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1 Fiche d'information destinée au public pour les essais cliniques portant sur des organismes génétiquement modifiés (OGM) (Article R du Code de la Santé Publique) Essai clinique : "Une étude ouverte de Phase 1/2 évaluant la sécurité et l efficacité de la thérapie génique des β-hémoglobinopathies (drépanocytose et β-thalassémie majeure) par transplantation de cellules souches CD34+ autologues transduites ex vivo avec un vecteur lentiviral β A-T87Q -globine (LentiGlobin BB305 Drug Product) Numéro EudraCT : Promoteur : Bluebird bio, Inc. 840 Memorial Drive Cambridge, MA Etats-Unis Avant de délivrer une autorisation de recherche biomédicale portant sur des produits composés en tout ou partie d'organismes génétiquement modifiées, l'ansm publie sur son site internet la fiche d'information destinée au public. Les réponses peuvent être adressées dans un délai de 30 jours suivant la mise en ligne de la fiche à l'adresse suivante :

2 Information au Public Essai clinique : «Une étude ouverte de Phase 1/2 évaluant la sécurité et l efficacité de la thérapie génique des β-hémoglobinopathies (drépanocytose et β-thalassémie majeure) par transplantation de cellules souches CD34+ autologues transduites ex vivo avec un vecteur lentiviral A-T87Q -globine (LentiGlobin BB305 Drug Product)» Promoteur: bluebird bio, Inc. Représentant légal en Europe: bluebird bio, France (Filiale à 100% de bluebird bio, Inc.) bluebird bio CONFIDENTIAL Page 2

3 Nom et adresse du promoteur bluebird bio, Inc. 840 Memorial Drive Cambridge, MA Etats-Unis Nom et adresse du représentant légal dans l Union Européenne bluebird bio, France (filiale à 100% de bluebird bio, Inc.) Centre Hayem - Hôpital Saint-Louis 1, avenue Claude Vellefaux Paris France But et utilisations prévues de la dissémination : Il s agit d un essai clinique, référencé HGB-205 et intitulé: «Une étude ouverte de Phase 1/2 évaluant la sécurité et l efficacité de la thérapie génique des β-hémoglobinopathies (drépanocytose et β-thalassémie majeure) par transplantation de cellules souches CD34+ autologues transduites ex vivo avec un vecteur lentiviral A-T87Q -globine (LentiGlobin BB305 Drug Product)». Le numéro EudraCT pour cet essai clinique est le suivant: Le produit thérapeutique (LentiGlobin BB305 Drug Product) est constitué des cellules hématopoïétiques autologues (provenant de chaque sujet), qui sont génétiquement modifiées ex vivo par transfert du vecteur LentiGlobin BB305, puis réinjectées par voie intraveineuse au même sujet. LentiGlobin BB305 Drug Product est développé pour traiter des patients atteints de béta-thalassémie majeure ou de drépanocytose dans sa forme la plus sévère. L objectif principal de l essai HGB-205 est d étudier la sécurité et l efficacité du LentiGlobin BB305 Drug Product chez des sujets atteints de béta-thalassémie majeure ou de drépanocytose sévère. La béta-thalassémie majeure et la drépanocytose sont des maladies rares en Europe. En l absence d un traitement symptomatique lourd et pénible, elles sont généralement mortelles dans l enfance. Ces maladies sont dues à des mutations dans le gène de la β-globine. Dans la drépanocytose, le gène muté produit une hémoglobine anormale, l hémoglobine S. L hémoglobine S forme des fibres de polymères dans les globules rouges, causant leur déformation et des occlusions aiguës des petits vaisseaux, entrainant des crises vaso-occlusives très douloureuses et des destructions tissulaires dans de nombreux organes. Une minorité de patients ont une forme particulièrement sévère avec une espérance de vie très limitée. Dans la β-thalassémie majeure, des mutations du gène β-globine empêchent l expression du gène ce qui provoque une anémie profonde nécessitant des transfusions régulières et à vie, induisant une surcharge en fer mortelle si un traitement spécifique à vie, permanent et pénible à supporter, n est pas suivi d une manière très stricte. bluebird bio CONFIDENTIAL Page 3

