGIES DE LA SANTÉ 600-865, AVENUE CARLING OTTAWA ON K1S 5S8
À la mémoire de Bernie O Brien, B. A., M. Sc., Ph. D. (1959-2004) L dédie ce travail à la mémoire de Bernie O Brien, un économiste de la santé, un chercheur et un éducateur remarquable, mais avant tout, un collège hautement estimé et respecté. Reconnu à l échelle internationale comme un pionnier de l évaluation économique appliquée au domaine des soins de la santé, D r O Brien était directeur du PATH (Program for Assessment of Technology in Health), professeur au Département d épidémiologie clinique et de biostatistiques, ainsi qu un collaborateur du Centre for Health Economics and Policy Analysis, à l Université McMaster; il occupait également les fonctions de codirecteur du Centre for Evaluation of Medicines au St. Joseph s Healthcare et de directeur du Clinical Effectiveness Research of the Father Sean O Sullivan Research Centre, à Hamilton, en Ontario. Sa sagesse, sa clairvoyance et son enthousiasme nous manquent cruellement.
Le présent rapport est un examen d'articles, d'études, de documents et d'autres renseignements publiés (regroupés sous l'appellation «documentation d'origine») auxquels l'acmts a pu avoir accès. L'ACMTS ne peut donner l'assurance, ni être tenue responsable, de l'exactitude du contenu de la documentation d'origine sur laquelle se fonde le rapport; l'acmts décline également toute responsabilité quant à la qualité, la propriété, l'inexactitude ou le bien-fondé des énoncés, renseignements ou conclusions qui figurent dans la documentation d'origine. L'ACMTS assume la pleine responsabilité quant à la forme et au contenu définitifs du présent rapport. Les énoncés et conclusions qui y apparaissent reflètent l'opinion de l'acmts, et non celle des membres de ses conseils ou des examinateurs. Examinateurs du Conseil consultatif scientifique de l'acmts André-Pierre Contandriopolous, Ph. D. Professeur titulaire Administration de la santé Université de Montréal Montréal (Québec) David Hailey, M. Sc., Ph. D., diplômé du RIC Professeur Sciences de la santé publique Université de l Alberta Edmonton (Alberta) Douglas Coyle, M. A., M. Sc., Ph. D. Professeur agrégé Département d épidémiologie et de santé communautaire Université d Ottawa Ottawa (Ontario) Philip Jacobs, D. Phil. Professeur Université de l Alberta Edmonton (Alberta) Muhammad Mamdani, M. A., M. P. H., D. Pharm. Scientifique principal (au moment de la révision du document) Institute for Clinical Evaluative Sciences Toronto (Ontario) Examinateurs du Comité consultatif pharmaceutique de l ACMTS Les personnes suivantes ont examiné les versions préliminaires de la troisième édition. Roy Dobson, B. Sc. Pharm., M. A. A, Ph. D. Professeur adjoint Université de la Saskatchewan Saskatoon (Saskatchewan) John A. Hoar, B. A., M. A. P., M. D. E. Pharmacoéconomiste Ministère de la Santé de la Nouvelle-Écosse Halifax (Nouvelle-Écosse) R. S. Nakagawa, B. Sc., F. C. S. H. P. Directeur de la pharmacie (au moment de la révision du document) Fraser Health Authority Surrey (Colombie-Britannique) Angie Wong, B. Sc. Pharm., M. Sc. Directrice associée intérimaire, Services pharmaceutiques Direction des programmes des médicaments Ministère de la Santé et des Soins de longue durée de l Ontario Toronto (Ontario) i
Comité consultatif sur les appareils médicaux et les systèmes de santé de l ACMTS Paul Childs, B. A. spécialisé Chef, Planification opérationnelle Programme de veille économique Ministère de la Santé et du Bien-Être de l Alberta Edmonton (Alberta) Examinateurs externes Ron Goeree, M. A. Professeur adjoint Département d épidémiologie clinique et de biostatistiques Université McMaster Hamilton (Ontario) Robert Lee, B. Sc., B. Sc. Ed., M. Sc. Professeur adjoint Université de Calgary Calgary (Alberta) Braden J. Manns, M. D., M. Sc., F. R. C. P. C. Professeur adjoint Université de Calgary Calgary (Alberta) Orlando Manti, B. A. spécialisé, M. A. Économiste principal Conseil d examen du prix des médicaments brevetés Ottawa (Ontario) Nicole Mittmann, M. Sc., Ph. D. Scientifique Sunnybrook and Women s College Health Sciences Centre Toronto (Ontario) Angela Rocchi, M. Sc. Directrice Axia Research Hamilton (Ontario) Alan Shiell, Ph. D. Professeur Université de Calgary Calgary (Alberta) George W. Torrance, Ph. D. Professeur émérite Université McMaster Hamilton (Ontario) Christopher McCabe, B. A., M. Sc., Ph. D. Maître de conférence en économie de la santé Université de Sheffield Sheffield (Royaume-Uni) ii
Collaborateurs Mo Amin, Ph. D., a collaboré de façon importante à la rédaction de la deuxième version des sections 2, 6, 7, 9, 12 et 14 des Lignes directrices de l évaluation économique; il a également revu les versions préliminaires de diverses sections du document. Bruce Brady, M. A., M. Sc., a pris une part généreuse à toutes les sections des Lignes directrices; il a dirigé le projet et assuré la coordination et la planification, tout en collaborant à la conception, à la rédaction et à la révision de toutes les sections du document. Allan Brown, M. B. A., M. A., a rédigé les versions préliminaires de l annexe 2 et a participé à l organisation du projet. Philip Jacobs, D. Phil., a rédigé les versions préliminaires de la section 10. Karen Lee, M. A., a revu et révisé les versions préliminaires de sections des Lignes directrices et présenté ses commentaires sur celles-ci. Lynda McGahan, M. Sc., a préparé l information relative à l évaluation des technologies non pharmacologiques. Shaila Mensinkai, M. A., M. B. I. S., a dirigé les recherches documentaires sur les lignes directrices existantes et sur l information relative à l évaluation des technologies non pharmacologiques, rédigé la partie de l annexe 2 sur la recherche documentaire, revu les versions préliminaires du document, ainsi que vérifié et mis en forme les références bibliographiques. Les auteurs tiennent à souligner l apport des personnes suivantes à la troisième édition : Michael Cheng a fourni des renseignements sur l évaluation économique des technologies non