Faculté de médecine Les types d études en épidémiologie Dr. L. ZEMOUR Maître assistant en épidémiologie et médecine préventive Site Web : www.semepehuo.com Email : semepehuo@gmail.com
Toute étude est : Une réponse à une problématique
3 situations dans l étude d un problème 1.- Comment? Démarche descriptive Il y a plus de... chez les 2.- Pourquoi? Démarche étiologique ou analytique Les gens exposés à sont plus atteints par que les non exposés 3.- Impact? Démarche évaluative Quand je donne il y a moins de
Il existe 3 types d études en épidémiologie qui répondent à 3 questions différentes : 1. Les études descriptives qui cherchent à décrire l état de santé de la population 2. Les études analytiques qui cherchent à comprendre le lien entre un facteur de risque et la survenue d une maladie 3. Les études évaluatives qui cherchent à déterminer l intervention ou le traitement le plus efficace parmi plusieurs stratégies.
1.- Démarche descriptive Comment? - Apparition et propagation d un problème dans une population - Etablir le portrait (temps, lieu, personne) But: - Décrire le problème de santé - Formuler une hypothèse (proposition d explication des phénomènes observés)
2.- Démarche étiologique Pourquoi? - Infirmer ou confirmer le(s) hypothèse(s) - Etude de la relation de cause(s) à effet(s)
3.- Démarche évaluative Impact? - Evaluation des résultats de l application d une intervention Buts: - Etude de l efficacité - (Programmes, CAT, Techniques, Stratégies
Etudes épidémiologiques Observationnelles Expérimentales Descriptive Analytique Essais cliniques Série de cas Etude transversale Cas-Témoins Cohorte
Types d études
Etudes d observation Études Descriptives Études Étiologiques
Études descriptives
Etude descriptive - Etude à visée descriptive - Déterminer la fréquence du phénomène étudié selon le temps, l espace et les caractéristiques de personnes - Brosser un portrait du phénomène étudié
1. Série de cas Description d'une série de cas comparables, mais sans comparaison avec un groupe témoin ou un autre groupe de cas. 2. Etude transversale Evaluation de la prévalence = nombre de malades / effectif population, à un temps donné. On parle de "cliché d'une population", car les sujets inclus ne sont pas suivis dans le temps.
Temps
Exemple: Prévalence de l hépatite A chez des sujets VIH + Durant 7 mois, recueil de tous les patients VIH+ d un hôpital
Études Étiologiques
- Mesurer l association entre le(s) facteur(s) d exposition et le phénomène étudié - Etudier la relation de «cause(s) à effet(s)» - Etude d une association en fonction du temps. Fouiller le passé : Etude rétrospective (cas-témoins). Prospecter le futur : Etude prospective (Cohorte, Exposés non exposés)
1. Etude de cohorte On sélectionne les sujets en fonction de l'exposition (exposés / non exposés) On suit les sujets, le plus souvent de façon prospective, pendant une période déterminée ou jusqu'à l'apparition de la maladie On mesure alors la fréquence de la maladie dans chaque groupe que l on compare à l autre sous forme de résultat relatif appelé risque relatif (RR)
Schéma d étude
Résultat M / N = Taux global d'incidence cumulée RE = a / (a+b) = Taux d'incidence cumulée chez les exposés = a / E Rnon-E = c / (c + d) = TI cumulée chez les non-exposés = c / non-e
Dans quelle mesure l incidence chez les exposés est-elle supérieure à l'incidence chez les non-exposés? = rapport d'incidence (Risque Relatif) RR = (a / (a+b)) / (c / (c+d)) RR = (a / E) / (c / non-e) = RE / Rnon-E Interprétation du Risque Relatif: - RR = 17 signifie que le risque de devenir malade est 17 fois plus important chez les exposés que chez les nonexposés - RR = 1 : ce n'est pas un facteur de risque - RR entre 0 et 1 : facteur protecteur!!!
