C e n t r e A l e x i s V a u t r i n LES ESSAIS THÉRAPEUTIQUES POURQUOI Y PARTICIPER? Unité de recherche Clinique et de Biostatistiques Responsable : Dr Elisabeth LUPORSI
L une des missions du Centre Alexis Vautrin est de développer des programmes de recherche ou d y participer. La médecine progresse grâce à de nouvelles idées, de nouvelles approches, de nouveaux traitements, étudiés lors de recherche et essais thérapeutiques. Avant d être considérés comme des traitements standards, tous les traitements ont d abord fait l objet d études cliniques. Dans le cadre de votre traitement on peut être amené à vous proposer de participer à un essai thérapeutique. Ce livret est écrit pour vous, votre famille et vos amis. Il vous explique ce qu est un essai thérapeutique, pour vous aider à prendre une décision si nous vous proposons de participer à une étude. La période du diagnostic de la maladie et celle de la décision du traitement à suivre ne sont pas des moments faciles. Il est peut-être difficile de comprendre ou de se souvenir des explications médicales. Ce livret constitue un complément à ce que votre médecin vous a dit. Sa présentation sous forme de questions-réponses vous permet de le lire en plusieurs fois. N hésitez pas à interroger votre médecin si vous avez des questions complémentaires. 2
La Recherche Clinique La recherche clinique évalue les performances des nouveaux médicaments et des nouvelles stratégies de traitement. L objectif est de trouver le meilleur traitement, d augmenter les chances de guérison et la qualité de vie. L évaluation est réalisée à l échelle nationale ou européenne par plusieurs établissements qui collaborent. La qualité de ces études est contrôlée régulièrement, conformément aux bonnes pratiques cliniques et aux dispositions légales. Qu est-ce qu un essai thérapeutique? C est le meilleur moyen de connaître un nouveau traitement : en effet, elle permet d acquérir de nouvelles données scientifiques, pour mieux soigner les malades. Seuls les patients volontaires peuvent participer à une étude clinique. Le développement d un nouveau médicament comprend plusieurs étapes : Tout d abord, les chercheurs identifient de nouveaux produits susceptibles d être plus efficaces. Après des études faites en laboratoire puis chez l animal, seuls les produits prometteurs continueront d être développés. Ces traitements prometteurs sont ensuite proposés à certains patients. Enfin, le nouveau médicament peut être étudié de différentes manières, comme une nouvelle voie d administration ou une nouvelle indication. Il pourra alors faire partie des traitements standard et ainsi permettre de traiter de nombreux patients. Pendant un essai thérapeutique, de nombreuses informations sur le traitement évalué sont recueillies : la tolérance, les bénéfices, les risques, souvent la qualité de vie des malades et surtout l efficacité du traitement. 3
Pourquoi participer à un essai thérapeutique? Lorsqu un médecin vous propose de participer à une étude clinique, il vous présente la possibilité de recevoir un nouveau traitement pour votre maladie, le plus adapté à votre cas. Ce traitement a été retenu car il a donné des résultats prometteurs lors des premiers essais et il est compatible avec la bonne prise en charge de votre maladie. Un bénéfice est attendu : une guérison de la maladie, une durée de vie plus longue ou une meilleure qualité de vie. Un patient participant à une étude clinique sera le premier à recevoir ces effets bénéfiques, il sera suivi et surveillé pendant toute la durée de l étude clinique du fait des exigences de l étude, des visites médicales et des examens peutêtre plus fréquents. De plus il contribuera aux efforts de la recherche afin d aider les patients du futur. Existe-t-il différents types d essais thérapeutiques? Les études cliniques sont exécutées selon des phases, au nombre de quatre, chacune étant conçue pour apporter certaines informations : La phase I : qui détermine la tolérance en fonction de la dose La phase II : qui détermine l efficacité et la tolérance du traitement La phase III : qui compare le traitement étudié au traitement de référence pour s assurer que le nouveau traitement est comparable ou meilleur que les