pharmacologiques. Doug Coyle a préparé une version préliminaire des sections 3 et 8. Jeffrey Hoch a présenté ses commentaires sur la section 12. Debra Marshall a fourni des renseignements sur l évaluation économique des technologies non pharmacologiques. Nicole Mittmann a participé aux versions préliminaires des sections 4 et 6. Bernie O Brien a fourni des commentaires approfondis, et des suggestions pour la révision, sur la deuxième édition des Lignes directrices de l évaluation économique. Les auteurs remercient également les personnes suivantes pour leur participation : Michel Boucher a collaboré à l organisation du projet; il a revu la deuxième édition des Lignes directrices et présenté ses commentaires sur celle-ci. Eugenia Palylyk-Colwell s est chargée de la révision de la structure de la troisième version préliminaire du document. Vijay Shukla a collaboré à l organisation du projet; elle a révisé plusieurs versions des Lignes directrices tout en présentant ses commentaires. Conflits d intérêts Nicole Mittmann a agi à titre de consultante auprès de plusieurs sociétés pharmaceutiques. Angela Rocchi a obtenu des contrats de recherche en économie de la santé de diverses sociétés pharmaceutiques canadiennes depuis 1990. De décembre 2003 à janvier 2004, elle a animé une réunion portant sur la première version préliminaire des Lignes directrices de l OCCETS pour les R x &D et préparé une réponse de cette association sur le document. George Torrance est l un des concepteurs du Health Utilities Index (HUI) dont il est question dans les Lignes directrices de l évaluation économique et l un des directeurs de Health Utilities inc., une société qui fournit des instruments, ainsi que des services de consultation aux utilisateurs du HUI. iii
PRÉFACE DE LA TROISIÈME ÉDITION L objectif des Lignes directrices de l évaluation économique des technologies de la santé au Canada est d aider ceux qui réalisent des évaluations économiques (soit, les analystes) à produire de l information économique crédible et normalisée, à la fois pertinente et utile pour les décideurs qui agissent à l intérieur du système public de soins de santé canadien. Les consignes qui s y trouvent établissent des normes de haute qualité pour la conduite et la présentation des résultats d évaluations économiques que les décideurs peuvent examiner et comparer. Les principes mis de l avant dans la troisième édition s appliquent à diverses technologies de la santé, y compris celles qui font la promotion de la santé, qui préviennent et traitent les affections ou qui améliorent la réadaptation et les soins de longue durée. Précédemment, les Lignes directrices de l évaluation économique visaient essentiellement l évaluation des médicaments. La clientèle des évaluations économiques se composait principalement des responsables de programmes publics de médicaments et des fabricants de produits pharmaceutiques qui soumettent des renseignements économiques pour appuyer l inscription de leurs produits aux Listes de médicaments. Or, le recours aux évaluations économiques pour prendre des décisions éclairées relativement à d autres technologies de soins de santé, tels les vaccins, les appareils médicaux, les interventions médicales et chirurgicales, la prévention et les activités de dépistage de la maladie, les activités de promotion de la santé et les initiatives de prestations de soins comme la télémédecine, est de plus en plus répandu. Ces technologies ne comprennent pas seulement des produits, mais aussi des stratégies pour la prise en charge des patients et le traitement d une affection donnée. La troisième édition des Lignes directrices de l évaluation économique a été rédigée en vue de répondre aux besoins d information de cette plus vaste clientèle. Cette troisième édition fait suite aux publications de novembre 1994 (première édition) et d octobre 1997 (deuxième édition). Elle reflète l expérience acquise lors de l utilisation de la deuxième édition et tient compte des progrès méthodologiques réalisés depuis 1997 dans le domaine de l évaluation économique des technologies de la santé. La préparation de la troisième édition a commencé par l élaboration d un protocole qui posait les principes suivants : offrir un guide clair, concis, pratique et de haute qualité aux analystes; répondre aux besoins des décideurs en ce qui a trait à de l information économique fiable, cohérente et pertinente; déterminer les méthodes privilégiées pour lesquelles des meilleures pratiques ont été reconnues ou qui font l objet d un consensus parmi les décideurs; fournir des renseignements et des conseils succincts sur les éléments pour lesquels les questions d ordre méthodologique n ont pas été résolues; permettre des démarches souples, innovatrices et différentes, particulièrement là où les questions d ordre méthodologique n ont pas été résolues; présumer que le lecteur possède des connaissances techniques sur les méthodes servant aux évaluations économiques, de façon à éviter les longues explications. Tout au long du processus, les tensions inhérentes à ces principes ont demandé des compromis. Au nombre des considérations pratiques, mentionnons la pertinence des méthodes compte tenu des besoins des décideurs et le recours à des méthodes plus simples et plus compréhensibles lorsqu il a été jugé inutile de complexifier davantage. Malgré de telles considérations, le temps, les efforts et les coûts inhérents à la réalisation d évaluations économiques conformes aux Lignes directrices de l évaluation économique devaient tout de même être mis en rapport avec les coûts (souvent plus élevés) de mauvaises décisions de financement découlant de la mise en œuvre des résultats d une évaluation de qualité médiocre. Lors de la préparation de la troisième version des Lignes directrices de l évaluation économique, iv
