Chapitre 3 - L'enquête descriptive simple

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1 Chapitre 3 - L'enquête descriptive simple Version 1.2 AUTEURS PRINCIPAUX : NELLY AGRINIER - CÉDRIC BAUMANN - ISABELLE FOURNEL CO-AUTEURS : FRANCIS GUILLEMIN - GUY HÉDELIN Septembre 2010

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3 Table des matières Objectifs 5 I - Les principes des méthodes de sondage 7 A. Comment réaliser un sondage? Sondage aléatoire Autres méthodes de sondage Méthode des quotas (parfois appelée sondage pseudo-aléatoire) QCM sur les différents types de sondage...11 B. En pratique Effectif de personnes requis pour un échantillon Comment tirer au sort Exploitation des résultats fournis par le sondage...14 C. Interprétation des résultats Taux de participation et non réponses Interprétation des résultats...18 II - La rédaction du protocole d'une investigation en santé publique 19 A. Les différentes parties du protocole d'une investigation en santé publique La page de titre Le plan du protocole, la liste des abréviations Le résumé du protocole La justification de l'étude L hypothèse et l'objectif de l'étude Le schéma général de l'étude/ Plan expérimental La population et échantillon L'investigation, les explorations étudiées La description des données collectées et des méthodes de mesure L'analyse statistique, l'analyse de contenu Le déroulement de l'étude, les aspects logistiques Les aspects médico-légaux (éthiques et réglementaires) Les références bibliographiques Les annexes...26 III - Le calcul du nombre de sujets nécessaire dans une étude épidémiologique descriptive transversale 27 A. Justification de l'échantillonnage...28 B. Précision de la mesure Fluctuations d'échantillonnage Intervalle de fluctuation Intervalle de confiance

4 C. Éléments du calcul du nombre de sujets nécessaire Facteurs liés à la taille de l'échantillon Formules pour calculer la taille d'un échantillon aléatoire simple...34 D. Considérations pratiques...35 E. Conclusion...36 IV - Les méthodes et techniques de base du recueil de données dans une enquête épidémiologique 37 A. Introduction...37 B. Le recueil des informations Objectifs et contraintes Exercice avec corrigé - Le recueil des informations Critères de qualité propres à la mesure Type de données...39 C. Le bordereau de recueil Construction d'un bordereau Organisation et présentation du bordereau (mode de passation) Modes de passation Quelques remarques sur la forme Qualité du recueil de l'information Test (ou pré-test) et validation Conclusion...48 Solution des exercices de TD 49 Solution des Quiz 51 4

5 Objectifs Objectif général : Être capable de concevoir et d'interpréter de façon critique une enquête descriptive simple Objectifs spécifiques : Connaître les principes des méthodes de sondage et savoir estimer la précision d'un sondage simple / Savoir discuter la représentativité d'un échantillon Savoir rédiger le protocole d'une investigation en santé publique Savoir calculer un nombre de sujets nécessaire dans une étude épidémiologique descriptive Utiliser les méthodes et techniques de base du recueil de données 5

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7 Les principes des I - méthodes de sondage Comment réaliser un sondage? 7 En pratique Interprétation des résultats 18 I Lorsqu'on souhaite mesurer la fréquence d'un phénomène observé dans une population (prévalence voir cours sur les indicateurs chapitre 1), il n'est le plus souvent pas possible de mesurer ce phénomène sur l'ensemble des individus constituant cette population (population = ensemble d'unités statistiques ayant un caractère commun et sur lesquelles une caractéristique peut être mesurée). En pratique, lorsqu'on souhaite mesurer la prévalence d'une pathologie ou d'un phénomène, on travaillera sur un sous ensemble de la population = échantillon, et c'est sur cet échantillon qu'on mesurera le phénomène qui nous intéresse. Ce procédé est appelé sondage. La population étudiée, de laquelle on extrait l'échantillon est appelée population source, et la population à laquelle on souhaite généraliser les résultats est la population cible. L'objectif du sondage est donc de pouvoir estimer le phénomène mesuré au niveau de l'ensemble de la population cible à partir des données qui auront été recueillies sur l'échantillon (inférence). Le choix de cet échantillon est donc fondamental, et pour pouvoir interpréter correctement le résultat, cet échantillon doit être représentatif de la population cible (ie tous les individus de la population dont il est issu ont la même probabilité non nulle de faire partie de l'échantillon) (voir cours sur les biais chapitre 5). La qualité d'une estimation repose sur sa précision (voir cours sur précision d'une mesure chapitre 2) et sur l'absence de biais (voir cours sur les biais chapitre 5). A. Comment réaliser un sondage? Il est nécessaire de définir au préalable la population à laquelle on s'intéresse. Il peut s'agir d'unités individuelles (ex : individus) ou d'unités collectives (ex : hôpitaux). Comme il n'est pas possible le plus souvent d'étudier l'ensemble de cette population cible, on va choisir une population source. Ce chapitre abordera les différents moyens de constituer un échantillon à partir de cette population source. 7

