Evaluation économique en santé:quelques points d approfondissement 20èmes Journées Pharmaceutiques Nationales, Alger, les 20 et 21 avril 2011 20 avril 2011 Gérard de Pouvourville 1
Objectif de la présentation Mettre le projecteur sur quelques points critiques dans la réalisation des études d évaluation économique des actions de soins: Le choix de la perspective p d analyse; La délicate question des coûts dits «indirects»; Etudes «Qualité de vie» contre études «d utilité»; L importance des études de sensibilité. 20 avril 2011 Gérard de Pouvourville 2
1. Le choix de la perspective d analyse Dans l approche économique standard, l objectif est d aborder de la façon la plus globale possible l impact d une maladie et de son traitement sur une société: Perspective dite sociétale. C est à cette condition que l on peut parler d optimisation dans l utilisation des ressources. 20 avril 2011 Gérard de Pouvourville 3
Conséquences (1) Cela conduit à une observation large des coûts induits par la maladie et ses traitements.. Notamment du point de vue des patients eux-mêmes, qui peuvent supporter deux sortes de dépenses: La part des dépenses de soins non couverts par un système d assurance maladie; Des dépenses non médicales liés à la maladie et à son traitement, comme des dépenses de transport, de réaménagmenent du lieu de vie, etc ; Du point de vue de la décision publique, cela devrait aussi couvrir les dépenses qui ne sont pas financées par l Assurance Maladie elle-même, mais par d autres systèmes publics; Exemple des services de prise en charge de patients handicapés suite à une maladie invalidante (AVC, par exemple) et dont le coûtpèse aussi sur la collectivité 20 avril 2011 Gérard de Pouvourville 4
Conséquences (2) On peut mener une analyse économique en se plaçant d un point de vue partielle: Par exemple, du point de vue de l Assureur, en ne regardant que les dépenses remboursées Ou du point de vue d un hôpital, qui va s intéresser à l impact de l adoption d une innovation sur son équilibre budgétaire. Ces points de vue sont légitimes pour chacun des acteurs, mais correspondent à une optimisation partielle de l utilisation des ressources. 20 avril 2011 Gérard de Pouvourville 5
2. La délicate question des coûts dits «indirects» Le Professeur Oderda a eu raison de les définir comme une utilisation de ressources (biens ou services) ne donnant pas lieu à un échange monétaire; Par le passé, on a inclus sous ce terme l impact de la maladie sur la productivité des individus, donc sur l écoonomie dans son ensemble. 20 avril 2011 Gérard de Pouvourville 6
Conséquences (1) Si on adopte la première définition, iti on va se limiter it essentiellement aux services rendus au patient par sa famille et son entourage, de façon bénévole. Ceci a une grande importance dans la prise en charge des maladies invalidantes Trois options différentes: On comptabilise cette aide uniquement par du temps passé, sans valoriser ce temps et sans l inclure dans l équation. Cela devient un paramètre complémentaire de l étude coût-efficacité On valorise ce temps à la valeur de marché, par exemple le salaire horaire d un aide soignant, d un aide ménager, etc.. On fait valoriser ce temps par les aidants eux-mêmes, en leur demandant combien ils seraient prêts à payer pour diminuer ce temps d une heure, deux heures, par jour. 20 avril 2011 Gérard de Pouvourville 7
Conséquences (2) Si on adopte la perspective de la mesure de l impact sur la productivité au travail, on se heurte à des difficultés théoriques et pratiques importantes. 20 avril 2011 Gérard de Pouvourville 8
L impact sur la productivité Deux effets: Une maladie (par exemple les rhumatismes) peuvent diminuer la productivité sur le lieu de travail. Si un traitement est efficace, il peut réduire cet impact et aider à retrouver un niveau normal de productivité. Une maladie peut empêcher la personne malade de travailler, entraînant de l absentéisme momentané ou un retrait de la vie professionnelle. 20 avril 2011 Gérard de Pouvourville 9
