Etudes d utilisation médicamenteuse et accès aux bases de données de soins de santé : Enjeu sociétal et juridique

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1 Etudes d utilisation médicamenteuse et accès aux bases de données de soins de santé : Enjeu sociétal et juridique Aurore Bergamasco, Caroline Tremblay, Alia Yousif, Yola Moride Pharmacoepidemiology & Risk Management.

2 Conflits d Intérêts YOLARX est une entreprise spécialisée dans le conseil et la réalisation d études en pharmacoépidémiologie, pharmacovigilance et gestion des risques thérapeutiques Collaboration avec de nombreuses entreprises pharmaceutiques et agences réglementaires à travers le monde Aucun financement n a été perçu pour cette étude 2

3 Contexte Etudes d utilisation médicamenteuse (DUS) de plus en plus souvent sollicitées par les différentes autorités de santé tant par les agences de réglementation (EMA) que par les tiers-payants (HAS) Optimisation de la qualité de l usage des médicaments Au niveau de l EMA, les DUS font partie des études d innocuité postapprobation (PASS) effectuées dans le cadre de l évaluation des plan de gestion de risque Evaluation du bon usage des médicaments Profils de patients, indications, dosages, durées de traitements, médicaments concomitants, Evaluation de l efficacité des mesures de minimisation des risques Implantation Résultats cliniques DUS = Drug Utilization Study; HAS = Haute Autorité de Santé; EMA = European Medicines Agency; PASS = Post-Authorisation Safety Study 3

4 Objectifs ❶ Déterminer l intérêt des bases de données de soins de santé pour la conduite des DUS ❷ Identifier les cadres juridiques et éthiques relatifs à la conduite de ces études et, plus particulièrement à l utilisation des bases de données dans différents pays européens. 4

5 Méthodologie Revue de la littérature Janvier Avril 2015 Deux phases Revue systématique du registre électronique des études de l ENCePP Extraction des informations concernant les DUS (objectifs, critères d évaluation, source de données, obligation réglementaire, ) Consultation des sources juridiques existantes au niveau des différents pays d intérêt Identification des exigences légales en vigueur pour la conduite des DUS et l utilisation des bases de données de soins de santé ENcEPP = European Network of Centers for Pharmacoepidemiology and Pharmacovigilance 5

6 Résultats Phase I (Registre ENCePP) 173 DUS (planifiées, en cours ou finalisées) 95 (54,9%) initiées suite à la demande d un organisme réglementaire (EMA, agence nationale de santé, ) 74 (42,8%) conduites à l aide de bases de données de soins de santé (sources de données secondaires) Evaluation des modalités d utilisation des médicaments en vie réelle : - Respect des indications - Profil des patients 99 (57,2%) utilisant d autres sources (études prospectives, collectes ad hoc) Objectifs spécifiques : - Caractéristiques de la maladie (biomarqueurs, examens radiologiques, ) - Caractéristiques de patients (IMC, habitudes de vie, ) - Caractéristiques spécifiques de l indication EMA = European Medicines Agency; IMC = Indice de Masse Corporelle 6

7 Résultats Phase II (Sources Juridiques) Réglementation encadrant les DUS Accès aux bases de données Etude observationnelle ou noninterventionnelle (NIS) Importantes disparités des réglementations locales Hétérogénéité des exigences éthiques et légales des différentes institutions vis-à-vis des études observationnelles - Approbation par un comité éthique - Format du protocole (exigences nationales) Modalités variables selon les pays et les bases de données considérées - Autorisation d agences de protection des données - Accès restreint à certaines institutions - Frais d accès 7

8 Exigences Ethiques et Légales Exemples Autorité Compétente Notification à l autorité compétente Approbation par un comité d éthique de la recherche Enregistrement de l étude ANSM Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé Non SAUF pour les études demandées par les autorités MHRA Medicines and Healthcare products Regulatory Agency DHMA Danish Health and Medicines Authority BfArM Federal Institute for Drugs and Medical Devices Paul-Ehrlich-Institute Vaccines, Biomedicines AIFA Agenzia Italiana del farmaco AEMPS Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios Non Oui Oui Non Au niveau national: Non Au niveau regional: Oui Non Oui Non Oui Oui Oui Non Non Non Oui Registre local VFA ou clinicaltrials.gov Oui AIFA et Data Protection Agency Non 8

9 Bases de Données et Accès Exemples Bases de données SNIIRAM-PMSI EGB CPRD Registres nationaux GePaRD Accessibilité Autorisation CNIL Liste d organismes autorisés fixée par arrêté ministériel Avantages Exhaustivité Représentativité Profondeur (20 ans) Inconvénients Absence de données cliniques et environnementales (habitudes de vie) Taille échantillon (1/97 ème ) Protocole approuvé par un comité d éthique - Représentativité - Taille échantillon (> 52 millions) - Durée de suivi - Croisement des données Autorisation de la Data Protection Agency Institutions danoises agréées par Statistics Denmark - Identifiant unique (croisement) - Accès aux données via internet Approbation des projets par les fournisseurs d assurance maladie et les autorités locales Personnes employées par le BIPS Leibniz - Représentativité - Taille échantillon (17 millions) - Profondeur (> 10 ans) - Coût - Base de remboursement - Délais accès 9

10 Conclusion Bases de données de soins de santé = Opportunité pour la conduite de DUS dans un délai convenable Données existantes Intérêt pour la santé publique Identification précoce des situations de mésusage Mise en place de mesures correctives adaptées Optimisation des mesures de minimisation des risques Intérêt des bases de données dépendant des objectifs poursuivis et de la disponibilité des données Intérêt du database mapping pour identifier les bases de données adaptées pour la conduite de DUS Revue systématique de la littérature et revue pragmatique Matrice des bases de données potentielles incluant leurs caractéristiques 10

11 Merci pour votre attention! Questions? 11