8 Les principes des méthodes de sondage 1. Sondage aléatoire Le sondage aléatoire est la seule méthode permettant d'échapper complètement au choix humain, et de limiter les biais de sélection (Voir cours sur les biais chapitre 5). Il s'agit donc de la méthode à privilégier. Il repose sur le tirage au sort. On tire au sort les unités statistiques parmi l'ensemble de la population. Pour cela, il faut disposer d'une liste où sont répertoriés tous les individus de la population : c'est la base de sondage. La base de sondage correspond à la liste de l'ensemble des individus (ou d'unités collectives) appartenant au champ de l'enquête. Elle doit être à jour, exhaustive, sans doublon, et doit permettre de contacter les individus. On peut tirer au sort directement des individus. La base de sondage peut être constituée par exemple des listes électorales (dans ce cas là, les mineurs et les personnes non inscrites sur les listes électorales ne seront jamais tirées au sort), des abonnés téléphoniques (problème des jeunes n'ayant qu'un téléphone portable, ainsi que des abonnés sur listes rouges)...il est parfois plus pratique de disposer non pas d'une liste d'individus, mais d'une liste d'unités collective (ex : liste des établissements scolaires d'une région) : on parlera alors de sondage en grappe. a) Sondage aléatoire simple (ou sondage élémentaire) : tirage direct dans la base de sondage Principe : On tire au sort les individus directement dans l'ensemble de la liste (base de sondage). Avantage : *simple *analyse statistique classique Inconvénients : *Cette technique suppose de disposer de la liste exhaustive de tous les individus de la population source, sinon, il y aura un biais de sélection (voir cours sur les biais chapitre 5). Tous les sujets ont la même probabilité d'être sélectionné, qui correspond à la fraction de sondage f=n/n Avec n : effectif de l'échantillon N : effectif de la population Précision de l'estimation Elle dépend de la variance de l'estimateur, laquelle est de la forme ² /n. La fluctuation d'échantillonnage (défaut de précision) est d'autant plus forte que les valeurs de la variable étudiée sont plus dispersées dans la population (variance ² élevée). En revanche, la précision est d'autant meilleure que l'effectif de l'échantillon (n) est plus élevé. Exemple On veut mesurer la prévalence de l'accouchement prématuré en Côte d'or en La base peut être constituée par la liste des femmes ayant accouché dans les différentes maternités de Côte d'or. Le sondage élémentaire consiste à tirer au sort les femmes sur cette liste. Si on ne tirait au sort que dans la liste des femmes ayant accouché dans la seule maternité accueillant des grossesses à haut risque, l'échantillon ne serait pas représentatif de l'ensemble des accouchements du département : la prévalence de 8

9 Les principes des méthodes de sondage l'accouchement prématuré serait sur-estimée. b) Sondage stratifié Principe : La base de sondage est divisée en groupes homogènes (strates) selon un critère lié à la variable à estimer (exemple tranche d'âge, sexe, habitat urbain-rural etc..). Puis un tirage au sort est réalisé dans chaque strate. En pratique, on répartit d'abord les individus en sous-groupes homogènes pour le caractère étudié (strates) puis on tire au sort à l'intérieur de chacune de ces strates. L'estimateur pour l'ensemble de l'échantillon est calculé à partir des estimateurs obtenus dans chaque strate. Exemple Exemple : d'après Rumeau-Rouquette On cherche à estimer la taille des ans dans une population. Or, on sait que la taille est liée à l'âge. Si on isole dans cette population les individus d'une même classe d'âge, on peut alors segmenter la population en autant de parties qu'il y a de classe d'âge. Dans un sondage non stratifié, on va tirer au sort les individus sans tenir compte de leur strate d'appartenance (ici, sans tenir compte de la classe d'âge). Par exemple, si on tire on tire au sort 16 individus, il se peut que ces individus soient tirés au sort dans la strate de la population comportant le plus grand nombre d'individus. Par exemple, s'il y a individus au total dans une population, et que 900 d'entre eux ont plus de 15 ans, alors il y a une plus forte probabilité que le tirage au sort concerne des plus de 15 ans, et que les individus appartenant aux autres strates, beaucoup moins représentées dans la population, ne soient pas tirés au sort. Dans un sondage stratifié, on va tirer au sort les individus non plus directement dans l'ensemble de la population, mais dans leur strate d'appartenance (ici selon la classe d'âge). Ceci permet de garantir d'avoir des individus dans chacune des strates constituant la population. Par exemple, sur les 16 individus, on va en tirer au sort 2 dans chaque strate. Intérêt : La stratification vise à réduire la variance des estimateurs, en améliorant la répartition de l'échantillon entre les différentes strates. Avantage : Le sondage stratifié permet d'être certain d'avoir des individus dans chaque strate. Le gain de précision dû à la stratification est d'autant plus grand qu'il existe une liaison plus forte entre le critère de stratification et la variable étudiée. Il permet aussi de sur-représenter les strates ayant de faibles effectifs. Dans ce cas, la fraction de sondage variera entre les différentes strates. Exemple : si 99% des lycéens habitent en zone urbaine et 1% des lycéens en zone 9

