Les multiples essais d un patient Waldenström

Transcription

1 Les multiples essais d un patient Waldenström Ron Ternoway Halifax, Nova Scotia, Canada November, 2016

2 Préambule! Voici l'histoire de Ron Ternoway, C est un patient MW canadien diagnostiqué en Après de nombreuses thérapies, des rechutes et une double perte d'organes, Ron s'est inscrit à un essai clinique. Le médicament expérimental lui a redonné énergie, vitalité et goût de la vie.

3 Qu'est-ce que la Macroglobulinémie de Waldenström? Une des plus de 60 sortes de lymphomes non hodgkiniens Incurable, mais traitable Maladie rare - 5 nouveaux cas par million par an Plus fréquent chez les hommes, âge moyen observé dans notre région : 70 ans Les cellules cancéreuses peuvent être des lymphocytes ou des cellules plasmiques, ou les deux à la fois Maladie de la moelle osseuse Proche du myélome multiple ou de la Leucémie Lymphoïde Chronique

4 Qu'est-ce que je ressens avec ma MW? Tout le temps fatigué, perte de poids Sueurs nocturnes Saignements (nez et gencives) Engourdissement de la plante des pieds Vision floue

5 Qu'est-ce que mes médecins ont constaté? Hémoglobine < 11 (normale 14-18) IgM 62 g/litre (plage normale 0,5 à 3 g/litre) Viscosité élevée du sérum sanguin Gonflement de la rate et de ganglions lymphatiques Petites hémorragies de la rétine (rétinopathie) Prolifération de cellules Waldenström dans la moelle osseuse

6 Quelles étaient mes options en 2007? Plasmaphérèse (PP) mais ne produit qu une réduction temporaire des IgM Rituxan Fludarabine Protocole R-CHOP R = Rituximab(MabThéra) C = Cyclophosphamide(Endoxan) H = Hydroxyadriamycine(Adriblastine) O = Oncovin(Vincristine) P = Prédnisone(Solupred) L hôpital a choisi la Plasmaphérèse pour réduire les IgM, suivi de 4 doses de Rituxan Résultat : Un flamboiement de la maladie!!

7 Qu'avons-nous essayé d'autre? Thérapies Fludarabine x 4 Fludarabine x 3 Aranesp x 6 CyBorD x 6 Résultats = 4 années de remission = Rechute en moins de 6 mois = Aucun changement dans l'anémie = Rechute en moins de 3 mois

8 La MW et les troubles auto-immuns Les patients Waldenström sont sensibles aux désordres auto-immuns. Ceux-ci peuvent être liés à la même mutation MYD88, présente chez plus de 90% d'entre nous, ce qui a conduit au succès de médicaments comme l Imbruvica(Ibrutinib) dans le traitement de la MW (voir plus loin). En 2014, j'ai développé une Anémie hémolytique autoimmune à auto-anticorps chauds (waiha) mes IgG ciblaient et détruisaient les globules rouges sains. Cela peut avoir été causé par mon deuxième traitement à la fludarabine.

9 Au fil de l'eau à 2014 Mon deuxième traitement par fludarabine a rendu ma moelle osseuse incapable de produire autre chose que des plaquettes. J'ai développé une neutropénie chronique, et j ai dû faire des auto-injections de Neupogen pendant 18 mois. Je suis devenu dépendant de transfusions, puis soulagé pendant 6 mois par un traitement CyBorD (cyclophosphamide, bortézomib, dexaméthasone). Rechute immédiate et encore 6 autres mois de transfusions sanguines hebdomadaires.

10 Tentatives désespérées La Prednisone a échoué à empêcher ma waiha. La splénectomie (ablation de la rate) a échoué à empêcher ma waiha. Mon taux de bilirubine chroniquement élevée (à cause de tous les globules rouges morts tués par ma rate) a conduit à un blocage total de la voie biliaire et, en fin de compte, à l'ablation de ma vésicule biliaire. J'ai continué à recevoir 2 ou 3 packs de sang chaque semaine ou quinzaine.

11 Une corde de sauvetage lancée au Noël 2014! Un essai clinique Waldenström pour le médicament Imbruvica(Ibrutinib) est proposé à Halifax. Je suis le dernier des 30 patients Waldenström à travers le monde entier, acceptés dans l essai. Il démarre le 17 décembre En moins de 4 semaines, l'hémoglobine augmente pour passer de 7 à 11. En moins de 4 semaines, les IgM tombent de 27 g/litre à 11 g/litre. Plus de transfusions, plus de Prednisone!

12 Je retrouve des valeurs normales HGB 6 Transfusion

13 Les effets secondaires négatifs Augmentation de la tension artérielle, Chute progressive du nombre de plaquettes, Ongles striés et cassants, Crevasses profondes sur les doigts, les orteils et les talons, Crampes musculaires dans les mains, les pieds et les mollets, Douleurs articulaires dans les genoux et le bas du dos, Sujet à ecchymoses, plaies lentes à guérir, Infections respiratoires fréquentes

14 Les effets secondaires positifs Énergie, enthousiasme et optimisme, Fréquents actes de tendresse, Irrésistible envie de monter les escaliers de notre appartement après une baignade et une promenade d'une heure dans les bois, Désir et capacité de voyager, Acheter des bananes vertes et des enregistrements de longue durée, Réponse clinique à ces belles femmes dans leur parure d'été in their

15 «Merci à cet essai clinique d avoir sauvé mon Daddy!»

16 La conclusion Grâce à cet essai clinique, alors que j étais un homme déprimé et dépendant des transfusions, je suis devenu un homme positif, énergique, relativement en forme pour mes 65 ans, qui porte ses petits-enfants sur ses épaules pour franchir les obstacles, qui fait de la nage et qui marche 5 à 8 kilomètres chaque jour. Tout cela n a pas de prix!