MATWIN 2014 PROGRAMME NATIONAL D IDENTIFICATION ET

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1 6 e APPEL À CANDIDATURES MATWIN : Soutien à la preuve de concept MATWIN 2014 PROGRAMME NATIONAL D IDENTIFICATION ET D ACCOMPAGNEMENT A LA MATURATION DE PROJETS EN ONCOLOGIE TEXTE DU 6 e APPEL A CANDIDATURES AVRIL 2014 Mots Clés Maturation, valorisation, brevet, preuve de concept, oncologie, transfert, émergence Soumission Lettre d intention au plus tard le 16 mai 2014 Dossier de candidature au plus tard le 12 septembre 2014 Consulter sur Le texte de l appel à candidatures La lettre d intention et le dossier de candidature à compléter Les FAQ Le calendrier Avec la contribution de :

2 Sommaire 1. Contexte et objectifs de l Appel à Candidatures page 3 2. Modalités de l Appel à Candidatures page 5 3. FAQ page 9 4. Glossaire page 11 Soumission lettres d intention au plus tard le 16 mai 2014 e mail (format pdf) à la plateforme MATWIN et au Cancéropôle de rattachement courrier (1 exemplaire signé de tous les partenaires) au Cancéropôle de rattachement Soumission dossiers de candidature au plus tard le 12 septembre 2014 e mail (format pdf) à la plateforme MATWIN et au Cancéropôle de rattachement courrier (1 exemplaire signé de tous les partenaires) au Cancéropôle de rattachement Vos contacts MATWIN et Cancéropôle IDF Cécile FAURIE Institut Bergonié, 229 cours de l Argonne ; Bordeaux cedex cecile.faurie@matwin.org : Cancéropôle CLARA Arnaud CUTIVET Bâtiment Domilyon 321 avenue Jean Jaurès ; Lyon acutivet@canceropole clara.com : Cancéropôle GO Jean Luc CAILLOT Maison de la Recherche en Santé 63, quai Magellan ; Nantes jeanluc.caillot@chu nantes.fr : Cancéropôle NO Véronique PANCRE 6 rue du Pr Laguesse CS ; Lille cedex veronique.pancre@canceropole nordouest.org : Cancéropôle GE Marc GUENNEUGUES Hôpital de Hautepierre 1av. Molière ; Strasbourg marc.guenneugues@canceropole ge.org : Cancéropôle GSO Karine MARENDZIAK Hôpital La Grave, Place Lange TSA ; Toulouse cedex 9 karine.marendziak@canceropole gso.org : Cancéropôle PACA Clara DUCORD Faculté de Médecine Timone 27 bld Jean Moulin ; Marseille clara.ducord@univ amu.fr : : 2

3 1 Contexte et objectifs de l Appel à Candidatures MATWIN est un programme national d identification et d accompagnement de la maturation de projets en oncologie jusqu à la preuve de concept préclinique. Ayant pour objectif d accélérer le transfert de la recherche académique vers l industrie pharmaceutique au bénéfice du malade, ce programme valorise des projets attractifs d un point de vue industriel en favorisant innovation et partenariats public privé précoces. Contexte général La maturation fait partie des premières étapes clés du processus de valorisation. Elle permet de démontrer l efficacité, de cerner le profil de toxicité, d une innovation brevetée (diagnostic, pronostic, thérapeutique, dispositif médical ). Cette étape, indispensable pour bénéficier d un transfert vers l industrie, était jusqu il y a peu encore très mal financée en France. Cette discontinuité dans le soutien limite donc le développement des inventions issues de la recherche française et ses impacts positifs sur l innovation, la productivité et la croissance économique. MATWIN en soutenant spécifiquement cette phase de maturation de la recherche en oncologie à la preuve de concept préclinique, propose un nouveau modèle construit pour maximiser le potentiel de transfert de l innovation. Le risque reste néanmoins très élevé à ce stade très précoce du processus d innovation où jusqu à présent les investisseurs privés n intervenaient pas ou très peu. Pour les y encourager, ils ont donc besoin de pouvoir identifier des innovations à fort potentiel de transfert. Objectifs S appuyant sur les Cancéropôles, MATWIN identifie et sélectionne des projets de recherche d excellence en oncologie, reposant sur une propriété industrielle solide. En les accompagnant dans l optimisation de leur potentiel de transfert, MATWIN permet ainsi d accroître l attractivité industrielle des projets. Le programme favorise ainsi des partenariats précoces entre la recherche et l industrie pharmaceutique, sur des projets d'excellence dont le risque industriel est mieux «qualifié» qu en sortie de laboratoire. Unique en Europe, ce dispositif soutient la valorisation de la recherche translationnelle à un stade précoce grâce à un processus collaboratif entre chercheurs et industriels de l oncologie. 3