10 Les principes des méthodes de sondage rurale, si on tire au sort les lycéens sans stratifier sur la zone, on risque de n'avoir que des lycéens appartenant aux lycées urbains. On peut aussi choisir pour l'échantillon de respecter les proportions observées dans la population (allocation proportionnelle). Par exemple, si dans une région comportant 200 lycées, il y a 60% de lycéens vivant en zone urbaine et 40% en zone rurale, et si on décide de tirer au sort 100 lycéens, alors on tirera au sort 60 lycéens dans les zones urbaines et 40 lycéens en zone rurale. Exemple : On veut mesurer la prévalence du tabagisme chez les jeunes scolarisés en Bourgogne. On sait que la consommation de tabac varie selon l'âge et donc selon le type d'établissement scolaire fréquenté. On fait 2 strates : une strate «collégiens» et une strate «lycéens» et on tire au sort les individus au sein de chaque strate. c) Sondage en grappes Principe : Le sondage en grappe consiste à tirer au sort non pas directement un individu, mais des unités collectives (par exemple : services hospitaliers, établissements scolaires...). L'ensemble des individus de l'unité collective sont inclus dans l'enquête. Ce type de sondage est utilisé lorsqu'on n'a pas de liste des individus, mais qu'on dispose d'une liste de grappes réunissant plusieurs individus. Avantage : Il permet de faciliter la réalisation de l'enquête et de réduire son coût, en limitant le nombre de lieux à étudier pour accéder aux individus mais entraîne fréquemment une perte de précision des estimateurs. Le sondage en grappe est d'autant plus efficace (conduit à une meilleure précision que le sondage élémentaire) que : - les grappes sont plus hétérogènes en leur sein pour la variable étudiée (variance intra-grappe élevée) - les grappes sont plus semblables entre elles (variance inter-grappe faible) Si le groupement des unités statistiques en grappe conduit à des grappes plus hétérogènes que ne le voudrait le hasard, le sondage en grappe est plus précis que le sondage élémentaire. En revanche, si les grappes sont plus homogènes que ne le voudrait le hasard, le sondage en grappe est moins précis qu'un sondage élémentaire. Le calcul des estimateurs produits par ce type de sondage est complexe et ne sera pas détaillé dans ce cours. Par exemple, dans l'exemple précédent, comme on ne dispose généralement pas facilement de la liste de tous les élèves de Bourgogne on se procurera la liste de tous les établissements scolaires de la région. Les établissements scolaires sont les grappes, et constituent les unités de sondage. Ce sont eux qu'on va tirer au sort. Et on étudie ensuite tous les élèves des établissements tirés au sort. N.B. : Il est possible de combiner sondage élémentaire et sondage en grappe : dans l'exemple précédent, on tire au sort les établissements (sondage en grappe) puis on tire au sort les élèves : sondage à 2 degrés. Power-point visible en ligne 2. Autres méthodes de sondage En l'absence de base de sondage utilisable, d'autres méthodes d'échantillonnage, 10

11 Les principes des méthodes de sondage dites «empiriques» peuvent être utilisées. a) Sondage systématique Lorsqu'on ne dispose pas d'une base de sondage, on décide de prendre les personnes se trouvant dans une situation donnée au regard d'un critère qui n'est pas aléatoire, mais qui est supposé indépendant du phénomène à étudier. Exemple : méthode des itinéraires. Des règles précises sont définies pour inclure les individus dans l'échantillon : Exemple : un immeuble sur trois, un étage sur deux, appartement correspondant à la porte de gauche sur le palier etc... Limites : On ne connaît pas la probabilité d'inclusion des individus de la population, la représentativité de l'échantillon n'est nullement garantie, les différences avec la population source sont difficiles à établir. 3. Méthode des quotas (parfois appelée sondage pseudoaléatoire) Principe : La méthode des quotas a pour objectif la constitution d'un échantillon ayant les mêmes caractéristiques que la population cible. Pour atteindre toutes les catégories de la population à couvrir par l'enquête, on impose des quotas = nombre de sujets de chaque catégorie sur lequel portera l'enquête. Exemple : on veut que l'échantillon contienne 15 femmes de 25 ans habitant en zone rurale, 10 femmes de 25 ans habitant en zone urbaine, 5 femmes de plus de 25 ans habitant en zone rurale, 10 femmes de plus de 25 ans habitant en zone urbaine... N.B. Cette méthode est utilisée habituellement par les Instituts de sondage. Limites : On ne connaît pas la probabilité d'inclusion des individus de la population, et donc, l'inférence des résultats obtenus à la population doit être faite avec plus de précaution que dans les méthodes aléatoires. La représentativité de l'échantillon ainsi constitué peut être sujette à caution. 4. QCM sur les différents types de sondage On souhaite connaître la conformité de l'hygiène des mains des professionnels de santé aux recommandations officielles. Pour cela, une étude d'observation des pratiques est réalisée et consiste à observer la technique d'hygiène des mains par les professionnels de santé. Indiquez de quel type de sondage il s'agit dans les situations suivantes (une ou plusieurs réponses possibles) : Exercice 1 [Solution n 1 p 51] 1. Pour un service de chirurgie, vous disposez de la liste de l'ensemble des professionnels de santé. Vous décidez de tirer au sort les professionnels que vous allez observer. Indiquez de quel type de sondage il s'agit (une ou plusieurs réponses possibles) : 11

