Pharmaco-économie. UE6 Cadre juridique du médicament. Ndeye Coumba NDIAYE UMR INSERM U 1122 IGE-PCV

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1 Pharmaco-économie UE6 Cadre juridique du médicament Ndeye Coumba NDIAYE UMR INSERM U 1122 IGE-PCV

2 Pharmaco-économie 1. Contexte 2. Définition et Objectifs 3. Les coûts 4. Les différents types d études

3 CONTEXTE Avènement de thérapeutiques innovantes Augmentation continue de la consommation de produits pharmaceutiques [et de services de soins en général] Fort impact sur les dépenses de santé Croissance rapide : 2011 : La consommation de soins et biens médicaux (CSBM) est évaluée à 180 milliards d [2 762 / habitant] En 60 ans, la part de la CSBM dans le PIB est passée de 2,6 % en 1950 à 9 % en 2011

4 CONTEXTE Avènement de thérapeutiques innovantes Augmentation continue de la consommation de produits pharmaceutiques [et de services de soins en général] Fort impact sur les dépenses de santé Évolution de la part de la dépense totale de santé dans le PIB des pays de l Organisation de coopération et de développement économique

5 CONTEXTE Avènement de thérapeutiques innovantes Augmentation continue de la consommation de produits pharmaceutiques [et de services de soins en général] Fort impact sur les dépenses de santé Financement Les fonds publics représentent la principale source de financement des dépenses de santé : 78% en 2009 (7% directement à la charge des patients) [Source : Panorama de la santé 2011 : Les indicateurs de l OCDE] Indépendant des revenus des consommateurs Ne suit pas véritablement la loi de l offre et de la demande

6 CONTEXTE Avènement de thérapeutiques innovantes Augmentation continue de la consommation de produits pharmaceutiques [et de services de soins en général] Fort impact sur les dépenses de santé RESSOURCES LIMITÉES Mise en jeu de la pérennité du système de protection sociale Nécessité de faire des choix si l on veut maintenir un système de santé de qualité accessible à tous RATIONNEMENT? RATIONALISATION

7 Pharmaco-économie 1. Contexte 2. Définition et Objectifs 3. Les coûts 4. Les différents types d études

8 DÉFINITION L évaluation pharmaco-économique est une analyse comparative des coûts et des conséquences ou résultats [mortalité, morbidité, qualité de vie] des programmes de santé Elle s applique aux médicaments, dispositifs médicaux, stratégies thérapeutiques Elle consiste à : 1. Mesurer les coûts 2. Mesurer les résultats [conséquences] 3. Combiner ces deux éléments

9 OBJECTIFS La pharmaco-économie a pour objectif d évaluer les programmes de santé afin d arbitrer des choix en santé publique C est un outil d aide à la décision qui permet d optimiser l aide médicale et les conditions de répartition des ressources

10 Pharmaco-économie 1. Contexte 2. Définition et Objectifs 3. Les coûts 4. Les différents types d études

11 LES COÛTS Avant de mesurer / valoriser les coûts, il faut répondre à deux questions : 1. Selon quelle perspective [point de vue]? Qui paye? 2. Quel type de coût considérer?

12 LES COÛTS LE POINT DE VUE DU PAYEUR Quatre perspectives peuvent être envisagées : Le point de vue du patient : Coût de prise en charge qui lui incombe (ticket modérateur) Le point de vue hospitalier : Prise en charge hospitalière de la pathologie Ressources financières, matérielles, humaines Ex : Administration d une spécialité injectable Le point de vue de l assurance maladie : Coûts remboursés Le point de vue sociétal : Prend en compte toutes les ressources engagées pour un patient Somme des différents coûts induits, quels que soient les agents économiques qui le supportent

13 LES COÛTS LES DIFFÉRENTS TYPES Trois catégories de coûts sont définies : Les coûts directs : Incluent les coûts médicaux (hospitalisation, consultations ambulatoires, médicaments, ) et non médicaux (transport, aide à domicile, ) directement reliés à la prise en charge de la maladie Valeur de l ensemble des ressources consommées Les coûts indirects : Correspondent aux conséquences d une pathologie et/ou de son traitement pour l économie générale Perte de production (arrêt de travail, perte d activité, ) Les coûts intangibles : Représentent le capital humain et psychologique (perte de bien-être causée par la maladie, anxiété, douleur, )