4 Facteurs de réussite Des expertises académiques & industrielles internationales pour identifier des projets d excellence compétitifs. Un coaching des projets organisé pour aider les candidats à optimiser la qualité intrinsèque et l'orientation industrielle de leur projet avec l aide de consultants extérieurs spécialisés dans le transfert. Un Board International multidisciplinaire composé de leaders mondiaux de l industrie pharmaceutique et de leaders d opinion académique en oncologie de renommée internationale. Il labellise des projets d excellence et innovant à fort potentiel de transfert. Un label MATWIN obtenu au travers des recommandations du Board pour augmenter le succès des projets. Les dossiers positivement recommandés sont prioritairement proposés aux industriels partenaires du programme, puis ensuite à des industriels extérieurs au programme. Un programme co construit sur une convergence d intérêts entre recherche et industrie. L efficacité du programme repose sur un engagement fort de dix industriels du médicament, pour réussir et accélérer la mise au point d innovations thérapeutiques et diagnostiques dans l intérêt des malades. 4

5 2 Modalités de l Appel à Candidatures Principales étapes de l Appel à Candidatures Etapes Acteurs Dates 1 Publication AAC 2014 MATWIN & Cancerôpoles 31 mars Soumission des lettres d intention (LOI) Porteurs de projet 16 mai Validation de l éligibilité des LOI Comité de Pilotage juin Recrutement des experts MATWIN & Cancerôpoles juin août Soumission des dossiers de candidature Porteurs de projet 12 sept Expertise des projets Experts indépendants sept. nov Validation des expertises Comité de Pilotage déc Sessions de coaching MATWIN mars avril Board International Porteur de projet mai 2015 Présélection des projets sur lettre d intention Pour candidater à MATWIN, le porteur de projet rédige une lettre d intention. Celle ci permet de vérifier l adéquation du projet vis à vis des critères d éligibilité du programme. La validation de l éligibilité des projets est assurée par le Comité de Pilotage de MATWIN (cf. composition ci dessous). Non soumise aux clauses de confidentialité, elle peut être transmise aux partenaires de MATWIN pour aider à l identification des experts. Critères de recevabilité : respect des procédures de dépôt des lettres d intention, projet dont la gestion de la propriété intellectuelle est déjà assurée (ou en cours de dépôt), typologie des porteurs de projet : ils peuvent être issus d une structure publique ou privée de type start up, spin off ou micro entreprise exclusivement, de droit français. Académiques, industriels souhaitant développer une innovation au travers d une start up nouvellement créée ou en cours de création peuvent aussi déposer un dossier. Par structure privée de type start up, spin off, micro entreprise est entendu : société de droit français ; de création récente (plutôt moins de 3 ans), effectif inférieur à 10 personnes (ETP), chiffre d affaires faible voire inexistant ; fonds propres ou quasi fonds propres peu importants. Critères d éligibilité : respect du champ de l appel à candidatures : oncologie, qualité scientifique du consortium et des partenariats, originalité du projet et degré d innovation : projet de R&D innovant et compétitif reposant sur une Propriété Intellectuelle assurée et solide, potentiel et maturité du projet : R&D préindustrielle avec de premiers éléments de consolidation de la preuve de concept préclinique sur l échelle du «drug discovery» (identification cible, optimisation hit to lead, détermination du mode d action ), Pour les projets portés par une structure privée (start up), il conviendra que la stratégie de valorisation du projet soit naturellement compatible avec celle d une entreprise type Biotech ou Big Pharma (collaboration / co maturation, licensing / vente, etc ). 5

