Vers un leadership mondial de la programmation de l ADN

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1 Vers un leadership mondial de la programmation de l ADN Romainville 27 mars 2009

2 Note de mise en garde Le présent communiqué et les informations qu il contient, ne constituent ni une offre de vente ou de souscription, ni la sollicitation d un ordre d achat ou de souscription, des actions Cellectis dans un quelconque pays. Ce document contient des déclarations prospectives de la Société relatives à ses objectifs. Ces déclarations prospectives reposent sur les estimations et anticipations actuelles des dirigeants de la Société et sont soumises à des facteurs de risques et incertitudes tels que la capacité de la Société à mettre en œuvre sa stratégie, le rythme de développement du marché concerné, l'évolution technologique et de l'environnement concurrentiel, et tous les risques liés à la gestion de la croissance de la Société. Les objectifs de la Société mentionnés dans le présent communiqué pourraient ne pas être atteints en raison de ces éléments ou d'autres facteurs de risques et d'incertitude tels que décrits, notamment, dans le prospectus préparé par la Société à l'occasion de son introduction en bourse et ayant reçu de l Autorité des marchés financiers ( AMF ) le visa n en date du 22 janvier Publications des comptes Mars

3 Sommaire 1. Les bases technologiques 2. Le modèle économique 3. Le portefeuille de produits 4. Les chiffres de l exercice Bilan de l année 2008 et perspectives Publications des comptes Mars

4 1. Les bases technologiques

5 Cellectis proprietary information. Not to be copied, distributed or used without Cellectis prior written consent. For any information contact Principe Couper une séquence d ADN unique in vivo Le génome humain c est 6,4 milliards de G, A, T et C. Chromosome Méganucléase Spécificité: une chance sur millards de se tromper Coupure de l ADN Réparation Couper pour réparer une mutation, détruire un virus ou insérer un gène Publications des comptes Mars

6 Bases Les méganucléases sont des protéines naturelles qui coupent l ADN Les méganucléases ont été découvertes dans les années 80 dans la levure de boulangerie (+600 connues aujourd hui) Leur particularité est qu elles ciblent un gène pour le modifier sans se tromper Ce sont des outils de programmation de l ADN développés par la nature Un «couper coller» naturel de l ADN dans une cellule vivante Publications des comptes Mars

7 Technologies Nous programmons les méganucléases pour qu elles coupent de nouvelles cibles ADN Une banque de motifs pour assembler 20 méganucléases par an TCAAAACGTCGTACGACGTTTTGA AGTTTTGCAGCATGCTGCAAAACT NNNNNACGTCGT Window 1 TCNNNNNGTCGT Window 2 TCAAAACNNNNN Window 4 TCAAANNNNNGT Window 3 Pour fabriquer une méganucléase en partant de sa cible il faut 9 mois Publications des comptes Mars

8 Produits Un même discovery engine pour des applications très diverses Méganucléase naturelle Plateforme de programmation des méganucléases (20/an) Méganucléase coupant un gène responsable d une maladie humaine Méganucléase coupant un gène spécifique d un trait dans une plante Méganucléase ciblant un gène spécifique d un souche de production Méganucléase ciblant un gène dans un organisme utilisé pour la recherche Médicament Agriculture biotechnologique BioProduction Kits de recherche L utilisation en est universelle car l ADN est universel Publications des comptes Mars

9 Cellectis proprietary information. Not to be copied, distributed or used without Cellectis prior written consent. For any information contact Thérapeutique Agro Production Outils de recherche Validation Plus de 50 partenariats depuis la création Industrielle Recherche amont Kit π10.3 IPO Harvard Institute of Medicine Publications des comptes Mars

10 2. Le modèle économique

11 Modèle classique pour une société de technologie de plateforme Recherche amont Cellectis a des ressources limitées Dans une société de technologie de plateforme l objectif est de devenir une société de produits: 1- Il faut créer des produits avec le plus de valeur possible CLS 2- Il faut focaliser ses ressources pour pousser ces produits au plus proche du marché En sciences de la vie la plus haute valeur ajoutée est dans les Produits Pharmaceutiques Des produits, des applications et des marchés diversifiés Publications des comptes Mars

