Les perspectives de l'industrie pharmaceutique en matière de R&D

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1 Les perspectives de l'industrie pharmaceutique en matière de R&D Claire SIBENALER Leem Direction des Affaires Scientifiques, Pharmaceutiques et Médicales Mastère UE 11 : les métiers du médicament Pharmacologie clinique mardi 3 février 2009 La recherche avance, la vie progresse. Le Leem, syndicat professionnel représentatif de l'industrie pharmaceutique en France ( ) 300 entreprises représentant 99 % de l activité du médicament en France emplois directs 220 sites de fabrication 44 milliards d' de chiffre d'affaires en 2006 dont 43 % à l exportation 4,2 milliards d' d'investissements dans la R&D par an Le premier producteur européen de médicaments Le Leem s'engage pour la recherche et les biotechnologies (Leem Recherche, Comité Biotech) La recherche avance, la vie progresse. 2 CS Mastère Pharmaco-clinique

2 Le Leem Recherche, un acteur reconnu de la recherche thérapeutique en France Une association partenariale entre : Les organismes de recherche publique impliqués dans les sciences de la vie Les entreprises pharmaceutiques et de biotechnologies Objectif : promouvoir la recherche et le progrès thérapeutique en facilitant les partenariats public/privé. Actions : Colloques et séminaires d'échange et d'information Annuaire des centres industriels de R&D, destiné en particulier à faciliter les contacts pour les équipes académiques L'École d'été du Leem Recherche : une formation au basiques de la R&D pharmaceutique pour les jeunes chercheurs académiques 6 bourses post-doctorales annuelles sur l'identification / la validation de biomarqueurs diagnostics ou pronostics La recherche avance, la vie progresse. 3 CS Mastère Pharmaco-clinique Le Comité Biotech du Leem Objectif : Aider et promouvoir le développement des biotechnologies en France en facilitant les échanges entre les acteurs en coordonnant des études de référence et des formations en travaillant sur les spécificités des biotechnologies : aspects réglementaires, bioproduction, thérapies innovantes Réaliser des études et faire des recommandations Bioproduction 2008 Thérapie cellulaire & ingénierie tissulaire 2006 La recherche avance, la vie progresse. 4 CS Mastère Pharmaco-clinique

3 Creating new medicines is a high risk journey 15 Medicine 10 5 years Idea La recherche avance, la vie progresse. 5 CS Mastère Pharmaco-clinique Trouve-t-on encore de nouvelles molécules? L industrie produit-elle encore de vraies innovations? Y a t-il des progrès thérapeutique? La recherche avance, la vie progresse. 6 CS Master Pharmaco-clinique

4 Nouvelles entités autorisées en Europe et aux USA 2005 (1) 2006 (1) 2007 (1) 2008 (1) EMEA /Commission Européenne FDA Rappel FDA 1996 (2) 53 En 2008, 4 nouvelles molécules ont été enregistrées à la fois à la FDA et en Europe. La différence constatée entre la FDA et l EMEA s explique par : le rattrapage des années précédentes par l Europe : pour 11 nouvelles entités enregistrées en Europe en 2008, 6 ont été enregistrées en 2007 à la FDA, 1 en 2006, 2 en 2005, 1 en 2004, 1 en 2003 et 1 en nouvelles entités enregistrées en Europe en 2008 ne sont pas encore enregistrées à la FDA Sources : (1) Sites Internet de l EMEA et de la FDA (au 8 janvier 2009) (2) Pharma 2020 : The vision. PriceWaterhouseCoopers La recherche avance, la vie progresse. 7 CS Mastère Pharmaco-clinique Parmi les 31 nouvelles entités autorisées par la Commission Européenne en produits biologiques 6 médicaments orphelins Principales indications : Cancer : 7 médicaments Diabète : 3 médicaments SNC / Maladies neurodégénératives : 2 médicaments Cardiologie / Système vasculaire : 4 médicaments SIDA : 1 médicaments 3 médicaments ont une indication pédiatrique Source : site Internet de la Commission Européenne Origine de la recherche de ces 31 molécules : 10 molécules issues de la recherche Américaine 14 molécules issues de la recherche Européenne 3 molécules issues de la recherche Japonaise (voir détail en annexe) La recherche avance, la vie progresse. 8 CS Mastère Pharmaco-clinique

5 3 produits biologiques 4 médicaments orphelins Parmi les 25 nouvelles entités autorisées par la FDA en 2008 Principales indications : Cancer : 4 médicaments SNC / Maladies neurodégénératives : 4 médicaments SIDA : 1 médicaments Cardiologie / Système vasculaire : 3 médicaments Pas d information sur les indications pédiatriques Source : site Internet de la FDA La recherche avance, la vie progresse. 9 CS Mastère Pharmaco-clinique Productivité de la R&D Au niveau des 10 premiers groupes pharmaceutiques mondiaux : Augmentation de 52% du nombre de nouveaux produits entrant en développement clinique entre les périodes 1998/2002 (n=55) et 2003/2005 (n=84) (après une baisse de 21% entre les périodes 1993/1997 et 1998/2002) Source : TUFTS University Center for the Study of Drug Discovery «Outlook 2007» La recherche avance, la vie progresse. 10 CS Mastère Pharmaco-clinique

6 Nouveaux médicaments en développement clinique En janvier 2009, on compte 2910 produits en développement clinique 1381 produits en phase I 1226 produits en phase II 557 produits en phase III 211 produits en pré-enregistrement 108 produits en phase non précisée NB: un même produit peut être référencé à plusieurs phases différentes d essais clinique Source : base de données PhRMA ADIS R&D Insight Ne concerne que les produits en développement clinique aux USA Sponsors industriels ET institutionnels La base globale ADIS référence produits en développement (tous stades) au niveau mondial La recherche avance, la vie progresse. 11 CS Mastère Pharmaco-clinique Annexe : détail de l origine de la recherche des 31 nouvelles molécules en Europe en 2008 (1) Nom DCI Titulaire du brevet Nationalité XILIARX / JALRA vildagliptin NOVARTIS CH ZOMARIST vildagliptin / metformin hydrochloride NOVARTIS CH AZARGA brinzolamide / timolol ALCON US KUVAN sapropterin dihydrochloride ASUBIO PHARMA JP CEPLENE histamine dihydrochloride MAXIM PHARM US EVICEL human fibrinogen / human thrombin OMRIX IL XARELTO rivaroxaban BAYER DE VIMPAT lacosamide SAM DARZMEI DE SCHWARZ INTELENCE etravirine BOEHRINGER DE INGELHEIM OPRYMEA pramipexole BOEHRINGER DE INGELHEIM DORIBAX doripenem CHENGDU DI AO CN JIUHONG PHARMACE BRIDION sugammadex ORGANON NL RELISTOR methylnaltrexone bromide PROGENICS US RANEXA ranolazine CV THERAPEUTICS US FIRAZYR Icatibant JERINI AG DE La recherche avance, la vie progresse. 12 CS Mastère Pharmaco-clinique