4 Le seul traitement curatif actuel de ces deux maladies est la greffe de cellules souches des cellules sanguines provenant d un donneur parfaitement compatible (transplantation allogénique). Malheureusement, peu de patients ont un tel donneur et ceux qui en ont un restent cependant à risque de rejet ou de réactions de la greffe dirigées contre les cellules du receveur, parfois mortelles malgré un traitement très lourd. Les seuls médicaments approuvés en Europe pour le traitement de la béta-thalassémie sont des chélateurs du fer. Pour le traitement de la drépanocytose sévère, Siklos (hydroxycarbamide, 100 mg comprimés pelliculés) est approuvé en Europe pour «la prévention des crises vasoocclusives douloureuses récurrentes y compris celle du syndrome thoracique aigu chez l adulte, l adolescent et l'enfant âgé de plus de 2 ans souffrant de drépanocytose symptomatique». Dans les deux cas, les médicaments approuvés traitent uniquement les symptômes et non la cause de la maladie. Les patients atteints de béta-thalassémie majeure ou de drépanocytose sévère souffrent d un besoin médical insatisfait et sont donc en demande de traitement curatif, novateur et efficace avec un rapport bénéfice-risque positif. Description synthétique et localisation de la dissémination Dans l essai clinique proposé, les patients recevront le LentiGlobin BB305 Drug Product une seule fois par perfusion par voie intraveineuse. Cette administration sera effectuée à l Hôpital Necker Enfants-Malades à Paris, ou à l Hôpital Henri-Mondor à Créteil. Cet essai clinique sera conduit en France uniquement. Il est prévu que 7 patients participent à cet essai. Tous les patients inclus recevront le traitement avec LentiGlobin BB305 Drug Product. Date de la dissémination Décembre 2012 à septembre Description générale de l organisme génétiquement modifié LentiGlobin BB305 Drug Product est un organisme génétiquement modifié fabriqué à partir des cellules souches hématopoïétiques obtenues par prélèvement de sang périphérique ou de moelle osseuse du sujet. Ces cellules souches hématopoïétiques sont purifiées puis génétiquement modifiées ex vivo par le vecteur lentiviral LentiGlobin BB305. Ce vecteur lentiviral introduit le gène thérapeutique, le gène de la β-globine normal modifié ponctuellement, dans les cellules du sujet. Une fois transplantées dans le sujet par voie intraveineuse, ces cellules pourront exprimer le gène thérapeutique et produire la protéine fonctionnelle correspondante afin d inhiber la polymérisation de l hémoglobine S et de corriger l anémie de la β-thalassémie majeure. Le vecteur utilisé pour le transfert du gène thérapeutique n est pas un virus mais il contient de toutes petites portions du virus de l immunodéficience humaine (VIH) de façon à rendre plus efficace son transfert dans les cellules souches du patient. Ce vecteur a été fabriqué avec les plus grandes précautions pour s assurer qu il ne puisse pas se multiplier. Ceci est vérifié par des méthodes très sensibles à toutes les étapes de la préparation du vecteur et des cellules modifiées de chaque sujet. bluebird bio CONFIDENTIAL Page 4

5 Méthodes de suivi et plans pour les opérations et interventions en cas d urgence LentiGlobin BB305 Drug Product est une préparation congelée qui est conservée à l hôpital dans de la vapeur d azote liquide dans un congélateur à accès contrôlé sous la responsabilité du médecin responsable de l essai clinique. L accès au lieu de fabrication et de conservation de LentiGlobin BB305 Drug Product est limité aux personnes autorisées, conformément aux procédures internes de l hôpital. Avant l administration, le LentiGlobin BB305 est décongelé. Les cellules génétiquement modifiées sont lavées et suspendues dans une solution pour perfusion dans des conditions d asepsie dans le laboratoire de fabrication à atmosphère contrôlée selon les règlementations en vigueur. La préparation cellulaire doit être administrée au patient dans les quatre heures qui suivent la préparation. Les patients reçoivent LentiGlobin BB305 Drug Product dans une salle close et aseptique avec une pression positive. Les sujets sont suivis un minimum de 15 ans après l administration de LentiGlobin BB305 Drug Product. LentiGlobin BB305 Drug Product sera uniquement utilisé dans des espaces confinés à l hôpital. Tous les déchets liés à la fabrication et à l administration de LentiGlobin BB305 Drug Product sont détruits selon les procédures de l hôpital en accord avec les réglementations en vigueur concernant l élimination des déchets. Les lieux sont décontaminés selon les procédures de bio-nettoyage de l hôpital en accord avec les réglementations en vigueur. En cas de fuite accidentelle de la poche contenant les cellules génétiquement modifiées les procédures d urgences de bio-nettoyage et de désinfection de l hôpital sont appliquées. Résumé de l évaluation des effets et des risques pour l environnement Aucun risque sur l environnement n est attendu suite à l administration de LentiGlobin BB305 Drug Product. LentiGlobin BB305 Drug Product est administré aux sujets une seule fois par voie intraveineuse. Les cellules génétiquement modifiées ne sont pas viables en dehors des sujets recevant le traitement. L organisme génétiquement modifié n est donc pas libéré dans l environnement. Le gène thérapeutique est intégré de façon stable et n est pas capable de réplication ou de transfert à d autres cellules ou organismes. Le gène thérapeutique n est pas pathogène et ne contient aucune séquence virale. Les cellules autologues génétiquement modifiées ne génèrent pas de particules virales, ne sont pas viables dans l environnement et seraient rapidement détruites chez une autre personne n ayant pas les mêmes antigènes des leucocytes humains. bluebird bio CONFIDENTIAL Page 5

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