FICHE DE BON USAGE D UN MEDICAMENT FACTURABLE EN SUS DE LA T2A DENOMINATION DU MEDICAMENT REPLAGAL CARACTERISTIQUES

Transcription

1 DENOMINATION DU MEDICAMENT REPLAGAL CARACTERISTIQUES Dénomination commune : agalsidase alpha Composition qualitative et quantitative : Statut : A.M.M. A.T.U. Classe ATC : Présentation : Laboratoire : A16AB03 solution à diluer pour perfusion TKT Europe-5S AB Prix HT: (prix fixé par le CEPS selon l avis relatif aux prix de spécialités pharmaceutiques publiés en application de l article L du code de la sécurité sociale publié au Journal Officiel du 24/12/04) Coût de traitement pour un patient de 70 kg : 7800,44 par cure (tous les 15 jours) Avis d un centre de référence : Oui Non HISTORIQUE DES MODIFICATIONS Numéro de version Date d application Nature des modifications Version 1 VALIDATION Rédaction Vérification Approbation Président C.M.D.M.S. «Groupe innovations» Juin /5

2 GROUPE I : Indications reconnues (AMM et protocoles thérapeutiques définis par l Agence française de sécurité sanitaire des produits de santé, la haute autorité de santé ou l institut national du cancer) traitement enzymatique substitutif à long terme chez des patients qui présentent un diagnostic confirmé de maladie de FABRY (déficit d alpha-galactosidase A) à la posologie de 0,2 mg/kg, une perfusion toutes les 2 semaines. AMM Oui Non Avis de la transparence : Avis du 20/02/2002, SMR : niveau important, ASMR : II code MSI Rapports d agences d évaluation : Pertinence scientifique : GROUPE II : Indications scientifiquement validées et indications sur justification spécifique Sans objet GROUPE III : Indications non validées ou autres Sans objet POSOLOGIES MOYENNES Groupe I REPLAGAL doit être administré par doses de 0,2 mg/kg de poids corporel, une semaine sur deux, par perfusion intraveineuse de 40 minutes. Aucune étude n'a été menée sur l'enfant et l'adolescent (0-17ans) ni sur les sujets âgés de plus de 65 ans. Aucun régime posologique ne peut donc être recommandé à ce jour pour ces patients, les données de sécurité et d'efficacité n'ayant pas encore été établies. Aucune étude n'a été réalisée chez les patients présentant une insuffisance hépatique. Il n'est pas nécessaire d'adapter la dose en cas de diminution de la fonction rénale. Groupe II Groupe III «Groupe innovations» Juin /5

3 PERSONNES AUTORISEES A prescrire (médecins habilités, avis staff ou experts) Médecin ayant l expérience du traitement de la maladie de Fabry après avis d une centre de référence de la maladie de Fabry A dispenser : Pharmacie hospitalière A administrer : En perfusion IV de 40 minutes sous sur surveillance d un personnel infirmier en milieu hospitalier ou en ambulatoire ELEMENTS QUANTITATIFS Nombre de patients estimés / an Consommation estimée (volume, valeur) ANNEXES Annexe N 1 : Modalités de prescription Annexe N 2 : Modalités de dispensation Annexe N 3 : Modalités de préparation et d administration Annexe N 4 : Conditions particulières de conservation Annexe N 5 : Tableau de suivi des patients Annexe N 6 : Références bibliographiques Ordonnance nominative ANNEXE N 1 Modalités de prescription «Groupe innovations» Juin /5

4 ANNEXE N 2 Modalités de dispensation Pharmacie à Usage Intérieur / Rétrocession ANNEXE N 3 Modalités de préparation et d administration 1. Calculer la dose et le nombre de flacons de cette spécialité nécessaires. Chaque flacon de cette spécialité contient 3,5 mg d'agalsidase alfa. 2. Diluer le volume total de cette spécialité requis dans 100 ml d'une solution de chlorure de sodium à 9 mg/ml pour perfusion (0,9 %). Préserver la stérilité des solutions préparées car cette spécialité ne contient aucun conservateur ni agent bactériostatique. Les mesures aseptiques doivent être respectées. Après avoir dilué la solution, la remuer doucement pour la mélanger sans l'agiter. 3. Avant administration, la solution doit faire l'objet d'un contrôle visuel permettant de déceler une éventuelle décoloration du médicament ou de détecter la présence de particules. 5. Cette spécialité ne doit pas être associée à d'autres agents dans la même perfusion. 6. La solution est à usage unique : toute solution ou produit non utilisé doit être éliminé conformément aux réglementations locales Cette spécialité doit être administrée par perfusion intraveineuse de 40 minutes. Administrer la solution pour perfusion pendant 40 minutes à l'aide d'un nécessaire à intraveineuse équipé d'un filtre intégral. Étant donné que la solution ne contient pas de conservateur, il est recommandé de commencer la perfusion aussi tôt que possible, dans les 3 heures suivant la dilution. Chez environ 10 % des patients, cette spécialité a été associée à des réactions idiosyncrasiques légères et aiguës d'intolérance à la perfusion, pendant ou dans l'heure suivant la perfusion, le plus souvent des frissons et des rougeurs faciales. Les symptômes sont généralement apparus pour la première fois entre 2 et 4 mois après le début du traitement sous cette spécialité. Ces effets sont très probablement liés à la vitesse de perfusion. En effet, l'incidence des réactions d'intolérance à la perfusion est nettement plus élevée lorsque l'on administre la perfusion en 20 minutes seulement. En cas de réactions aiguës légères à modérées d'intolérance à la perfusion, il est nécessaire de solliciter immédiatement l'attention d'un médecin et de prendre les mesures qui s'imposent. Il est possible d'interrompre momentanément la perfusion (pendant 5 à 10 minutes) jusqu'à ce que les symptômes disparaissent. La perfusion peut alors être poursuivie. Les réactions légères et passagères peuvent ne pas exiger de traitement médical ni d'interruption de la perfusion. En outre, un traitement préalable généralement par antihistaminiques et corticostéroïdes oraux administré 1 à 3 heures avant la perfusion est parvenu à éliminer les réactions consécutives chez les patients qui exigeaient un traitement symptomatique ANNEXE N 4 Conditions particulières de conservation A conserver entre + 2 C et + 8 C (au réfrigérateur). Le médicament doit être administré immédiatement, dans les 3 heures suivant la dilution. Toutefois, des études ont montré que la stabilité physique et chimique de la solution après dilution était de 24 heures à 25 C «Groupe innovations» Juin /5

5 ANNEXE N 5 Tableau de suivi des patients (si nécessaire) TABLEAU DE SUIVI DES PATIENTS Date Patient Prescripteur Indication Posologie Durée du traitement ANNEXE N 6 Références bibliographiques RCP «Groupe innovations» Juin /5