6 Dossier de candidature Après acceptation de la lettre d intention, le porteur du projet complète un dossier de candidature. Ce dossier construit en cohérence avec les meilleures pratiques internationales du domaine, permet de décrire le projet à travers cinq chapitres: (i) composante d innovation, (ii) potentiel translationnel, (iii) transfert technologique et création de valeur, (iv) faisabilité et management du projet, (v) potentiel commercial et environnement précompétitif. Sous couvert d un engagement de confidentialité et de non conflit d'intérêt, il est transmis aux experts pour une double évaluation académique et industrielle. Expertise Les porteurs de projet s engagent à fournir une liste de 3 à 5 noms d experts français et étrangers susceptibles d évaluer le projet. Ils certifient sur l honneur qu il n y a pas de lien et/ou d intérêt entre les partenaires du projet et ces experts. Ils ont aussi la possibilité de récuser des experts s il existe un risque de conflit d intérêt. Chaque projet est expertisé au minimum par 3 experts internationaux : 2 académiques, 1 industriel. L expertise, réalisée sur la base du dossier, à partir d une grille d évaluation permet d'examiner la valeur intrinsèque du projet suivant les cinq chapitres fondamentaux. Les experts complètent les sections obligatoires, et adressent leurs commentaires. Section Expert Académique Industriel I Composante d innovation X II Potentiel translationnel X X III Transfert technologique & création de valeur X IV Faisabilité du projet & management du projet X V Potentiel commercial & environnement précompétitif X Les experts qui souhaitent obtenir des informations complémentaires peuvent par l intermédiaire de la plateforme MATWIN interroger les porteurs de projet. Inversement, les porteurs de projet qui souhaitent faire parvenir de nouveaux résultats obtenus entre la période de dépôt du dossier et la fin des expertises peuvent transmettre ces données aux experts via la plateforme MATWIN. Sélection des dossiers Au regard des résultats des expertises, le Comité de Pilotage identifie les projets qui seront présentés au Board International. L'intégralité des évaluations est communiquée aux porteurs de projet. Ce retour constitue une solide plus value pour le développement du projet. Il n existe pas de compétition entre les projets, seule la valeur intrinsèque relevée par les experts est prise en compte. Sessions de travail Différentes sessions de travail sont organisées et coordonnées par MATWIN. Les structures de valorisation sont incitées à y participer au côté du porteur de projet. Une session de sensibilisation : Ouverte aux porteurs de projet qui ont déposé une lettre d intention, cette session identifie les principaux challenges de l innovation, les contraintes et facteurs clés du développement d un candidat médicament de la recherche à la clinique précoce. 6

7 Une phase de coaching : Découpée en deux temps, cette phase est obligatoire pour les porteurs de projet sélectionnés pour audition devant le Board International. Session I : Revue des Plans de Recherche et Développement du projet (RPD) : L'équipe «RPD» est composée de consultants internationaux, experts en R&D de produits pharmaceutiques et biotechnologiques. Cette session permet d optimiser la qualité intrinsèque et l'orientation industrielle du plan R&D du projet. Elle s'inscrit dans une politique d'accompagnement des porteurs de projets dans leur démarche de valorisation. Session II : Entrainement à la soutenance devant le Board International (TRNG) : L'équipe «TRNG» prépare les candidats à leur audition devant le Board International. Cette session se fait en condition réelle, 30 mn de présentation en anglais devant un jury multidisciplinaire. L'équipe apporte son expertise pour valoriser au mieux la présentation. Audition devant le Board Les chercheurs présentent leur projet devant un Board International composé d experts académiques et industriels de très haut niveau (cf. composition ci dessous). Le Board International se réunit une fois par an, en mai pour auditionner les projets et recommander ceux qu il estime être suffisamment matures pour opérer un transfert vers l industrie pharmaceutique. Confidentialité Tous les membres des instances de MATWIN (Comité de Pilotage, Board International) ainsi que les experts et consultants indépendants qui sont amenés à prendre connaissance des dossiers sont soumis au strict respect de la confidentialité, et signent tous à ce titre un Engagement Personnel de Confidentialité, Non Divulgation et Non Conflit d Intérêt. Composition des instances Le Comité de Pilotage est une instance stratégique qui propose les orientations, veille au respect des principes fondateurs de MATWIN. Ce comité pluridisciplinaire qui coordonne le processus réunit des compétences et des expériences complémentaires reflétant le continuum de la recherche. 7

