Critères de qualité et recevabilité des études PEP bilan des études post-inscription à la HAS

Dimension: px

Commencer à balayer dès la page:

Download "Critères de qualité et recevabilité des études PEP bilan des études post-inscription à la HAS"

Melanie Renaud
il y a 7 ans
Total affichages :

1 Critères de qualité et recevabilité des études PEP bilan des études post-inscription à la HAS Dr Anne D ANDON Judith Fernandez Marion Pinet Service Evaluation des Médicaments Haute Autorité de Santé

2 01 Introduction

Médical Rendu (SMR) & progrès thérapeutique ou diagnostique (ASMR) CT Avis SMR

3 1 = Autorisation de Mise sur le Marché Critères = Qualité Efficacité Sécurité CHMP Avis Com AMM Décision d AMM 2 = Accès au remboursement Critères = Service Médical Rendu (SMR) & progrès thérapeutique ou diagnostique (ASMR) CT Avis SMR UNCAM Taux Ministère Santé & Sécurité Sociale Décision d inscription ASMR CEPS Prix 3

4 Contenu des avis de la Commission de la Transparence 1. Principales données disponibles 2. Etudes en cours 3. Place du médicament dans la stratégie thérapeutique 4. Population cible 5. SMR et ASMR, recommandations Demande de données complémentaires

5 Demandes de données complémentaires Premières demandes en 1997 Quel bilan aujourd'hui? Analyse rétrospective des études postinscriptions de 2009 à

6 02 Méthodes

7 EPI demandées entre 01/01/2009 et 31/12/ Contexte de la demande Demandeur (CT/CEPS/DGS) Domaine thérapeutique SMR/ASMR (initial/final) Population cible Objectif(s) de la demande 2. Caractéristiques des EPI Type d étude (terrain, BDD) Type d analyse (descriptive ou analytique) Modalités de réalisation (partenariats) Prise en considération des études existantes Evaluation des protocoles par la HAS 3. Impact sur les évaluations Pour les études terminées SMR et ASMR 7

8 03 Demande d une EPI : quel contexte?

9 Caractéristiques générales Entre 2009 et 2014 : 91 demandes d EPI 79 spécialités 64 indications AMM européenne dans 97% des cas 3 AMM exceptionnelles 1 AMM conditionnelle (2 demandes)

10 Demandeur Organisation N % CT CEPS DGS

11 Alternatives thérapeutiques? Nouvelle classe pharmacologique Oui Non Existence d alternatives thérapeutiques Oui Non N % N %

12 Domaines thérapeutiques Classification ATC N % Syst. digestif et métabolique Sang et organes hématopoïétiques Syst. cardiovasculaire Dermatologie Syst. génito-urinaire et hormones sexuelles Prep. systémique hormonale Anti-infectieux Antinéoplasique et immunomodulateurs Syst. Musculo-squelettique Syst. Nerveux Syst. Respiratoire Organes sensoriels Autre ,8 11,0 5,5 2,2 3,3 1,1 6,6 34,1 4,4 9,9 3,3 6,6 3,3 12

13 Motif d examen par la commission de la Transparence Motif d examen N % Inscription Extension d ins. Réévaluation Réinscription

14 Conclusions de la CT : SMR SMR Important Modéré Faible Insuffisant Avis avec EPI N (%) 72 (74,2) 10 (10,3) 9 (9,3) 6 (6,2) Avis CT * N (%) 395 (70,2) 58 (10,3) 27 (4,8) 83 (14,7) NB : 91 demandes 97 SMR * rapport d activité entre 2009 et 2014 inscription + extension d indication 14

15 Conclusions de la CT : ASMR ASMR Majeure (I) Importante (II) Modeste (III) Mineure (IV) Absence (V) Avis avec EPI N (%) 0 (0,0) 8 (8,2) 14 (14,4) 37 (38,1) 38 (39,2) Avis CT * N (%) 11 (2,2) 22 (4,5) 51 (10,4) 115 (23,5) 490 (59,4) NB : 91 demandes 97 ASMR * rapport d activité entre 2009 et 2014 inscription + extension d indication 15

16 Populations cibles Population cible N % % cumulé <100 [100 ; 1000[ [1000 ; 10000[ [10000 ; [ [ ; [ [ ; [ >= ,5 17,6 14,3 26,4 15,4 8,8 9,9 NB : dans 2 demandes d EPI la population cible n a pu être quantifiée 5,5 23,6 38,2 65,2 80,9 89,

17 Objectifs de la demande Objectifs N % Condition de prescription et/ou d utilisation Efficacité Impact sur la morbi/mortalité Impact sur le système de soin Observance Qualité de vie Tolérance Médico-économique

18 Objectifs de la demande Nombre d objectifs par EPI

19 04 Réponse à la demande : quelles méthodologies?

