Le bilan des avancées thérapeutiques 2005 Dr Chrystel Jouan-Flahault Directeur Médical, Leem
Un état des lieux à partir de données objectives Les médicaments retenus sont ceux qui ont justifié l attribution d une Amélioration du Service Médical Rendu par la Commission de la Transparence (instance de la Haute Autorité de Santé dédiée à l évaluation de l apport thérapeutique des médicaments) Cette Amélioration du Service Médical Rendu est cotée de I à IV (majeure, importante, modérée, mineure) suivant l importance reconnue au progrès 2
Les tendances 2005 du progrès thérapeutique 1. Des avancées dans la cancérologie 2. Des avancées dans les maladies rares 3. Des avancées dans les maladies infectieuses par les vaccins 4. Des avancées dans la rhumatologie 5. Des avancées dans la prévention et le traitement des pathologies vasculaires 6. Autres avancées significatives Chrystel Jouan-Flahault - 23 février 2006 3
Des avancées pour de multiples cancers Cancer colorectal : AVASTIN et ELOXATINE augmentent la survie 36 000 nouveaux cas par an en France Cancer du sein : FEMARA et HERCEPTIN augmentent la survie Cancer de la prostate : TAXOTERE améliore la survie Mésothéliome pleural : ALIMTA augmente la survie des malades non opérables Cancer le plus fréquent de la femme (42 000 nouveaux cas par an), responsable de 20 % des décès dans cette population Cancer le plus fréquent chez les hommes de plus de 50 ans (55 000 nouveaux cas par an) Cancer rare (un peu moins de 900 nouveaux cas par an) mais en augmentation, causé par l exposition à l amiante 4
Des avancées pour de multiples cancers Cancer de la thyroide : THYROGEN optimise le traitement et la surveillance Lymphomes folliculaires : MABTHERA ralentit l évolution du cancer Hémopathies non myiéloïdes : ARANESP traite l anémie et réduit les besoins transfusionnels Cancer de la parathyroïde : MIMPARA réduit les troubles liés à l hypercalcémie Cancer rare mais en augmentation, touchant notamment les populations jeunes (plus de 3 000 nouveaux cas par an) Cancer rare mais en augmentation (3 000 nouveaux cas par an), touchant les adultes à partir de 40 ans Environ 30 000 malades adultes concernés par ce traitement Cancer très rare (un peu plus de 100 malades en France) 5
Les maladies rares : une année majeure Persistance du canal artériel : PEDEA évite le recours à la chirurgie Mucoviscidose : COLIMYCINE par voie inhalée traite les infections bronchiques au site même de l infection Maladie de Wilson : WILZIN prévient la surcharge en cuivre en favorisant l accumulation de cuivre sous forme non toxique Un quart des grands prématurés (plus de 3 000 nouveaux-nés par an) Maladie génétique (5 000 malades) grave, troubles respiratoires Maladie génétique (3 000 malades) grave, atteintes du foie et du système nerveux 6
Les maladies rares : une année majeure Chorée de Huntington : XENAZINE corrige les mouvements incontrôlés Ostéopétrose maligne : IMUKIN réduit la fréquence des infections Thrombocytémie essentielle : XAGRID réduit les plaquettes en excès Hypertension artérielle pulmonaire (HTAP) : REMODULIN et FLOLAN améliorent les signes d insuffisance cardiaque Maladie génétique (6 000 malades) grave, mouvements anormaux et détérioration intellectuelle Maladie génétique (moins de 50 malades), trouble du remaniement de l os, décès avant 10 ans Maladie hétérogène rare (6 000 malades), avec risque de thrombose ou d hémorragie Maladie grave qui peut être primitive (500 malades) ou secondaire (connectivite : 2 700 malades) 7
Les maladies infectieuses Le choléra : DUKORAL prévient la maladie dès l âge de 2 ans La résurgence de la coqueluche : BOOSTRIXTETRA (tétravalent) prévient la coqueluche (la diphtérie, le tétanos et la poliomyélite) chez les adultes Hépatites C : PEGASYS en réduisant la charge virale, diminue le risque de complications et de transmission Maladie épidémique très grave notamment chez les enfants, en situation de précarité La coqueluche est une maladie potentiellement très grave pour le nourrisson. La vaccination est recommandée pour les futurs parents L hépatite C touche plus de 500 000 personnes, avec passage à la chronicité pour 80 % d entre elles (risque de cirrhose et de cancer) 8
Rhumatologie : des nouveautés et des confirmations L ostéoporose : PROTELOS, en stimulant la formation de l os et en diminuant sa résorption, réduit le risque de fractures, notamment chez les femmes âgées de plus de 80 ans La maladie de Paget : ACLASTA réduit l hyperactivité cellulaire osseuse et les douleurs Polyarthrite rhumatoïde (PR) et rhumatisme psoriasique (RP) : HUMIRA et ENBREL élargissent leurs cibles thérapeutiques L ostéoporose atteint les femmes après la ménopause. A 80 ans, 50 % d entre elles souffriraient de la maladie La maladie de Paget (400 000 à 500 000 malades) atteint les populations âgées et se traduit par des douleurs et des déformations osseuses. La PR (200 000 malades) et le RP (près de 90 000 malades) sont des maladies chroniques inflammatoires graves, génératrices de handicaps 9