traitements actuels. La phase IV : est réalisée après la commercialisation pour affiner la connaissance d un nouveau produit, mettre en évidence des effets moins connus ou rares L Autorisation Temporaire d Utilisation (A.T.U) est proposée pour mettre à la disposition des patients des médicaments ayant fait la preuve de leur efficacité avant leur commercialisation officielle. Des études de qualité de vie peuvent soit faire partie d une étude clinique, soit être effectuées pour elles-mêmes. Ces études consistent à vous faire remplir un questionnaire dit de qualité de vie, qui vous demande comment vous supportez les traitements et comment se passe votre vie au quotidien tout au long de la maladie et des traitements. Certaines études de recherche visent à rédiger ou comparer des questionnaires de qualité de vie et ainsi disposer de questionnaires performants permettant de juger des conséquences de différents traitements. 4
Quels sont les domaines étudiés? Il existe des études cliniques qui visent différents domaines de la maladie : de la prévention de certaines complications à l amélioration de la qualité de vie, en passant par le diagnostic de la maladie, son contrôle, son traitement et son impact psychologique. En fait, tous les domaines où une amélioration pourrait être apportée, peuvent faire l objet d études. La plupart des études reposent sur de nouveaux traitements. Ces traitements impliquent souvent la chirurgie, la radiothérapie et les traitements médicaux (hormonothérapie, chimiothérapie, immunothérapie, thérapeutiques ciblées), ces différents types de traitement peuvent être utilisés seuls ou associés. Qu est-ce qu une randomisation? Dans un essai comparatif entre un nouveau médicament et un médicament déjà connu, les personnes participant à l essai sont traitées dans des groupes de traitement différents. Chacun des groupes prend un des médicaments que l on souhaite comparer. Le traitement n est pas choisi par le médecin mais attribué selon une liste pré-établie par ordinateur constituant un tirage au sort. C est ce qu on appelle la randomisation. Cette répartition permet de respecter un parfait équilibre entre les 2 groupes de patients. Qu est-ce qu un essai ouvert? Dans un essai ouvert, le médecin et vous connaissez l ensemble des médicaments que vous prenez.. Qu est-ce qu un essai en double aveugle? Dans un essai en double aveugle ni le médecin ni le personnel soignant ni vous, ne savez si vous recevez le nouveau médicament que l on teste. La technique de l essai en double aveugle est souvent utilisée pour éviter que le patient, le médecin et le personnel soignant ne soient influencés par une opinion a priori qu ils pourraient avoir vis-à-vis de tel ou tel médicament. 5
En cas de chimiothérapie, quels sont les risques? Votre maladie nécessite un traitement particulier destiné à détruire les cellules tumorales en division. Il peut de même affecter des cellules saines et ceci provoque des effets secondaires. Tout traitement médical peut entraîner des effets secondaires chez certains patients et entraîner des risques qui ne sont pas toujours connus. Il existe deux types d effets secondaires : Des effets précoces : la majorité des effets secondaires sont temporaires et disparaîtront progressivement une fois le traitement arrêté. Par exemple : la chute des cheveux, les nausées, la diminution des cellules sanguines surveillée par de fréquentes numérations sanguines (NFS) Des effets retardés : Les séquelles dues à une étude clinique sont rares, comme dans les traitements conventionnels. De plus, chaque risque est mesuré : votre médecin vous propose l étude qui semble dans votre cas apporter le plus de bénéfice pour un risque minimal. Par exemple : des fourmillements des mains et des pieds peuvent apparaître après certains traitements, et disparaître en quelques semaines. Toute apparition d effet secondaire sera notée par le médecin, et ensuite analysée. Mais dans tous les cas, tous les moyens seront mis en oeuvre soit pour prévenir, soit pour corriger ces effets, comme par exemple : La pose d un casque réfrigérant (bonnet souple utilisant le froid pour éviter la chute des cheveux liée à certaines chimiothérapies, qui est porté durant le temps de la perfusion). La prise de médicaments anti-émétiques contre les nausées et les vomissements. La prescription de médicaments contre les douleurs, ou contre les allergies 6