Etudes cohortes Avantages Adapté pour les facteurs de risque rares Chronologie respectée entre l exposition au facteur de risque et la survenue de la maladie Étude possible de plusieurs maladies Calcul possible du risque relatif Inconvénients Perdus de vue Echantillon de grande taille Durée longue, coûteux Souvent impossibilité d étudier plusieurs facteurs de risque Difficile à utiliser pour les maladies rares
2. Etude cas-témoin Etude d'observation rétrospective : On sélectionne les sujets en fonction de l apparition de la maladie (cas) ou non (témoins). On recherche alors de manière rétrospective dans les antécédents : l absence ou la présence du facteur d exposition étudié. On mesure alors la fréquence de ce facteur d exposition dans chaque groupe que l on compare à l autre sous forme de résultat relatif appelé odds ratio (OR)
Schéma d étude
Résultat Mesure du risque=?? Calcul du risque relatif interdit proportion de malades et de non-malades fixée par l observateur Utilisation de l odds-ratio :«Rapport de côtes» OR = (a/c) / (b/d) Proche du RR quand la maladie est rare Interprétation identique
Etudes cohortes Avantages Adaptée pour les maladies rares ou celles qui présentent une longue période entre l'exposition et la maladie Rapidité, peu coûteux, moins de sujets nécessaires que dans les études transversales Étude possible de plusieurs facteurs de risque Inconvénients Biais de mémorisation : un sujet atteint d'une pathologie (cas) se souvient davantage de ses expositions passées qu'un sujet indemne de la pathologie (témoin). Choix des témoins difficiles (Biais de sélection) Peu adaptée pour les facteurs de risque rares Pas de calcul du risque relatif
Études expérimentales
Les études expérimentales Le chercheur intervient en manipulant le facteur pour ensuite mesurer l effet (résultat) L exposition au facteur est déterminée par l observateur
Essais cliniques: Ils ont pour but d évaluer l efficacité et/ou la tolérance d un traitement ou d une intervention. Le Gold standard est l essai contrôlé randomisé : Contrôlé : le groupe recevant le traitement est comparé à un ou plusieurs groupes ne recevant pas le traitement étudié (groupe témoin). Randomisé : les sujets inclus sont répartis aléatoirement par tirage au sort (randomisation) entre le groupe intervention et le groupe témoin.
Essai thérapeutique Durant les études cliniques (l homme) Phase I: Dose maximale tolérée Phase II: Dose active? Phase III: Efficacité par rapport au traitement classique ou à un placebo Phase IV: Pharmacovigilance
Essai thérapeutique Population Echantillon Exposés Randomisation En simple/double aveugle Témoins Mesure Effet Mesure Effet
Essai thérapeutique En simple aveugle (simple insu) Affectation des individus par tirage au sort, sans que le chercheur intervienne (le sache)
Essai thérapeutique En double aveugle (double insu) Affectation des individus par tirage au sort, chercheur et individus eux mêmes ne savent pas Qui est «Témoin» et qui est «Etude»?
Avantages La randomisation permet d aboutir à 2 groupes semblables en tous points, à l exception du traitement reçu. Ainsi, si l on observe une différence entre les 2 groupes à la fin de l étude, elle pourra être imputée au seul effet du traitement. Il permet aussi d'éviter l'attribution de patients plus malades dans un groupe que dans l'autre. Pour maintenir la comparabilité des 2 groupes durant le suivi, on applique le principe du double aveugle : le malade et l équipe soignante doivent être tenus dans l ignorance du traitement reçu. La lecture ou l appréciation des critères de jugement peut se faire en aveugle par un évaluateur ignorant la nature des traitements reçus, à plus forte raison si le double aveugle n est pas possible.
Inconvénients L essai contrôlé randomisé exige une population homogène où la pathologie étudiée est prédominante, afin de mieux tester la valeur de l'intervention. De ce fait, l'essai contrôlé randomisé élimine une grande quantité de patients présentant des comorbidités ou des facteurs de risques particuliers. Il faut donc vérifier que les résultats soient généralisables à d autres populations en dehors de l essai, et transposables aux patients de votre contexte de soins. De plus, ce type d'étude est très coûteux et très long, et pose quelques fois des problèmes d'éthique, notamment à cause de la randomisation
E T H I Q U E Respect de l individu Action bénéfique Non-malfaisance Equité
Avantages et inconvénients de chaque type d étude
Niveaux de preuves