8 Le Board International rassemble des leaders d'opinion académiques en oncologie et des dirigeants des laboratoires pharmaceutiques partenaires de MATWIN. Les organismes nationaux de valorisation et l'inca sont membres invités permanents. Unique en Europe dans l environnement de la recherche et de l'innovation, la qualité du Board International reflète l engagement de l ensemble des partenaires. Cette instance mobilise l'ensemble de ces acteurs pour (1) relever le défi de la maturation en oncologie, (2) auditionner les projets et émettre des recommandations, (3) évaluer le programme dans son ensemble pour en garantir la pertinence. 8

9 3 FAQ Réponses à des interrogations fréquentes sur le programme. Pour plus d information, contactez la plateforme MATWIN : contact@matwin.org Tél: Programme MATWIN À qui est destiné ce programme? Ce programme est ouvert à tous chercheurs qui ont identifié une innovation en oncologie pouvant avoir un bénéfice prédictif, diagnostic ou thérapeutique pour des patients. Cette innovation, brevetée, doit être parvenue à un stade préclinique et doit présenter un fort potentiel de transfert industriel. Les porteurs de projet peuvent être issus d une structure publique ou d une structure privée de type start up (exclusivement).académiques, industriels souhaitant développer une innovation au travers d une start up nouvellement créée ou en cours de création peuvent aussi déposer un dossier. Quel est l'intérêt des chercheurs à participer à ce dispositif? Les chercheurs académiques, les structures privées qui souhaitent voir leurs travaux valorisés et développés trouveront dans MATWIN, les moyens pour accroître l attractivité de leur projet visà vis des industriels de l oncologie. Tous les projets bénéficient de recommandations d experts académiques et industriels internationaux qui renforceront leur attractivité quelle que soit l issue du process MATWIN. Peut on déposer une lettre d intention si le Cancéropôle de rattachement n est pas partenaire de MATWIN? Oui, dans ce cas, vous devez contacter directement avec la plateforme MATWIN : contact@matwin.org. Une start up peut elle candidater? Oui, une structure privée de droit français de type start up, spin off ou micro entreprise exclusivement peut candidater. Par structure privée est entendu : (i) entreprise en cours de création ou de création récente (plutôt moins de 3 ans) ; (ii) effectif inférieur à 10 ETP ; (iii) CA faible voire inexistant, fonds propres ou quasi peu importants. Une même équipe peut elle déposer plusieurs lettres d intention sur un même appel à candidatures? Oui, une même équipe de chercheurs peut déposer plusieurs lettres d intention sur l appel à candidatures en cours. Les projets soumis ne sont pas en compétition entre eux. Peut on soumettre un dossier de candidature si aucune lettre d intention n a été soumise? Non, pour déposer un dossier de candidature, il faut que le Comité de Pilotage MATWIN puisse valider l éligibilité du projet au programme sur la base d une lettre d intention. Qui contacter pour être assisté dans la rédaction des dossiers Il est fortement recommandé de prendre contact avec votre structure de valorisation ainsi que votre Cancéropôle de rattachement, au besoin la plateforme MATWIN. Finalités de MATWIN Qu attendre de MATWIN en fin de processus? Au travers de son programme d évaluation et d accompagnement, MATWIN permet d obtenir un label garant de la qualité du projet d un point de vue intérêt thérapeutique et potentiel de transfert industriel. MATWIN a t il des fonds à distribuer aux projets? Non. MATWIN ne dispose pas de fonds propres pour financer les projets candidats qui ont reçu un label. Des partenaires extérieurs privés (industriels et financiers) engagés ou non dans MATWIN, intéressés par le projet candidat peuvent à l issue du Board décider de soutenir financièrement le développement du projet. En quoi MATWIN diffère t il des autres dispositifs qui financent l'émergence? MATWIN s inscrit dans une logique de transfert de projets d excellence au niveau international en oncologie prioritairement destinés aux grands industriels leaders dans le domaine. Il existe 9