nous avons étudié tous les commentaires reçus des examinateurs. Les décisions liées aux questions d ordre méthodologique ont été prises par consensus. L'ACMTS assume la pleine responsabilité quant au contenu des Lignes directrices de l évaluation économique. FAITS SAILLANTS DE LA TROISIÈME ÉDITION Présentation : Chaque section des Lignes directrices traite d un aspect particulier de la conduite d une évaluation économique ou de la présentation des résultats. Les énoncés des Lignes directrices résumant les points essentiels que doit suivre l analyste sont présentés avant les lignes directrices détaillées. Le poids de la recommandation est transmis par le choix du vocabulaire. L analyste appliquera les consignes lorsque celles-ci sont rédigées à la forme active; des termes comme inviter, privilégier ou envisager lui signaleront qu il jouit d une plus grande latitude dans sa démarche. Scénario de référence : Le scénario de référence correspond à l ensemble des méthodes privilégiées que l analyste doit suivre lorsqu il réalise l analyse de l hypothèse de base dans le cadre d une évaluation économique. Le but du scénario de référence est de faciliter la prise de décisions en améliorant la cohérence dans la conduite des évaluations économiques et la présentation des résultats, ce qui augmentera la comparabilité des évaluations. Pertinence : Les décideurs doivent disposer d une information en rapport avec les situations où ils sont appelés à prendre des décisions. Le critère de départ pour répondre aux besoins du décideur est de formuler la question de l étude de façon à aborder directement l élément faisant l objet de la décision, du problème ou de la politique. Cela permettra de préciser la portée, le plan et la présentation des résultats de l évaluation. Les Lignes directrices de l évaluation économique préconisent aussi le recours à des données et à la simulation de scénarios du monde réel. Lorsqu une évaluation vise à fournir des renseignements pour une décision donnée dans plus d un contexte ou relevant de plus d une autorité, il faut inclure des données et des hypothèses de rechange dans l analyse (p. ex. à l aide d analyses de sensibilité) afin de tenir compte de différences significatives entre les provinces et les territoires ou les contextes. Dans certains cas, il peut être utile d analyser les situations où un usage inapproprié, sous-optimal ou non prévu de la technologie étudiée est à escompter. La satisfaction des besoins en information du monde réel des décideurs n est pas toutefois sans poser de défi. Souplesse : Bien qu un des objectifs premiers des Lignes directrices de l évaluation économique soit de favoriser le recours à des démarches systématiques pour l analyse et la présentation des résultats des évaluations, il est entendu que les énoncés ou le scénario de référence peuvent être irréalisables ou ne pas s appliquer dans un contexte particulier. Par conséquent, l analyste a la possibilité de choisir une méthode différente pour composer avec la situation propre à l évaluation. Certaines sections des Lignes directrices offrent des conseils à l analyste pour les cas où aucune consigne quant à la méthodologie n a été arrêtée. Ainsi, dans les Lignes directrices, on estime qu une analyse de sensibilité déterministe constitue une méthode pratique et acceptable pour analyser l incertitude, même si une analyse de sensibilité probabiliste permet une évaluation plus complète de l incertitude et est davantage susceptible de procurer une estimation non biaisée des coûts et des répercussions. Ce qu il importe principalement d établir, c est si le recours à une méthode différente diminue la qualité de l information apportée par l évaluation. L analyste doit préciser si les méthodes employées pour l évaluation sont conformes aux énoncés des Lignes directrices et justifier tout écart. Transparence : Un des concepts de base des Lignes directrices est le besoin de transparence dans la présentation des résultats d une évaluation. L analyste doit fournir des renseignements détaillés sur les méthodes, les intrants et les résultats de l évaluation. La transparence permet aux utilisateurs d évaluer de façon critique la qualité du rapport sur le plan méthodologique et de v
vérifier par eux-mêmes que les biais potentiels ont été traités comme il se doit. Il est aussi essentiel de présenter l information sous une forme qui sera utile aux décideurs. Toutes les étapes de l analyse doivent être décrites en détail avant leur agrégation pour obtenir les résultats relatifs au rapport coûtefficacité. L analyste pourra utiliser le modèle standard de présentation des résultats à l annexe 3 pour s assurer de le faire de façon rigoureuse et cohérente. Il est possible de télécharger la troisième édition des Lignes directrices à partir du site Web de l ACMTS (http://www.acmts.ca) ou d obtenir un exemplaire imprimé en communiquant avec l ACMTS. vi
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TABLE DES MATIÈRES PRÉFACE DE LA TROISIÈME ÉDITION... iv ABRÉVIATIONS ET CONVENTIONS... ix 1 INTRODUCTION... 1 1.1 Évaluations économiques... 1 2 ÉNONCÉS DES LIGNES DIRECTRICES... 4 2.1 Question de l étude... 4 2.2 Types d évaluation... 4 2.3 Population cible... 5 2.4 Comparateurs... 5 2.5 Perspective... 6 2.6 Efficacité... 6 2.7 Horizon... 7 2.8 Modélisation... 7 2.9 Valorisation des résultats... 8 2.10 Utilisation et coûts des ressources... 8 2.11 Actualisation... 10 2.12 Variabilité et incertitude... 10 2.13 Équité... 11 2.14 Généralisabilité... 11 2.15 Présentation des résultats... 12 3 LIGNES DIRECTRICES... 13 3.1 Question de l étude... 13 3.2 Types d évaluation... 14 3.3 Population cible... 17 3.4 Comparateurs... 18 3.5 Perspective... 20 3.6 Efficacité... 22 3.7 Horizon... 26 3.8 Modélisation... 26 3.9 Valorisation des résultats... 29 3.10 Utilisation et coûts des ressources... 32 3.11 Actualisation... 36 3.12 Variabilité et incertitude... 36 3.13 Équité... 39 3.14 Généralisabilité... 41 3.15 Présentation des résultats... 44 4 RÉFÉRENCES...46 ANNEXE 1 : Présentation des résultats de l analyse... A-1 ANNEXE 2 : Examen des données économiques probantes existantes... A-4 ANNEXE 3 : Présentation standard des résultats... A-6 ANNEXE 4 : Glossaire... A-12 viii