12 Les principes des méthodes de sondage A. Sondage aléatoire simple B. Sondage stratifié C. Sondage en grappe D. Sondage systématique E. Méthode des quotas Exercice 2 [Solution n 2 p 51] 2. Dans un hôpital, vous souhaitez observer les pratiques dans différents services. Vous tirez au sort les différents services, puis vous observez les pratiques de tous les professionnels. Indiquez de quel type de sondage il s'agit (une ou plusieurs réponses possibles) : A. Sondage aléatoire simple B. Sondage stratifié C. Sondage en grappe D. Sondage systématique E. Méthode des quotas F. Sondage à 2 degrés Exercice 3 [Solution n 3 p 51] 3. Dans un hôpital, vous souhaitez observer les pratiques dans différents services. Vous tirez au sort les différents services, puis vous tirez au sort les professionnels de santé que vous allez observer. Indiquez de quel type de sondage il s'agit (une ou plusieurs réponses possibles) : A. Sondage stratifié B. Sondage en grappe C. Sondage aléatoire simple D. Sondage à 2 degrés E. Sondage à 3 degrés Exercice 4 [Solution n 4 p 52] 4. Vous décidez d'observer, pour un hôpital, les pratiques chez les médecins, chez les infirmières et chez les aides-soignantes. Vous tirez au sort 10 médecins parmi les 100 médecins présents, 50 infirmières parmi les 300 infirmières présentes, et 60 aides soignantes parmi les 600 aides soignantes présentes. Indiquez de quel type de sondage il s'agit (une ou plusieurs réponses possibles) : 12

13 Les principes des méthodes de sondage A. Sondage à 3 degrés B. Sondage en grappe C. Sondage aléatoire simple D. Sondage stratifié E. Méthode des quotas B. En pratique Effectif de personnes requis pour un échantillon Un sondage, comme toute autre étude épidémiologique, nécessite le calcul d'un nombre de sujets nécessaires selon la précision souhaitée de l'estimation. Les modalités de calcul sont présentées dans le cours "Calcul du nombre de sujets nécessaires dans une étude épidémiologique descriptive transversale". Une fois ce calcul effectué, il faut également tenir compte du taux de participation attendu. Par exemple, si on souhaite réaliser une enquête par auto-questionnaire sur la consommation d'alcool, et que le taux de participation attendu est 10%, si le calcul du NSN indique qu'il faut inclure 100 personnes, alors il faudra envoyer questionnaires (car 10%*1000=100) 2. Comment tirer au sort Pour procéder au tirage au sort, il faut disposer d'une base de sondage dans laquelle on va numéroter tous les individus de cette base. Ensuite, le tirage au sort peut être réalisé par des logiciels statistiques ou à l'aide d'une table des nombres au hasard. Extrait d'une table de nombre au hasard. Si on veut tirer 100 sujets dans une base comportant 1000 individus, on numérote tous les individus de cette base de 0 à 999; Dans la table de nombres au hasard, on prend les 100 premiers nombres de 3 chiffres en éliminant les répétitions. On peut lire la table verticalement, horizontalement, en diagonale...l'essentiel est de se fixer à l'avance la façon dont la table sera lue. Exemple 1 : On décide de lire la table de gauche à droite en commençant en haut et à gauche et en prenant les chiffres par groupes de 3 colonnes : dans l'exemple ci-dessous, on retiendra donc le 260, le 658, le 698, le 844, le 582, le 212, etc... 13

14 Les principes des méthodes de sondage Exemple 2 : On décide de lire la table en diagonale. Les nombres retenus seront : le 260, le 616, le 422, le 833, le 669, le 720, etc... S'il s'agit d'un sondage stratifié, il faudra numéroter les individus dans chacune des strates. S'il s'agit d'un sondage en grappe, on numérote chaque grappe, et on tire au sort les grappes. 3. Exploitation des résultats fournis par le sondage Le sondage consiste à n'inclure qu'une partie (= échantillon) de la population source. Les individus de l'échantillon vont être inclus dans l'étude et être l'objet d'un recueil de données : mesure d'une ou plusieurs variables quantitatives et /ou qualitatives. A partir des valeurs observées dans l'échantillon, on calculera selon les cas la moyenne et la variance de la variable (variable quantitative) ou la proportion des individus présentant une certaine caractéristique (variable qualitative). Pour un échantillon donné, la valeur prise par cet estimateur est appelée estimation. On peut mesurer sur l'échantillon les mêmes types de paramètres de position et de dispersion que sur une population. Les paramètres de l'échantillon n'ont d'intérêt qu'en tant qu'estimation des vrais paramètres inconnus de la population. Faire une estimation, c'est tenter de définir les paramètres d'une population à partir des paramètres observés sur un échantillon (inférence). a) Estimation des paramètres dans un sondage simple i - Paramètres observés sur l'échantillon 1. Pour une variable quantitative Moyenne m : moyenne de l'échantillon. C'est l'estimateur de la moyenne µ inconnue. x i : valeurs de la variable x i : somme des valeurs de la variable n = taille de l'échantillon Variance x i : valeurs de la variable x i = somme des valeurs de la variable s² = variance de l'échantillon n = effectif de l'échantillon 14