Les effets secondaires possibles varient selon le traitement. Vous serez prévenu(e) de ce qui peut arriver ; il est important en tous cas d en parler avec le médecin qui vous suit dans l étude, afin qu il vous prescrive les soins nécessaires. Votre médecin pourra vous proposer une étude clinique si vous répondez aux critères de celle-ci. En effet, pour que les résultats de l étude aient une signification, il faut que les patients de l étude soient identiques sur certains critères, comme une maladie semblable, l âge, l état général, ou les traitements déjà suivis. Comment est garantie la sécurité? La mise en œuvre d une étude est une opération très contrôlée, qui répond à des garanties et à des exigences légales (Loi Huriet du 20 décembre 1988) qui a pour objet d organiser la recherche et de garantir la protection des personnes qui se prêtent à la recherche biomédicale) Un protocole d étude est rédigé par une équipe de spécialistes, dont le responsable de l étude souvent aidé par des conseils scientifiques nationaux ou internationaux. Une assurance est contractée par le responsable de l étude (appelé promoteur). Puis, l étude clinique est soumise au Comité de Protection des Personnes (CPP). Il a pour mission de s assurer de la protection des patients et garantit aussi le respect des valeurs éthiques. Aucune modification de l étude ne pourra se faire sans nouvelle soumission et accord du CPP. L agence du Médicament (Ministère de la Santé) est informée de l étude et en contrôle le bon déroulement. L étude sera mise en place au Centre sous la responsabilité d un médecin qualifié, appelé Investigateur. Il est responsable du suivi de l étude, il dirige et surveille son déroulement au sein du service. Il recueille toutes les informations. Ces informations seront répertoriées, validées, et contrôlées pour garantir la fiabilité des données, puis analysées. Les résultats obtenus permettront d améliorer le traitement des patients. 7
10) Comment s informer et donner son accord? La note d information qui doit vous être remise est un résumé du protocole (document officiel qui décrit la conduite à tenir pour le bon déroulement de l étude, et qui codifie le traitement et les examens prévus par l étude). Cette information, obligatoire, vous indique l objectif de l étude, les différents produits étudiés, les effets secondaires éventuels, et les bénéfices attendus de l étude. Elle vous informe aussi sur la nature et la fréquence des visites à effectuer au Centre Alexis Vautrin. Le consentement libre, écrit et éclairé, est un formulaire qui vous sera remis également par le médecin, et que vous signerez si vous acceptez de participer à l étude. Il concrétise donc votre accord et atteste que vous avez bien reçu les informations concernant l étude. Il garantit que votre décision est libre et modifiable à tout moment. Lorsque vous recevrez ces deux documents, lisez-les attentivement ; posez toutes les questions nécessaires. Vous êtes libre d accepter ou de refuser de participer à l étude. Si vous acceptez, vous inscrivez vous-même votre nom, datez et signez le consentement éclairé (c est le seul endroit où figurera votre identité et cela restera confidentiel). Il sera également signé par le médecin qui vous proposera l étude. Il ne s agit en aucun cas d une décharge de la responsabilité du médecin. Votre signature atteste seulement que vous avez été informé(e) et que vous êtes d accord pour participer Vous recevrez une copie de ce document et de la note d information. Même si vous avez signé le formulaire, vous êtes libre de quitter l étude à n importe quel moment et vous pourrez alors recevoir un autre traitement. 11) A qui puis-je en parler? Si vous hésitez ou si vous ne comprenez pas certains points de l étude clinique, même au cours de celle-ci, n hésitez pas à poser des questions à votre médecin ou à l équipe soignante et à parler des problèmes que vous rencontrez. Il n existe pas de questions inutiles! 8