7 Annexe : détail de l origine de la recherche des 31 nouvelles molécules en Europe en 2008 (2) Nom PELZONT / TREDAPTIVE / TREVACLYN EFFICIB / VELMATIA / JANUMET VOLIBRIS MYCAMINE ADENURIC PRIVIGEN THALIDOMIDE CELGENE PRADAXA EFFETORA TYVERB IVEMEND DCI nicotinic acid / laropiprant sitagliptin / metformin hydrochloride ambrisentan micafungin febuxostat human normal immunoglobulin (IVIg) thalidomide dabigatran etexilate mesilate fentanyl citrate lapatinib fosaprepitant dimeglumine Titulaire du brevet MSD PROSIDION GILEAD ASTELLAS CHONG QING PHARMACEUTICS CSL BEHRING GmbH CELGENE BOEHRINGER INGELHEIM NAVINTA LLC SMITHKLINE MSD Nationalité US GB GB JP CN DE US DE US US US La recherche avance, la vie progresse. 13 CS Mastère Pharmaco-clinique Annexe : détail de l origine de la recherche des 31 nouvelles molécules en Europe en 2008 (3) Nom TESAVEL AVAMYS ABRAXANE PREPANDRIX / PANDEMRIX VIDAZA DCI sitagliptin fluticasone furoate paclitaxel Prepandemic influenza vaccine (H5N1) (split virion, inactivated, adjuvanted) A/VietNam/1194/2004 NIBRG- 14 Azacitidine Titulaire du brevet PROSIDION ROHTO PHARM CHONG QING ACADEMY OF CHINA GLAXOSMITHKLINE CELGENE Nationalité GB JP CN GB US La recherche avance, la vie progresse. 14 CS Mastère Pharmaco-clinique

8 Maladies rares Médicaments orphelins Chiffres actualisés janvier 2009 Désignations «orphan medicinal product» (1) 536 AMM médicaments orphelins (1) 48 Médicaments orphelins commercialisés en France (2) 37 Source : (1) The Community Register of Medicinal Products Commission Européenne (2) GERS (chiffre d affaire ou agrément collectivités) La recherche avance, la vie progresse. 15 CS Mastère Pharmaco-clinique Détail de l origine de la recherche des 48 médicaments orphelins enregistrés en Europe Nom Origine de la recherche des 48 médicaments «orphelins» enregistrés en 2009 par l EMEA : 19 molécules issues de la recherche Américaine (dont 1 issue de la recherche canadienne) 27 molécules issues de la recherche Européenne, dont 8 issues de la recherche française 2 molécules issues de la recherche Japonaise ALDURAZYME ATRIANCE BUSILVEX CARBAGLU CEPLENE CYSTADANE DIACOMIT ELAPRASE DCI Laronidase Nelarabine Busulfan (Intravenous use) N-carbamyl-L-glutamic acid Histamine dihydrochloride Betaine anhydrous Stiripentol Iduronate-2-sulfatase Titulaire Genzyme Glaxo Group Pierre Fabre Médicament Orphan Europe EpiCept Orphan Europe Biocodex Shire Human Genetic Therapies (1) Nationalité des maisons-mères de l entreprise titulaire (source : sites Internet des titulaires) Nationalité (1) US GB F F US F F GB La recherche avance, la vie progresse. 16 CS Mastère Pharmaco-clinique

9 Détail de l origine de la recherche des 48 médicaments orphelins enregistrés en Europe (2) Nom DCI Titulaire Nationalité (1) EVOLTRA 2-chloro-9-[2-deoxy-2-fluoro-ß-Darabinofuranosyl]adenine Genzyme US EXJADE 4-(3,5-bis-(hydroxy-phenyl)-1,2,4) triazol-1-yl)-benzoic acid Novartis CH FABRAZYME Alpha-Galactosidase A Genzyme Europe B.V US FIRAZIR icatibant Jerini AG DE GLIOLAN 5-aminolevulinic acid hydrochloride Medac Gesellschaft für klinische Spezialpräparate mbh DE GLIVEC Imatinib mesylate Novartis CH INCRELEX Mecasermin Tercica Europe Limited USA INOVELON Rufinamide Eisai JP KUVAN sapropterin dihydrochloride Merck DE LITAK Cladribine (subcutaneous use) Lipomed CH LYSODREN Mitotane Laboratoire HRA Pharma F MYOZYME Recombinant human acid alphaglucosidase Genzyme US (1) Nationalité des maisons-mères de l entreprise titulaire (source : sites Internet des titulaires) La recherche avance, la vie progresse. 17 CS Mastère Pharmaco-clinique Détail de l origine de la recherche des 48 médicaments orphelins enregistrés en Europe (3) Nom DCI Titulaire du brevet Nationalité (1) NAGLAZYME N-acetylgalactosamine-4-sulfatase BioMarin US NEXAVAR Sorafenib tosylate Bayer DE ONSENAL Celecoxib Pfizer US ORFADIN Nitisinone Swedish Orphan International SE PEDEA Ibuprofen Orphan Europe F PHOTOBARR Porfimer sodium (for use with photodynamic therapy) Axcan Pharma CA PRIALT Ziconotide (intraspinal use) Eisai JP REPLAGAL Alpha-Galactosidase A Shire GB REVATIO Sildenafil citrate Pfizer US REVLIMID 3-(4 aminoisoindoline-l -one)-1- piperidine-2,6-dione Celgene US SAVENE Dexrazoxane TopoTarget DK SIKLOS Hydroxyurea Addmedica F SOLIRIS Eculizumab Alexion US SOMAVERT Pegvisomant Pfizer US (1) Nationalité des maisons-mères de l entreprise titulaire (source : sites Internet des titulaires) La recherche avance, la vie progresse. 18 CS Mastère Pharmaco-clinique

