Du coût au prix des médicaments : les étapes et les processus de décision

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1 Du coût au prix des médicaments : les étapes et les processus de décision restitution de l atelier Martine Bruyninckx et Christel Nourissier, Atelier tutorial, 2 novembre 2011 EUROBIOMED

2 Le statut des médicaments orphelins doit-il être remis en question : Un effet d aubaine? Décision du CEPS d appliquer la régulation conventionnelle pour les médicaments orphelins dont le chiffre d affaires est supérieur à 30 Millions d euros Dispositif de reversement pour les médicaments orphelins dont le chiffre d affaires et supérieur à 50 K euros/an Rapport de la Cour des Comptes sur les dépenses de médicaments en France Rapport de l IGAS sur le Médiator et débat parlementaire 2

3 1. les médicaments orphelins nécessitent-ils une application particulière : du Service Médical Rendu - et de l Amélioration du Service Médical Rendu? 3

4 Non? Les patients qui vivent avec des maladies rares ont droit à des traitements aussi efficaces et sûrs que les autres Les médicaments orphelins bénéficient d une désignation, puis d une mise sur le marché avec les avantages qui sont liés à l Agence Européenne (EMA) soit parce qu il n y a rien soit parce qu ils apportent une amélioration significative par rapport à ce qui existe «significant benefit» Règlement sur les médicaments orphelins, 1999 La France participe à toutes les décisions européennes par l intermédiaire de ses représentants au COMP et au CHMP. 4

5 Il existe toutefois des problèmes spécifiques liés à la rareté : le poids de l évidence scientifique n est pas le même que pour les maladies communes 5

6 Problèmes spécifiques liés à la rareté 6 Populations petites et hétérogènes, diagnostics imprécis Peu de connaissance et de données sur l histoire naturelle des maladies Durée courte des études de suivi Connaissances scientifiques et consensus sur les points d évaluation clinique limités Données sur la survie limitées Manque de consensus et de données de comparaison Impossible souvent d évaluer la place du médicament dans la stratégie thérapeutique: il n existe pas d alternative thérapeutique Intérêt pour la santé publique pas évident à démontrer sans prendre en compte le coût social de la maladie, l impact sur la famille (aujourd hui méconnus), l utilisation possible pour d autres maladies rares par la suite, l intérêt de développer des modèles pour répondre aux autres besoins non couverts

7 Une révision nécessaire Le bénéfice efficacité-tolérance doit être adapté à la particularité des MO, dont l efficacité n est que partiellement connue au moment de l évaluation par la Commission de la Transparence, et repose sur des critères intermédiaires. Aller vers un Service Médical Attendu, à confirmer dès que des données reposant sur des critères cliniques seront disponibles 7

8 Accès: la situation actuelle en France est elle menacée? L organisation du système de santé en France repose sur la solidarité: Solidarité des citoyens en bonne santé avec les malades Solidarité des malades légèrement ou ou temporairement atteints avec les malades atteints de manière grave et chronique. Le système de santé s efforce de faire place à l innovation Malgré un contexte économique difficile, jusqu à aujourd hui, les médicaments orphelins s'en sont bien sortis au niveau de l'évaluation du service médical rendu et donc du remboursement octroyé. 8

9 Disponibilité de 60 MOs ayant une AMM européenne, par pays 9

10 3. les médicaments orphelins sont-ils nécessairement chers? 10

11 Quel poids des médicaments orphelins sur le budget des médicaments de la Sécurité Sociale? 11 L étude d EURORDIS (François Faurisson) à partir d une analyse rétrospective des données de l EMA, de la FDA et d EURORDIS sur 25 ans d expérience aux USA et 10 ans en Europe a permis de construire un modèle de prévision du nombre de nouveau MO approuvés par an: maximum de 8 à 12 par an d ici ou 6 certaines années voir 2006 à 2010 Estimating the budget impact of orphan medicines in Europe: » Carina Schey, Tsveta Milanova, Adam Hutchings : 5 nouvelles maladies/ an bénéficieront de MOs dans les 10 prochaines années. Le coût annuel par patient devrait varier entre et , le coût moyen étant de par an. Leur part dans le marché total des médicaments devrait croître de 3.3% en 2010 jusqu à un pic de 4.6% en Ensuite, cette part se stabilisera jusqu en 2020 et convergera avec la croissance des médicaments en général.

12 Leur part dans le marché total des médicaments devrait croître de 3.3% en 2010 jusqu à un pic de 4.6% en 2016 Ce n est pas disproportionné par rapport au nombre de malades concernés par des maladies rares: 3 millions en France sur 65 millions de français Certains médicaments très innovants, difficile à produire, pour de très petites populations, comme les remplacements d enzymes, coûtent très cher au départ. Mais historiquement, toutes les innovations thérapeutiques coûtent cher (cf la panique de face au coût des premières trithérapies), puis le coût baisse dans un marché aujourd hui mondial et le médicament devient générique (baisse de 50 à 60 % en moyenne) 12

13 Les médicaments orphelins sont-ils nécessairement chers? Les médicaments orphelins peuvent-ils être regardés tous de la même façon?

