Cours de graduation 6 ème Année de Médecine «Organisation du Système de Santé et Economie de Santé» Prof. N. MIDOUN, Médecin Chef de Service Epidémiologie et Médecine Préventive EHUOran Faculté de Médecine d Oran, Mai 2014
Médecine fondée sur des [niveaux de] preuves : Elle est née en 1980 à l Université de McMaster dans l Ontario. Nouvelle méthode d enseignement : différente des cours magistraux La recherche de preuves était utilisée comme méthode de raisonnement et source d information dans la formation des étudiants. En 1990, l EBM est devenue une méthodologie pour les praticiens. Actuellement EBM : Concerne l apprentissage de la médecine, la pratique de la médecine, prenant en compte l évaluation des pratiques médicales et de la qualité des soins. Concerne les domaines de la médecine, de la psychiatrie, de l odontologie, de la pratique infirmière, la kinésithérapie, la santé publique
Dans l expression " Evidence based medicine ", le terme evidence signifie preuve et non pas évidence. Les preuves issues d études cliniques (essais cliniques randomisés). L EBM consiste à fonder les décisions cliniques sur les connaissances théoriques et sur les preuves scientifiques, en tenant compte des préférences du patient. Ces preuves ne peuvent pas remplacer le jugement et l expérience du médecin : ceci explique que la médecine factuelle remet en question la pratique médicale traditionnelle mais ne la remplace pas. Il est important d acquérir une formation méthodologique afin de pouvoir évaluer et critiquer la validité des preuves.
Médecine factuelle (ou Evidence-Based Medicine, EBM) est une approche méthodique de la pratique médicale fondée sur l'analyse critique de l'information médicale. Terme de médecine factuelle est une tentative de traduction de l'expression anglaise qui utilise le terme evidence. Il faut voir en ce terme l'équivalent de la preuve ou de l'argument au sens juridique du terme.
L Evidence-Based Medicine (EBM) consiste à : Formuler une question claire à propos d un problème clinique Rechercher dans la littérature des articles pertinents qui y répondent Evaluer de manière critique la validité et l utilité des résultats trouvés Les appliquer au cas du patient.
Problème de traduction de l EBM en français Evidence-Based Medicine peut être traduite en français : MÉDECINE FACTUELLE (Office de la langue française) MÉDECINE sur des faits démontrés MÉDECINE sur des preuves MÉDECINE fondée sur des données probantes EVIDENCE-BASED MEDICINE ne peut pas se traduire par " MÉDECINE BASÉE SUR LES PREUVES " (en français cet anglicisme est rejeté par l'académie). Les cliniciens préfèreraient " Médecine Fondée sur le Niveau de Preuve "
Cette médecine factuelle repose sur 2 principes fondamentaux : 1.- La décision clinique doit reposer sur une analyse rigoureuse de l'état du patient, à partir de connaissances solidement établies. Chaque affirmation, chaque connaissance doit être elle-même évaluée selon un niveau de preuve. 2. - Pour chaque patient, les avantages et les risques de chaque option diagnostique ou thérapeutique doivent être pesés le plus précisément possible.
1.- Aider le médecin à soigner ses patients avec une meilleure prise en charge 2.- Insiste sur la base d'une méthodologie raisonnée et d'une recherche efficace de l'information pertinente. 3.- Former des médecins conscients du rythme d'évolution des DS, ne se fiant plus uniquement aux connaissances acquises au cours de la formation universitaire. 4.- Motiver ses adeptes à s'impliquer davantage dans la recherche clinique et donc, dans la production de nouvelles informations cliniques de qualité.
Rationaliser, optimiser, et uniformiser les pratiques médicales : sensibiliser le prescripteur à la notion de preuves et en lui donnant accès a ces preuves : Analyse pertinente Analyse exhaustive Analyse critique de la littérature médicale : prise de meilleures décisions. Il met l accent sur les fondements, déterminants des prescriptions, faits d interprétation indiscutables soumis à notre esprit critique.
Dans le domaine de la prescription médicamenteuse, l exercice de la médecine fondée sur les preuves est d abord le Bon Usage du Médicament : utilisation validée et optimale des produits disponibles sur le marché. Utilisation validée, conforme aux référentiels, preuves établies par les agences à partir des essais thérapeutiques des dossiers de demande d AMM Utilisation optimale, de la compétence et de la responsabilité du praticien, d adapter ces données validées à la situation et au terrain patient.