10 Détail de l origine de la recherche des 48 médicaments orphelins enregistrés en Europe (4) Nom DCI Titulaire du brevet Nationalité (1) SPRYCEL Dasatinib Bristol-Myers Squibb Pharma US TASIGNA Nilotinib hydrochloride monohydrate Novartis CH THALILDOMIDE CELGENE Thalidomide Celgene US THELIN Sitaxentan sodium Encysive US TORISEL Temsirolimus Wyeth US TRACLEER Bosentan Actelion US TRISENOX Arsenic trioxid Cephalon US VENTAVIS Iloprost Schering DE VOLIBRIS Ambrisentan Glaxo Group GB WILZIN Zinc acetate dihydrate Orphan Europe F XAGRID Anagrelide Hydrochloride Shire Pharmaceutical GB XYREM Sodium oxybate UCB Pharma BE YONDELIS Ecteinascidin 743 PharmaMar ES ZAVESCA 1,5-(Butylimino)-1,5-dideoxy, D- glucitol Oxford GlycoSciences GB (1) Nationalité des maisons-mères de l entreprise titulaire (source : sites Internet des titulaires) La recherche avance, la vie progresse. 19 CS Mastère Pharmaco-clinique Détail de l origine de la recherche des 536 désignations orphelines en Europe 131 désignations obtenues par des entreprises ou entités d origine Américaine (1) 125 USA 5 Canada 397 désignations obtenues par des entreprises ou entités d origine européenne (1) 82 Royaume-Uni 77 Allemagne 71 France 40 Suisse 23 Italie 19 Danemark 7 désignations obtenues par des entreprises ou entités d origine japonaise (1) (1) Nationalité de la maison-mère de l entreprise ou de l entité titulaire de la désignation (source : sites internet des titulaires) La recherche avance, la vie progresse. 20 CS Mastère Pharmaco-clinique

11 Essais cliniques des médicaments orphelins 222 études cliniques référencées actuellement en cours 161 sous la responsabilité de promoteurs institutionnels 61 sous la responsabilité de promoteurs industriels Source : Orphanet Les 61 promoteurs industriels correspondent à 44 entreprises 21 sont des entreprises américaines (1) 21 sont des entreprises européennes (1) dont 5 allemandes, 4 françaises, 4 anglaises et 4 suisses, 2 italiennes, 1 espagnole et 1 néerlandaise. (différence 1 canadienne et une israélienne) (1) Nationalité de la maison-mère de l entreprise ou de l entité titulaire de la désignation (source : sites internet des titulaires) La recherche avance, la vie progresse. 21 CS Mastère Pharmaco-clinique Le progrès thérapeutique est chaque année reconnu par la Commission de la Transparence. En 2008 : 31 situations thérapeutiques améliorées soit 14 nouveaux produits principalement en cancérologie/ hématologie, infectiologie, maladie rares. La recherche avance, la vie progresse. 22 CS Mastère Pharmaco-clinique

12 Au total, en 2008 Répartition des ASMR : ASMR I : 2 ASMR II : 5 ASMR III : 3 ASMR IV : 21 Répartition «Nouveau/ Extension» Nouveaux produits :14 couvrant 15 indications Extensions d indication : 16 couvrant 16 indications Situations thérapeutiques améliorées : 31 La recherche avance, la vie progresse. 23 CS Mastère Pharmaco-clinique Cancérologie/ Hématologie Hycamtin: cancer du poumon à petites cellules Nexavar: carcinome hépato-cellulaire Taxotère: carcinomes épidermoïdes avancés des voies aéro-digestives supérieures Tyverb: cancer du sein Avastin: cancer du rein avancé et/ou métastatique Torisel: carcinome du rein avancé La recherche avance, la vie progresse. 24 CS Mastère Pharmaco-clinique

13 Cancérologie/ Hématologie Atriance: leucémie aiguë/ lymphome lymphoblastique à cellules T Mabcampath: leucémie lymphoïde chronique à cellules B Mabthera: lymphome folliculaire de stade III et IV Tasigna: leucémie myéloïde chronique (LMC) phase chronique et phase accélérée Thalidomide: myélome multiple La recherche avance, la vie progresse. 25 CS Mastère Pharmaco-clinique Infectiologie Celsentri: infection par le VIH-1 Isentress: infection par le VIH-1 Telzir: infection par le VIH-1 chez l enfant Metronem: infections broncho-pulmonaires chez les malades souffrant de mucoviscidose Mycamine: infections à candida Riamet: paludisme La recherche avance, la vie progresse. 26 CS Mastère Pharmaco-clinique

14 Maladies rares Firazyr: angio-œdème héréditaire Glivec: maladie de Darier-ferrand Increlex: retard de croissance avec déficit en IGF -1 Umatrope: retard de croissance associé à un déficit en gène SHOX Siklos: drépanocytose La recherche avance, la vie progresse. 27 CS Mastère Pharmaco-clinique Est-ce que la complexité croissante de la Recherche et du Développement est un mythe? La recherche avance, la vie progresse. 28 CS Master Pharmaco-clinique

15 De l idée au produit : genèse d un médicament Source : Leem La recherche avance, la vie progresse. 29 CS Mastère Pharmaco-clinique Les études pré-cliniques Le candidat médicament traverse tout d abord une série de tests pré-cliniques. Ces essais sont des passages obligés avant toute étape de test sur l homme. La pharmacologie expérimentale : des essais d efficacité sont réalisés sur des systèmes moléculaires inertes, sur des cellules et cultures et enfin sur l animal. Le nouveau produit est identifié. La toxicologie : ces études évaluent les risques d effets secondaires des futurs médicaments. La pharmacocinétique et le métabolisme du médicament : ces études portent sur des propriétés pharmaceutiques de la molécule telles que l absorption, le métabolisme, la distribution, l élimination. Mais elles permettent aussi de prouver les propriétés pharmacologiques. Si les résultats de ces études sont positifs, le médicament entre en phase d essais cliniques sur l homme. Source : Leem La recherche avance, la vie progresse. 30 CS Mastère Pharmaco-clinique

16 Les essais cliniques Seul un médicament sur 15 candidats atteindra ce stade. Ces études se font selon trois phases principales qui doivent se dérouler selon les Bonnes Pratiques Cliniques Phase 1 : Tolérance ou innocuité Des quantités croissantes de la nouvelle molécule sont administrées à des volontaires sains, sous surveillance étroite. Cette phase permet d évaluer les grandes lignes du profil de tolérance du produit et de son activité pharmacologique. Phase 2 : Efficacité du produit sur de petites populations et recherche de dose Cette phase se déroule chez un petit nombre de patients hospitalisés. Il s agit ici de définir la dose optimale, c est à dire celle pour laquelle l effet thérapeutique est le meilleur pour le moins d effets secondaires. Phase 3 : Études pivot Dans les conditions aussi proches que possible des conditions habituelles d utilisation des traitements, l efficacité et la sécurité sont étudiées de façon comparative au traitement de référence ou à un placebo. Ceci est vérifié sur un grand groupe de malades. Précautions d emploi et risques d interactions avec d autres produits sont identifiés. Source : Leem La recherche avance, la vie progresse. 31 CS Mastère Pharmaco-clinique Les essais cliniques Les essais peuvent couvrir plusieurs centaines à plusieurs milliers de patients. Ces trois étapes, quand elles sont franchies avec succès, vont être résumées dans le dossier qui sera présenté aux autorités sanitaires, pour recevoir avec l approbation officielle, l Autorisation de Mise sur le Marché. Le médicament sera ensuite mis à disposition des malades. Seuls les médicaments originaux traversent ces longues étapes. La version générique d un médicament est une copie de la molécule d origine. Elle ne repasse pas ce long cycle d essais. Source : Leem La recherche avance, la vie progresse. 32 CS Mastère Pharmaco-clinique