Impact sur la productivité au travail Il existe des méthodes d enquête qui permettent d estimer la perte de productivité sur le lieu de travail, mesurée par exemple en nombre d heures travaillées; Ces méthodes sont cependant rarement e employées, car elles sont très lourdes, et cet impact est donc rarement pris en compte. 20 avril 2011 Gérard de Pouvourville 10
Impact sur l absentéisme Attention! L évaluation du coût de l absentéisme est un sujet très controversé dans les études économiques des actions de soins. Plusieurs raisonnements sont possibles. 20 avril 2011 Gérard de Pouvourville 11
La perte de production Un jour d absentéisme, c est une journée de production perdue au niveau national. Donc une journée d absentéisme = une journée de PIB en moins En 2006 en France: PIB = 1710 Mds Population active: 27,6 M de personnes travaillant 200 jours par an PIB/jour/tête= 310 par jour 20 avril 2011 Gérard de Pouvourville 12
Approche «réaliste» En cas d absence, l entreprise peut: Ne pas remplacer, les autres salariés travaillent plus, donc pas d impact; Remplacer, ce qui lui coûte la rémunération de l agence d intérim + les coûts d adaptation à l emploi du remplaçant En tout état de cause, cela lui coûte moins qu une journée de production perdue; Théorie dite des «coûts de friction»: une journée d absence = 0,8 PIB/jour/tête Mais estimation réalisée aux Pays Bas et non réactualisée 20 avril 2011 Gérard de Pouvourville 13
Conclusion La question de l impact sur la productivité ité et sr la richesse nationale fait donc l objet de débats importants; De ce fait, les autorités qui demandent des études économiques adoptent deux attitudes: UK: pour le moment, ces coûts ne sont pas pris en compte, la perspective adoptée est celle du budget du Service National de Santé Suède: cet impact est pris en compte de façon qualitive, en sus des résultats des études coût-efficacité, car les autorités suédoises considèrent que l impact de la maladie sur la productivité est uun problème majeur. En effet, il existe de nombreuses études qui montrent l imprtance de l état de santé de lapopulation d un pays sur la croissance économique. 20 avril 2011 Gérard de Pouvourville 14
3. Etudes «qualité de vie» vs études «d utilité» De plus en plus, la qualité de vie est prise en compte en complément des mesures cliniques de résultat; Cette évolution a été inévitable dans les domaines comme le cancer, où se pose la question de la valeur pour le patient t d un gain faible de survie (quelque mois) comparé aux inconvénients majeurs des traitements: Effets secondaires des chimiothérapies et radiothérapies C est une première forme de réponse au problème «une année de vie n est pas égale à une année de vie». 20 avril 2011 Gérard de Pouvourville 15
Mesure Plusieurs méthodes sont possibles. Elles ont toutes comme point de départ des questionnaires comportant plusieurs dimensions, avec des descriptions d état de santé sur chaque dimension. A chaque état de santé est attribué un score. Elles peuvent être spécifiques à une maladie donnée, ou génériques et s appliquer à tous les domaines 20 avril 2011 Gérard de Pouvourville 16
Avantages/Inconvénient Avantages: Inclure la dimension «qualité de vie» dans l évaluation des traitements Proposer des descriptions standardisées d états de santé Inconvénient: Pour l analyse économique, les scores ne sont pas additifs, donc on se retrouve avec N indicateurs d efficacité en plus des indicateurs cliniques! 20 avril 2011 Gérard de Pouvourville 17
Les méthodes de mesure Un petit exercice! Supposons que les résultats d un traitement puissent être mesurés par 4 états t de santé très simple: 1: je vais aussi bien que possible 2: je souffre d un léger handicap (difficultés à marcher) 3: je n ai pas de handicap mais je suis très angoissé 4: je suis extrêmement handicapé (je suis tétraplégique) 5: je suis mort 20 avril 2011 Gérard de Pouvourville 18
Le classement ordinal On peut déjà les classer par ordre décroissant de préférence: C est ce que l on appelle une échelle ordinale Faites vos choix! 1,2,3,4,5? 1,3,2,5,4? 20 avril 2011 Gérard de Pouvourville 19
Le classement cardinal Supposons que tout le monde se mettre d accord sur 1,2,3,4,5.,,, Combien «vaut» 5 par rapport tà1?5f fois plus? Il faut le savoir pour comparer deux traitements tels que T1 et T2; 20 avril 2011 Gérard de Pouvourville 20