12 Le modèle classique de transformation Le modèle le plus lisible est de «sortir (vendre, licencier)» tout ce qui n est pas thérapeutique et investir tout ses efforts sur quelques produits à très haute valeur ajoutée CLS La transformation en une société de bio-pharmaceutique laisse espérer le meilleur retour par euro investi Ce modèle a pour conséquence: Thérapeutique Des tours de table à répétition Un risque lié au burn rate et au contexte Des paris faits sur un nombre limité de produits Des pertes d opportunités dans d autres secteurs Publications des comptes Mars

13 Le modèle Cellectis : le découplage d énergies Une R&D amont forte pour améliorer l ingénierie des génomes et garder notre avance technologique CLS Maison Mère Plantes de II ème génération CPS CBP Rationaliser la bioproduction CGS CBR Pousser les produits vers le patient Prendre des parts de marché de la génétique inverse Publications des comptes Mars

14 Synergiser les efforts et les investissements Livraisons de mégas Stratégie du Groupe Contrôle de l actionnariat Leadership technologique Licences Finances CPS CLS Maison mère Business plan Revenus Valeur Propriété intellectuelle CBP Commandes de mégas CGS CBR Publications des comptes Mars

15 Synergiser les efforts et les investissements Acquisition de technologies amont d ingénierie des génomes CPS CLS Maison mère CBP CGS CBR Acquisition de technologies d application aval, de compétences et de réseaux de distribution Publications des comptes Mars

16 Notre modèle économique est l INGENIERIE des GENOMES Notre plateforme technologique recèle une puissance plus large que dans les produits pharmaceutiques seuls CPS CLS Maison mère Notre but et de créer un Groupe puissant fondé sur la programmation de l ADN pour générer de la valeur à partir de toute espèce vivante CBP White CGS CBR Green fuels biofibres Publications des comptes Mars

17 3. Le portefeuille de produits

18 Portefeuille de produits Compléter le portefeuille dans les 4 domaines Des revenus de moyen terme tout en créant de la valeur à long terme Products Maladies génétiques Développement thérapeutique Cellectis Genome Surgery Antiviraux Anémie falciforme SCID XPC Rétine Hépatite B Préclinique Outils commercialisés Essais clinques Cellectis BioResearch Cellectis BioResearch & BioProduction Plantes HIV/AIDS Herpes P 10 Constitutif souris Constitutif hamster Constitutif souris Constitutif Humain Métabolisme hamster cibles confidentielles (partenariats) MRS Design Testes in vitro Partenariats / commercialisation Publications des comptes Mars

19 Le portefeuille thérapeutique (1/6) Agir sur l ADN cause de la maladie différentes cibles Activités thérapeutiques potentielles des méganucléases : antiviral correction de gènes inactivation de gènes autres (ex: cancer, transplantation) Publications des comptes Mars

20 Le portefeuille thérapeutique (2/6) Maladies génétiques IL2RG: réparation du gène de l immunodéficience innée liée à l X (X-SCID) <1 000 patients dans le monde RAG: réparation du gène de l immunodéficience innée autosomal (RAG-SCID) <1 000 patients dans le monde HBB: réparation du gène de l hémoglobine B pour l anémie falciforme et la β-thalassémie > patients dans le monde RHO: réparation du gène de liée à da dégénérescence de la rétine: Retinitis pigmentosa > patients dans le monde Correction de gène par recombinaison homologue mutation La méganucléases coupe la mutation Le gène est corrigé La matrice répare l ADN XPC: réparation du gène protégeant la peau contre les lésions des UV dans l ADN > patients dans le monde Publications des comptes Mars

21 Le portefeuille thérapeutique (3/6) Antiviraux VIH: suppression du provirus du VIH et résistance à l infection des cellules sanguines HSV: protection de la cornée dans les kératites herpétiques contre HSV1 HBV: traitement de hépatite B chronique par destruction du cccdna d HBV Découpage de virus Cible de la méganucléase La méganucléase coupe son site Dégradation Perte de virus Publications des comptes Mars

22 Le portefeuille thérapeutique (4/6) La méganucléase : un an.viral nouveau et puissant Le principe est fondé sur le système que les bactéries ont développé pour lutter contre l infection par des bactériophages La méganucléase, en s attaquant à l ADN du virus, est comme un antibiotique, qui tue le virus et guérit la cellule - méga + méga Herpès Méganucléase Preuve de concept : HSV1 Le virus est détruit Les cellules survivent Publications des comptes Mars