15 2. Pour une variable qualitative à 2 modalités (variable binaire) Proportion p =n/n avec q=1-p Variance s² = pq/n ii - Calcul de l'intervalle de confiance (estimation par intervalle) Les modalités de calcul de l'intervalle de confiance pour un sondage aléatoire simple sont abordés dans le cours "Calcul du nombre de sujets nécessaires dans une étude épidémiologique descriptive transversale - Intervalle de confiance". b) Estimation des paramètres dans un sondage stratifié i - Paramètres observés sur l'échantillon 1. Pour une variable quantitative Moyenne Les principes des méthodes de sondage m s : : moyenne estimée sur l'ensemble de l'échantillon. C'est l'estimateur de la moyenne µ inconnue. Ni : effectif de la strate i dans la population mi : moyenne estimée dans la strate i de l'échantillon n : effectif de l'ensemble de l'échantillon Variance : Avec : var m s : variance de l'ensemble de l'échantillon : N i : Effectif de la strate i dans la population : N : Effectif de la population entière (1-fi) : facteur d'exhaustivité correspondant à 1- ni/ni fi= ni/ni = fraction de sondage dans la strate s i² : variance dans la strate i ni : effectif de la strate i dans l'échantillon 2. Pour une variable qualitative Pourcentage : Avec P s : proportion estimée sur l'ensemble de l'échantillon N i : Effectif de la strate i dans la population N : Effectif de la population entière P i : proportion estimée dans la strate i Variance : 15

16 Les principes des méthodes de sondage P s : proportion estimée sur l'ensemble de l'échantillon N i : Effectif de la strate i N : Effectif de la population entière : P i: proportion estimée dans la strate i ni : effectif de la strate i dans l'échantillon qi=1-pi c) Tableau récapitulatif 16

17 Les principes des méthodes de sondage Sondage aléatoire simple Sondage en grappe Sondage stratifié Base de sondage Liste complète des sujets - liste complète des grappes Liste complète des sujets dans chaque strate - numérotation des sujets dans Tirage - numérotation des sujets - numérotation des grappes chaque strate - TAS des sujets TAS des grappes - TAS des sujets dans les strates - pratique - gain en précision Avantages Statistiques simples - ne nécessite pas de base de (possibilité de sur-représenter Bonne estimation du paramètre sondage détaillée les strates avec un faible - moindre coût effectif) Inconvénients - analyse statistique complexe - analyse plus complexe que le nécessitant de prendre en Suppose d'avoir la liste sondage aléatoire simple compte l'effet grappe complète des sujets - suppose d'avoir une base de - moins précis qu'un sondage sondage aléatoire simple d) Exercice avec corrigé - Les sondages Q u e s t i o n Tableau 1 : - [Solution n 1 p 49] Complétez le tableau suivant (données fictives) afin d'estimer la proportion de fumeurs dans une étude portant sur les élèves des lycées ruraux et urbains. 17

18 Les principes des méthodes de sondage Strate Nombre d'élèves dans la strate i Nombre d'élèves dans l'échantillon pour la strate i Fraction de sondage Tableau 2 : - Nombre de fumeurs pour la strate i Lycée rural ,2 10 Lycée urbain , Total Proportion de fumeurs dans la strate i N i n i f i n i fumeur p i N i p i /N C. Interprétation des résultats 1. Taux de participation et non réponses Le taux de participation doit être précisé. Bien souvent, les personnes ne répondant pas à une enquête (ou les personnes pour lesquelles la variable étudiée n'a pas pu être recueillie) diffèrent de celles qui répondent (ou celles chez qui la variable a pu être recueillie). Ces différences sont responsable d'un biais de sélection de l'échantillon. (cf cours sur les biais- chapitre 5) a) Pendant l'étude : pour limiter le nombre de non-répondants S'assurer de la faisabilité de l'étude : si enquête par questionnaire, tester les questionnaires auparavant, ne pas commencer par des questions sensibles, le questionnaire ne doit pas être trop long à remplir. Faire une relance afin d'améliorer le taux de réponse, ce qui suppose que les questionnaires ne soient pas anonymes b) Lors de l'exploitation des résultats : pour étudier les biais de sélection Comparer les caractéristiques des non-répondants par rapport aux répondants Redresser les résultats observés. Le redressement a pour objectif d'améliorer la précision des estimations, et de faire en sorte que la structure de l'échantillon soit identique à la structure connue sur la population de certaines variables liées aux variables étudiées. Il permet de corriger partiellement le biais dû aux non-réponses. 2. Interprétation des résultats On présente classiquement un paramètre de position et un paramètre de dispersion : moyenne et écart-type, ou pourcentage et intervalle de confiance par exemple. Le travail sur échantillon a pour but d'extrapoler les données observées à l'ensemble de la population source (inférence). Les paramètres mesurés sur un échantillon sont des estimateurs des vraies valeurs inconnues de la population. L'échantillon doit être REPRESENTATIF de la population qu'il est censé décrire. Pour cela, il faut que tous les individus de la population aient une probabilité 18