Exemple T1 T2 1 30% 30% 2 25% 30% 3 15% 10% 4 13% 20% 5 17% 10% 20 avril 2011 Gérard de Pouvourville 21
Questions Plus de morts dans l un, moins de handicaps lourds, un peu moins de personnes légèrement handicapées mais plus de personnes angoissées T1 est-il mieux ou moins bien que T2? 20 avril 2011 Gérard de Pouvourville 22
Solutions Des méthodes dites de «révélation des préférences»: Des méthodes de scoring Les loteries (standard gamble) Les arbitrages temporels (time trade off) L objectif est d aboutir à un index d utilité variant entre 0 (le fait d être mort) et 1 (la parfaite santé). 20 avril 2011 Gérard de Pouvourville 23
Les QALYs QALYS ou Quality Adjusted d Life Years, années de vie ajustées sur la qualité de vie. C est une application dérivée des études coût-utilité dont le principe est simple: On pondère les années de survie après traitement par l utilité de l état létat de santé au cours de cette année. 20 avril 2011 Gérard de Pouvourville 24
Problématique Analyse coût-utilité -> QALY Etat de santé Valeur accordée à cet état (utilité) Index d état de santé :ex.eq-5d. Décrit la santé selon 5 dimensions : Mobilité Autonomie de la personne (prendre soin de soi) Activités courantes Douleurs / gênes Anxiété / Dépression 3 niveaux par dimension : «aucun problème», «des problèmes», «des problèmes extrêmes». 20 avril 2011 Gérard de Pouvourville 25
Exemple: Le questionnaire EQ-5D, questionnaire générique Mobilité Autonomie de la personne Activités courantes 1. Je n ai aucun problème pour me déplacer à pied. 2. J ai des problèmes pour me déplacer à pied. 3. Je suis obligé(e) de rester alité(e). 1. Je n ai aucun problème pour prendre soin de moi. 2. J ai des problèmes pour me laver ou m habiller tout(e) seul(e). 3. Je suis incapable de me laver ou de m habiller tout(e) seul(e). 1. Je n ai aucun problème pour accomplir mes activités courantes (e.g. travail, études, travaux domestiques, activités familiales ou loisirs). 2. J ai des problèmes pour accomplir mes activités courantes. 3. Je suis incapable d accomplir mes activités courantes. Douleurs/gêne Anxiété/Dépression 1. Je n ai ni douleurs ni gêne. 2. J ai des douleurs ou une gêne modérée(s). 3. J ai des douleurs ou une gêne extrême(s). 1. Je ne suis ni anxieux(se) ni déprimé(e). 2. Je suis modérément anxieux(se) ou déprimé(e). 3. Je suis extrêmement anxieux(se) ou déprimé(e). 20 avril 2011 Gérard de Pouvourville 26
Valeurs des paramètres Constante -0.0181 0181 MO2 1 si «mobilité» est au niveau 2 ; 0 sinon -0.1536 MO3 1 si «mobilité» est au niveau 3 ; 0 sinon -0.3729 ( ) N3 1 si au moins une dimension est au niveau 3 ; 0 sinon -0.1692 Utilité (11111) = 1 Utilité (21111) = 1-0. 0181-0.1536 = 0.8283 Utilité (31111) = 1-0. 0181-0.3729-0.1692 = 0.4398 20 avril 2011 Gérard de Pouvourville 27
4. Les études de sensibilité Plusieurs sources d incertitude: Intervalles de confiance sur les résultats des essais cliniques Extrapolation à la vrai vie et au-delà de la durée des essais cliniques Erreur d échantillonage pour les données de coûts Erreur de mesure sur les données de coûts 20 avril 2011 Gérard de Pouvourville 28
Conséquences Il est primordial de donner au décideur une information sur le degré de certitude des résultats; Si l incertitude est trop forte, cela peut conduire le décideur à refuser le remboursement d un produit (NICE) 20 avril 2011 Gérard de Pouvourville 29
En guise de conclusion Quelque soit la méthode utilisée, le but est d introduire d i une forme de transparence sur les conséquences économiques des choix d adoption d innovations thérapeutiques, en comparant les choix qui sont faits dans différents domaines sur la base d un même critère; Elles ont le mérite d introduire d i les préférences des patients, qui ne sont pas celles des professionnels de santé; Elles ont le mérite d introduire l incertitude dans la prise de décision. Ce sont des outils d aide à la décision, mais ne peuvent pas être le seul critère. 20 avril 2011 Gérard de Pouvourville 30
Les objectifs concurrents Soutenabilité Equité Efficience 20 avril 2011 Gérard de Pouvourville 31