23 Le portefeuille thérapeutique (5/6) Le virus de l hépatite B (HBV) HBV est un virus essentiellement sous la forme d ADN double brin Une infection par HBV peut conduire à une hépatite chronique Environ 90% de nouveaux nés, 30-50% d enfants et 5-10% d adultes développeront une hépatite B chronique L hépatite B chronique peut conduire à une cirrhose et accroît les risques de cancer du foie Il y a environ 400 millions de personnes infectées par HBV dans le monde HBV est responsable d environ 1 million de morts par an La cible de la méga est le cccdna d HBV Publications des comptes Mars

24 Le portefeuille thérapeutique (6/6) Projet HSV HIV HBV IL2RG RAG XPC HBB RHO Phase actuelle In vitro PoC In vitro PoC Validation du lead optimisé Validation du lead optimisé In vitro PoC In vitro PoC Validation du lead optimisé Optimisation du lead RHO HBV/ILG/HBB CLS lead Lead optimisé Design du test in vitro HSV/HBV/HIV/XPC Validation en cellule HSV/HBV/RAG Choix de l animal modèle Validation en animal modèle Etude préclinique Publications des comptes Mars

25 4. Les chiffres de l exercice 2008

26 Comptes 2008 Bilan - Actif Montants exprimés en milliers d'euros 31 décembre décembre 2007 ACTIF Immobilisations incorporelles nettes 17 9 Valeurs brutes Amortissements et pertes de valeur (1 741) (1 607) Immobilisations corporelles nettes Titres de participation 74 0 Autres actifs financiers non courants Actifs financiers non courants Actifs d impôts différés Total des actifs non courants Stocks Clients et comptes rattachés Actifs d impôts exigibles Autres actifs courants Trésorerie et équivalents de trésorerie Total des actifs courants TOTAL DE L ACTIF Poursuite de la politique d investissement Crédit d impôt lié aux pertes cumulées Amélioration de la position de trésorerie Publications des comptes Mars

27 Comptes 2008 Bilan - Passif Montants exprimés en milliers d'euros 31 décembre décembre 2007 PASSIF Capital social Résultat de l exercice 133 (2 988) Capitaux propres Total des capitaux propres Provisions pour engagements envers les salariés Autres passifs financiers Total des passifs non courants Provisions pour risques et charges - 1 an Fournisseurs et comptes rattachés Autres passifs courants Total des passifs courants TOTAL DU PASSIF Renforcement des capitaux propres Importance des montants dus à Pasteur Produits constatés d avance (AFM) Publications des comptes Mars

28 Comptes 2008 Compte de Résultat Importance de l accord Regeneron Montants exprimés en milliers d'euros mois 12 mois Chiffre d'affaires Autres produits de l'activité Produits des activités ordinaires Achats consommés (1 108) (1 013) Charges de personnel (4 097) (2 934) Autres charges opérationnelles (8 344) (3 433) Impôts et taxes (220) (185) Dotations aux amortissements nettes des reprises (348) (383) Dotations aux provisions nettes des reprises 60 (202) Résultat opérationnel courant (3 446) (5 337) Autres produits et charges opérationnels non 5 Résultat opérationnel (3 446) (5 332) Produits de trésorerie et d équivalents de trésorerie Coût de l endettement financier brut (10) (20) Coût de l endettement financier net Autres produits et charges financiers 0 (2) Impôts sur le résultat Résultat net des activités poursuivies 133 (2 988) Résultat net 133 (2 988) Augmentation du nombre de salariés + fin statut JEI Forte augmentation du recours aux consultants, des loyers immobiliers et mobiliers + Success fees + redevances Pasteur Fort impact du nouveau calcul du CIR Publications des comptes Mars

