Performance et innovation thérapeutique séance du 15 avril 2015 #2. Médicament innovant et prix conditionnels : le «contrat de performance» Francis MEGERLIN MCU université Paris Descartes, GRADES Paris Sud Saclay Senior Fellow, Berkeley Center for Health Technology, UC Berkeley Lien d intérêts : je déclare n avoir aucun conflit d intérêts en lien avec cette présentation 1
Un défi pour la société, voire la civilisation Des progrès cliniques remarquables Des prix souvent exceptionnellement élevés Des incertitudes quant à l efficacité et la sécurité à long terme Une tendance non soutenable En pratique (vue du juriste), * Commerce (international) éclairé par les sciences * Santé : en concurrence avec d autres fonctions d utilité collective * Etat sous contrainte, en situation quasi-monopsone * Désarroi de l acheteur public / privé (retards, contentieux) * Risque de blocage du dialogue (refus de vente, refus achat) * Perte de visibilité (cycles de régulation budgétaire) 2
Des contraintes fortes et croissantes Intérêt de l accès rapide du patient au médicament Intérêt de l accès rapide de l industriel au marché Intérêt de l Etat au maintien du pacte politique national Une nouvelle géopolitique de la concurrence Une dynamique darwinienne entre systèmes Une climat de défiance et de dénonciation => Pb du rapport valeur (perçue) / prix (consenti) => En France, responsabilité politique de la décision Quel cadre pour la fixation des prix? Cadre conventionnel classique français : performant et internationalement salué Mais défis d une nouvelle nature et ampleur, dans un contexte changeant (cf. présentation Pr A. Astier, AnP) Une exception a été introduite en décembre 2012 dans le cadre conventionnel classique : l article 10ter (cf. présentation Président D. Giorgi, CEPS) => On esquisse seulement, ci-après, des réactions comparées face aux situations d exception prix/valeur (qui se multiplient) sous l angle CP 3
_ Des réponses éparses quant au couple discussion prix/valeur Restrictions d usage clinique? - seules indications validées Rationnement social? - analyse coût/utilité (QALYs) ---------------------------------------------------------------- Prix conditionnel? réel + - significations multiples! théorique => sujet complexe à fort enjeux, approches mixtes : quid? Une clef : la notion de «prix conditionnel» Un mécanisme optionnel d accès au marché Pour les traitements onéreux Distinct des accords prix/volumes, combiné avec eux Pour vaincre l aversion au risque économique Accord rapide sur un prix initial (publié) selon les résultats d essais Modulation ex-post du prix réel (confidentiel) +/- selon la performance en vie réelle De multiples applications contractuelles possibles => Quel but poursuivi, quel intérêt réciproque? 4
Dans la famille des contrats de prix conditionnels liant le prix aux données de «vie réelle», combinés aux classiques accords prix/volumes, entre autres mais notamment, 1. des contrats «de partage des risques» 2. des contrats «de performance» recherche d une garantie économique (obtention d un résultat contracté dans un budget maîtrisé) 1. Quid du contrat de «partage des risques»? Vise au co-développement technologique, non au commerce Possède des outils dédiés (financements, sociétés, contrats) Par ailleurs Des risques sont déjà partagés (avance de trésorerie, Risque D) Il existe des mécanismes propres de soutien (crédits CSIS?) => Pas le sujet ici : l acheteur veut une garantie économique => Certains «acheteurs» sont intéressés par les remises 5
2. Quid des «contrats de performance»? «Performance» : terme polysémique, confusion (P4P, etc) Résultat contracté à l avance (KPI), ou pas? Quels types de contrats possibles? ex : article 10 ter convention CEPS/LEEM, 2012 Plusieurs approches contractuelles possibles - Evaluation dynamique multifactorielles, conclusions à terme? - Contrats sur objectifs attestés par KPI, registres fil de l eau? * études multifactorielles à terme? BUT : expliquer une performance par l évaluation au long cours Ne sauraient être un mécanisme de détermination des prix - analyse statistique multivariée (big data) - complexe, long, coûteux, instrumentalisable, tjs discutable et discuté - conflit d intérêts + conflits de résultats - mécanisme suspect Possèdent un intérêt majeur de compréhension-comparaison systémique / connaissance produits (extensions?) / amélioration usage : - avantage français (PMSI/SNIIRAM, sous réserve accès-usage) - populations / sous-populations profils (efficacité + pharmacovigilance) - protocoles, pratique et organisation des soins (documenter les QALYs?) - interférences environnement, comportement, etc. => point de vue de scientifique : enthousiaste! => point de vue de juriste : circonspect pour l usage «prix» 6
* contrats de résultat au fil de l eau? BUT : déterminer le paiement selon un résultat constaté Engagements contractés à l avance Key Performance Indicators (KPI) proposés et agréés (Fr : HAS, CEPS?) À l échelle individuelle (médicaments orphelins, etc) A l échelle populationnelle (% de succès sur population traitée) Registre de résultat au fil de l eau Résultats contractés attestés par biologie, imagerie, scores cliniques Modulation +/- prix (remises financières, remises en nature?) N exclut pas modulation différée (épidémiologie du médicament) => Engagement fort (assumer en vie réelle!), compétitif «happy few»? => Juriste : enthousiaste si KPI cliniquement pertinents! Quels champs d application pour cette voie optionnelle? (retour d expérience international et point de vue de juriste, angle Res Publica) TRAITEMENT ONEREUX Hôpital Ville Aigu Chronique (HAD) Problème d accord sur les KPI? Prévision d interférences multiples (dont compétence, observance)? La complexité est l ennemie du contrat Retour voie classique 7
Reste à déterminer un prix Le couple prix facial / prix réel Nécessaire au commerce international Risque inflationniste et bulle capitalistique (TRA) Quelle priorité de l acheteur dans la file d attente? Le «prix de la vie» - Champ médicaments : quo non ascendet? - Quid des autres champs (tous produits, tous services)? Pour finir (ici, et en tant que juriste), quoiqu il en soit (1) Restaurer (refonder?) la confiance réciproque Permettre la visibilité contractuelle (temporalité) Contribuer à la maîtrise des budgets approuvés Alternative au rationnement de l accès aux traitements Garantir l accès de tous aux meilleurs soins Préserver la solidarité nationale Préparer un futur exigeant face à un paradigme nouveau et une accélération constante 8
Distinctement des réflexions des uns et des autres sur le cadre conventionnel et sur les catégories de raisonnement classiques, en complément de ces outils robustes, confrontés à une transformation globale, (2) => refonder, ensemble, de façon transverse, la pensée de l organisation/production/management des soins? par outils issus des TIC + santé digitale + biologie médicale, pour méthodes d organisation interpro / management / évaluation méthodes de paiement et pilotage soins / prévention autre futur? débat.. Merci pour votre attention Francis MEGERLIN MCU université Paris Descartes, GRADES Paris Sud Saclay Senior Fellow, Berkeley Center for Health Technology, UC Berkeley 9