L Essai Clinique dans la Vraie Vie Explique moi.. Laurent Chiche Décembre 2016
Dans la «vraie vie» Essais cliniques en France Spécificité des maladies rares Le point de vue des patients Limites et perspectives Les inclusions Le déroulement de l essai L après essai Les objectifs de l essai
Dans la «vraie vie» Essais cliniques en France Spécificité des maladies rares Le point de vue des patients Limites et perspectives Les inclusions Le déroulement de l essai L après essai Les objectifs de l essai
Essais cliniques en France La France : 10% des essais internationaux. Mais depuis 10 ans, la place mondiale de la France a reculé. L enquête «Attractivité de la France» menée par le LEEM en 2014 a montré une baisse du nombre moyen de patients intégrés par étude. Délais de mise en place des essais Contrat unique La France reste très bien positionnée dans 3 aires: cancérologie, infectiologie et maladies rares www.leem.org/7e-enquete-attractivite-de-france-pour-recherche-clinique-internationale-leem-appelle-tous-les-acteu
Essais cliniques en France
Essais cliniques en France
Dans la «vraie vie» Essais cliniques en France Spécificité des maladies rares Le point de vue des patients Limites et perspectives Les inclusions Le déroulement de l essai L après essai Les objectifs de l essai
Spécificité des maladies rares
Spécificité des maladies rares Prévalence faible Inclusions Chronique Rémission versus guérison LMC: preuve de concept Traitement dédié / ciblé
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Le point de vue des patients Perception des essais cliniques par les patients atteints de maladie chronique en France Etude conduite auprès de 2 270 patients inscrits sur la communauté en ligne Carenity.com
Profil des répondants - Général Base : Total répondants (n=2 270) Sexe Âge Moyenne : 54,7 ans Homme 29% Femme 71% 18-30 ans 31-40 ans 41-50 ans 51-60 ans 61-70 ans Plus de 70 ans 5% 5% 11% 24% 24% 31% Catégorie Socioprofessionnelle Répartition géographique Retraité Employé Sans activité professionnelle Cadre, profession libérale Profession intermédiaire, technicien Invalide Artisan, commerçant, chef d'entreprise Ouvrier Etudiant Agriculteur Autre 9% 6% 5% 3% 3% 1% 1% 1% 24% 19% 29% 0 % Entre 1 et 5 % Entre 5 et 10 % Entre 10 et 20 % Autre : DOM-TOM [2%] Corse [0%] Confidentiel - Else Care 2015
Profil des répondants - Général Base : Total répondants (n=2 270) Pathologies représentées Top 16 pathologies (n>30 répondants) Antériorité de la maladie Moyenne : 12,4 ans Diabète de type 2 335 Un an ou moins 11% Sclérose en plaques Diabète de type 1 Cancers Spondylarthrite ankylosante 173 160 148 143 2-5 ans 6-10 ans 10-20 ans 15% 26% 26% Fibromyalgie 123 Polyarthrite rhumatoïde 101 Arthrose 84 Asthme 53 Dépression 51 Lupus 50 Trouble bipolaire 47 Maladie de Crohn 47 Psoriasis 44 Hypertension artérielle 43 Parkinson 35 BPCO 33 Total de 284 pathologies chroniques représentées 20 ans ou plus 22% Autres pathologies & Antécédents familiaux Etes-vous atteint par d autres maladies chroniques? Membre de la famille ou proche atteint d une pathologie chronique? Non 44% Non 55% Oui 56% Oui 45% Confidentiel - Else Care 2015
Notion d essai clinique Plus de 40% des patients considèrent ne pas savoir ce qu est un essai clinique. Les répondants les plus âgés et les hommes semblent le moins connaitre les essais cliniques. Q7. Savez-vous ce qu est un essai clinique? Tous Par tranche d âge Oui Non 18-30 ans 65% 35% 115 31-40 ans 65% 35% 247 41-50 ans 61% 39% 536 Non 42% 51-60 ans 57% 43% 710 Oui 58% 61-70 ans 54% 46% 540 Plus de 70 ans 52% 48% 120 Par sexe Homme Oui 53% Non 47% 653 Base : n=2 270 répondants Femme 60% 40% 1617 Confidentiel - Else Care 2015
Essais cliniques en cours Moins d un patient sur 4 sait s il y a des essais cliniques en cours dans sa pathologie. Q7bis. Savez-vous s il y a des essais cliniques en cours dans votre pathologie? Oui 22% Non 78% Base : n=2 270 répondants
Modalités de participation à un essai 89% des patients ne savent pas comment on participe à un essai clinique. Q8. Savez-vous comment participer à un essai clinique? Tous Par tranche d âge Oui 11% 18-30 ans 31-40 ans 10% 9% Oui Non 90% 91% 115 247 41-50 ans 12% 88% 536 51-60 ans 11% 89% 710 Non 89% 61-70 ans Plus de 70 ans 10% 11% 90% 89% 540 120 Par antériorité du diagnostic Homme 9% Femme 11% Base : n=2 270 répondants Par sexe Oui 91% Non 89% 653 1617 Un an ou moins 2-5ans 6-10ans 10-20ans 20 ans ou plus 8% 11% 11% 10% 12% Oui Non 92% 89% 89% 90% 88% 256 600 334 591 489
Dans la «vraie vie» Essais cliniques en France Spécificité des maladies rares Le point de vue des patients Limites et perspectives Les inclusions Le déroulement de l essai L après essai Les objectifs de l essai
Les inclusions Savoir ce qu est un essai clinique Savoir s il y a un essai clinique dans sa pathologie