14 Les médicaments orphelins sont-ils nécessairement chers? les médicaments orphelins avec plusieurs indications orphelines, qui sont largement utilisés, les molécules très connues pour lesquelles une indication orpheline est découverte et développée, les molécules anciennes rebaptisées et relancées comme médicaments orphelins,

15 Les médicaments orphelins sont-ils nécessairement chers? Les médicaments orphelins développés pour des petites populations de patients sévèrement atteints pour qui il n existe pas d alternative de traitement. Sur les 8000 maladies décrites aujourd hui, à peine 200 ont une prévalence supérieure à 1 sur Le nombre de malades effectivement traités est souvent très inférieur à la prévalence.s malade 1 personne sur

16 Les médicaments orphelins sont-ils nécessairement chers? Quel développement pour ces médicaments spécifiquement destinés à des petites populations de patients très sévères?

17 Les médicaments orphelins sont-ils nécessairement chers? Un développement long 13 ans jusqu à l Autorisation de Mise sur le Marché complexité pour découvrir la molécule candidate ad hoc du fait d une connaissance souvent partielle de la maladie et d une expertise médicale disséminée, absence ou faible nombre de modèles animaux pour les études précliniques, difficulté à conduire et coût élevé des essais cliniques compte-tenu des petites populations de patients géographiquement disséminées, de l absence de centres d expertise

18 Les médicaments orphelins sont-ils nécessairement chers? des schémas d études cliniques et des méthodes statistiques obligatoirement adaptés et très challengés par les autorités réglementaires, une évaluation clinique qui se poursuit bien au-delà de l Autorisation de Mise sur le Marché par le biais de registres internationaux, d études cliniques post-amm conduits sur plusieurs années. Une R&D qui doit se renouveler en permanence

19 Les médicaments orphelins sont-ils nécessairement chers? Quel type de production?

20 Les médicaments orphelins sont-ils nécessairement chers? des productions de lots de petite taille et peu fréquentes construire des installations de production /contrôle, procéder à une maintenance technique des installations, gérer la pérennité des sources de matières premières maintenir un personnel qualifié formé et entraîné

21 Les médicaments orphelins sont-ils nécessairement chers? des procédés faisant souvent appel à la biotechnologie pour les substances actives : des installations sécurisées pour la conservation des réserves cellulaires des usines dédiées à la production de certaines molécules des installations spécifiques, des appareillages ultra-sophistiqués requérant une vigilance de maintenance du personnel très qualifié et hautement expérimenté

22 Les médicaments orphelins sont-ils nécessairement chers? des cycles de production et de contrôle longs et minutieusement pilotés Des procédés qui restent du domaine «biologique» où toute petite variabilité peut être catastrophique une étape de formulation finale (lyophilisation ou remplissage direct) réalisée dans des locaux dédiés et souvent sur un autre site industriel. Un prix de médicament innovant doit prendre en compte ces investissements spécifiques

23 2. Comment les différents acteurs en France et en Europe peuvent-ils joindre leurs efforts au cours des différentes étapes de la vie des médicaments orphelins pour contribuer à réduire leurs coûts et leurs prix, et améliorer les processus de décision? Travaux en cours 23

24 Comment améliorer les processus de décision? Les associations de malades doivent être entendues par la Commission de transparence et apporter leur expertise acquise au cours des essais cliniques, puis dans la vie réelle Avec une politique de prix conditionnels et remboursement conditionnels, reconnaissant que les données disponibles sont limitées au moment de l autorisation de mise sur le marché ellemême souvent conditionnelle ou sous circonstances exceptionnelles : le prix fixé pour les deux ou trois premières années doit prendre en compte le coût du développement du médicament, Il pourrait être revu et ajusté ensuite sur la base des données générées par les études post AMM, et du nombre de malades traités, dans la vie réelle. 24

25 Comment faciliter la fixation des prix : le CAVOD Création d un mécanisme d échange de connaissances entre l Agence européenne et les Etats Membres pour aider les Etats à prendre des décisions bien informées sur l évaluation scientifique de la valeur ajoutée clinique des MO (CAVOD). Un processus qui créée de la continuité de l EMA aux agences de HTA (HAS en France) Échange d information, rapport européen sur la valeur ajoutée clinique (compilation des données disponibles à l EMA lors de l AMM), et rapport sur l efficacité relative du produit après quelques années d utilisation en vie réelle. 4 pilotes et une Recommandation de l EUCERD prévus mi Travaux à EURORDIS, à l EMA, puis rapport d Ernst & Young à l Agence exécutive de la DG Sanco, octobre 2011

26 Les défis de demain Une meilleure prise en compte des coûts réels des maladies et des besoins non satisfaits Un meilleur dialogue entre les autorités, les malades et l industrie, et plus de transparence sur le coût. Une collecte de données post AMM par les centres de référence prescripteurs sur l usage des médicaments dans la vie réelle, pour une meilleure allocation des ressources, la prescription de doses appropriées aux bonnes personnes, et le meilleur impact possible en terme de santé publique. 26

27 2. Quelle évaluation médico-économique pour les médicaments orphelins? 27

28 Bien et mal évaluer Une bonne médico-économie: ne pas dépenser plus que nécessaire, dépenser au plus juste pour une pathologie, et ne pas faire des choix arbitraires Une mauvaise médico-économie : fixer des seuils comme le fait le NICE en Angleterre: QUALY, maximum de livres par patient et par an : sacrifier quelques uns au bénéfice de tous 28

29 En conclusion Les incertitudes de développement augmentent le coût d accès Les petits nombres de malades augmentent aussi les coûts Ne pas confondre le coût du traitement et le coût de la pathologie qui elle n est pas un choix. 29