Obligation de ne prescrire aux patients que des traitements éprouvés ayant démontrés un rapport bénéfice/risque favorable : Bénéfices > aux risques impliqués par les effets actifs indésirables du traitement. Cela implique la nécessité de disposer de preuves : Evidence- Based Medicine (EBM).
L EBM fait appel à 3 sources 1.- La source scientifique : DONNÉES DE LA RECHERCHE Le clinicien doit consulter la littérature scientifique originale pour résoudre les problèmes cliniques et proposer une prise en charge optimale. L'étude et la compréhension de la physiopathologie sont nécessaires mais insuffisantes. La compréhension des règles méthodologiques est indispensable pour interpréter la littérature sur la causalité, le pronostic, les tests diagnostiques et la stratégie thérapeutique.
2.- La source des conditions d'exercice et de l'expérience du praticien : EXPÉRIENCE CLINIQUE L'expérience clinique doit se fonder sur une analyse systématique des observations cliniques, de manière reproductible et non biaisée, en évitant toute interprétation intuitive de l'information.
3.- La troisième source : LE PATIENT La prise de décision doit tenir compte des préférences du patient et de son entourage. C'est la réunion des 3 sources qui fonde l'ebm. L'intersection des 3 cercles permet d'insérer autour de la décision clinique : les considérations éthiques, les recommandations, les nouveaux savoirs du praticien.
A chaque étape, nous appliquons une démarche EBM pour garantir la qualité des informations fournies. Cette démarche systématique consiste à rechercher de manière exhaustive l'information pertinente et à évaluer de manière critique l'information fournie
1.- Rechercher de manière exhaustive l'information pertinente Sélection des publications d'intérêt clinique Nous utilisons une série d outils empruntés à l EBM, appelés filtres méthodologiques, pour retrouver rapidement des articles pertinents dans Medline ou d autres bases de données.
2.- Synthèse de l'information pertinente Sources : Les articles pertinents proviennent des bases de données Medline aussi des bases de données de type EBM qui fournissent des synthèses sur l état actuel des connaissances dans différents domaines de la médecine. Ces synthèses, sont présentées sous la forme de revues systématiques, réalisées par des organisations internationales et/ou sociétés savantes selon des critères validés.
3.- Evaluer de manière critique l'information fournie Adopter une stratégie pour juger de la qualité et l'utilité de toute information publiée. Les cliniciens peuvent se concentrer sur l'extraction des données, envisager leur intérêt et décider si elles sont ou non applicables dans le cadre de leur pratique clinique. Pour l'évaluation, il existe des grilles d évaluation critique de la littérature, tirées des "Users guides to the medical literature", qui sont régulièrement publiées dans le JAMA depuis 1993.
Ces grilles sont utiles pour identifier les articles porteurs d'un haut niveau de preuve. L'évaluation critique se fait en répondant successivement aux trois questions essentielles suivantes : 1.- Les résultats de l étude sont-ils valides? 2.- Quels sont ces résultats? (importance quantitative et précision) 3.- Les résultats vont-ils m aider à prendre soin de mon patient?
4.- Evaluation de la pratique professionnelle : évaluer les conséquences afin d'améliorer son expérience clinique. Aider à la décision pour choisir le traitement optimal donnant les meilleurs résultats possibles. Evaluation de la qualité : coût/avantage et coût/efficacité.
1. - Formuler la question clinique Consiste à formuler correctement la question clinique qui comporte 4 éléments «PICO» : P : patient, ou le problème, ou la population I : intervention sur laquelle porte l interrogation (une étiologie potentielle, un test diagnostic, un facteur de risque ou de pronostic, ou un traitement) C : autre intervention à comparer à la première O : résultats (outcome, en anglais).
Une question correctement formulée prendrait donc la forme suivante : Exemple : Chez un diabétique présentant une rupture du ligament croisé antérieur (le problème ou patient) la technique chirurgicale A (l intervention) comparativement à la technique B (la comparaison) entraîne-t-elle plus de complications (le résultat)?