20 Réponse à la demande : quelles méthodologies? Données générales 91 demandes d EPI : 76 protocoles validés 74 études pharmaco-épidémiologiques 1 essai clinique 1 extension d un essai clinique* * accompagnée d une étude pharmaco-épidémiologique 20

21 Réponse à la demande : quelles méthodologies? Nombre d études mises en place par an (au 30/04/2015) NB : date = inclusion du 1 er patient ou date de validation du protocole pour les études déjà mises en place ou sur base de données 21

22 Sources des données Sources des données N % Terrain Base de données ,8% 13,2 % Etude de terrain : recueil des données de manière transversale, prospective ou ambispective (via médecins majoritairement) Etude sur base de données : dont 6 sur SNII-RAM et 2 EGB 22

23 Type d analyse Type d étude N % Descriptive, non comparatif Analytique, comparatif

24 Typologie des données Exhaustivité des données 69 études (91 %) sur échantillon 7 (9 %) registres Origine des données 72 % de données françaises 16 % de données européennes 12 % de données internationales (dont Europe) 24

25 Parteunariats Partenariat N % Public/privé Entre laboratoire Aucun % dans le cadre d un partenariat 25

26 Mutualisation des EPI EPI intégrée à une demande /étude déjà existante N % Non Oui à la demande de l EMA (PGR) 5 à partir de cohortes publiques déjà existantes 5 études déjà mise en place par le laboratoire 26

27 Evaluation des protocoles Commentaires de la HAS N % Aucun Sélection Information Interprétation Schéma de l étude Non évalué Dans plus de 85 % des cas le protocole a été amendé 27

28 05 EPI et nouvel examen par la Commission de la transparence

29 EPI et nouvel examen par la CT Réexamen par la Commission 20 spécialités réexaminées depuis la demande d EPI (21 avis) 11 avis intégrant des résultats (finaux ou partiels) d EPI SMR : inchangé : n=6 augmenté n=1* diminué n=4 (antiarthrosiques**) ASMR : inchangé n= 5 non applicable (SMRi) ou non réévalué : n= 6 * Réévaluation comprenant d autres données ** SMR faible conditionné à l EPI 10 avis sans résultats d EPI : examen avant les résultats de l EPI 29

30 06 Résumé & Conclusion

31 Bilan des EPI : résumé 1. Contexte des demandes : Entre 2009 et 2014 : 91 demandes Médicaments concernés : Avec ASMR > V Population cible < Quelques domaines fortement représentés (cancérologie, maladies auto-immunes, maladies rares) Entre 2 et 3 objectifs par demande : Conditions d utilisation > tolérance > efficacité 31

32 Bilan des EPI : résumé 2. Méthodologies : Etudes pharmaco-épidémiologiques de terrain restent majoritaires 29 % d études coordonnées avec une demande l EMA 20 % des EPI dans le cadre d un partenariat 32

33 Bilan des EPI : résumé 3. Impact SMR/ASMR : 11 médicaments réexaminés avec données EPI 4 baisses de SMR ASMR inchangées 33

34 Bilan des EPI : conclusion Depuis 2013 : Comité de coordination CEPS-CT Orientations de travail Limiter le nombre d objectifs Coordonner les demandes Développer les études sur base de données Inciter le recours aux cohortes déjà existantes et aux partenariats Encourager la publication des résultats 34

Documents pareils

Contraintes liées aux aspects économiques, impact de la T2A : le point de vue de l industriel

Contraintes liées aux aspects économiques, impact de la T2A : le point de vue de l industriel Jean-Michel Hotton Directeur des relations institutionnelles Laboratoire Pfizer 10 ème Journées Nationales