Cost and Price of Orphan Drugs & the Belgian social security

22-02-2011 Symposium Rares Diseases Cost and Price of Orphan Drugs & the Belgian social security Dr François Sumkay Cel geneesmiddelen Medische Directie LCM Cellule médicaments Direction Médicale ANMC 22-02-2011 Symposium Rares Diseases Some conditions occur so infrequently that the cost of developing and bringing to the market a medicinal product to diagnose, prevent or treat the condition would not be recovered by the expected sales Patients suffering from rare conditions should be entitled to the same quality of treatment as other patients. Patients with such conditions deserve the same quality, safety and efficacy in medicinal products as other patients; orphan medicinal products should therefore be submitted to the normal evaluation process. In the interest of patients, the market exclusivity granted to an orphan medicinal product should not prevent the marketing of a similar medicinal product which could be of significant benefit to those affected by the condition; Regulation (EC) 141/2000 Orphan Medicinal Products

22-02-2011 Symposium Rares Diseases Some conditions occur so infrequently that the cost of developing and bringing to the market a medicinal product to diagnose, prevent or treat the condition would not be recovered by the expected sales Patients suffering from rare conditions should be entitled to the same quality of treatment as other patients. Patients with such conditions deserve the same quality, safety and efficacy in medicinal products as other patients; orphan medicinal products should therefore be submitted to the normal evaluation process. But how to guarantee a financial access to these In the interest of patients, the market exclusivity granted to an treatments for these orphan medicinal product should not prevent the marketing of a similar medicinal product patients which could in UE be of???????? significant benefit to those affected by the condition; Regulation (EC) 141/2000 Orphan Medicinal Products 22-02-2011 Symposium Rares Diseases Some conditions occur so infrequently that the cost of developing and bringing to the market a medicinal product to diagnose, prevent or treat the condition would not be recovered by the expected sales Patients suffering from rare conditions should be entitled to the same quality of treatment as other patients. Patients with such conditions deserve the same quality, safety and efficacy in medicinal products as other patients; orphan medicinal products should therefore be submitted to the normal evaluation process. of course! the national system of In the interest of patients, the market exclusivity granted to an social security of each orphan medicinal product should not prevent the marketing of a similar medicinal product Member which State could be!!! of significant benefit to those affected by the condition; Regulation (EC) 141/2000 Orphan Medicinal Products

22-02-2011 Symposium Rares Diseases How is the Belgian social security system financed? The Belgian social security system is based on the payment of social contributions on the incomes from work. These social contributions serve to finance the social security system. + Subsidies of the State + Alternative financing Principales sources de financement de la Sécurité Sociale 1 Cotisations sociales des salariés : un pourcentage du montant brut de la rémunération due aux travailleurs : Une partie des cotisations est à charge de l employeur et une autre partie est à charge du travailleur. 2 Subsides de l Etat 3 Financement alternatif: rétrocession recettes fiscales non liées directement au facteur travail : TVA ; Accises sur le tabac 22-02-2011 Symposium Rares Diseases source : http://www.cscenligne.be/droit_s ocial/allocations /allocations.asp Each month the employer pays between 30 and 40% on top of the salary into the social security fund. The employee also pays a proportion of his gross salary in social security contributions.

22-02-2011 Symposium Rares Diseases Contributions on the salaries Distribution of the financing 2008 Subsidies of the State Alternative financing (TVA, tabacco Various financing Stake for tomorrow : Pour 100 actifs Invalides Chômeurs Pensionnés Total 1970 4 4 36 44 1980 6 21 51 78 2005 7 36 57 100 Enjeu : assurer la pérennité d une Sécurité sociale de qualité, solidaire et accessible à tous, face aux défis d aujourd hui : 1. Vieillissement de la population : Diminution des cotisations des actifs Augmentation des dépenses de pensions Augmentation des dépenses soins de santé (volumes & prix ) 2. Crise économique : Augmentation du chômage, donc des dépenses pour allocations de chômage Diminution des cotisations des actifs et des employeurs Allégement des charges des entreprises Augmentation de la précarité, donc des dépenses d aide sociale

Stake for tomorrow : Services of the Belgian social security Health care Pensions Unemploymen t Incapacity for work family allowances Others Stake for tomorrow : 10

