FICHE DE BON USAGE D UN MEDICAMENT FACTURABLE EN SUS DE LA T2A DENOMINATION DU MEDICAMENT AMMONAPS

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1 DENOMINATION DU MEDICAMENT AMMONAPS CARACTERISTIQUES Dénomination commune : phénylbutyrate de sodium Composition qualitative et quantitative : Comprimé à 500 mg (ovale, blanchâtre, gravé «UCY 500») Excipients : cellulose microcristalline, stéarate de magnésium, silice anhydre colloïdale. Teneur en sodium : 62 mg ou 2,7 mmol/cp (soit 2,5 g ou 108 mmol/20 g de phénylbutyrate de sodium, ce qui est la dose maximale quotidienne). Granulés à 940 mg/g Excipients : stéarate de calcium, silice anhydre colloïdale. Teneur en sodium : 124 mg ou 5,4 mmol/g de phénylbutyrate de sodium (soit 2,5 g ou 108 mmol/20 g de phénylbutyrate de sodium, ce qui est la dose maximale quotidienne). Statut : A.M.M. A.T.U. Classe ATC : A16AX03 Présentation : Comprimé à 500 mg (ovale, blanchâtre, gravé «UCY 500») : Flacon de 250, avec bouchon de sécurité enfants. Granulés à 940 mg/g : Flacon de 266 g, avec 3 cuillères-mesure (0,95 g, 2,9 g et 8,6 g), et 1 bouchon de sécurité enfants. Laboratoire : ORPHAN EUROPE Prix fixé CEPS HT : Granulés : Flacon de granulés de 266g : 1335,31. Comprimé : 3 le cp Numéro de version Version 1 HISTORIQUE DES MODIFICATIONS Date Nature des modifications d application Date : Rédaction Date : VALIDATION Vérification Approbation Président CMDMS Date : Nom (s) : Signature (s) : Nom (s) : Signature (s) : Nom (s) : Signature (s) : «Groupe innovations» Juin /6

2 RECOMMANDATIONS DE BON USAGE GROUPE I : Indications reconnues (AMM et protocoles thérapeutiques définis par l Agence française de sécurité sanitaire des produits de santé, la haute autorité de santé ou l institut national du cancer) Ce médicament est indiqué comme traitement adjuvant dans la prise en charge au long cours des désordres du cycle de l'urée impliquant les déficits en carbamylphosphate synthétase, ornithine transcarbamylase ou argininosuccinate synthétase. Il est indiqué dans toutes les formes néonatales (déficit enzymatique complet se révélant dans les 28 premiers jours de vie). Il est indiqué dans les formes de révélation tardive (déficit enzymatique partiel s'exprimant après le premier mois de vie) avec des antécédents d'encéphalopathie hyperammoniémique AMM : OUI NON Avis de la Commission de Transparence : Avis du 13/09/2001, SMR : niveau important, ASMR : I Pertinence scientifique : RCP, (1) RECOMMANDATIONS DE BON USAGE GROUPE II : Indications scientifiquement validées et indications sur justification spécifique Traitement aigu des hyperammoniémies métaboliques consécutives aux inhibitions secondaires du cycle de l urée : aciduries organiques et déficit de l oxydation des acides gras AMM : NON Avis de la Commission de Transparence : Pertinence scientifique : RECOMMANDATIONS DE BON USAGE GROUPE III : Indications non validées ou autres Traitement aigu des autres causes d ammoniémies AMM : NON Avis de la Commission de Transparence : Pertinence scientifique : «Groupe innovations» Juin /6