2. - Rechercher la meilleure preuve Consiste à rechercher les données pertinentes et à identifier le type de recherche adéquat pour répondre à la question clinique. La question permet d effectuer une recherche des publications à l aide de concepts. L évaluation de la qualité des informations, repose sur différents systèmes de classification. Les données fournies par des études contrôlées randomisées, en double aveugle, sont plus valables que celles issues d études de cohortes ou de cas/témoins. On peut orienter la recherche documentaire vers un certain types d études et donc de niveau d évidence
3. - Evaluation critique des études Consiste en une évaluation critique de la validité interne des études décrites. Il s agit d en identifier les biais, c est-à-dire les éléments qui pourraient altérer la représentativité des résultats et entrainer une erreur systématique sur la représentation de l effet étudié. Il s agit également d évaluer si des méthodes adéquates ont été mises en œuvre pour les éviter. Enfin, il convient de s assurer que les données obtenues ont fait l objet d un test statistique.
4. - Appliquer les éléments de preuve au patient Consiste à évaluer la validité externe de l étude. Il s agit de savoir si le résultat est concordant avec les autres connaissances et publications sur le sujet, si les meilleures données trouvées sont adaptées au patient, et si le cas est tellement différent de ceux repris dans l étude que les conclusions ne sont pas applicables.
5. - Efficacité du processus Une autoévaluation, inhérente à la philosophie de la médecine factuelle, est nécessaire : La 5 ème étape consiste à évaluer l efficacité de l approche. Garder une trace des questions cliniques posées, des résultats de la recherche effectuée, des décisions prises, du suivi des patients et des résultats.
Dans la majorité des situations pathologiques, des essais cliniques conduits donnent des informations dont certaines méritent, a des degrés divers, le nombre de preuves. Les domaines non couverts a cet égard sont appelés zones d ombre. Une preuve scientifique, même de haut niveau, n est jamais, pour autant une certitude. Les preuves médicales sont toujours susceptibles d être remises en cause par de nouveaux faits.
Dans le domaine thérapeutique, la finalité est d agir sur la morbidité, la qualité de vie et la mortalité. L essai prospectif contrôlé, randomisé en double aveugle qui constitue l étalon or qui produit le niveau de preuve le plus élevé
Les études d observation ne permettent pas d affirmer l imputation causale, à savoir que l effet observé est bien du au traitement. Des échelles consensuelles internationales de niveaux de preuve de ces différents types d études et des ces synthèses existent.
Une recommandation est établie à la suite d un processus systématique de prise en compte de la littérature médicale disponible sur le sujet, de son analyse critique, et de l évaluation des niveaux de preuve. La force d une recommandation est directement dépendante du niveau de preuve attribué par des comités d experts. L ANAES (Agence nationale d accréditation et d évaluation en santé) désormais HAS (Haute autorité de Santé) utilise la classification générale suivante du niveau de preuve des études cliniques :
Fort niveau de preuve : étude adaptée à la question posée, effectuée sans biais majeur, dont l analyse est adaptée aux objectifs, et de puissance suffisante. (réalisée dans le cadre de méta-analyse qui est une synthèse systématique et quantifiée de tous les essais comparables conduits pour répondre à la même question). Niveau intermédiaire : étude adaptée à la question posée mais présentant une puissance insuffisante et/ou des anomalies mineures. Faible niveau de preuve : peut être attribué aux autres types d études.
Une application majeure de la notion de preuve au raisonnement et à la décision en médecine est la force (le grade) des Recommandations de Bonne Pratique (RBP) qui font partie des référentiels. Médicales Opposables (RMO) 3 forces (grades) de recommandations ont été adoptées par l AFSSAPS / HAS. Recommandation de grade A : fondée sur une preuve scientifique établie à partir d études de haut niveau de preuve. Recommandation de grade B : fondée sur une présomption scientifique fournie par des études de niveau intermédiaire. Recommandation de grade C : établie sur un faible niveau de preuve scientifique.