ABRÉVIATIONS ET CONVENTIONS ACA ACC ACE ACU AMC AS ASD ASP CEAC DP ECRA HUI PICRP QALY QVAS RCED VEIP Analyse coûts-avantages Analyse coût-conséquence Analyse coût-efficacité Analyse coût-utilité Analyse de minimisation des coûts Analyse de sensibilité Analyse de sensibilité déterministe Analyse de sensibilité probabiliste Courbe d acceptabilité coût-efficacité (pour cost-effectiveness acceptability curve) Disposition à payer Essai contrôlé avec répartition aléatoire Health Utilities Index Population (ou participants), intervention, comparateur (ou témoins), résultats et plan de l étude Années de vie pondérées par la qualité (pour quality-adjusted life-year) Qualité de vie appliquée à la santé Rapport coût-efficacité différentiel Valeur espérée de l information parfaite Lors de la rédaction des Lignes directrices de l évaluation économique des technologies de la santé au Canada (titre abrégé à «Lignes directrices de l évaluation économique» dans le document), les conventions suivantes ont été appliquées : L analyste désigne la personne qui réalise des évaluations économiques. Le comparateur ou la solution de rechange est la technologie à laquelle on compare l intervention. Par affection, on entend tout problème médical, y compris les maladies. Les répercussions des technologies signifient le plus souvent les résultats sur le plan de la santé (aussi appelés résultats, effets ou, parfois, avantages), mais elles peuvent aussi faire référence à d autres types de répercussions, comme les processus de soins (p. ex. les cas découverts). Pour désigner une évaluation économique, on utilise également les termes évaluation, analyse ou étude. L intervention est la technologie de la santé faisant l objet de l évaluation. Par utilisateurs des évaluations économiques, on entend le plus souvent les décideurs du système public de soins de santé canadien. ix
1 INTRODUCTION Les Lignes directrices de l évaluation économique s adressent principalement aux économistes et aux chercheurs travaillant pour des services de santé, tant dans les secteurs publics que privés, qui réalisent des évaluations économiques. Après quoi, la principale clientèle des évaluations économiques est formée des décideurs et des stratèges canadiens qui ont la responsabilité d accorder les budgets nécessaires au financement des technologies de la santé. Ce groupe de décideurs se compose des conseillers affectés aux politiques des ministères de la Santé fédéral, provinciaux et territoriaux, ainsi que des gestionnaires des programmes de médicaments des provinces ou territoires, des organismes de santé régionaux, des hôpitaux et d autres établissements de soins de santé. En outre, les responsables d initiatives nationales, comme le Programme commun d évaluation des médicaments, s appuient sur ces données pour documenter leurs recommandations. Par ailleurs, les évaluations économiques trouvent une deuxième clientèle auprès des universitaires, des groupes de médecins spécialistes, des prestataires de soins de santé, des patients, des groupes de défense des droits des patients, des fabricants, des médias et du grand public. 1.1 Évaluations économiques Le premier but d une évaluation économique est de «déterminer, mesurer, évaluer et comparer les coûts et les répercussions des solutions de rechange étudiées 1» pour documenter les décisions quant à l efficience d une intervention ou d un programme 2. Dans ce contexte, les répercussions représentent le plus souvent les résultats sur le plan de la santé découlant des solutions faisant l objet de la comparaison, bien qu il puisse aussi y avoir d autres types de répercussions, comme celles liées aux processus (p. ex. les cas découverts). Dans ce champ de l économie, les concepts de coût de renonciation et de changement graduel occupent une place centrale. L économie est une discipline qui s intéresse aux échanges entre les personnes et aux compromis auxquels ces dernières parviennent 3. Pour les systèmes publics de soins de santé, les ressources limitées signifient que toutes les interventions disponibles ne peuvent être offertes dans toutes les situations, ni à tous ceux qui en ont besoin ou qui voudraient en bénéficier. Des choix doivent donc être faits parmi les interventions efficaces, et la décision d en financer une implique que d autres ne le seront pas. Le coût de renonciation associé au financement de l intervention choisie correspond aux avantages sur le plan de la santé qui auraient pu être tirés du financement de la solution de rechange qui arrivait en deuxième position. De plus, le choix du meilleur plan d action se fera en ne tenant compte que des changements graduels dans les coûts et les répercussions pour les solutions comparées 4. Par conséquent, il est inutile de pondérer l ensemble des coûts et des répercussions possibles de chacune des solutions de la comparaison. 1.1.1 Utilité dans la prise de décisions Une évaluation économique de haute qualité doit fournir aux décideurs des renseignements utiles, pertinents et opportuns. En outre, les évaluations doivent faire appel à des méthodes d analyse rigoureuses, être équilibrées et impartiales (crédibles), tout en étant transparentes et accessibles au lecteur. Il existe de nombreuses situations où les évaluations économiques peuvent être utiles aux décideurs : financement d un programme, d un service ou d une technologie relevant de différents ordres de gouvernement ou d entités administratives (p. ex. organismes de santé régionaux, hôpitaux, programmes de médicaments); fixation des prix par les organismes gouvernementaux de réglementation et les fabricants des technologies; 1