19 connue et non nulle de figurer dans l'échantillon. Seul le sondage aléatoire assure cette condition. On parle de biais de sélection (ou biais d'échantillonnage) lorsque l'échantillon diffère systématiquement de la population dont il est supposé provenir (cf cours sur les biais- chapitre 5). Exemple Les principes des méthodes de sondage Exemple : choix de volontaires : personnes plus soucieuses de leur état de santé, et non représentatives de la population générale. Exemple : pour déterminer la prévalence de l'accouchement prématuré en Côte d'or, on effectue le tirage au sort uniquement parmi les femmes ayant accouché au CHU. Comme c'est une maternité de type III, elle accueille plus de grossesses pathologiques que les autres maternités : on risque de surestimer la prévalence de l'accouchement prématuré en Côte d'or. Exemple : défaut de couverture : si la base de sondage est l'annuaire téléphonique, alors il manquera toutes les personnes sur liste rouge, et toutes les personnes ne possédant qu'un téléphone portable (jeunes essentiellement). Exemple : On souhaite connaître la consommation d'alcool dans une population d'ouvriers. Pour cela, on décide d'interroger sur leur consommation d'alcool par questionnaire des ouvriers travaillant sur les chantiers. Si les seules personnes qui répondent aux questionnaires sont les ouvriers ne consommant pas d'alcool, et que les ouvriers consommant de l'alcool ne remplissent pas le questionnaire, alors les résultats de l'enquête seront complètement faussés, et la consommation d'alcool sous estimée. Pour avoir une idée de la représentativité de l'échantillon étudié, on peut comparer les caractéristiques générales des personnes de l'échantillon et des personnes de la population caractéristiques de cet échantillon par rapport à celles de la population cible. 19

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21 La rédaction du II - protocole d'une investigation en santé publique II Les différentes parties du protocole d'une investigation en santé publique 21 Le protocole est un document écrit contenant tous les éléments scientifiques, techniques, organisationnels, réglementaires et budgétaires liés à la réalisation d'une étude. Il comprend : un état des connaissances actuelles sur le thème étudié une justification scientifique de l'investigation une formulation de l'objectif de l'investigation, une description détaillée de la méthodologie et du déroulement de l'investigation. Ses destinataires sont multiples : les instances éthiques et réglementaires qui vont autoriser la mise en œuvre de l'étude les financeurs éventuels, et les différents acteurs de l'investigation. A. Les différentes parties du protocole d'une investigation en santé publique 1. La page de titre Les informations générales doivent être regroupées dans une page de titre. Ces informations sont les suivantes : le titre qui résume le but de l'étude le nom de l'investigateur principal et ses coordonnées le nom des co-investigateurs et leurs coordonnées le nom et coordonnées des laboratoires impliqués le nom du promoteur et son adresse : à quoi sert le promoteur dans une 21

22 La rédaction du protocole d'une investigation en santé publique recherche biomédicale? Le promoteur joue un rôle essentiel, ses principales missions sont : d'assurer la gestion de la recherche, de vérifier que le financement est prévu, d'envoyer le projet de recherche aux instances compétentes pour obtenir l'autorisation de mise en œuvre de l'étude (cf. chapitre 6 "Principes éthiques s'appliquant aux investigations en santé publique, le cadre réglementaire et les bonnes pratiques"), de répondre aux éventuelles demandes de modification, de mandater les personnes chargées du contrôle de qualité dans la gestion de la recherche, de prévoir l'indemnisation des personnes incluses dans la recherche en compensation des contraintes subies ; il doit également communiquer sans délai au Comité de protection des personnes (CPP) et aux autorité de santé compétentes les événements indésirables graves non attendus. la date et le numéro de version du protocole pour éviter toute erreur dans l'envoi de la dernière version. 2. Le plan du protocole, la liste des abréviations A cette étape du protocole il convient d'indiquer le plan puis la liste des abréviations utilisées dans l'ensemble du document. 3. Le résumé du protocole Généralement, le résumé reprend en une page si possible les principales caractéristiques du protocole : justification (en moins de 5 lignes), objectif principal, - caractéristiques principales de la population de l'étude, type d'étude, schéma général ( ou design) critère d'évaluation principal (en moins de 8 lignes), résultats et/ou bénéfices éventuels attendus (en moins de 8 lignes). Remarque Le résumé est important car il est souvent l'élément de sélection du protocole. 4. La justification de l'étude Dans cette partie du protocole, vous devez définir le thème, le sujet, ou la question de recherche abordée. Cette partie permet de : situer le thème, définir le sujet justifier du bien fondé de l'investigation, quelque soit sa nature (recherche, évaluation,...) : - Quelles sont les questions non résolues, les problèmes existants - Justifier de l'intérêt de leur apporter une réponse (retombées et perspectives) Cette partie doit être référencée (cf. Les références bibliographiques). Ajouter les hypothèses ici 5. L hypothèse et l'objectif de l'étude L'hypothèse de recherche est une affirmation formulée par le chercheur. Exemple. «La consommation quotidienne augmente le nombre d'apnées nocturnes 22