Pathologie vasculaire : la prévention et le traitement Chirurgie coronaire percutanée : ANGIOX prévient les thromboses après revascularisation, notamment dans les cas où l héparine ne peut être utilisée Embolies et thromboses : ARIXTRA est efficace dans le traitement curatif et n expose pas au risque de thrombopénie allergique Le traitement des maladies coronaires par chirurgie percutanée (plus de 100 000 malades) expose les patients à un risque d occlusion de l artère revascularisée. Les thromboses veineuses et embolies pulmonaires sont des maladies fréquentes (100 000 à 150 000 malades/an), potentiellement mortelles 10
Pathologie vasculaire : la prévention et le traitement Insuffisance cardiaque : ATACAND/KENZEN sont efficaces chez les malades intolérants aux inhibiteurs de l enzyme de conversion ou peuvent leur être associés Insuffisance cardiaque : INSPRA améliore le pronostic après infarctus du myocarde compliqué d insuffisance cardiaque Environ 500 000 personnes souffrent d une insuffisance cardiaque; c est une maladie qui touche essentiellement les personnes âgées 20 à 30 % des 80 000 personnes victimes d un infarctus du myocarde souffrent d une insuffisance cardiaque secondaire 11
Dermatologie : des recours efficaces Psoriasis : RAPTIVA et ENBREL sont actifs dans les cas les plus sévères Dermatite atopique : FLIXOVATE prévient les récurrences Maladie fréquente (2 % de la population) rarement sévère mais, dans ces cas, altérant de façon majeure la qualité de vie Maladie chronique et douloureuse fréquente (5 % des enfants et 1 % des adultes) 12
Troubles des glandes endocrines : le diabète notamment Diabète : deux nouveaux analogues de l insuline LEVEMIR (action prolongée) et APIDRA (action rapide) viennent compléter les possibilités thérapeutiques Hyperparathyroïdie : MIMPARA diminue les troubles osseux chez les insuffisants rénaux dialysés Le diabète de type 1 touche 180 000 personnes et le diabète de type 2, en constante augmentation, concerne désormais plus de 1 800 000 malades Environ 8 000 patients insuffisants rénaux traités par dialyse 13
Et aussi, dans d autres domaines Troubles du comportement : RISPERDAL/RISPERDALORO apporte une amélioration chez les enfants autistes ou intellectuellement déficients Syndrome d apnée du sommeil : MODIODAL diminue la somnolence au cours de la journée Interruption volontaire de grossesse chirurgicale : GYMISO prépare efficacement le col utérin à l intervention, dans un délai court L autisme touche entre 5 et 10 enfants sur 10 000 ; le retard mental concerne environ 2 % des enfants Le syndrome d apnée du sommeil touche 2 % de la population âgée de 30 à 60 ans Un peu plus de 130 000 femmes, chaque année, ont recours à l interruption volontaire de grossesse avec intervention chirurgicale 14
Et aussi, dans d autres domaines Cirrhoses : GLYPRESSINE améliore le syndrome hépatorénal, habituellement grevé d une lourde mortalité Ce syndrome grave concerne environ 600 patients en France Bronchopneumopathie chronique obstructive : SPIRIVA soulage les symptômes avec une longue durée d action Cette maladie atteint plus d un million de personnes, âgées pour la plupart. Sa survenue est favorisée par le tabac 15
Et aussi, dans d autres domaines Déficits immunitaires en gammaglobulines : GAMMANORM, VIVAGLOBIN et SUBCUVIA corrigent les déficits, prévenant ainsi la survenue d infections Traitement des neutropénies : NEUPOGEN réduit le risque d infection bactérienne notamment chez les malades atteints du SIDA et porteurs d une neutropénie Les déficits en immunoglobulines peuvent être primitifs ou secondaires à d autres maladies et sont principalement causes d infections Plus de 26 000 personnes étaient atteintes du SIDA en 2003. Les progrès ont considérablement réduit le risque de neutropénie sévère qui cependant peut persister dans certains cas et entraîner des risques d infection 16
Et aussi, dans d autres domaines Dépistage des dégénérescences de la rétine : INFRACYANINE améliore la qualité du diagnostic Le donneur dans la greffe allogénique : NEUPOGEN permet de pratiquer les greffes à partir de cellules sanguines, simplifiant ainsi pour le donneur la procédure de greffe (évite l anesthésie générale) La dégénérescence maculaire de la rétine est une maladie fréquente (800 000 personnes) et grave car cause de cécité Environ 3700 malades seraient concernés par ce type de greffe, et donc autant de donneurs 17