élaboration de lignes directrices de pratique clinique 5 ; établissement des priorités pour le financement de la recherche par les gouvernements et les sociétés de recherche; surveillance postcommercialisation et actualisation des données économiques s appuyant sur l usage des technologies dans le monde réel (données qui peuvent ensuite servir à documenter l un des autres types de décisions). Les évaluations économiques peuvent fournir des renseignements sur l efficience aux responsables de la répartition des ressources limitées en soins de santé. Elles peuvent servir plus particulièrement à déterminer quelles interventions méritent d être offertes. Enfin, en association avec d autres démarches, comme une analyse différentielle pour l établissement de budgets par programmes, elles peuvent aider à mieux fixer les priorités 6, 7. Certains s interrogent sur le bien-fondé de recourir à des évaluations économiques pour prendre des décisions. Les évaluations souffrent souvent d un manque de transparence, ce qui peut donner lieu à une mauvaise interprétation des résultats et semer le doute quant à la crédibilité de l évaluation 8. Des critiques ont également été exprimées quant à la diffusion et à l actualité de l information, quoique ces difficultés ne soient pas exclusives aux évaluations économiques 9, 10. Au nombre des problèmes de fiabilité, mentionnons le choix de mauvaises hypothèses et méthodes d analyse (p. ex. techniques d extrapolation des données) et les limites des méthodes (p. ex. valorisation de la perte de productivité) 8-11. On a aussi reproché aux évaluations de ne pas tenir compte de la nature dynamique des affections, des résultats et des coûts et de ne pas offrir une vue d ensemble de tous les facteurs pouvant exercer un effet sur le rapport coût-efficacité d une intervention, telles les interactions avec les programmes existants 10. Parmi les problèmes de pertinence, on signale le choix de mauvais comparateurs, l absence de données du monde réel dans les analyses, l absence d analyses de sous-groupes appropriées et la faible généralisabilité des résultats 8-10. Les évaluations ne mesurent pas toutes les implications économiques d une technologie, notamment les répercussions financières des décisions 8, 12. L analyse des incidences budgétaires fournit des renseignements complémentaires sur les dépenses et les questions de capacité financière. Une comparaison de certaines des caractéristiques d une évaluation économique et d une analyse des incidences budgétaires est présentée au tableau 1. Bien que les deux types d analyse partagent certaines exigences relatives aux données et aux méthodes d analyse, il existe d importantes différences entre les deux, y compris la question à laquelle le décideur tente de répondre. Les évaluations économiques ne font généralement pas la distinction entre le coût financier et le coût économique (coût de renonciation), lesquels peuvent varier dans certains cas. Par conséquent, une référence à des économies de coûts dans une évaluation reporte généralement à la valeur des ressources dégagées (p. ex. libération de lits d hôpitaux), mais ces économies peuvent ne pas se traduire par une épargne financière réelle. Des obstacles structurels empêchent d utiliser les évaluations économiques pour des prises de décisions, dont les problèmes d établissement de budgets par enveloppes et le manque de connaissances économiques de certains organismes décisionnels, d où le risque d une mauvaise interprétation des résultats des évaluations 12. Ces facteurs expliquent pourquoi les évaluations économiques n ont pas été utilisées plus souvent pour la prise de décisions dans le domaine de la santé. Il est difficile, toutefois, de prétendre qu en ne tenant pas compte des évaluations économiques, on arrivera à une meilleure gestion des ressources limitées en santé. Au-delà de l utilité des résultats réels d une analyse, les évaluations économiques font la synthèse des données probantes et des hypothèses de manière à offrir aux utilisateurs de cette information un modèle structuré de pensée et un éclairage utile sur les répercussions des décisions. Pour cela, le décideur doit adopter une perspective générale des répercussions de la technologie concernée et opter pour des décisions plus explicites et transparentes. L épreuve ultime pour une évaluation est de savoir si elle mène à de meilleures décisions malgré la présence d incertitudes et se traduit par une utilisation plus efficiente et plus efficace des ressources. Le nombre croissant de lignes directrices qui sont publiées dans le monde témoigne du besoin des 2
décideurs d obtenir des données économiques à la fois meilleures et plus complètes 13. En établissant des normes pour la conduite des évaluations économiques et la présentation de leurs résultats, les lignes directrices permettent de traiter les limites actuelles des analyses et, ainsi, d améliorer les évaluations. L application de ces lignes directrices n éliminera pas néanmoins les possibilités de biais dans les évaluations, compte tenu du doigté et du jugement nécessaires à cet exercice. Tableau 1 : Comparaison d une évaluation économique et d une analyse des incidences budgétaires Évaluation économique Analyse des incidences budgétaires Question posée S agit-il du meilleur rapport qualité/prix? Est-ce abordable? But Efficience des solutions de rechange Plan pour les incidences financières Résultats sur le plan Inclus Exclus de la santé Mesure Coût ajouté par unité d avantage ou de résultat Dépenses totales ($) Horizon Habituellement à long terme (peut-être pour la vie) Habituellement à court terme (1 à 5 ans) 1.1.2 Moment de l évaluation L évaluation économique peut être entreprise à n importe quel moment du cycle de vie d une technologie. Ce seront en fait les besoins des décideurs qui dicteront le choix de ce moment. Si l évaluation est réalisée vers la fin du cycle de vie, les résultats risquent de ne pas être utiles aux décideurs, car la décision du financement aura déjà été prise ou l intervention sera déjà répandue dans la pratique clinique; ces résultats pourront tout de même servir à la prise de décisions relatives à des changements aux critères de remboursement ou à la population à laquelle la technologie est destinée. En revanche, si une technologie est évaluée au début de son cycle de vie, avant que son efficacité n ait été clairement établie, il est