23 supérieures à 2 minutes chez les hommes âgés de 60 à 80 ans». L'objectif de l'étude vise a confirmer ou infirmer cette hypothèse. Sa formulation doit être précise. L'objectif contient généralement : un verbe actif le type d'étude adapté l'indicateur de résultat ou critère de jugement principal l'intervention évaluée le cas échéant la définition sommaire de la population Exemple Exemple 1. «Estimer l'incidence en 2006 de l'insuffisance cardiaque dans le département de la Meuse»... et non pas «Étudier l'insuffisance cardiaque» Exemple 2. «Mettre en évidence une relation entre la consommation quotidienne de tabac et le nombre d'apnées nocturnes supérieures à 2 minutes chez les hommes âgés de 60 à 80 ans»... et non pas «Tabac et apnée du sommeil» Remarque La rédaction du protocole d'une investigation en santé publique Dans le cadre d'une recherche-action, il faut savoir différentier l'objectif de l'intervention de celui de la recherche. Exemple 1 : «Améliorer la santé des élèves de CM2» est l'objectif de l'intervention Exemple 2 : «Démontrer l'efficacité de telle action de prévention auprès des élèves de CM2» est l'objectif de la recherche. Enfin, veillez à ne définir qu'un seul objectif principal. Les autres objectifs sont déclinés sous forme d'objectifs secondaires. 6. Le schéma général de l'étude/ Plan expérimental Cette partie présente les grandes caractéristiques de l'étude choisies pour répondre à l'objectif, en utilisant des termes standards (grand type d'étude, méthode de sélection, méthode de suivi...). Se référer au chapitre 6 - cours "Connaître les différents types d'études épidémiologiques analytiques et leurs avantages et inconvénients". 7. La population et échantillon La «population» est autant la source des résultats que la cible des conclusions tirées des résultats. Dans un protocole, elle est représentée par un échantillon dont il faut définir les caractéristiques de manière telle qu'un autre investigateur/ chercheur intéressé à confirmer ultérieurement les résultats puisse les reproduire à partir d'un échantillon similaire. Les critères de sélection impliquent : a. Une population cible qui pourra possiblement bénéficier des résultats de l'enquête ou de l'intervention (généralisation des résultats de l'étude à une population plus large). b. Une population source à partir de laquelle l'échantillon sera recruté. Exemple : Les critères de sélection impliquent : a. Une population cible qui pourra possiblement bénéficier des résultats de l'enquête ou de l'intervention (généralisation des résultats de l'étude à une 23

24 La rédaction du protocole d'une investigation en santé publique population plus large). b. Une population source à partir de laquelle l'échantillon sera recruté. Exemple Nous souhaitons évaluer l'impact d'une campagne d'information dans une agglomération X sur la conduite à tenir lorsqu'une personne s'effondre sur la voix publique, victime d'un accident cardio-respiratoire. La population cible de notre investigation correspond à l'ensemble des personnes qui résident dans l'agglomération X. Le choix de la population source dépend de la disponibilité d'une base de données accessible, dans cet exemple, les investigateurs ont opté pour dans l'annuaire téléphonique Remarque Si la population source diffère de la population cible sur des caractéristiques susceptibles d'influencer le résultat de l'enquête (comme c'est probablement le cas dans l'exemple ci-dessus, structure d'âge, niveau socio-économique,...), les investigateurs doivent impérativement en tenir compte au moment de l'interprétation des résultats, la généralisation des résultats à la population cible devient impossible. c. Un choix de population où l'on est susceptible d'obtenir une réponse, après une intervention de qualité optimale, et avec un échantillon de dimension raisonnable (cf. calcul du NSN) d. Une surveillance possible des effets parallèles des interventions e. Une sélection sévère des sujets porteurs d'une condition qui peut moduler l'obtention de la réponse f. Une certaine assurance que les sujets vont pouvoir respecter les conditions de participation En résumé : Veillez à définir précisément : la population - types (territoriale/professionnelle /clientèle) + géographique + temporelle les unités de l'étude - individu/groupe d'individu/actes/épisodes de la vie/... - critères d'inclusion / de non inclusion les modalités d'échantillonnage = ensemble des opérations qui vont permettre de recruter les unités (cf. cours «Les sondages») - la ou les sources de recrutement - les modalités de sondage 8. L'investigation, les explorations étudiées Pour tous types d'investigations (évaluation d'une stratégie diagnostique, évaluation d'un réseau de soin, validation d'un instrument de mesure de la qualité de vie, etc.), l'intervention prévue doit être décrite de façon détaillée. 24