17 La pharmacovigilance Une fois le médicament dispensé aux malades, la pharmacovigilance l accompagnera pendant toute son existence et fait aussi l objet de procédures rigoureuses. Tout accident de santé lié à la prise de médicament est signalé dans un délai obligatoire aux instances réglementaires. Les entreprises remettent également un rapport sur le suivi du médicament tous les 6 mois pendant les deux premières années de la vie du médicament, puis tous les ans pendant les 3 années suivantes, enfin tous les 5 ans tant que le médicament est commercialisé. Des plans de gestion de risque, après l AMM, visent à minimiser les risques et mieux connaître le médicament dans la vraie vie Source : Leem La recherche avance, la vie progresse. 33 CS Mastère Pharmaco-clinique Science and technology advances present significant opportunities omics Public investment Better understanding of disease/drug mechanisms Understanding human physiology Pre-competitive collaborative research More efficient drug discovery and development Better medicines, faster Imaging Industry investment Health benefits for EU citizens IT La recherche avance, la vie progresse. 34 CS Mastère Pharmaco-clinique

18 The INNOVATIVE MEDICINE INITIATIVE (IMI) : augmenter la compétitivité de l'europe Collaboration pan-européenne public / privé Aider à la découverte et au développement plus rapides de médicaments innovants plus efficaces, avec moins d'effets secondaires IMI strategic agenda : identification des "goulots d'étranglements" du processus de recherche et recommandations La recherche avance, la vie progresse. 35 CS Mastère Pharmaco-clinique What are the bottlenecks? Safety and Efficacy are main reason for failure of new medicines La recherche avance, la vie progresse. 36 CS Mastère Pharmaco-clinique

19 The Strategic Research Agenda focuses on bottlenecks in biomedical R&D Discovery research Preclinical develop. Translational medicine Clinical develop. Pharmacovigilance Predictive pharmacology Predictive toxicology Identification of biomarkers Patient Validation of recruitment biomarkers Risk assessment with regulatory authorities Efficacy Safety La recherche avance, la vie progresse. 37 CS Mastère Pharmaco-clinique L industrie pharmaceutique est-elle trop profitable? Les investissements en recherche sont-ils insuffisants? L Europe est-elle encore la première en terme de recherche sur le médicament? La recherche avance, la vie progresse. 38 CS Master Pharmaco-clinique

20 Les entreprises du médicament dans le monde en 2007 Un chiffre d affaires mondial de 712 Mds$ en 2007, (+ 6 % par rapport à 2006) Le marché américain est le 1 er marché mondial du médicament. Le 1 er groupe pharmaceutique mondial est américain. La France est le 3 ème marché pharmaceutique mondial La recherche et développement se fait principalement aux États-Unis. Les biotechnologies : un marché mondial de 59 milliards d euros en 2007, soit 8 % environ du marché mondial global. Source : Leem La recherche avance, la vie progresse. 39 CS Mastère Pharmaco-clinique Progression du chiffre d affaires mondial en milliards $ ,0% ,0% ,0% ,0% 9,0% ,0% 8,0% 8,0% 643 7,0% 712 6,4% 14% 12% 10% 8% 6% 150 4% 50 2% % Croissance en US dollar constant. Source : IMS Health La recherche avance, la vie progresse. 40 CS Mastère Pharmaco-clinique

21 Le marché pharmaceutique mondial* par zones géographiques 10,7% 4,7% ,3% 30,4% 8,9% Amérique du Nord Europe Amérique Latine Japon Asie, Afrique, Océanie Source : IMS Health (*) En prix producteur La recherche avance, la vie progresse. 41 CS Mastère Pharmaco-clinique La recherche et la découverte du médicament dans le monde Prédominance des États-Unis : 27,5 Mds$ de dépenses de R&D en 2006 Les États-Unis sont le 1 er pays découvreur de médicament En 10 ans, les dépenses de R&D aux États-Unis ont été multipliées par 3 L Europe : 24,8 Mds de dépenses de R&D en 2006 ; En 10 ans, les dépenses de R&D en Europe ont été multipliées par 2 Le Royaume- Uni, 1 er pays en terme de dépenses de R&D, suivi de la France, de l Allemagne et de la Suisse Les laboratoires d origine européenne délocalisent leur R&D vers les États-Unis Le Japon : 8 Mds de dépenses de R&D en 2006 est en perte de vitesse concernant les découvertes La recherche avance, la vie progresse. 42 CS Mastère Pharmaco-clinique

22 L effort de R&D est le plus élevé aux États-Unis Comparaison des dépenses de R&D entre l Europe, les États-Unis et le Japon En millions d'euros, taux de change Europe États-Unis Japon n (e) Sources : PhRMA, JPMA, EFPIA La recherche avance, la vie progresse. 43 CS Mastère Pharmaco-clinique Près de 25 Mds consacrés à la R&D en Europe en 2006 En milliards 6 000, , , , , , ,0 (*) Données 2005 Royaume- Uni Allemagne France * Suisse Belgique Italie Danemark* Suède Espagne Pays-Bas* Source : EFPIA La recherche avance, la vie progresse. 44 CS Mastère Pharmaco-clinique

23 La recherche pharmaceutique européenne emploie personnes en Les effectifs de R&D dans l industrie pharmaceutique opérant en Europe en Royaume- Uni France Allemagne Suisse Italie Suède Danemark Espagne Belgique Pays-Bas Source : EFPIA La recherche avance, la vie progresse. 45 CS Mastère Pharmaco-clinique La recherche et la découverte du médicament en France La recherche pharmaceutique en France : 4,2 Mds en ,1% du chiffre d'affaires France+Export des entreprises du médicament en Entièrement autofinancée par les laboratoires : la part du financement public est de 0,1%. La recherche pharmaceutique en France emploie près de personnes en Cette recherche de très haut niveau dynamise : les centres de recherche nationaux, les hôpitaux, les universités. La recherche avance, la vie progresse. 46 CS Mastère Pharmaco-clinique