29 Comptes 2008 Une trésorerie renforcée à hauteur de 3 millions Montants exprimés en milliers d'euros Résultat net 133 (2 988) Charges et produits sans incidence sur la trésorerie ou non liés à l activité 0 0 Marge brute d autofinancement avant variation du besoin en fonds de roulement (266) (4 086) (Augmentation) / diminution des créances clients et comptes rattachés (410) 252 (Diminution) / augmentation des dettes fournisseurs et comptes rattachés Variation de la dette nette d impôts sur les résultats (577) (182) Variation nette des autres actifs et passifs liés à l activité Variation du besoin en fonds de roulement lié à l activité FLUX NET DE TRÉSORERIE LIÉ A L ACTIVITÉ (3 857) FLUX NET DE TRÉSORERIE LIÉ AUX OPÉRATIONS D INVESTISSEMENT (804) 217 Augmentation des passifs financiers à long terme 550 Remboursements de passifs financiers à long terme (157) (5 410) Encaissements provenants de l'émission d'instruments de capitaux propres FLUX NET DE TRÉSORERIE LIÉ AUX OPÉRATIONS DE FINANCEMENT VARIATION DE LA TRÉSORERIE Trésorerie nette à l ouverture Trésorerie nette à la clôture AUGMENTATION (DIMINUTION) DE LA TRESORERIE Publications des comptes Mars

30 5. Bilan de l année 2008 et perspectives

31 Bilan de l année 08 Des résultats clés ont été obtenus PLATEFORME Capacité de production de 20 méganucléases ACCORDS 1 accord dans le domaine thérapeutique Amélioration de l ingénierie des protéines Extension de la banque de motifs PROPRIETE INTELECTUELLE Extension du portefeuille > Nouvelles demandes de brevets +7 > Délivrance de brevets nouveaux contrats (Agro, bioproduction et/ ou outils de recherche) 1 accord cadre dans le domaine de l agriculture ou la bioproduction 2 nouvelles collaborations académiques Protection du portefeuille > Accord de licence avec un acteur majeur RECHERCHE ET DEVELOPPEMENT Publication des résultats sur XP IL2RG résultats en lignée de cellules +1 GOUVERNANCE Renforcement du conseil d administration > 2 nouveaux membres Renforcement du management > Un cadre en charge du développement thérapeutique et un en charge du développement de kits de recherche > 1 à 2 développeurs commerciaux > 1 juriste, un ingénieur brevet Publications des comptes Mars

32 Bilan de l année 08 Un «news flow» riche Mars Avril Mai Juin Juillet Sep. Cellectis intente un procès en contrefaçon à Precision BioSciences (USA) Publication in Nucleic Acids Research "Computer design of obligate heterodimer meganucleases allows efficient cutting of custom DNA sequences" Cellectis intente un procès en contrefaçon à Shionogi (Japon) Création des premières filiales : Cellectis BioResearch & Cellectis Genome Surgery Cellectis et Regeneron signent un accord de développement élargissant les droits de Regeneron. Valeur : 17.5m$ upfront Accord avec l AFM (association de patients). Valeur : 7m Oct. Aide de 10m d OSEO pour le programme antiviral de Cellectis Nov. Publication dans NATURE Magazine (Therapeutic Meganuclease to treat a severe skin inborn disease) Déc. Cellectis BioResearch annonce le lancement de son 1er kit de recherche Publications des comptes Mars

33 Perspectives Les évènements de création de valeur en 2009 Thérapeutique (Cellectis Genome Surgery) 2 preuves de concept en cellule 1 preuve de concept chez l animal Premier test chez l humain prévu en 2011 Agriculture biotechnologique Démarrage d un accord cadre Consortium Méganucléases en Plantes avec deux acteurs majeurs Kits de recherche (Cellectis BioResearch) 6 nouveaux produits commercialisés Valorisation du portefeuille de propriété intellectuelle Signature de deux accords de développement Publications des comptes Mars

34 Perspectives Mise en perspective des évènements de création de valeur Signature d un accord de développement (Regeneron) Signature d un accord thérapeutique (AFM - financement maladies génétiques) Obtention d une aide de 7,2m pour le programme antiviral 2 accords de développement 2 accords dans les plantes 6 kits commercialisés Preuve de concept thérapeutique 3 accords de développement 1 accord dans les plantes 15 kits commercialisés 2 précliniques Entrée en clinique (test chez l homme) 1ers résultats de clinique Equilibre financier pérenne Publications des comptes Mars

35 Publications des comptes Mars