Niveau de preuve : type de données utilisées dans les recommandations Niveau de preuve en médecine factuelle Les données de la recherche apportent des preuves scientifiques (donc datées) en considérant les résultats statistiques des essais cliniques. L'outil de production de cette connaissance qui a la faveur des chercheurs est l Essai Clinique Randomisé (ECR). Gradation des recommandations - Gradations des recommandations - Échelle A B C Définition Données disponibles justifiant une recommandation de niveau élevé Données disponibles justifiant une recommandation de niveau intermédiaire Données disponibles insuffisantes pour justifier une recommandation
ÉCHELLE I a, b II a, b III NIVEAU DE PREUVE SELON LE TYPE DE DONNÉES DEFINITION Au moins 1 essai clinique randomisé - méta-analyses d'essais randomisés Essais cliniques non randomisés - Cohortes ou études cas-contrôle - Méta-analyse de cohortes ou études cas-contrôle Analyse d'experts sur la base d'autres données disponibles Niveau de preuve : type de données utilisées dans les recommandations a : Données publiées dans un journal scientifique avec comité de lecture b : Données présentées dans un congrès scientifique avec comité de sélection, et disponible sous forme de résumé.
Niveaux de preuve fourni par la littérature (études thérapeutiques) Niveau de preuve scientifique et grades des recommandations (HAS) Niveau de preuve scientifique fourni par la littérature Niveau 1 (NP1) Essais comparatifs randomisés de forte puissance (effectifs suffisants) - Méta-analyse d'essais comparatifs randomisés - Analyse de décision basée sur des études bien menées. Niveau 2 (NP2) Essais comparatifs randomisés de faible puissance (effectifs insuffisants) - Études comparatives non randomisées bien menées - Etudes de cohortes. Niveau 3 (NP3) Études de cas témoins. Niveau 4 (NP4) Études comparatives comportant des biais importants - Études rétrospectives - Séries de cas En l'absence d'études Grade des recommandations Preuve scientifique établie A (Prouvé) Présomption scientifique B (Probable) Faible niveau de preuve C (Accepté) Faible niveau de preuve C (Accepté) les recommandations sont fondées sur un accord professionnel
Les cinq niveaux de preuve de l EBM Niveau 1 : Information fournie par des essais contrôlés randomisés avec des effectifs suffisants et des résultats méthodologiquement indiscutables Niveau 2 : Information fournie par des essais contrôlés non randomisés ou avec de petits effectifs ou des résultats méthodologiquement discutables Niveau 3 : Information fournie par une étude prospective, par des essais ouverts sans témoins (non contrôlés) non randomisés Niveau 4 : Information fournie par une série de cas, par une étude rétrospective cas-témoin comportant des biais Niveau 5 : Opinion d expert, expérience personnelle.
NIVEAU DE PREUVE SELON LE TYPE DE DONNÉES ÉCHELLE I a, b II a, b III DEFINITION Au moins 1 essai clinique randomisé - métaanalyses d'essais randomisés Essais cliniques non randomisés - Cohortes ou études cas-contrôle - Méta-analyse de cohortes ou études cas-contrôle Analyse d'experts sur la base d'autres données disponibles Niveau de preuve: type de données utilisées dans les recommandations a : Données publiées dans un journal scientifique avec comité de lecture b : Données présentées dans un congrès scientifique avec comité de sélection, et disponible sous forme de résumé.
