Profil médico-économique de plerixafor en remobilisation dans le myélome multiple

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1 Profil médico-économique de plerixafor en remobilisation dans le myélome multiple Aline Voidey Soirée de la Société de Médecine de Franche-Comté Jeudi 27 novembre 2014

2 L hématopoièse Une seule et unique cellule souche : la cellule souche hématopoiétique (CSH)

3 L hématopoièse = Mécanisme de production Au niveau de la moelle osseuse chez l adulte niche hématopoiétique Maintien de l homéostasie La CSH 2 propriétés : Autorenouvellement Pluripotence moelle osseuse >>> sang

4 CSH et moelle osseuse Homing sang MO Mobilisation MO sang Agents mobilisateurs

5 Myélome multiple Pathologie hématologique Clone de plasmocytes anormaux issues d un LB mature Cellules matures atteintes CSH saines Recours à la greffe

6 La greffe Objectif : recueillir un maximum de CSH Marqueur des cellules immatures : CD lieux de recueil 3 types de greffes Moelle osseuse Cordon ombilical des nouveaux-nés Sang périphérique Greffe de CSP Recueil par cytaphérèse après traitement par agents mobilisateurs

7 Les étapes

8 Rationnel Richesse du greffon en CD34 + Agents mobilisateurs de 1 ère intention : Échec dans 5 à 30% des cas : remobilisation Efficacité établie Coût élevé Etude sur le profil médico-économique de plerixafor

9 Objectif Mesurer l impact clinique et économique de plerixafor sur le recours à la greffe chez des patients atteints de myélome multiple en échec d une 1 ère mobilisation

10 Méthode Arbre décisionnel à partir d une population fictive 2 branches : 100 patients : plerixafor en remobilisation 100 patients : stratégies standards en remobilisation probabilités de passage : cohorte bisontine / dijonnaise littérature Critères de jugement

11 Construction de l arbre % Nb de patients greffés

12 Analyse économique Coût des mobilisations Médicaux directs Point de vue : Assurance Maladie Valorisation 2011

13 Construction de l arbre % Nb de patients greffés

14 Résultats Description de la cohorte n(%) Nb de patients 343 Age à la mobilisation (ans) 58,0 ± 6,6 Sexe homme 196 (57,1) femme 147 (42,9)

15 Résultats 1 ère mobilisation 79,9 % de succès 84,3% de greffés 15,7% ont un greffon mais non greffés 20,1 % d échec

16 Résultats Re-mobilisation sans plerixafor avec plerixafor Succès : 66,2 % 75,0 % 13,6 % des patients ont un greffon mais non greffés

17 Résultats Analyse économique 1 ère mobilisation Remobilisation par plerixafor Remobilisation sans plerixafor Hospit. pour cytaphérèse 3 051,1 ± 1 327, ,4 ± 2 309, ,4 ± 1 366,1 Hospit. pour toxicité 79,5 ± 626,0 0 0 Cytaphérèse 3 444,3 ± 1 460, ,0 ± 2 631, ,63 ± 1 789,2 PSL 63,4 ± 213, ,5 ± 1 813,9 Médicaments 83,8 ± 50,7 97,0 ± 46,6 106,3 ± 37,3 Agents mobilisateurs 1 029,3 ± 638, ,5 ± 5 636, ,8 ± 1 103,1 Total 7 751,4 ± 3 000, ,8 ± 6 655, ,7 ± 2 578,3

18 Résultats Analyse économique 1 ère mobilisation Remobilisation par plerixafor Remobilisation sans plerixafor Hospit. pour cytaphérèse 3 051,1 ± 1 327, ,4 ± 2 309, ,4 ± 1 366,1 Hospit. pour toxicité 79,5 ± 626,0 0 0 Cytaphérèse 3 444,3 ± 1 460, ,0 ± 2 631, ,63 ± 1 789,2 PSL 63,4 ± 213, ,5 ± 1 813,9 Médicaments 83,8 ± 50,7 97,0 ± 46,6 106,3 ± 37,3 Agents mobilisateurs 1 029,3 ± 638, ,5 ± 5 636, ,8 ± 1 103,1 Total 7 751,4 ± 3 000, ,8 ± 6 655, ,7 ± 2 578,3

19 Résultats Analyse économique 1 ère mobilisation Remobilisation par plerixafor Remobilisation sans plerixafor Hospit. pour cytaphérèse 3 051,1 ± 1 327, ,4 ± 2 309, ,4 ± 1 366,1 Hospit. pour toxicité 79,5 ± 626,0 0 0 Cytaphérèse 3 444,3 ± 1 460, ,0 ± 2 631, ,63 ± 1 789,2 PSL 63,4 ± 213, ,5 ± 1 813,9 Médicaments 83,8 ± 50,7 97,0 ± 46,6 106,3 ± 37,3 Agents mobilisateurs 1 029,3 ± 638, ,5 ± 5 636, ,8 ± 1 103,1 Total 7 751,4 ± 3 000, ,8 ± 6 655, ,7 ± 2 578,3

20 Modélisation sans plerixafor Sur 100 patients fictifs avec plerixafor Sur 100 patients fictifs 79,97 greffés ,55 81,21 greffés ,67 Ratio coût-efficacité = ,02 par patient supplémentaire greffé

21 Analyse de sensibilité Variation du coût du flacon de plerixafor 100 % 5 768,65 ICER = ,02 90 % 5 191,79 ICER = ,28 60 % 3 461,19 ICER = ,19 30 % 1 730,60 ICER = ,25 Succès de plerixafor en remobilisation 75% ICER = ,02 65 % ICER = ,47 88% ICER = ,27

22 Discussion Données comparables à la littérature Echec de 1 ère ligne : 20,1% 5 à 30% Succès de plerixafor en remobilisation : 75% 64 à 88% Gain d efficacité avec plerixafor : + 8,8 % Sur 20,1% des patients en échec. Succès de la mobilisation mais pas de greffe : ~ 13% - - arrêt des traitements - - poursuite de la mobilisation

23 Discussion Plerixafor en remobilisation ,02 par patient supplémentaire greffé Molécule peu efficiente 2 paramètres clés : % de patients prélevés non greffés Coût de la molécule

24 Limites et perspectives Horizon temporel Pour les coûts : non prise en compte des coûts post-greffe Infections? Durée d hospitalisations? Transfusions? Pour l efficacité : prise de greffe Enrichir le modèle prise en compte de l impact postgreffe Positionner plerixafor sur une autre ligne de traitement

25 Merci de votre attention

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