24 Définitions Les dépenses intérieures correspondent aux travaux de R&D exécutés sur le territoire national quelle que soit l origine des fonds. Elles comprennent les dépenses courantes (masse salariale des personnels de R&D et dépenses de fonctionnement) et les dépenses en capital (achats d équipements et opérations immobilières). Les dépenses extérieures correspondent aux travaux de R&D financés par chaque entité et exécutée hors d elle. Elles comprennent les sous-traitances de recherche exécutées sur le territoire national ou à l étranger. Le financement public correspond aux versements aux entreprises effectués par les administrations ou les associations sans but lucratif pour les travaux de R&D. Source : Ministère de la Recherche La recherche avance, la vie progresse. 47 CS Mastère Pharmaco-clinique ,2 Mds consacrés à la R&D en France en 2005 En M Répartition En % du CA Dépenses intérieures ,8% 8,3% Dont : recherche fondamentale 250 6,0% 0,7% recherche appliquée ,9% 3,2% développement expérimental ,8% 4,4% Dépenses extérieures totales ,2% 2,8% Budget total % 11,1% Dont : financement public 36 Source : Ministère de la Recherche La recherche avance, la vie progresse. 48 CS Mastère Pharmaco-clinique

25 Le budget total de R&D croît en moyenne de 6% par an depuis 10 ans En millions ,20% ,30% 24,20% 24,20% ,10% 18,30% 17,30% 15,20% 15,10% 15,30% 15,30% 15,30% Dépenses intérieures Dépenses extérieures dep ext / tot dép (ech dte) 29,00% 27,00% 25,00% 23,00% 21,00% 19,00% 17,00% 15,00% Source : Ministère de la Recherche La recherche avance, la vie progresse. 49 CS Mastère Pharmaco-clinique Presque de 50% des dépenses intérieures de R&D sont consacrées au développement Les dépenses intérieures de R&D par catégorie de recherche en 2005 Recherche fondamentale 8% Dépenses intérieures totales en 2005 : M Recherche appliquée 39% Développement expérimental 53% Source : Ministère de la Recherche La recherche avance, la vie progresse. 50 CS Mastère Pharmaco-clinique

26 Un effort de recherche majeur par rapport aux autres secteurs d activité Comparaison par secteur d activité de l effort de recherche en 2005 Secteur d activité Budget total de R&D En M % CA Financement sur fonds propres En M %CA Financement public En M %Budget total Industrie Automobile ,9% ,9% 16 0,0% Industrie Pharmaceutique (1) ,1% ,0% 36 0,1% Construction aéronautique et spatiale ,2% ,3% ,0% Fabrication d'équipements radio, télé et communications (2) ,0% ,8% 367 1,2% Fabrication d'instruments médicaux, de précision, d'optique ,1% ,7% 415 2,4% Industrie chimique (3) ,4% ,2% 59 0,1% Fabrication de machines et d'équipements (4) ,6% 993 2,6% 375 1,0% Services informatiques ,3% ,2% 54 0,1% Tous secteurs ,2% ,8% ,4% (1) Y compris la fabrication de principes actifs. (3) Y compris fibres artificielles et synthétiques. (2) Y compris composants électroniques. (4) Y compris armements et appareils domestiques. La recherche avance, la vie progresse. 51 CS Mastère Source Pharmaco-clinique : Ministère de la Recherche Une recherche entièrement autofinancée par les laboratoires Part du financement publique dans les dépenses de R&D par branche d'activité économique en 2005 Construction aéronautique et spatiale Fabrication de machines et équipements Fabrication d'instruments médicaux, de précision, d'optique 25,1% 27,4% 29,5% Agriculture, sylviculture, pêche, aquaculture Ingénierie, études et contrôles techniques Construction navale et matériels de transport terrestre Fabrication d'équipements radio, télé et communication 13,4% 10,8% 10,8% 10,6% Fabrication de machines de bureau et matériel informatique Services informatiques Industrie chimique Industries agricoles et alimentaires Industrie du bâtiment et du génie civil Industrie pharmaceutique 0,8% 5,3% 4,6% 3,9% 3,1% 2,6% Source : Ministère de la Recherche La recherche avance, la vie progresse. 52 CS Mastère Pharmaco-clinique

27 Plus de personnes employées dans la recherche Évolution des effectifs de R&D dans les entreprises du médicament en France Chercheurs ingénieurs de R&D Autres personnels de R&D Source : Ministère de la Recherche La recherche avance, la vie progresse. 53 CS Mastère Pharmaco-clinique Les chercheurs représentent 43% du personnel R&D des entreprises du médicament en 2005 Répartition des effectifs de recherche des entreprises du médicament en 2005 Administratifs 19% Ouvriers 2% Chercheurs 43% Techniciens 36% Source : Ministère de la Recherche La recherche avance, la vie progresse. 54 CS Mastère Pharmaco-clinique

28 La Recherche et le Développement, un processus : - de plus en plus long - de plus en plus coûteux En millions de dollars La recherche avance, la vie progresse. 55 CS Mastère Pharmaco-clinique La France est-elle un pays attractif pour le développement des médicaments? La recherche avance, la vie progresse. 56 CS Master Pharmaco-clinique

29 Résultats de la 4ème enquête du Leem sur l attractivité de la France pour la recherche clinique La recherche avance, la vie progresse. 57 CS Mastère Pharmaco-clinique Situation de la France (déclarations/autorisations Afssaps des études cliniques) Années Nombre d essais total Nombre d essais à promotion industrielle 933 (70%) 818 (70%) 859 (70%) 769 (70%) 856 (70%) 731 (70%) 861 (75%) 760 (76%) La recherche avance, la vie progresse. 58 CS Mastère Pharmaco-clinique

30 Enquêtes d une régularité et d une ampleur exceptionnelles Enquêtes effectuées par le Leem tous les 2 ans avec AEC Partners : 2002, 2004, 2006 et 2008 Etudes internationales de développement, phases II et III avec participation française Quel que soit le stade d avancement des essais à condition que le premier patient ait été recruté entre le 1er janvier 2006 et le 31 décembre 2007 Près de 400 études, patients, centres La recherche avance, la vie progresse. 59 CS Mastère Pharmaco-clinique Objectifs et méthode Donner un état des lieux précis de la recherche clinique en France Etablir la place de la France dans la compétition internationale Proposer au gouvernement français un plan d actions pour améliorer la situation française Analyse fondée sur l analyse de critères quantitatifs et qualitatifs de performance La recherche avance, la vie progresse. 60 CS Mastère Pharmaco-clinique