possible que l incertitude quant aux coûts et aux effets soit plus grande que si l évaluation avait lieu plus tard dans le cycle. Souvent, l efficacité des technologies dépend du contexte et, parfois, de l expérience de son utilisateur si une courbe d apprentissage est associée à la technologie. La réalisation d une évaluation est un processus itératif. Les résultats des études peuvent être mis à jour à mesure que l on dispose de plus de données sur les effets de l intervention et que l expérience de l utilisation réelle de celle-ci s accroît. Une évaluation bien menée révélera les plus importantes sources d incertitude et dirigera donc la collecte des données probantes vers ces zones. Cela aura pour effet d améliorer la précision des estimations à long terme. Les méthodes bayésiennes conviennent particulièrement à cette fin. Elles peuvent être utilisées pour aider à déterminer si l on peut procéder au financement d une technologie ou s il est préférable d attendre de disposer de renseignements supplémentaires avant de prendre une décision. Ces méthodes peuvent aussi s avérer utiles pour réévaluer des technologies qui sont déjà financées ou pour lesquelles des problèmes d utilisation ont été décelés. Elles contribuent en outre à revoir des décisions au sujet de produits qui ont obtenu un financement temporaire à partir de données préliminaires, en attendant de recueillir de plus amples renseignements quant à leur usage dans le monde réel et leur rapport coût-efficacité avant d accorder un financement définitif. C est là un important aspect de l utilisation des évaluations économiques dans le processus décisionnel. Nous suggérons aux personnes qui souhaiteraient en savoir davantage sur la conduite des évaluations économiques de consulter, entre autres, les auteurs suivants : Gold et ses collaborateurs 4, Drummond et ses collaborateurs 1, 14 et Muenning et ses collaborateurs 15. 3
2 ÉNONCÉS DES LIGNES DIRECTRICES 2.1 Question de l étude 2.1.1 Énoncer la question à laquelle l évaluation doit répondre. Bien circonscrire la question, la poser d une façon qui appelle une réponse et s assurer de sa pertinence quant à la décision à prendre par la clientèle cible. Inclure des questions secondaires connexes et pertinentes (p. ex. les répercussions de l intervention sur des sous-groupes). 2.1.2 Déterminer les patients ou la population, l intervention et les comparateurs appropriés pour la question de l étude. La perspective principale de l étude peut aussi être énoncée dans la question. 2.1.3 Désigner la clientèle cible de l étude, ainsi que les clientèles cibles secondaires, au besoin. 2.2 Types d évaluation 2.2.1 Préciser le ou les types d évaluation économique retenus et en justifier le choix. Choisir le type d évaluation en fonction de la nature de la question de l étude, de l affection visée et de la disponibilité des données sur les résultats. 2.2.2 Dans le dénominateur du rapport coûtefficacité différentiel (RCED), utiliser une mesure valide du résultat qui a beaucoup d importance pour la santé du patient (soit, un résultat important pour le patient). 2.2.3 Utiliser une analyse coût-utilité (ACU) comme scénario de référence s il existe des différences significatives dans la qualité de vie appliquée à la santé (QVAS) entre l intervention et les comparateurs. 2.2.4 Utiliser une analyse coût-efficacité (ACE) comme scénario de référence lorsqu une ACU ne convient pas. Faire appel à un résultat final (p. ex. années de vie gagnées) ou, si c est impossible, à un résultat important pour le patient. Utiliser un résultat intermédiaire seulement si un lien a clairement été établi (validé) avec l un de ces résultats. Envisager d avoir recours à une ACE comme analyse secondaire lorsque l emploi d un résultat important pour le patient (autre que les années de vie pondérées par la qualité [QALY] gagnées) dans le dénominateur du RCED se justifie, à condition qu il existe une différence significative pour un tel résultat. 2.2.5 Une analyse de minimisation des coûts (AMC) peut constituer un scénario de référence approprié lorsque les données probantes montrent que les résultats importants pour le patient de l intervention et des comparateurs sont essentiellement équivalents. Justifier le choix d une AMC. 2.2.6 Une analyse coûts-avantages (ACA) peut se révéler utile dans certaines situations, mais, généralement, la réserver pour une analyse secondaire. Expliquer toutes les étapes de la conversion des résultats en argent et analyser les principales hypothèses à l aide d une analyse de sensibilité. 2.2.7 Une analyse coût-conséquence (ACC) n entre généralement pas dans le scénario de référence, à moins qu une ACE ou une ACU ne conviennent pas. Pour une plus grande transparence, utiliser une ACC comme étape intermédiaire de la présentation des résultats des autres types d évaluation économique. 4
2.3 Population cible 2.3.1 Préciser la population cible et l usage prévu de l intervention. 2.3.2 Réaliser l analyse pour l ensemble de la population cible visée par la question de l étude. L analyse peut comprendre la population représentant la majorité ou tous les usages prévus. Les données sur l efficacité théorique et l efficacité pratique utilisées pour l analyse doivent être liées à la population cible. 2.3.3 En cas de variabilité (hétérogénéité) de la population cible, effectuer une analyse stratifiée par sous-groupes de plus petite taille et plus homogènes, s il y a lieu. 2.3.4 Envisager d analyser les situations où un usage inapproprié, sous-optimal ou non prévu de l intervention est à escompter. 2.4 Comparateurs 2.4.1 Lier le choix des comparateurs à la population de l étude, ainsi qu à la pratique ou au contexte particulier dans lesquels s inscrit la prise de décisions. En principe, il faut envisager toutes les solutions de rechange techniquement possibles, acceptables et pertinentes comme comparateurs potentiels. Sélectionner ensuite les comparateurs qui conviennent. Décrire les comparateurs choisis pour l évaluation et en justifier le choix; expliquer également pourquoi les autres comparateurs n ont pas été retenus. 