Niveaux de preuve fourni par la littérature (études thérapeutiques) Niveau de preuve scientifique et grades des recommandations (HAS) Niveau de preuve scientifique fourni par la littérature Niveau 1 (NP1) Essais comparatifs randomisés de forte puissance (effectifs suffisants) -Méta-analyse d'essais comparatifs randomisés -Analyse de décision basée sur des études bien menées. Niveau 2 (NP2) Essais comparatifs randomisés de faible puissance (effectifs insuffisants) -Études comparatives non randomisées bien menées -Etudes de cohortes. Niveau 3 (NP3) Études de cas témoins. Niveau 4 (NP4) Études comparatives comportant des biais importants -Études rétrospectives - Séries de cas En l'absence d'études Grade des recommandations Preuve scientifique établie A (Prouvé) Présomption scientifique B (Probable) Faible niveau de preuve C (Accepté) Faible niveau de preuve C (Accepté) les recommandations sont fondées sur un accord professionnel
Tryptique de la décision Données issues de la recherche clinique et leurs niveaux de preuve Situation de soins Expérience clinique du médecin Caractéristiques et préférences du patient correctement informé
Les barrières pour le développement de décisions basées sur de bonnes informations et connaissances Accès Manque de temps Manque de facilité d accès à l information Information non disponible où et quand on en a besoin Contextualisation Insertion dans le processus de soins, connaissance adaptée à la situation du patient Compréhension Incompréhension des nombres et du jargon médical Information pauvre (qualité) Mauvaises questions posées Mauvaises réponses Formats inaccessibles Méconnaissance de l incertitude et de l ignorance
La qualité des données et des connaissances Qualité de la connaissance / données Qualité intrinsèque de la connaissance / données Qualité de la connaissance / donnée contextuelle Qualité de la représentation Qualité de l accessibilité de la connaissance / donnée Crédibilité Précision Objectivité (EBM) Réputation Données de la science, EBM Valeur ajoutée Pertinence Au bon moment Complétude Approprié aux Circonstances Interprétabilité Validité de la représentation Concision de la représentation Ingénierie de la connaissance, génie logiciel Accessibilité Accès sécurisé Interopérabilité des systèmes d information
SITUATION CLINIQUE claire et précise à partir d'un problème clinique posé littérature critique de la validité et de l'utilité des résultats APPLICATION CLINIQUE Richards D, Lawrence A. Evidence based dentistry. Br Dent J 1995; 179(7):270-3.
Illustration de la hiérarchie des sources d informations disponibles dans la littérature.
La décision de soin doit tenir compte de 3 composantes : 1.- les données issues de la recherche clinique, 2.- du médecin face à des situations de soins 3.- la typologie du patient défini par ses caractéristiques Son niveau d information Ses préférences qu il exprime en matière de soins. Aucune de ces trois composantes ne doit l emporter sur les deux autres.
Position du problème Ressources limitées, mais demande infinie : Besoin de systèmes susceptibles d améliorer les processus de soin Besoin de systèmes permettant d améliorer la sécurité des médecins Le médecin est aujourd hui une des 12 premières causes de mortalité dans les pays a haut niveau de vie
Aide à la décision Usage de cette expression dans des situations très différentes faisant intervenir l utilisation de données et de connaissances Dans le domaine médical: utilisation de beaucoup de connaissance (Exemple : décision diagnostique ou thérapeutique) Dans le domaine de la santé: utilisation de beaucoup de données ( Exemple : fouilles de données)
Systèmes d aide à la décision Tâche : Accès à la connaissance Prévention Diagnostic Pronostic Traitement Couverture : Large (Interniste-I/QMR : Diagnostic/médecine interne; Informatisation recommandations) Étroite (Diagnostic des douleurs abdominales; interprétation ECG )
Evaluation des systèmes d aide à la décision L efficacité de toute intervention en médecine doit être évaluée scientifiquement Pour un médicament: l évaluation de base fait appel à l essai comparatif, randomisé et contrôlé Pour un système informatique, le problème est plus complexe: essai comparatif, randomisé et contrôlé, études Avant-Après, séries chronologiques
Connaissances actuelles pour les meilleurs soins 100% 50% 0%... Pente négative.......................... Années depuis la thèse Choudhry, Fletcher and Soumerai, Ann Intern Med 2005;142:260-73 94% de 62 études trouvent une compétence décroissante avec l âge du médecin, pour certaines tâches au moins.
Systèmes d informations et décisions en santé Des situations très différentes Dans le domaine médical Décisions très fréquentes, multiples, en temps réel, intéressant un patient ou un individu Intégration dans le processus de soins indispensable Dans le domaine de la santé Décisions moins fréquentes, nombre plus limité, intéressant un groupe de patients ou une action à évaluer Traitement en temps différé
Dans le domaine de la santé publique, des décisions collectives, de l évaluation, La nécessité de disposer d un système d information adapté (cohérent, finalisé, intègre, ) s est imposée spontanément : entrepôts de données, Dans le domaine médical et des décisions «individuelles» La nécessité de disposer d un système d information adapté ne s est pas imposée * spontanément : système d aide déconnecté des systèmes d information, Aujourd hui encore la conception des systèmes d information dans les établissements de soins ne favorise pas toujours l intégration d aides à la décision dans les processus de soins
Cette médecine factuelle repose sur 2 principes fondamentaux : 1. - La décision clinique doit reposer sur une analyse rigoureuse de l'état du patient, à partir de connaissances solidement établies. Chaque affirmation, chaque connaissance doit être elle-même évaluée selon un niveau de preuve. 2. - Pour chaque patient, les avantages et les risques de chaque option diagnostique ou thérapeutique doivent être pesés le plus précisément possible. L'EBM n'est pas, bien au contraire une démarche systématisée et applicable sans discernement.