31 Un échantillon significatif Abbott Amgen Astra Zeneca BMS Boehringer Ingelheim GSK Ipsen Lilly MSD Novartis Pfizer Pierre Fabre Roche Servier Sanofi Aventis Sanofi Pasteur Sanofi Pasteur MSD Schering Plough Wyeth 19 laboratoires pharmaceutiques représentant 61,9 % de part de marché Enquête France : 396 études (vs 329 en 2006) patients (vs en 2006) centres (vs en 2006) Comparaison internationale : 385 études (vs 258 en 2006) +39% +65% patients (vs en 2006) centres (vs en 2006) +19% +76% +126% +71% La recherche avance, la vie progresse. 61 CS Mastère Pharmaco-clinique Place de la France France Aut. Eur. Ouest* Allemagne Pays de l'est** Espagne Italie Canada Australasie Etats-Unis Roy. Uni Scandinavie Am. Latine Asie Moyen Or. Nbr d'études Pays de l'est** Etats-Unis Aut. Eur. Ouest* France Allemagne Am. Latine Asie Scandinavie Roy. Uni Canada Italie Espagne Australasie Moyen Or. Nbr de Patients Ratio Patients /1 Mo hab % Total Patients 18% 13% 9% 8% 8% 8% 7% 7% 5% 5% 5% 4% 3% 1% Rappel Enquête % 17% 8% 4% 3% Europe 385 Europe *Autres Pays de l Europe de l Ouest : Andorre, Autriche, Belgique, Grèce, Irlande, Luxembourg, Malte, Pays-Bas, Portugal et Suisse **Pays de l Est : Arménie, Bosnie-Herzégovine, Bulgarie, Croatie, Estonie, Hongrie, Géorgie, Lettonie, Lituanie, Pologne, Rép. Tchèque, Roumanie, Russie, Serbie, Slovaquie, Slovénie, Ukraine % La recherche avance, la vie progresse. 62 CS Mastère Pharmaco-clinique

32 Aires thérapeutiques: place de l oncologie/hématologie % 18% Autres 7% 11% 14% 16% 39% 11% 9% 15% 22% 25% Vaccins / Anti-infectieux Inflammation / Rhumatologie SNC / Gériatrie / Alzheimer / Dépression Cardiovasculaire / Métabolisme / Diabète Oncologie / Hématologie n = 396 n = 329 France La recherche avance, la vie progresse. 63 CS Mastère Pharmaco-clinique Pourcentage d études réalisées en France par phase % 21% 15% 44% 1% 12% 18% 40% Phase non définie Phase IIA Phase IIB Phase IIIA Phase IIIB 17% 29% n = 396 n = 329 France La recherche avance, la vie progresse. 64 CS Mastère Pharmaco-clinique

33 2. Analyses quantitatives 2.2 Analyses comparatives (tous pays) Nombre de patients recrutés 2008 Ratio du nombre de patients recrutés pour 1 million d habitants 2006 Ratio du nombre de patients recrutés pour 1 million d habitants Scandinavie 833 Scandinavie 419 Canada 443 Canada 204 France 400 Aut. Eur. Ouest* 191 Aut. Eur. Ouest* 391 France 190 Espagne 308 Allemagne 155 Allemagne Roy. Uni Italie Europe 274 Espagne Australasie Italie Europe 123 Pays de l'est** 178 Roy. Uni 78 Australasie 141 Etats-Unis 78 Etats-Unis 133 Pays de l'est** 72 La recherche avance, la vie progresse. 65 CS Mastère Pharmaco-clinique Nombre moyen de patients recrutés par étude 2008 Nombre moyen de patients recrutés par étude Etats-Unis Nombre moyen de patients recrutés par étude Etats-Unis 168 Roy. Uni 98 Allemagne 66 Allemagne Pays de l'est** Canada Asie Tous Pays 74 Europe 70 Pays de l'est Asie Moyen Or. Australasie Tous Pays 53 Italie 66 Italie 48 Am. Latine 64 Espagne 47 France Scandinavie Canada France Europe 46 Espagne 56 Roy. Uni 45 Moyen Or. 47 Am. Latine 38 Autres Eur. Ouest 43 Scandinavie 33 Australasie 38 Autres Eur. Ouest 30 La recherche avance, la vie progresse. 66 CS Mastère Pharmaco-clinique

34 Nombre moyen de patients recrutés par centre actif en fonction de l aire thérapeutique Système Nerveux Central / Gériatrie / Alzheimer Oncologie / Hématologie Cardio Vasc. / Métabolisme / Diabète Am. Latine Scandinavie Etats-Unis Pays de l'est** Allemagne Canada Asie Moyen Or. Australasie Italie France Autres Eur. Ouest Espagne Roy. Uni 10,5 10,4 9,2 8,8 8,4 Tous 7,9 Pays 6,9 6,5 7,7 6,5 6,0 5,7 5,7 5,3 4,8 Asie Moyen Or. Pays de l'est** France Am. Latine Autres Eur. Ouest Italie Scandinavie Allemagne Espagne Australasie Roy. Uni Canada Etats-Unis 6,5 6,0 5,9 5,6 4,9 4,8 4,7 4,4 4,7 4,2 4,0 4,0 4,0 3,9 Tous Pays 5 Pays de l'est** Asie Scandinavie Am. Latine Italie Roy. Uni Allemagne Espagne Autres Eur. Ouest Australasie Moyen Or. Canada Etats-Unis France 25,8 21,2 17,3 16,7 Tous 15,4 Pays 14,8 16,2 14,1 12,7 11,9 11,8 10,6 9,5 8,5 8,0 Scandinavie Am. Latine Roy. Uni Pays de l'est** Asie Canada Italie France Autres Eur. Ouest Allemagne Australasie Espagne Etats-Unis Moyen Or. Inflammatoire / Rhumatologie 29,5 20,6 15,5 13,7 Tous 9,1 8,8 Pays 8,5 11,7 8,0 7,9 7,9 6,6 6,6 5,1 4,0 Scandinavie Pays de l'est** Espagne France Autres Eur. Ouest Roy. Uni Allemagne Italie Am. Latine Asie Canada Moyen Or. Etats-Unis Australasie Vaccins / Anti-infectieux 48,8 36,1 Tous 29,2 Pays 24,4 24,8 23,4 21,1 16,8 13,1 12,1 8,6 6,0 5,3 3,9 81,1 La recherche avance, la vie progresse. 67 CS Mastère Pharmaco-clinique Vitesse moyenne de recrutement 2008 Vitesse moyenne de recrutement (nbr de patients recrutés par centre par mois) 2006 Vitesse moyenne de recrutement (nbr de patients recrutés par centre par mois) Pays de l'est** 3,9 Pays de l'est 2,5 Scandinavie 3,8 Am. Latine 2,2 Allemagne Moyen Or. Am. Latine Autres Eur. Ouest Espagne France Etats-Unis Roy. Uni Asie Italie Canada Australasie 1,3 1,2 1,1 1,8 2,3 2,2 2,2 2,2 2,1 2,1 3,4 Europe 3,1 2,8 Tous Pays 2,5 Asie Moyen Or. Scandinavie Autres Eur. Ouest Australasie Espagne France Italie Allemagne Canada Roy. Uni Etats-Unis 1,0 0,8 1,8 Europe 1,8 1,7 Tous 1,6 Pays 1,4 1,7 1,3 1,2 1,4 1,9 1,8 2,1 La recherche avance, la vie progresse. 68 CS Mastère Pharmaco-clinique