14 LES COÛTS LES DIFFÉRENTS TYPES Trois catégories de coûts sont définies : Les coûts directs : Incluent les coûts médicaux (hospitalisation, consultations ambulatoires, médicaments, ) et non médicaux (transport, aide à domicile, ) directement reliés à la prise en charge de la maladie Valeur de Coûts l ensemble totaux des ressources consommées Les coûts indirects : Correspondent aux conséquences d une pathologie et/ou de son traitement pour l économie générale Perte de production (arrêt de travail, perte d activité, ) Les coûts intangibles : Représentent Valorisation le monétaire capital humain difficile et et aléatoire du psychologique (perte de fait bien-être de leur nature causée subjective par la maladie, anxiété, douleur, ) Peuvent être incorporés dans la dimension qualité de vie des études

15 Pharmaco-économie 1. Contexte 2. Définition et Objectifs 3. Les coûts 4. Les différents types d études

16 LES DIFFÉRENTS TYPES D ÉTUDE Il existe quatre types d études pharmacoéconomiques : 1. L étude de minimisation des coûts (AMC) 2. L étude coût-efficacité (ACE) 3. L étude coût-utilité (ACU) Coût-avantage 4. L étude coût-bénéfice (ACB)

17 ÉTUDE DE MINIMISATION DES COÛTS Quelle stratégie est la moins coûteuse? Principe : Comparaison de deux traitements dont les conséquences cliniques [avantages] sont supposées équivalentes : Efficacité thérapeutique équivalente et effets indésirables comparables Seuls les coûts sont comparés But : Identifier le traitement qui minimise les coûts

18 ÉTUDE DE MINIMISATION DES COÛTS EXEMPLE Comparaison de : La perfusion continue (PC) (15mg/kg pendant 1h puis 30mg/kg/j en continu) À la perfusion intermittente (PI) (15mg/kg pendant 1h toutes les 12h) de vancomycine pour les infections graves à staphylocoque [Antimicrobial Agents and Chemotherapy 2001; 45(9):2460-7] Point de vue [perspective] considéré : Hôpital Coûts pris en compte : Coûts directs [coût des antibiotiques et des dosages de vancocinémie] 119 patients affectés par tirage au sort à l un des 2 traitements, suivis sur 36 mois

19 ÉTUDE DE MINIMISATION DES COÛTS EXEMPLE Résultats en termes d efficacité : Durée de traitement semblable entre PC et PI Échec du traitement : 13 PC et 11 PI Décès : 11 PC et 7 PI Très rares effets indésirables Les 2 stratégies thérapeutiques (PC et PI) sont jugées équivalentes en termes de résultats

20 ÉTUDE DE MINIMISATION DES COÛTS EXEMPLE Résultats en termes de coûts : Médicaments Suivi vancocinémie Total PI 152 $ 301 $ 453 $ PC 127 $ 193 $ 320 $

21 ÉTUDE DE MINIMISATION DES COÛTS EXEMPLE Résultats en termes de coûts : Médicaments Suivi vancocinémie Coût PC < Coût PI Total PI 152 $ 301 $ 453 $ PC 127 $ 193 $ 320 $

22 ÉTUDES COÛT - AVANTAGE Quand les conséquences cliniques [avantages] des traitements comparés (A et B) ne sont pas équivalents Il existe quatre cas de figures : A + d avantage que B ET coût de A < coût de B : choix = A A - d avantage que B ET coût de A > coût de B : choix = B A + d avantage que B ET coût de A > coût de B : choix =? A - d avantage que B ET coût de A < coût de B : choix =? Coût de l avantage supplémentaire?

23 ÉTUDES COÛT - EFFICACITÉ Comparaison d une nouvelle stratégie à une stratégie dite de référence Principe : Analyse bi-critère de deux traitements : Le coût L efficacité : Avantage mesuré en unités physiques Ex : taux de guérison, nombre d années de vie gagnées, nombre d'évènements coronariens évités, Coût de A Coût de B (en ) Efficacité de A Efficacité de B (en nombre d années de vie gagnées)

24 ÉTUDES COÛT EFFICACITÉ EXEMPLE 1 Étude de l intérêt des chimiothérapies adjuvantes dans le traitement du cancer du sein de stade précoce [C. Le Pen in Médicaments et hôpital : la nouvelle donne ] Étude sur 10 ans, comparant les stratégies thérapeutiques : A = chirurgie + radiothérapie B = chirurgie + radiothérapie + chimiothérapie (chimio adjuvante) Point de vue [perspective] considéré : Hôpital Coûts pris en compte : Coûts directs Efficacité évaluée / taux de récidives, mortalité toutes causes