Considérons 2 patients identiques en tous points (de même âge, atteints de la même maladie grave au même stade évolutif ) se présentant dans 2 hôpitaux différents et se voyant proposer 2 traitements «lourds» différents : Il est vraisemblable que l un des 2 traitements est meilleur que l autre pour le cas présenté
Si nous écartons l erreur ou la différence d appréciation de la situation par l un des praticiens.
1 ère question : Sur quels critères ces praticiens se fondent-ils pour proposer des conduites thérapeutiques aussi différentes, après évaluation de leurs conséquences pronostiques?
2 ème question : Peut-on penser que l évocation de leur expérience personnelle - très probablement différente - suffise à justifier à elle seule deux attitudes différentes avec leurs conséquences prévisibles, par exemple en termes de survie?
3 ème question : Peut-on demander à chacun d eux d expliquer son choix et de l argumenter sur la base de faits aussi indiscutables que possible?
4 ème question : Si une étude, publiée dans un journal scientifique de haut niveau, corrobore l option thérapeutique de l un des deux, renforce-t-elle la crédibilité de sa proposition?
Prendre une décision pour un patient donné est l aboutissement d un processus avec une rigueur intellectuelle et l éthique. Rigueur intellectuelle et éthique : exigent une perpétuelle mise à jour des connaissances. La pratique médicale classique est confrontée à la difficulté de maîtriser la connaissance produite par la recherche clinique et la masse de plus en plus importante d informations scientifiques diffusées.
Leproblèmede lavaliditédecesinformationssepose. Car il y a rapidité de l évolution des connaissances et de leur accessibilité grâce aux moyens offerts par les TIC. Analyser, critiquer et synthétiser les données nouvelles de la littérature scientifique devient, pour tout médecin, un exercice difficile.
Cet exercice vise : Evaluer la crédibilité d une information plus forte est la crédibilité d une information, plus cette information change de statut pour devenir in fine un «fait établi» par la science. Evaluer sa pertinence et son utilité pour la pratique.
D une manière plus formelle, les promoteurs de l EBM distinguent les 4 stades successifs suivants : Formuler clairement le problème clinique à résoudre dans le cas du malade considéré Réaliser une revue de la littérature en excluant les articles critiquables Apprécier la validité et l applicabilité des conclusions pratiques des publications En déduire la conduite à tenir pour le malade en cause.
Dans la démarche décisionnelle, le médecin doit : Minimiser l importance de l intuition et de l expérience clinique non systématique et non contrôlée Prendre en considération les résultats de la littérature considérés comme établis.
La littérature médicale scientifique, très abondante : Rapporte de très nombreuses observations Estime de nombreux paramètres biologiques (dans certaines conditions, de manières différentes, avec une précision différente) Etablit de nombreux faits.
Questions que l on se pose : Quelle crédibilité accorder à toutes ces informations? Peuvent-elles toutes être considérées comme des faits scientifiquement établis? Questions qui renvoient à d autres questions : Comment lire un article médical? Sous quel angle aborder la critique scientifique du travail rapporté par ce type de document? Outre la crédibilité du résultat, quel est son intérêt en clinique, quelles sont son utilité pratique et son applicabilité?
Dans le domaine thérapeutique, la finalité est d agir sur la morbidité, la qualité de vie et la mortalité. L essai prospectif contrôlé, randomisé en double aveugle qui constitue l étalon or qui produit le niveau de preuve le plus élevé
. Les études d observation ne permettent pas d affirmer l imputation causale, à savoir que l effet observé est bien du au traitement. Des échelles consensuelles internationales de niveaux de preuve de ces différents types d études et des ces synthèses existent.