35 Vitesse moyenne de recrutement et phases IIA 2008 Vitesse moyenne de recrutement (nbr de patients recrutés par centre par mois) Phase IIA 2006 Vitesse moyenne de recrutement (nbr de patients recrutés par centre par mois) Phase IIA Am. Latine France 1,5 Pays de l'est 3,2 Autres Eur. Ouest 0,8 Italie 1,5 Italie 0,6 Asie 1,5 Espagne 0,6 Allemagne 1,4 Australasie 0,6 Roy. Uni 1,3 Etats-Unis 0,6 Espagne 1,1 Scandinavie 0,6 Am. Latine 0,8 Moyen Or. 0,5 Etats-Unis 0,6 Roy. Uni 0,5 Canada 0,5 3,8 Pays de l'est** 1,2 Autres Eur. Ouest 2,9 Tous Canada 1,1 France 1,6 Pays 1,9 Asie 1,1 Tous Australasie 1,5 Pays Allemagne 0,9 1 Scandinavie 1,5 La recherche avance, la vie progresse. 69 CS Mastère Pharmaco-clinique Perception de la France par les fonctions internationales [Moyenne des différents scores obtenus par le pays pour chacun des critères considérés. L évaluation étant basée sur un score de 0 (le moins bon) à 5 (le meilleur)] 2008 Qualité des investigateurs Cohérence avec les objectifs de recrutement 2006 Qualité des investigateurs Cohérence avec les objectifs de recrutement Pays de l'est 3,6 Pays de l'est 4,1 Allemagne 3,5 Pays de l'est 3,8 Etats-Unis 3,5 France 3,4 Pays de l'est 3,4 Allemagne 3,3 Allemagne 3,5 Allemagne 3,2 France 3,3 Etats-Unis 2,8 France 3,3 Etats-Unis 3,0 Roy. Uni 3,2 France 2,7 Roy. Uni 3,3 Roy. Uni 2,8 Etats-Unis 3,1 Roy. Uni 2,6 Simplicité des autorisations administratives Organisation en Recherche Clinique Simplicité des autorisations administratives Organisation en Recherche Clinique France 3,3 Etats-Unis 4,7 Etats-Unis 3,4 Etats-Unis 3,7 Allemagne 3,3 Roy. Uni 3,4 Allemagne 3,3 Roy. Uni 3,3 Etats-Unis 3,2 France 3,4 France 2,8 Allemagne 3,3 Roy. Uni 3,1 Allemagne 3,4 Pays de l'est 2,5 France 2,9 Pays de l'est 2,6 Pays de l'est 2,6 Roy. Uni 2,5 Pays de l'est 2,9 La recherche avance, la vie progresse. 70 CS Mastère Pharmaco-clinique

36 Dans un programme de développement clinique avec participation française La position de la France se maintient par rapport à l ensemble des pays La France améliore ses performances en termes de nombre de patients recrutés par étude, de vitesse de recrutement et de cohérence avec les objectifs de recrutement Phases précoces de développement Onco/hématologie Mais elle semble s éloigner de la moyenne européenne: Notamment du fait de la progression de certains pays comme l Allemagne et la Scandinavie Mais surtout de celle du Royaume-Uni qui compense le recul constaté lors de la précédente enquête La perception de la France par les fonctions internationales semble avoir globalement progressé Les Pays de l Est restent toujours en tête en terme de productivité globale L Amérique Latine et l Asie sont de plus en plus compétitives La recherche avance, la vie progresse. 71 CS Mastère Pharmaco-clinique Enquête France : les délais Approbation du protocole par les CPP Signature des contrats hospitaliers Soumission au CCPPRB Délai médian entre la soumission et l'approbation 49 jours (1j / 781j) 50 jours (Enquête 2006) Non disponible en 2006 Approbation du CCPPRB Approbation du protocole par l AFSSAPS Délai médian entre la soumission et l'approbation Soumission àl AFSSAPS 53 jours (1j/ 397j) -2% Approbation de l AFSSAPS Délai moyen 58,7 jours Soumission au CPP Signature 1 er contrat hospitalier Délai médian entre la soumission et la signature du 1er contrat hospitalier 140 jours (2006) 124,5 jours (1j/ 823j) Délai médian entre la soumission et la 247 jours (49j / 1075j) signature du dernier contrat hospitalier 299 jours (Enquête 2006) Signature dernier contrat hospitalier -11% -17% La recherche avance, la vie progresse. 72 CS Mastère Pharmaco-clinique

37 Situation en France La transposition de la directive études cliniques a été réussie : les délais sont conformes L analyse détaillée par CPP montre une forte hétérogénéité Délais de signature des contrats hospitaliers à optimiser L analyse DIRRC montre une grande disparité d activité entre les 7 inter-régions et un potentiel important de patients CeNGEPS La recherche avance, la vie progresse. 73 CS Mastère Pharmaco-clinique Conclusion générale La France a progressé Nos principaux compétiteurs internationaux (Scandinavie, Allemagne, Royaume-Uni) ont progressé plus vite se mobiliser pour poursuivre nos efforts La recherche avance, la vie progresse. 74 CS Mastère Pharmaco-clinique

38 Les 5 propositions du Leem 1. Soutenir une politique réglementaire volontaire, au niveau de l AFSSAPS pour les essais précoces notamment et au niveau des CPP dont l harmonisation est indispensable 2. Organiser la recherche clinique, de manière plus efficace en s appuyant sur le CeNGEPS et la réforme des hôpitaux: - en simplifiant les circuits administratifs - en développant les réseaux d investigation clinique ville hôpital - en prenant en compte dans les MERRI les activités de recherche clinique industrielle 3. Professionnaliser encore plus la recherche clinique : - en développant les nouvelles filières de métiers à l hôpital (ARC TEC ) - en mettant en place des équipes hospitalières dédiées à la recherche clinique - en valorisant l activité de recherche clinique dans les carrières hospitalières - en donnant une place beaucoup plus importante à la recherche clinique tant dans la formation initiale que dans la FMC La recherche avance, la vie progresse. 75 CS Mastère Pharmaco-clinique Les 5 propositions du Leem 4. Poursuivre la construction d un environnement médical et scientifique favorable : - en s appuyant sur les efforts faits pour la qualité des soins - en augmentant sensiblement la reconnaissance internationale des experts médicaux français - en améliorant la visibilité des centres d excellence et des plates-formes de recherche translationnelle - en maintenant un crédit d impôt recherche attractif 5. Améliorer l image de la recherche clinique auprès du grand public grâce à des campagnes menées sous l égide de la DGS et avec l aide du CeNGEPS La recherche avance, la vie progresse. 76 CS Mastère Pharmaco-clinique