10 des programmes qui soutiennent financièrement la maturation de projets (Inserm Transfert Initiative, Fond National d Amorçage, SATT, Preuve de Concept CLARA ). Nombre de ces financements soutiennent des projets de création d entreprise. Ils peuvent être adossés à MATWIN dans l intérêt d un projet. Propriété industrielle La Propriété Industrielle (PI), quels prérequis? L innovation doit être protégée. La propriété intellectuelle doit être déjà assurée ou bien en cours au moment du dépôt du dossier. Doit on mentionner les demandes de brevet en cours dans la lettre d intention? Oui, il faut mentionner dans la lettre d intention (non confidentielle) les demandes en cours sans pour autant dévoiler les aspects confidentiels. Ces informations seront prises en compte dans l évaluation. En cas d intérêt industriel sur un projet, comment est opéré le transfert de la PI? La négociation du contrat de transfert du projet avec le partenaire industriel intéressé est opérée par la structure de la valorisation mandatée, sous la coordination de MATWIN. Confidentialité Comment la confidentialité et les risques de conflit d intérêt sont ils gérés, en particulier vis àvis de la participation d industriels dans programme? Toute personne impliquée dans le programme (instances, experts, consultants.) signe préalablement un Engagement Personnel de Confidentialité, Non Divulgation et Non Conflit d Intérêt. Tout intervenant en potentiel conflit d intérêt est retiré du process. Comment sont choisis les experts? Les porteurs de projets s engagent à fournir une liste de 3 à 5 noms d experts français et étrangers susceptibles d évaluer le projet. Ils certifient sur l honneur qu il n y a pas de lien et/ou d intérêt entre les partenaires du projet et ces experts. Ils ont aussi la possibilité de récuser des experts s il existe un risque de conflit d intérêt. Partenaires du programme Pourquoi les industriels s'engagent? Les grands groupes pharmaceutiques ont besoin de renforcer et d alimenter leur pipeline en confirmant leur implication à un stade plus précoce dans la recherche française. La qualité des équipes de recherche et l organisation des Cancéropôles ont justifié leur mobilisation dans ce programme depuis Ils mutualisent dans la plateforme MATWIN une démarche d identification de projets très précoces. Ils documentent ainsi de la meilleure façon leur prise de risque dans un nouveau processus de partenariat. Les industriels sont ils en concurrence dans le programme MATWIN? Non, partenaires et acteurs du programme, ils contribuent à le faire vivre et à identifier des projets d intérêt industriel. En revanche, ils deviennent concurrents en cas d intérêt sur un même projet. 10

