Maladies Rares Médicaments orphelins Evaluation Prix - Remboursement

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1 Maladies Rares Médicaments orphelins Evaluation Prix - Remboursement

2 Médicament Processus décisionnelle pour sa prise en charge financière par la collectivité ATU Avant AMM EMA / ANSM AMM RTU Reco. Temporaire Utilisation Conseil de l hospitalisation Avis: liste en sus HAS Commission de la transparence Avis: inscription Sec. Soc. Agréément Collectivité SMR ASMR Population Cible HAS CEESP Avis d Efficience CEPS Décision Prix et convention Ministre de la santé Publication au JO

3 Les grands enjeux des étapes Commission Transparence (HAS) CEESP (HAS) Conseil Hospitalisation CEPS HTA Partie Medicale HTA- Partie Médico- Economique Financement à l hôpital Prix o SMR = recommendation pour l intégration dans le panier de soins (remboursement) et le niveau de remboursement Basé sur la sévérité de la maladie, le ratio bénéfice risque, l intérêt en santé publique o ASMR level = Amélioration du service Médical rendu (I à V) Pertinence et quantité effet démontrée o Efficience du médicament par rapport aux autres thérapies disponibles o Relevance/rationnel du niveau de prix au travers de l analyse économique o Fonction du niveau ASMR et de l inscription ou non de ses compétiteurs o Intégration possible spécificité environnement indication - médicaments population cible si pas d ASMR I à III o Acceptation du niveau de prix demandé au regard des apport du médicaments et de son environnement o Gestion des implications Budgetaires regulation o Etablissement de convention participant à la gestion budgétaire ou la gestion d incertitude. o Place dans la stratégie thérapeutique o Population cible = nombre de patients éligibles au traitement, implication pour les évaluations budgétaires du CEPS.

4 Les maladies rares : une réalité hétérogène 2,8% des maladies rares présentent une prévalence oscillant entre 1 cas pour habitants et 1 cas pour habitants et concernent à malades en France 5,5% des maladies rares présentent une prévalence oscillant entre 1 cas pour habitants et 1 cas pour habitants et concernent 600 à malades en France 27,8% maladies rares présentent une prévalence oscillant entre 1 cas pour habitants et 1 cas pour habitants et concernent 6 à 600 malades en France 63,9% maladies rares présentent une prévalence inférieure à 1 cas pour 10 millions et concernent entre 0 et 5 malades en France. Les maladies rares même si elles se définissent par une incidence très faible toucheraient de 6 à 8% de la population [1]. [1] Aymé S,Rodwell C., «2012 Report on the State of the Art of Rare Disease Activities in Europe of the European Union Committee of Experts on Rare Diseases», July 2012

5 Une évaluation plus difficile, parfois impossible au regard des critères classiques. Dans le cadre de ses recommandations sur la conduite des essais cliniques, l EMA a reconnu la difficulté de réaliser de essais dans de telles population où les conséquences de tels effectifs restreints peuvent être : Un risque d interprétation plus limitée des résultats des essais randomisés de phase III Un risque réel de puissance statistique insuffisante, Voire l impossibilité de conduire des essais cliniques de phase III. A cela s ajoute aussi le choix du critère de jugement dans un tel environnement : Absence de connaissance ou de consensus de la communauté médicale sur le critère de mesure clinique le plus approprié, Dans certains cas la méconnaissance du mécanisme d action empêche de pré-spécifier quel «outcome» serait affecté par le traitement testé, Parfois le choix du critère de mesure «le plus approprié» peut présenter un délai d obtention qui peut être qualifié de «déraisonnable». Dans une telle situation le recours à un critère intermédiaire peut être considéré. Committee for Medicinal Product for Human Use, Guidelines on clinical trials in small population, 2006

6 Maladies Rares, de nécessaires compromis dans l évaluation Afin de parvenir à un compromis acceptable L EMA (Committee for Medicinal Product for Human Use, Guidelines on clinical trials in small population, 2006) propose de considérer pour l évaluation du bénéfice/risque, la tolérance, l efficacité des médicaments traitant des maladies rares, les éléments suivants : Meta-analyses de bonne qualité d essais cliniques contrôlés et randomisés Essais cliniques contrôlés et randomisés Meta-analyses d études observationnelles Case-report publiés Case-report «anecdotiques» Opinion d experts (Committee for Medicinal Product for Human Use, Guidelines on clinical trials in small population, 2006)

7 L intégration de la dimension économique : des questions en suspens Un paragdime économique particulier Les expériences étrangères (Nice, Canada, Australie) : illustrent les limites que peut imposer la seule considération du Cost per Qaly. soulignent une nécessaire vigilance dans la mise en oeuvre de la procédure d évaluation économique pour s assurer que les spécificités des maladies rares et les besoins des populations concernées par les maladies rares et très rares soient adéquatement pris en charge (recommandation NICE).