39 Mise à disposition du rapport complet Leem ( ) Leem Recherche ( Thérapie, 2008, vol. 63, n 5, pp septembre octobre 2008 La recherche avance, la vie progresse. 77 CS Mastère Pharmaco-clinique Les essais cliniques à l hôpital : le Centre National de Gestion des Essais de Produits de Santé (CeNGEPS) La recherche avance, la vie progresse. 39

40 La création du Centre National de Gestion des Essais de Produits de Santé Un constat industriel issu des enquêtes 2002 et 2004 Une volonté politique pour améliorer l attractivité de la France pour la R & D faite par l industrie pharmaceutique Une réalisation collective de : 3 ministères (santé recherche / industrie / finances) Leem industriels La recherche avance, la vie progresse. 79 CS Mastère Pharmaco-clinique Le CeNGEPS : un calendrier ambitieux Initiative politique en 2005 Création du GIP en 2006 Lancement de l appel d offre en avril 2007 Financement des projets début 2008 Première évaluation : octobre 2008 Reconduction des financements des projets en 2009 La recherche avance, la vie progresse. 80 CS Mastère Pharmaco-clinique

41 Le CeNGEPS : composition Groupement d intérêt public regroupant les principaux opérateurs de la Recherche clinique en France : Les industriels (49 %) L INSERM(9 %) Les hôpitaux publics (CHU et autres) ( 42 %) D autres partenaires impliqués : Afssaps, FHF, FNCLCC La recherche avance, la vie progresse. 81 CS Mastère Pharmaco-clinique Le CeNGEPS : organisation Financement par l industrie pharmaceutique (10 M d euros par an pendant 4 ans) Mission : recruter plus, plus vite et mieux dans les études industrielles menées à l hôpital Structure légère (un directeur, une secrétaire) opérant au niveau national, relayé au niveau régional par les directions inter-régionales de recherche clinique (DIRRC) La recherche avance, la vie progresse. 82 CS Mastère Pharmaco-clinique

42 Ministère de la santé 7 et pôles des (DIRRC) solidarités DIRRC «Nord-ouest/G4» DIRRC «Ile de France» DIRRC «Nord-est» DIRRC «Grand-ouest» une gestion décentralisée DIRRC «Rhône-Alpes/Auvergne» DIRRC «Sud-ouest» DIRRC «Sud-méditerranée» La recherche avance, la vie progresse. 83 CS Mastère Pharmaco-clinique Le CeNGEPS : les actions 1. Réalisation d une cartographie des centres / capacités d inclusion en France 2. Harmonisation des outils informatiques de gestion administrative des essais industriels à l hôpital 3. Mise à disposition de personnel administratif interlocuteur privilégié des industriels 4. Financement de personnel technique dédié aux études cliniques industrielles 5. Financement dédié aux réseaux d investigation clinique (personnel organisation) La recherche avance, la vie progresse. 84 CS Mastère Pharmaco-clinique

43 Le CeNGEPS : le suivi des actions Appel à projet : Etat des lieux Propositions d actions Evaluation des projets par des équipes d industriels et d hospitaliers Ré-attribution des crédits en 2009 et 2010 Evaluation après 4 ans : poursuite des actions? La recherche avance, la vie progresse. 85 CS Mastère Pharmaco-clinique La Biotech La recherche avance, la vie progresse. 86 CS Master Pharmaco-clinique

44 Biotechnologies, des techniques très utilisées par les entreprises du médicament La biotechnologie recouvre l'ensemble des techniques qui utilisent les ressources du vivant (tissus, cellules, protéines..) pour concevoir ou produire des biens, des services, des connaissances. Concrètement, les médicaments issus des biotechnologies comprennent des médicaments dont la production est issue d'organismes vivants ou de leurs composants cellulaires = Biomédicaments Exemple : l'insuline humaine, les interférons, l'hormone de croissance, les facteurs antihémophiliques ou les anticorps monoclonaux des médicaments relevant de la chimie de synthèse, mais dont la conception a fait appel aux biotechnologies, à travers l'identification d'une cible cellulaire nouvelle par exemple Exemple : antiprotéases dans les thérapies contre le VIH, inhibiteurs de tyrosine kinase En 2006, le marché des biomédicaments est estimé à 59 Mds de $. L Europe détient 16% des parts de ce marché. D ici 2010, la croissance des biotech devrait s établir autour de 12% par an. La recherche avance, la vie progresse. 87 CS Mastère Pharmaco-clinique Les biomédicaments 3. Le marché... Sont «issus du vivant» issus de la technologie de l ADN recombinant issus de l expression contrôlée de gènes codant pour des protéines issus des méthodes à base d'hybridomes et d'anticorps monoclonaux Nécessitent la mise en œuvre de procédés de haute technicité Bioproduction Contribuent au développement de l arsenal thérapeutique depuis le début des années 80 Première insuline recombinante en biomédicaments disponibles en 2008 en France La recherche avance, la vie progresse. 88 CS Mastère Pharmaco-clinique

45 3. Le Parts des biomédicaments parmi les nouvelles molécules approuvées par la FDA Nombre 70 Part des biomédicaments 70% % % % % 30% 20% 10% % Biomédicaments Médicaments chimiques Part des biomédicaments La recherche avance, la vie progresse. 89 CS Mastère Pharmaco-clinique Le marché Biomédicaments en développement clinique 633 Biomédicaments en développement clinique Sources : PhRMA 2008 NB: Certains produits en développement peuvent être listés dans plus d une situation pathologique La recherche avance, la vie progresse. 90 CS Mastère Pharmaco-clinique

46 Quelques chiffres clés 3. Le marché Marché pharmaceutique mondial 712 Milliards$ en 2007 Prévision : 837 Milliards$ en 2012 Marché des biomédicaments 71 Milliards$ en 2007 Prévision : 127 Milliards$ en 2011 Dont anticorps monoclonaux 22 Milliards$ en 2007 Prévision : 42 Milliards$ en 2010 Marché des biothérapies (thérapie tissulaire, cellulaire, génique) 145 Millions$ en 2005 Prévision : 2,1 Milliards$ en 2015 La recherche avance, la vie progresse. 91 CS Mastère Pharmaco-clinique Le Les biomédicaments dans le marché mondial des médicaments Ventes mondiales (Mds$) , ventes mondiales des biomédicaments ventes mondiales hors biomédicaments Le marché pharmaceutique mondial La recherche avance, la vie progresse. 92 CS Mastère Pharmaco-clinique