Atelier 5 : Médicaments et thérapies pour les maladies rares

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1 Atelier 5 : Médicaments et thérapies pour les maladies rares Président : Christophe DUGUET Rapporteur : Dr. Chrystel JOUAN FLAHAULT

2 INTERET ET CONTEXTE La question des médicaments orphelins Les deux premiers PNMR n ont pas eu de mesures concernant spécifiquement le développement de médicaments orphelins. Pourtant, l amélioration de la structuration de la recherche sur les maladies rares permet de multiplier les pistes thérapeutiques. La question de l accès aux traitements L accès le plus précoce possible des malades concernés par des maladies rares aux nouveaux traitements est un enjeu majeur. Le processus est cependant complexe et l introduction de critères médicoéconomiques soulève des inquiétudes. La question des médicaments prescrits Hors-AMM Plus de 500 médicaments seraient, en l absence d alternatives thérapeutiques, prescrits hors AMM pour des maladies rares. La Loi de décembre 2011 a instauré le dispositif des RTU qui va permettre d encadrer et de sécuriser une minorité de ces utilisations. Pour les autres utilisations hors AMM les perspectives sont pleines d incertitudes.

3 LES QUESTIONS POSEES Faut-il des incitations supplémentaires au niveau national pour renforcer le développement de médicaments orphelins? Les procédures nationales d accès au marché et de fixation des prix sont-elles adaptées aux spécificités des maladies rares? Quelles sont ces spécificités et comment améliorer et accélérer les procédures? Peut-on sécuriser et développer pour tous les malades l accès à des traitements aujourd hui utilisés hors AMM? Faut-il créer un nouveau dispositif règlementaire? Quel rôle pour les centres de référence?

4 LES PROPOSITIONS ET/OU ACTIONS ENVISAGEES Faut-il des incitations supplémentaires au niveau national pour renforcer le développement de médicaments orphelins Développer des incitations (organisationnelles) : facilitation des PPP, accélération des procédures, développement des bases de données et des registres (suivi, bon usage) Différencier les logiques et les enjeux des laboratoires internationaux versus PME et TPME françaises (enjeux en termes d emploi et d économie) Nécessité d une amélioration de la transparence et de stabilité des règles et des dispositifs de soutien déjà existants

5 LES PROPOSITIONS ET/OU ACTIONS ENVISAGEES Les procédures nationales d accès au marché et de fixation des prix sont-elles adaptées aux spécificités des maladies rares? Quelles sont ces spécificités et comment améliorer et accélérer les procédures? Prendre en compte la très grande hétérogénéité des maladies rares Etre très vigilant sur l utilisation de la médico-économie : risque de basculement sans discernement dans la logique QALY anglosaxonne Nécessité de prise en compte de spécificités maladies rares distribution dans les hôpitaux conditional pricing? conditional market access? Etc

6 Hétérogénéité maladies rares 2,8% des maladies rares présentent une prévalence oscillant entre 1 cas pour habitants et 1 cas pour habitants et concernent à malades en France 5,5% des maladies rares présentent une prévalence oscillant entre 1 cas pour habitants et 1 cas pour habitants et concernent 600 à malades en France 27,8% maladies rares présentent une prévalence oscillant entre 1 cas pour habitants et 1 cas pour habitants et concernent 6 à 600 malades en France 63,9% maladies rares présentent une prévalence inférieure à 1 cas pour 10 millions et concernent entre 0 et 5 malades en France.

7 LES PROPOSITIONS ET/OU ACTIONS ENVISAGEES Peut-on sécuriser et développer pour tous les malades l accès à des traitements aujourd hui utilisés hors AMM? Faut-il créer un nouveau dispositif règlementaire? Quel rôle pour les centres de référence? Le nouveau dispositif RTU n est de fait utilisable que pour une minorité de situations et il faut inventer de nouveaux dispositifs pour toutes les autres situations Inventer un dispositif permettant de garantir un retour sur investissement pour les laboratoires prêts à s investir dans du repositionnement de molécules utilisées hors AMM Mobiliser les autres pays européens dans la résolution des problèmes posés par les utilisations hors AMM de molécules anciennes

8 Composition de l Atelier Président : Christophe DUGUET Rapporteur : Dr. Chrystel JOUAN-FLAHAULT Témoin Alliance : Hélène GAILLARD Les intervenants : Christian DELEUZE, Président Genzyme France Jérémie WESTERLOPPE, Directeur des affaires économiques et gouvernementales, CELGENE Annie LORENCE, ANSM référente RTU