2.4.2 Dans le scénario de référence, utiliser les soins habituels (soit, les soins les plus courants) que l intervention vise à remplacer. Dans certains cas, les soins habituels peuvent comprendre plus d une solution de rechange pertinente et largement répandue pour une même indication. 2.4.3 Pour le choix des comparateurs, il faut tenir compte de ce qui suit : a) Ajouter les soins recommandés aux comparateurs lorsque les soins habituels ne constituent pas des soins appropriés (haute qualité). On peut les considérer comme l intervention de première intention, conformément aux recommandations des lignes directrices de pratique clinique. b) Lorsque les solutions de rechange se composent de diverses stratégies de traitement, les distinguer en fonction des situations où l intervention représente un élément supplémentaire de la stratégie, une séquence différente dans le traitement ou une solution distincte qui pourrait remplacer un autre élément de la stratégie de traitement. Les comparateurs peuvent être un ensemble de soins regroupant plusieurs éléments. Analyser chaque stratégie séparément et expliquer les solutions de rechange. c) Il convient parfois de faire preuve de prudence en analysant l arrivée de futurs comparateurs, notamment l arrivée prévue de technologies moins coûteuses (p. ex. la commercialisation d un générique). d) En ce qui a trait aux médicaments, les agents de rechange inscrits à une Liste de médicaments seront peut-être les plus pertinents, mais il ne faut pas pour autant exclure ceux qui ne figurent pas sur une telle liste. Les comparateurs doivent comprendre la solution de rechange la moins coûteuse qui est souvent utilisée pour la même indication. Inclure le coût du médicament et tous les frais d administration du médicament. Les schémas posologiques retenus pour l analyse doivent correspondre à la dose et à la durée du traitement signalées dans les données appuyant l efficacité de l agent. 5
2.5 Perspective 2.5.1 Présenter la ou les perspectives de l étude quant aux coûts pris en compte dans l évaluation. 2.5.2 Dans le scénario de référence, adopter la perspective du système public de soins de santé. 2.5.3 Envisager de présenter séparément les résultats pour les coûts associés à une perspective plus large lorsque ceux-ci sont susceptibles d avoir des répercussions considérables sur les résultats de l analyse. Quantifier ces coûts séparément, si possible, sinon commenter au moins leur importance et les répercussions qu ils auront probablement sur les résultats de l analyse. 2.6 Efficacité 2.6.1 Procéder à une étude méthodique de la documentation disponible pour constituer la base des données probantes appuyant l efficacité théorique et l efficacité pratique de l intervention. Si un tel examen n a pas été fait, expliquer pourquoi. Mentionner les études et les méthodes ayant servi à réaliser l examen, puis analyser ou regrouper les données. 2.6.2 Lorsque c est possible et crédible sur le plan scientifique, traduire les données sur l efficacité théorique en la meilleure estimation quantitative de l efficacité pratique dans le scénario de référence, à l aide des meilleures données probantes disponibles et des techniques de modélisation appropriées. Cela peut impliquer l établissement de lien entre les résultats intermédiaires et les résultats importants pour le patient ou l extrapolation de données au-delà de la durée de l étude. 2.6.3 Lorsque c est possible, intégrer au scénario de référence des facteurs du monde réel qui modifient l effet de l intervention, là où les meilleures données probantes disponibles ont permis d établir des liens avec les résultats importants pour le patient. Ces facteurs comprennent l adhésion du patient au traitement, la précision du dépistage et du diagnostic, ainsi que l observance du traitement par les prestataires de soins de santé et leurs compétences. Préciser la nature du facteur, les mesures ayant servi à quantifier l effet, ainsi que les méthodes et les hypothèses retenues pour la modélisation. 2.6.4 L évaluation des appareils médicaux doit être axée sur toute la période de prestation de soins plutôt que sur le rendement technique de l appareil seulement. Les résultats des interventions médicales et chirurgicales ou des technologies de diagnostic peuvent dépendre des compétences de l utilisateur de l appareil et de son expérience. Il pourra être nécessaire de recourir de façon importante à l analyse de sensibilité pour évaluer adéquatement les situations où les données probantes sur l efficacité théorique et l efficacité pratique ne sont pas concluantes. 2.6.5 Lorsque c est possible, inclure les répercussions des effets indésirables associés à l intervention s ils sont importants sur le plan clinique ou économique et les analyser comme il se doit. Selon leur nature, leur fréquence, leur durée et leur gravité, les effets indésirables peuvent avoir des répercussions sur l adhésion du patient au traitement, la mortalité, la morbidité, la QVAS (utilité) ou l utilisation des ressources. Valoriser ces effets de façon conforme aux principes énoncés dans les Lignes directrices de l évaluation économique. 2.6.6 Dans le scénario de référence, extrapoler les données en s appuyant sur la meilleure estimation quantitative des paramètres pertinents à l aide des meilleures données probantes disponibles et des techniques de modélisation appropriées. Décrire le poids des données probantes pour 6