Recherche d informations et sources consultées Seulement 20% des patients interrogés ont déjà recherché des informations sur les essais cliniques, privilégiant alors professionnels de santé et sites Internet des autorités de santé. Q9. Avez-vous déjà recherché des informations sur les essais cliniques? Tous Q10. Quelles ont été vos principales sources d information sur les essais cliniques? Ont répondu oui à la Q9 Professionnel de santé (médecin, infirmière, pharmacien...) Site Internet des autorités de santé (ex : ANSM, HAS...) 37% 47% Oui 20% Site Internet des laboratoires pharmaceutiques Média (TV, radio, presse...) 22% 32% Blog, forums et réseaux sociaux (Facebook, Twitter...) 18% Non 80% Communautés de patients en ligne 17% Associations de patients, autres patients 16% Entourage (famille, ami, conjoint...) 10% Des personnes ayant déjà participé à un essai clinique 10% Autre 6% Affichage à l hôpital, site Orphanet Base : n=2 270 répondants Base : n=462 répondants ayant répondu Oui à la Q9 Confidentiel - Else Care 2015
Les inclusions Savoir ce qu est un essai clinique Savoir s il y a un essai clinique dans sa pathologie
www.e-cancer.fr/patients-et-proches/le-registre-des-essais-cliniques Les inclusions Savoir ce qu est un essai clinique Savoir s il y a un essai clinique dans sa pathologie
Les inclusions Clinicaltrials.gov Savoir ce qu est un essai clinique Savoir s il y a un essai clinique dans sa pathologie
Les inclusions Connaitre les critères d inclusions Connaitre les lieux d inclusions
Participation passée à un essai clinique 36% des patients ne sont pas rentrés dans l essai qui leur a été proposé. Après l exclusion lors du screening, la peur d un impact négatif sur la santé et l éloignement du domicile sont les principales raison invoquées. Q13. Avez-vous déjà participé à un essai clinique? Tous Oui, plusieurs fois 15% Q13bis. Si non, pour quelle(s) raison(s) n avez-vous pas participé à l essai proposé? (Plusieurs réponses possibles) Ont répondu non à la Q13 Mon profil ne correspondait pas aux critères de sélection 34% Peur des impacts potentiellement négatifs sur ma santé Le lieu de l'essai clinique était trop loin de mon domicile 28% 27% Non, jamais 36% Oui, une seule fois 49% Coûts éventuels liés à la participation à l'essai clinique Absence de recul sur l'efficacité du nouveau traitement Manque d'information sur les objectifs et le déroulement de l'essai Risque de ne recevoir que le placebo (médicament inactif) Des rendez-vous médicaux et examens biologiques trop fréquents Avis négatif de mes proches (famille, conjoint...) Changement des habitudes de suivi médical 4% 7% 19% 16% 16% 13% 12% Base : n=305 répondants ayant répondu Oui à la Q12 Base : n=109 répondants ayant répondu Non à la Q13
Le déroulement de l essai Modalités difficilement transposables dans la vraie vie Ex: Benlysta et Lupus Patient reported outcomes Evènements intercurrents (entre 2 visites) Safety Données environnementales Projet e 3 -CRF: environnementally-enhanced ecrf
L après-essai Accès aux résultats http://www.leem.org/les-essais-cliniques-en-dix-questions?utm_content=buffer2fec5&utm_medium=social&utm_source=twitter.com&utm_campaign=buffer
L après-essai Accès aux résultats
L après-essai Accès aux données
L après-essai Pharmacovigilance Registres Gunnarsson N et al. Leukemia. 2016 Jul;30(7):1562-7.
Les objectifs de l essai? Clinique? «Moléculaires»? Qualité de vie? Économique? Recycler des anti-diabétiques? Recherche fondamentale et translationnelle en amont des essais cliniques
Les essais cliniques dans la vraie vie Les patients doivent connaitre mieux la «vraie vie» des essais Les essais doivent mieux s adapter à la «vraie vie des patients» Les patients sont motivés dans la «vraie vie»
Motivation des participants potentiels aux essais cliniques Intérêt pour participer à un essai clinique Les hommes apparaissent plus intéressés pour participer à un essai clinique que les femmes. L âge semble également jouer un rôle. Q17. Seriez-vous prêt à participer à un essai clinique? Tous Par tranche d âge Oui, tout à fait Oui, peut-être Non Non 9% Oui, tout à fait 33% 18-30 ans 31-40 ans 41-50 ans 33% 37% 36% 58% 54% 56% 9% 108 9% 224 482 8% 51-60 ans 33% 59% 651 8% 61-70 ans 30% 61% 9% 495 Plus de 70 ans 27% 61% 12% 112 Oui, peutêtre 58% Base : n=2 074 répondants n ayant jamais participé à un essai clinique Par sexe Oui, tout à fait Oui, peut-être Non Homme 38% 54% Femme 31% 60% 596 8% 9% 1478
Motivation et bilan des participants aux essais cliniques Intérêt pour renouveler ou non l expérience Plus de 9 patients sur 10 ayant participé à un essai clinique sont prêts à renouveler l expérience. Q16. Seriez-vous prêts à participer à un nouvel essai clinique? Tous Q16bis. Si non, pour quelle(s) raison(s)? (Champ libre) Ont répondu non à la Q16 Oui, très certainement 56% 6 Incertitude du risque sur la santé des patients Oui, peut-être 35% Complication lors du 1 er essai 2 Situation «personnelle» 4 Non 9% 2 Pas envie de s impliquer à nouveau dans un essai 1 Santé fragile 1 Trop de contraintes 2 Pas de raison donnée Base : n=196 répondants ayant participé à un ou plusieurs essais cliniques par le passé Base : n=18 répondants ayant répondu Non à la Q16 33
Merci pour votre attention