25 ÉTUDES COÛT EFFICACITÉ EXEMPLE 1 Résultats en termes d efficacité : La stratégie B entraîne : Une diminution du risque relatif de récidives de 23,8% (p<0,00001) Une réduction de la mortalité toute cause de 15,2% (p<0,00001) Résultats en termes de coût : Stratégie A : d en moyenne Stratégie B : d en moyenne

26 ÉTUDES COÛT EFFICACITÉ EXEMPLE 1 Conclusion sur la chimiothérapie adjuvante : Surcoût de / stratégie A sur 10 ans en France récidives évitées soit par récidives évitée vies sauvées soit par vie sauvée Hypothèse : Patients ainsi traités ont une espérance de vie de 15 ans Coût par année de vie sauvée = 2 620

27 ÉTUDES COÛT EFFICACITÉ EXEMPLE 2 Comparaison du linezolide à la teicoplanine dans le traitement des bactériémies à germes gram + [Pharm World Sci 2005; 27:459-64] 60 patients répartis par tirage au sort dans chaque groupe Traitement de recours prévu en cas d échec (dans chaque groupe) Point de vue considéré : Système de santé espagnol Coûts pris en compte : Coûts directs (hospitalisation, coût d acquisition et administration des médicaments, examens biologiques) Efficacité évaluée sur le taux de guérison

28 ÉTUDES COÛT EFFICACITÉ EXEMPLE 2 Résultats en termes d efficacité : Linezolide : 88,5% de guérison Teicoplanine : 56,7% de guérison Tolérance identique dans les 2 groupes Résultats en termes de coût : Linezolide : Teicoplanine : Ratio coût / efficacité : Linezolide : Teicoplanine :

29 ÉTUDES COÛT - UTILITÉ Forme particulière de l analyse coût-efficacité Principe (1) : Analyse bi-critère de deux traitements : Le coût L utilité : Efficacité pondérée par la qualité de vie Avantage : Mesure unique intégrant quantité et qualité de vie Qualité de vie liée à la santé : Mesure composite du bien être physique, mental, social tel qu il est perçu par chaque individu. Mesurée à l aide de questionnaires. Questions [items] sur l état physique, psychologique, les relations sociales et les sensations somatiques [douleurs, symptômes, ]

30 ÉTUDES COÛT - UTILITÉ Forme particulière de l analyse coût-utilité Principe (2) : Expression du résultat en QUALYs (quality adjusted life years) : x chaque année de vie gagnée par une pondération entre 0 et 1 qui traduit la qualité de vie dans l état de santé donné Application : Cancérologie

31 ÉTUDES COÛT UTILITÉ EXEMPLE Étude comparant le docétaxel au paclitaxel dans le traitement du cancer de l ovaire métastatique [Am J Health Syst Pharm 1997; 54(24 S2): S11-5] Détermination : Coût du docétaxel et du paclitaxel QALYs du docétaxel et du paclitaxel : Nombre d années de vie gagnées pour chaque traitement pondéré par la qualité de vie Résultats : Gain de 0,091 QALY / patient sous docétaxel soit 33 jours en bonne santé pour un coût supplémentaire de 363 $

32 ÉTUDES COÛT - BÉNÉFICE Les coûts et les résultats sont exprimés dans des unités monétaires Principe : Analyse bi-critère de deux traitements : Le coût Le bénéfice : Avantage exprimé en unité monétaire Le bénéfice peut être apprécié selon différentes méthodes Méthode des coûts évités Méthode de la propension à payer : Consiste à estimer combien les individus sont prêts à payer pour éviter la maladie (ou rester en bonne santé) - Ex : 1 jour sans grippe = 30

33 ÉTUDES PHARMACO-ÉCONOMIQUES Stratégie thérapeutique A Stratégie thérapeutique B Coûts Avantages Coût de la bonne santé BÉNÉFICE MINIMISATION DES COÛTS Quantité de vie EFFICACITÉ Quantité / qualité de vie UTILITÉ

34 CONCLUSION D UNE ÉTUDE PHARMACO-ÉCONOMIQUE Résultat : Présenté en termes de gain pour la santé / coût Ex : 1 année de vie gagnée ou 10% de guérisons supplémentaire pour x Robustesse du résultat : Mesurée grâce à une analyse de sensibilité qui consiste à faire varier certains paramètres Ex : coûts, % de guérison, Les résultats sont-ils sensibles aux hypothèses posées? Applications : Études intégrées aux essais cliniques Innovations technologiques