l extrapolation et évaluer l incertitude à l aide d une analyse de sensibilité. À moins qu une telle analyse ne soit basée sur des données probantes de haute qualité, en préciser la nature spéculative tout en faisant les mises en garde nécessaires dans le rapport. 2.7 Horizon 2.7.1 Établir l horizon de l évolution naturelle de l affection et les répercussions probables de l intervention sur celle-ci. Préciser le ou les horizons de l évaluation et les justifier. 2.7.2 Dans le scénario de référence, s assurer que l horizon est suffisamment long pour saisir toutes les différences pertinentes dans les coûts et les résultats futurs des solutions de rechange analysées. Appliquer le même horizon aux coûts et aux résultats. Envisager l emploi d un horizon correspondant à la durée de la vie et fournir des explications lorsque l horizon utilisé est plus court. 2.7.3 Si l on effectue une modélisation des coûts et des résultats à long terme, il peut être opportun de présenter l analyse à court terme en s appuyant sur les données primaires et l analyse à long terme en utilisant les données de l extrapolation ou de la modélisation. Dans certains cas, le recours à des horizons multiples pour explorer d autres scénarios pourra être tout indiqué. Expliquer le lien de cause à effet et les techniques appliqués pour l extrapolation et la modélisation. 2.8 Modélisation 2.8.1 Considérations pour la modélisation a) Suivre les bonnes pratiques de modélisation pour bâtir le modèle qui servira à l évaluation. L analyste est invité à consulter les lignes directrices des bonnes pratiques de modélisation, au besoin. b) Décrire le modèle en précisant entre autres sa portée, sa structure et les hypothèses. Justifier les hypothèses et les choix. c) Utiliser une structure de modèle adaptée à la question de l étude. Bâtir le modèle de façon à pouvoir mettre les résultats à jour au fur et à mesure de la disponibilité des données. d) Expliquer et justifier les liens de cause à effet et les techniques d extrapolation ayant servi au modèle. Fonder l extrapolation des données sur des techniques valides dont la valeur scientifique a été établie de façon raisonnable et l éprouver à l aide d une analyse de sensibilité. e) Valider formellement le modèle en présentant la démarche suivie. 2.8.2 Considérations sur les données a) Recueillir et évaluer systématiquement les données utilisées pour le modèle sans oublier d indiquer leur provenance. b) Présenter toutes les sources de données. Expliquer et justifier les choix des paramètres et les hypothèses. c) Décrire la qualité (p. ex. poids des données probantes) des données du modèle. Préciser les limites des données et comment elles ont été traitées. Chercher à quantifier les répercussions de ces limites sur l incertitude des résultats de l évaluation. d) Réunir les meilleures données probantes disponibles sur les principaux paramètres du modèle pour lesquels les résultats sont les plus sensibles. Justifier l impossibilité de réunir les meilleures données probantes disponibles pour ces paramètres. e) Faire preuve de prudence lorsqu on utilise l opinion d experts pour établir les valeurs des paramètres. En justifier l emploi et décrire la source de l opinion, 7
la méthode d élicitation et les résultats de l exercice. Évaluer ces estimations à l aide d une analyse de sensibilité. f) Utiliser des méthodes appropriées pour analyser ou regrouper des données provenant de sources différentes. Expliquer et justifier les méthodes utilisées, puis présenter les résultats de l analyse. Signaler les limites des méthodes ou des données utilisées et, lorsque c est possible, les éprouver à l aide d une analyse de sensibilité. g) Intégrer les données au modèle en ayant recours aux techniques appropriées et expliquer les méthodes employées. Si les données sont intégrées sous forme d estimations ponctuelles, utiliser les estimations moyennes des paramètres dans l hypothèse de base. Si les estimations sont intégrées sous forme de lois de probabilité, en présenter et en justifier l expression. 2.9 Valorisation des résultats 2.9.1 Utiliser des mesures de préférences appropriées pour valoriser les différences significatives entre l intervention et les solutions de rechange en ce qui a trait à la QVAS. 2.9.2 Mesurer le résultat d une ACU sur le plan du gain de QALY. Présenter les changements à la durée de la vie et le coefficient de pondération de la qualité de vie séparément tout en rendant compte de la méthode utilisée pour les regrouper. Présenter les hypothèses et méthodes ayant servi à l estimation des QALY. Si d autres mesures des résultats ont servi à l ACU, en justifier l emploi. 2.9.3 Les préférences (utilité) peuvent être mesurées directement ou indirectement. Étudier les méthodes de rechange a priori et choisir à l avance celle qui convient le mieux à l affection et à la question de l étude. Justifier le choix et la méthode, traiter de la validité et de la fiabilité de la méthode choisie et expliquer la démarche suivie pour mesurer les préférences. 2.9.4 Si l on mesure les préférences directement, utiliser les méthodes du pari standard ou de l arbitrage temporel. Pour éviter le double compte, demander aux sujets qui participent aux exercices visant à mesurer les préférences de valoriser le temps de loisirs perdu en tant que changements des préférences et de supposer que les frais des soins de santé et les pertes de revenu sont entièrement remboursés. 2.9.5 Un échantillon représentatif du grand public, adéquatement informé, constitue la source privilégiée pour les préférences. Les patients qui ont une expérience directe des états de santé pertinents peuvent aussi constituer une source acceptable. Décrire la population à l origine des préférences et sa pertinence par rapport à la population canadienne. 2.9.6 Les études de disposition à payer (DP) utilisées pour évaluer les résultats d une ACA sont considérées comme des analyses de type secondaire. Expliquer les étapes suivies pour la conversion des résultats en argent. Valider les principales hypothèses et les éprouver à l aide d une analyse de sensibilité. 2.10 Utilisation et coûts des ressources 2.10.1 Généralités a) Déterminer, mesurer et valoriser systématiquement les ressources qui s appliquent à la ou aux perspectives de l étude. Classer les ressources selon des catégories significatives pour les décideurs concernés (p. ex. soins primaires, programme de médicaments, hôpitaux). 2.10.2 Détermination des ressources a) Exclure les coûts générés par le protocole des essais cliniques. Les versements 8