L ALLIANCE MALADIES RARES LA VOIX DES PERSONNES ATTEINTES DE MALADIES RARES

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1 L ALLIANCE MALADIES RARES LA VOIX DES PERSONNES ATTEINTES DE MALADIES RARES

2 Les maladies sont rares mais les malades sont nombreux Définies par une prévalence < à 1/2000 En France : moins de personnes pour une maladie donnée mais en tout plus de 3 millions de Français atteints Par exemple malades atteints de drépanocytose à malades atteints de mucoviscidose malades atteints de myopathie de Duchenne 400 à 500 malades atteints de leucodystrophie quelques cas de progéria ou vieillissement précoce (moins de 100 cas dans le monde).

3 Quelques chiffres sur les maladies rares 65 % des maladies rares débutent durant l enfance 65 % sont graves et invalidantes Déficit moteur, sensoriel ou intellectuel dans la moitié des cas, à l origine d une incapacité réduisant l autonomie dans un cas sur trois Pronostic vital est mis en jeu dans la moitié des cas 80 % sont d origine génétique Douleurs chroniques chez un malade sur cinq 6 à 7000 maladies rares identifiées à ce jour 1 personne sur 20 est concernée directement ou indirectement

4 La marguerite symbole des maladies rares

5 Solidaires et unis face à un sentiment commun de désarroi Désarroi, face à : L errance diagnostique (durée moyenne de 2 ans et 8 mois) Aux insuffisances de la prise en charge Absence de traitement, de médicament voire même de recherche À l isolement Solidaires et unis : création de L Alliance Maladies Rares 1999 : Les Etats Généraux de la Santé et son Forum citoyen : «Maladies rares et système de santé» 24 février 2000 : création de l Alliance Maladies Rares

6 Alliance Maladies Rares Des malades, des associations, un collectif Association loi 1901, l Alliance Maladies Rares est, comme l indique le préambule de ses statuts, «un collectif, un mouvement, un réseau» Septembre associations Septembre associations Création 24 févier associations associations Notre collectif représente aujourd hui plus 200 associations, 2000 maladies rares, 3 millions de personnes.

7 Alliance Maladies Rares Ses missions Faire connaître et reconnaître les maladies rares auprès du public et des pouvoirs publics Améliorer la qualité de vie des personnes Promouvoir l espoir de guérison par la recherche Faire du malade un acteur de santé Un concept innovant : le malade expert Aider les associations à remplir leur propre mission

8 Alliance Maladies Rares : Sensibiliser le grand public Journée Internationales des Maladies Rares Opération de sensibilisation dans les écoles 28 février 2014 Forums Régionaux La Marche des Maladies Rares Toute l année 7 décembre 2013

9 Alliance Maladies rares Des évènements emblématiques La Marche des Maladies Rares

10 Alliance Maladies rares Evènements d information RIME Forums nationaux (Médicament, ETP) Journées de réflexions éthiques Conférence EUROPLAN Forum recherche/afm-téléthon Forum Orphanet

11 Alliance Maladies rares Les ateliers & formations Formation à l écoute Formation communication (réseaux sociaux) Ateliers Présidents Ateliers Education Thérapeutique du Patient (ETP) Ateliers Médicament

12 Alliance Maladies rares Les actions en région Les Forums maladies rares Les Rencontres régionales de l Alliance Maladies Rares Les Cafés maladies rares et les journées de sensibilisation.

13 Alliance Maladies rares La collection Le Guide Pratique "LES MALADIES RARES" (2011) Le Guide Pratique de la Recherche (2013) Collection Fiches Pratiques «Médicament» (2014) Le Guide Pratique d Education Thérapeutique du Patient (2014)

14 Alliance Maladies rares La collection Edition spéciale «Maladies Rares» du Petit Quotidien Un livre témoignage «Maladies rares : ils témoignent» (2010) Les goodies «Marguerite» Le flyers Les badges et autocollants Le bracelet d Ambassasdeur des maladies rares La boîte "marguerite"

15 II. L ALLIANCE DANS LA PLATEFORME MALADIES RARES

16 Fondatrice de la Fondation maladies rares La création de la Fondation maladies rares s'inscrit en cohérence et en complémentarité avec les axes définis dans le cadre du 2 ème Plan National Maladies Rares ( ) dont elle constitue l une des mesures phare Née de la volonté conjointe de ses fondateurs : l AFM-Téléthon, l Alliance Maladies Rares, l'inserm, la Conférence des Directeurs Généraux de Centres Hospitaliers Universitaires et la Conférence des Présidents d Université. Objectifs : fédérer les compétences et de créer des synergies favorisant l'émergence de nouvelles thérapeutiques.

17 L Alliance est située sur la côtés de : aux

18 III. LES PLANS NATIONAUX MALADIES RARES SOUTENUS PAR L ALLIANCE

19 PNMR 1 : axes : «Information des patients et des professionnels de santé» «Recherche et épidémiologie» «Référentiels, bonnes pratiques et prise en charge» «Organisation des soins pour les maladies rares» «Développement des partenariats européens» Un financement de plus de 100 M d euros.

20 PNMR 1 Des avancées majeures 131 centres de référence 502 centres de compétences La mise à niveau des laboratoires hospitaliers de génétique L aide accrue à la recherche clinique et fondamentale

21 PNMR 2 : AXES 15 mesures 47 actions 86,4 M Améliorer la qualité de prise en charge du patient (30,4 millions d'euros). Développer la recherche sur les maladies rares. (51 millions d'euros). Amplifier la coopération européenne et internationale (5 millions d'euros).

22 IV. L ALLIANCE MALADIES RARES, LA VOIX DES PERSONNES ATTEINTES DE MALADIES RARES EN FRANCE

23 Les représentations de l Alliance Représentations institutionnelles nationales : Comité de suivi du Plan national maladies rares II (COSPRO) Agence Nationale Sécurité du Médicament (ANSM) Conférence Nationale de Santé (CNS) Conseil National Consultatif des Personnes Handicapées (CNCPH) Groupe de réflexion associations de malades de l INSERM (GRAM) Représentations institutionnelles régionales : Agences Régionales de Santé (ARS) Conférences Régionales de Santé et de l Autonomie (CRSA) Comités de Protection des Personnes (CPP) Au sein des établissements hospitaliers (CRUQPC, Conseils de surveillance etc.) Groupes de travail inter-associatifs ou entre parties prenantes CISS, LEEM, SNITEM, NILE etc.

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