Nous vous conseillons de préparer vos questions par écrit pour être sûr(e) de ne pas en oublier le jour de la consultation. Vous n êtes pas seul(e) face à votre maladie, votre décision peut se faire après plusieurs avis et même après un temps de réflexion. Vous pouvez discuter avec les médecins du Centre Alexis Vautrin, l équipe de recherche clinique (attachés et infirmière) mais aussi avec d autres personnes : votre médecin traitant, d autres médecins spécialistes, des infirmières, votre famille, vos amis, d autres patients. Si vous le souhaitez, un parent, un ami, votre médecin traitant peuvent être présents lors de la discussion concernant votre participation ou non à une étude de recherche. 12) Quelles questions poser? S il vous est proposé de participer à un essai thérapeutique, il existe quelques questions importantes auxquelles il faut penser : Cela me coûtera-t-il quelque chose? (sachez que tous les traitements sont entièrement pris en charge). Quel est le but de l étude? Quels examens et traitements comporte-telle? A quel moment? Que se passera-t-il pour moi, avec ou sans ce traitement? Ai-je d autres choix? Quels sont leurs avantages et leurs inconvénients? Comment se situe le traitement étudié par rapport aux traitements de référence? Ma vie quotidienne en sera-t-elle affectée? Quels sont les effets secondaires attendus? Quelle est la durée de l étude? Me demandera-t-elle davantage de temps? Serai-je hospitalisé(e)? Si oui, Combien de fois et pour quelle durée? Quel type de soins, de suivi à long terme est envisagé par l étude? 13) Serai-je différent(e) des autres patient(e)s? Tout patient, participant ou non à une étude, peut avoir l impression de rencontrer un monde nouveau : termes médicaux, nouvelles têtes, fonctionnement de l hôpital et contraintes. Pour certains, les mythes et les craintes de la recherche viennent à l esprit lorsque l on parle d études. Et, naturellement, il existe les craintes de l inconnu. La bonne compréhension de l étude peut atténuer certaines de vos inquiétudes. 9
Les soins médicaux seront administrés dans le même service et par le même personnel soignant, que vous acceptiez ou non de participer à une étude de recherche. Pendant l étude, vous ferez l objet d une surveillance particulière, notamment en ce qui concerne l évaluation de la tolérance et de l efficacité. Ces informations permettront de suivre l évolution de votre maladie, vos progrès, et feront avancer la recherche. S il apparaît au cours de l étude que la poursuite du traitement n est plus dans votre intérêt, le médecin l arrêtera. Dans tous les cas votre médecin traitant restera informé. 14) Puis-je quitter une étude à tout moment? Oui. De même que vous pouvez refuser de participer à une étude, vous êtes libre de la quitter à tout moment, ce qui n aura aucune conséquence. Vous pouvez librement discuter des autres possibilités de traitement et de soins avec les médecins et les infirmières. 15) Comment sont utilisées les informations? Toutes les informations recueillies au cours de l étude clinique seront traitées par informatique, en respectant la loi Informatique et Libertés du 6 janvier 1978 et ses textes d application. Votre identité sera dans tous les cas tenue confidentielle et ne figurera sur aucun document informatisé ou transmis à l extérieur du Centre Alexis Vautrin. Les études cliniques sont régulièrement contrôlées, et les informations qui en découlent sont toutes vérifiées. Ceci est important, car si un traitement ne donne pas les résultats espérés, il est arrêté. De même, dans une étude comparant deux traitements, si des résultats intermédiaires montrent une différence significative en faveur de l un des traitements, l étude est arrêtée, et le meilleur traitement sera administré à tous les patients. 10
En médecine, les progrès scientifiques passent nécessairement par des études cliniques. Les patients actuels et futurs bénéficieront de ces progrès. L équipe qui vous soigne a l expérience et la pratique des essais thérapeutiques. Elle est à votre disposition pour vous donner les informations complémentaires qui peuvent vous être utiles. 11
Unité de recherche Clinique et de Biostatistiques Responsable : Dr Elisabeth LUPORSI Avenue de Bourgogne - Brabois - 54511 Vandœuvre-lès-Nancy Cedex Téléphone : 03.83.59.84.00. Fax : 03.83.44.60.71.