3 Groupe I : POSOLOGIES MOYENNES La dose quotidienne doit être adaptée individuellement en fonction de la tolérance protidique du patient et des apports protidiques alimentaires nécessaires à sa croissance et à son développement. La dose totale quotidienne de phénylbutyrate de sodium habituellement utilisée en pratique clinique est de : => 9,9-13,0 g/m2/jour chez les enfants de plus de 20 kg, les adolescents et les adulte. La sécurité et l'efficacité de doses supérieures à 20 g/jour (40 comprimés) n'ont pas été établies. La dose totale quotidienne doit être répartie en prises égales administrées lors de chaque repas (par exemple, 3 fois par jour). Surveillance thérapeutique : les taux plasmatiques de l'ammoniaque, de l'arginine, des acides aminés essentiels et des protides doivent être maintenus dans les limites de la normale et celui de la glutamine à des taux inférieurs à 1000 micromol/l. Surveillance nutritionnelle : ce médicament doit être associée à un régime hypoprotidique et dans certains cas, à une supplémentation en acides aminés essentiels. Dans les formes néonatales par déficit en carbamylphosphate synthétase ou en ornithine transcarbamylase, une supplémentation en citrulline ou en arginine est nécessaire à la dose de 0,17 g/kg/jour ou 3,8 g/m2/jour. Dans le déficit en argininosuccinate synthétase, la supplémentation en arginine est nécessaire à la dose de 0,4 à 0,7 g/kg/jour ou 8,8 à 15,4 g/m2/jour. Si une supplémentation calorique est indiquée, il est recommandé d'utiliser une préparation dépourvue de protéines. Ce médicament est un traitement nécessaire à vie, à moins que ne soit décidée une transplantation hépatique orthotopique. Groupe II : Groupe III : «Groupe innovations» Juin /6

4 PERSONNES AUTORISEES A prescrire (médecins habilités, avis staff ou experts) Médecins expérimentés dans la prise en charge des maladies métaboliques A dispenser pharmaciens, internes, préparateurs des pharmacies hospitalières A administrer En hospitalisation : personnel infirmier (réanimation ou non) En ambulatoire : famille, patient. Nombre de patients estimés / an ELEMENTS QUANTITATIFS Consommation estimée (volume, valeur) ANNEXES Annexe N 1 : Modalités et modèle de prescription Annexe N 2 : Modalités de dispensation Annexe N 3 : Modalités de préparation et d administration Annexe N 4 : Conditions particulières de conservation Annexe N 5 : Tableau de suivi des patients Annexe N 6 : Références bibliographiques «Groupe innovations» Juin /6

5 ANNEXE N 1 Modalités de prescription Ordonnance nominative ANNEXE N 2 Modalités de dispensation ANNEXE N 3 Modalités de préparation et d administration Les comprimés doivent être administrés lors de chaque repas. Ils doivent être pris avec un grand volume d'eau. Les granulés de ce médicament doivent être administrés par voie orale (chez les nourrissons et les enfants incapables d'avaler des comprimés et chez les patients dysphagiques), par sonde de gastrostomie ou par sonde nasogastrique. La dose totale quotidienne doit être répartie en prises égales administrées lors de chaque repas ou prise de nourriture. Lorsqu'ils sont administrés par voie orale, les granulés doivent être mélangés à des aliments solides (tels que de la purée ou de la compote de pommes) ou des aliments liquides (tels que de l'eau, du jus de pomme, du jus d'orange ou des préparations infantiles sans protéines). Trois cuillères-mesure sont fournies qui délivrent soit 0,95 g, soit 2,9 g, soit 8,6 g de phénylbutyrate de sodium. Agiter légèrement le flacon avant l'emploi. Il est recommandé de prélever dans le flacon une cuillerée bombée à l'aide de la cuillèremesure, puis d'araser la surface, par exemple à l'aide d'une lame de couteau. Ceci permet d'obtenir les doses suivantes, petite cuillère-mesure : 0,95 g, cuillère-mesure moyenne : 2,9 g et grande cuillère-mesure 8,6 g de phénylbutyrate de sodium. Lorsqu'un patient doit recevoir le produit à l'aide d'une sonde, il est possible de dissoudre ce médicament dans de l'eau, juste avant utilisation (la solubilité du phénylbutyrate de sodium est de 5 g pour 10 ml d'eau). Il faut noter que la suspension reconstituée doit normalement avoir une apparence blanc laiteux. Lorsque les granulés de ce médicament doivent être ajoutés à des aliments, des boissons ou de l'eau, il est important qu'ils soient administrés immédiatement après la préparation du mélange «Groupe innovations» Juin /6

6 ANNEXE N 4 Conditions particulières de conservation Comprimé et granulé: Ne pas conserver au-dessus de 30 C. ANNEXE N 5 Tableau de suivi des patients (si nécessaire) TABLEAU DE SUIVI DES PATIENTS Date Patient Prescripteur Indication Posologie Durée du traitement ANNEXE N 6 Références bibliographiques 1. Burlina AB, Ogier H, Korall H, Trefz FK. Long-term treatment with sodium phenylbutyrate in ornithine transcarbamylase-deficient patients. Mol Genet Metab Apr;72(4): «Groupe innovations» Juin /6