11 4 Glossaire ADME Autorisation de mise sur le marché (AMM) Banque de molécules Best in class / First inclass Bonnes pratiques de laboratoire (BPL) Candidat médicament Cible thérapeutique Criblage à haut débit (HTS) Développement clinique Développement préclinique European medicine agency (EMA) Hit Lead Etude de : Absorption, Distribution, Métabolisation et Elimination d un médicament. Autorisation administrative de commercialiser un médicament sous des conditions spécifiques. Groupe de molécules (composés chimiques, peptides, ) utilisé dans des tests de criblage pour «pêcher» des molécules d intérêt. Nouveau composé d une classe de médicaments existante apportant un bénéfice thérapeutique supplémentaire par rapport aux autres médicaments (efficacité augmentée, effets secondaires diminués). Normes encadrant les études précliniques réalisées au cours du développement d un candidat médicament et garantissant la qualité dans lesquelles ces études sont planifiées, réalisées, contrôlées, rapportées, archivées et diffusées. Molécule en cours d'étude ayant passé avec succès un certain nombre de tests pharmacologiques et susceptible d obtenir l AMM à l issue des études cliniques. Protéine pertinente dont la modulation de l activité permettra d obtenir une activité thérapeutique dans une pathologie donnée. Le criblage identifie des molécules d intérêt au sein d une banque de molécules. Plus spécifiquement dans le processus de découverte d un médicament, le criblage HTS permet d identifier un ou plusieurs «hits» qui interagissent avec la cible thérapeutique d intérêt. Etude menée chez l homme, évaluant l efficacité, la sécurité d un candidat médicament, sous contrôle des autorités de santé. Etude menée sur des leads visant à évaluer l efficacité et la toxicité de ces futurs candidats médicaments dans différents modèles animaux et cellulaires. Après mise au point d un procédé de synthèse industrialisable et d une formulation administrable chez l'homme, des études toxicologiques chez l'animal permettent de vérifier l'innocuité du candidat médicament. Agence réglementaire européenne chargée d évaluer les demandes d AMM dans le cadre d une procédure centralisée et qui fonctionne de manière coordonnée avec les agences nationales. Molécule chimique agissant sur une cible thérapeutique, identifiée à partir d un criblage ou provenant d une synthèse. Elle constitue le premier «modèle» à partir duquel sera obtenu le lead puis le futur candidat médicament, par optimisation des caractéristiques physicochimiques et pharmacologiques. Molécule chimique résultant d un processus d optimisation de hits, qui répond à un cahier des charges précis en termes d efficacité pharmacologique. Il passera en développement préclinique afin de devenir le futur candidat médicament. 11

12 Optimisation tête de série Pharmacologie Pharmacocinétique Pharmacodynamie Pharmaco génomique Pharmacovigilance Phases essais cliniques Prérequis Validation d une cible thérapeutique Sélection des molécules en fonction de leur spécificité et leur affinité avec la cible afin d'aboutir au candidat médicament. Etude des caractéristiques, des effets, de l'utilisation des médicaments et de leur interaction avec les organismes vivants Etude du devenir d une molécule dans l organisme : absorption, distribution, métabolisation, élimination. Menées chez l animal et le patient, elles permettent de construire un modèle décrivant ces étapes en fonction du temps et de paramètres physiologiques afin de définir le mode d administration et le dosage à utiliser pour obtenir l effet thérapeutique attendu. Etude qui doit décrire, quantifier et expliquer l'ensemble des effets induits par un médicament dans un organisme vivant. Etude des facteurs génétiques qui affectent le mode d'action des médicaments dans l'organisme et qui influencent la réponse de l'organisme à ces derniers. Etude de l effet d un médicament sur l expression des gènes. Détection, évaluation et prévention des effets indésirables des médicaments résultant de leur utilisation. Le développement d'un nouveau médicament est décrit en 3 phases successives à l'issue desquelles, l AMM pourra être demandée : Phase 1 : Etude de la pharmacocinétique, de la pharmacodynamie et de la tolérance chez l'homme sain. Phase 2 : Etude de la relation existant entre doses de médicament et effets thérapeutiques (bénéfice) ou indésirables (risque) chez des malades. Phase 3 : Etude du rapport bénéfice/risque chez un grand nombre de patients selon la pathologie et le mode de prescription futur du médicament. La Phase 4 (post AMM) concerne les essais cliniques qui sont réalisés et n ont pas pour but de repasser devant l'amm. Investigations réalisées avant le début des essais de phase. Au cours du développement, chaque phase constitue le prérequis de la suivante. Ensemble des expérimentations visant à prouver la pertinence de la modulation spécifique d une cible thérapeutique pour le traitement d une maladie. Classiquement, la validation d une cible comprend des expérimentations in vitro et in vivo chez l animal. 12