Stake for tomorrow : Distribution and growths Evolution of the dépenses expeditures 1983-2010 (2) in health care Dépenses 2009 Budget 2009 Ecart 2009 Dépenses 2010 Budget 2010 Ecart 2010 Budget 2011 Hausse 1995-2010 (millions euros) Médecins 6.638 6.796 158 6.808 6.876 68 7.114 4,8% Médicaments 4.124 4.124 0 4.204 4.174-30 4.293 6,2% Hôpitaux 4.703 4.857 155 4.929 5.013 84 5.322 4,4% Infirmières 1.010 1.050 41 1.060 1.103 43 1.143 7,1% Dentistes 734 743 9 766 774 8 810 5,7% Paramédicaux 844 839-5 880 891 11 939 4,9% Implants 486 631 145 542 638 96 674 7,8% Rééducation - logo 511 550 38 560 582 21 625 8,3% MRS - MRPA - CDJ 2.062 2.063 1 2.142 2.190 48 2.345 9,0% Soins psychiatriques 124 139 15 131 145 13 148 5,2% Dialyse 360 367 7 376 377 1 396 5,3% Patients chroniques 80 84 4 85 89 4 110 MAF 305 339 34 333 363 31 380 16,4% Autres 250 591 341 457 1.102 645 1.641 23,7% Régularisations -104-89 15-68 -68 0-71 1,7% TOTAL 22.127 23.084 958 23.206 24.249 1.043 25.869 5,8% Drug Reimbursement Commission CRM / CTG : Particularités de la procédure : Maximum 180 jours Evaluation : 1 la valeur thérapeutique de la spécialité pharmaceutique: «plus value?» 2 le prix de la spécialité pharmaceutique 3 l'intérêt médical en fonction des besoins thérapeutiques et sociaux; 4 l'incidence budgétaire pour l'assurance obligatoire soins de santé; 5 le rapport entre le coût et la valeur thérapeutique. Votes : 22 votants o 8 mutualistes o 7 académiques o 4 médecins o 3 pharmaciens o Majorité des 2/3 indispensable pour toute décision Le ministre des Affaires Sociales : c est lui qui, in fine, a toujours le dernier mot 12

Drug Reimbursement Commission Philippe Van Wilder - SSdS INAMI Mai 2008 E LAPRASE/met.enz.defic. MYOZYME /met.enz.defic. ALDURAZYME /met.enz.defic. REPLAGAL /met.enz.defic. CARBAGLU /met.enz.defic. ZAVESCA /met.enz.defic. ORFADIN /met.enz.defic. SOMAVERT/ac romeg alie SPRYCEL /onco D UOD OPA /pa rk ins on TRISENOX /onco et par an (ou cycle) d introductions récentes / classe 1 ou orphelin Average Gemiddelde cost behandelingsprijs per per year patiënt per jaar of patient per cyclus Product 0 50,000 100,000 150,000 200,000 250,000 300,000 350,000 Euro THELIN /pulm. hyp. VELCADE /onco FUZEON/HIV NEXAVAR /onco SUTENT /onco REVATIO /pulm. hyp. EXJADE/ijzer stofwi sseling ERBITUX /onco SYNAGI S /infectie TARGRETIN /onco ALIMTA /onco TYS ABRI/ multiple sclerose XOLAIR /astma Philippe Van Wilder - SSdS INAMI Mai 2008 MEDICA-NORM - Le Parlement médicament ent fédéral dans la / sécurité 7 mai 2008 sociale belge - Dr François 14

Stake for tomorrow : In EUR 2004 2005 2006 2007 2008 (vooruitz.) Médicaments orphelins 4.953.422 13.930.167 17.020.275 28.595.732 45.550.385 Total médicaments hôpitaux 890.390.000 931.810.000 983.200.000 1.070.340.000 1.151.000.000 0,56% 1,49% 1,73% 2,67% 3,96% o rphelin s. TOTA L hôpitaux. 60.000.000,00 1.40 0.0 00.0 00,00 50.000.000,00 1.20 0.0 00.0 00,00 1.00 0.0 00.0 00,00 40.000.000,00 WEESG. 30.000.000,00 8 00.000.000,00 ZIEKENH. 6 00.000.000,00 20.000.000,00 4 00.000.000,00 10.000.000,00 2 00.000.000,00 0,00 2004 2005 2006 2007 2008 (prev) 0,00 Stake for tomorrow : 90.000.000 net expenditures RIZIV INAMI NIHDI Orphan Drugs 80.000.000 70.000.000 60.000.000 50.000.000 40.000.000 30.000.000 SUTENT (hosp) GLIVEC (hosp) GLIVEC (open) orphans hospital orphans open 20.000.000 10.000.000 2002 2003 2004 2005 2006 2007 2008 2009

Stake for tomorrow : European Solidarity for orphan drugs? 17 Stake for tomorrow : European Solidarity for orphan drugs? Chaque médicament orphelin ne vise chaque fois qu une population limitée à l intérieur de chaque pays Mais chaque médicament orphelin est très onéreux et le nombre de maladies orphelines est extrêmement élevé Les médicaments orphelins, infiniment plus que tous les autres, ne peuvent se passer de la solidarité cela impose aux firmes concernées d être conscientes : que leurs survies sont liées à la viabilité des systèmes de sécurité sociale que la transparence de leurs demandes doit être supérieure à celles des autres secteurs que l élargissement des pays concernés et donc de la population traitée est dans leur intérêt que l admission sans fin au remboursement de tout médicament orphelin n est pas possible cela impose aux O.A.s, aux partenaires sociaux, et aux autorités, de rechercher des solutions structurelles NOUVELLES, qui devront être probablement impliquer financièrement l Europe. Pourquoi pas une solidarité européenne «pilote» dans le domaine des médicaments orphelins???