25 9. La description des données collectées et des méthodes de mesure Cette partie présente les données qui seront collectées lors de l'investigation, les modalités de recueil et les modalités de l'informatisation de ces mêmes données. Quelles données/ informations seront recueillies? Le ou les critères de jugement; les variables explicatives et/ou d'ajustement ; les variables de type techniques ou légales (ex : inclusion, consentement, identification) Le choix de telles ou telles variables doit être justifié Selon quelles modalités? Précisez bien la ou les sources sollicitées? Présentez le mode de recueil (questionnaire auto-administré, guide d'entretien) et les modes d'enregistrement des réponses Si possible, proposez une méthode de vérification et de validation des données recueillies Les modalités de l'informatisation des données La rédaction du protocole d'une investigation en santé publique Précisez les modalités de transmission), le lieu de saisie (centralisation de la saisie avec transmission des bordereau en version papier, saisie sur site), la personne saisissant les données, s'il s'agit d'une simple ou double saisie, le lieu de stockage des données, l'existence d'une procédure de sécurisation physique et numérique particulière, L'analyse statistique, l'analyse de contenu Vous devez présentez le plan général de l'analyse statistique s'il s'agit d'une investigation quantitative : Quelles méthodes d'analyse seront utilisées? Quelles variables sont prises en compte? Quels tests statistiques sont envisagés? Que fera-t-on des données imparfaites (perdus de vue, non réponses, données absentes ou aberrantes) Pour rédiger cette partie, l'aide d'un biostatisticien peut être utile. Dans le cas d'une investigation qualitative, vous devez décrire la façon dont sera analysé le contenu de l'information recueillie. 11. Le déroulement de l'étude, les aspects logistiques Cette partie présente les éléments de réponses aux questions suivantes : Qui - fait quoi - quand - avec quels moyens? Des outils peuvent être utilisés pour faciliter la présentation de ces éléments et l'enchaînement des tâches (ex : schéma, diagramme de Gantt) 25

26 La rédaction du protocole d'une investigation en santé publique Exemple de diagramme de Gantt Il convient également de présenter brièvement, si elles existent, les procédures opérationnelles standardisées (POS). Les POS sont des documents qui fixent les règles d'organisation écrites déterminant les compétences, les moyens et la manière d'accomplir une activité pour parvenir à 26

27 un but. Pour toute action décrite dans la procédure, le lecteur doit trouver dans sa lecture les réponses aux questions qu'il se pose : CONTEXTE : la mise en application de la procédure ou la fiche technique. QUOI? De quoi s'agit il? QUI? Qui fait? avec qui? pour qui? qui est le responsable? OU? Où est applicable cette action? La rédaction du protocole d'une investigation en santé publique QUAND? Quand doit on appliquer ce qui est écrit, avec quels délais...? COMMENT? Comment met-on en œuvre cette action? (méthodologie, moyens) COMBIEN? Toutes quantifications relatives aux autres questions (si nécessaire). 12. Les aspects médico-légaux (éthiques et réglementaires) Selon la nature de l'investigation, certaines instances sont susceptibles d'être sollicitées avant le démarrage de l'étude : parmi elles, le Comité de Protection des Personnes (CPP), le Comité Consultatif sur le Traitement de l'information en matière de Recherche dans le domaine de la Santé (CCTIRS), la Commission Nationale de l'informatique et des Libertés (CNIL) ou encore l'agence Française de Sécurité Sanitaire des Produits de Santé (AFSSAPS). Le CPP représente l'équivalent français des "ethical research committee" ou "Comités d'éthique de la recherche" présents dans les pays anglo-saxons et les autres pays européens, son rôle est de s'assurer que tout projet de recherche biomédicale sur l'être humain mené en France respecte diverses mesures (médicales, éthiques et juridiques) visant à assurer la protection des personnes qui participeront à cette recherche ; Le CCTIRS éclaire la CNIL (Commission Nationale de l'informatique et des Libertés) sur la justification du traitement de données à caractère personnel dans un but de recherche, et, pour cela, d'émettre un avis sur la méthodologie de la recherche ; La CNIL est chargée de veiller à la protection des données à caractère personnel et de la vie privée, qu'elles soient directement ou indirectement nominatives ; L'AFFSAPS a parmi ses missions celle d'étudier et d'expertiser en permanence les données qui modifient la connaissance des produits de santé, elle se prononce notamment sur les demandes d'autorisation de mise sur le marché (AMM) d'un nouveau médicament, elle est aussi en charge de la pharmacovigilance. Ces aspects doivent impérativement être présentés dans une partie bien distincte du protocole. Remarque Pour plus de détails, se référer au chapitre 6 "Principes éthiques s'appliquant aux investigations en santé publique, le cadre réglementaire et les bonnes pratiques" 13. Les références bibliographiques La liste des références bibliographiques doit être mise à jour au fur et à mesure que le protocole évolue. Veillez à présenter les références bibliographiques selon les normes de Vancouver. 27

28 La rédaction du protocole d'une investigation en santé publique 14. Les annexes Les annexes contiennent tous les documents nécessaires à la mise en œuvre de l'investigation. Ces documents inclus : La demande d'accord de participation à l'étude, ou le formulaire d'information et le cas échéant de consentement des sujets, si nécessaire les normes de laboratoires et les agréments Les outils utilisés : les procédures opérationnelles standardisées Le cahier d'observation / bordereau de recueil de données / questionnaires / guides d'entretien dans leur version définitive L'évaluation budgétaire détaillée Le double des courriers aux différentes instances ainsi que de leur réponse (si acceptation) Un curriculum Vitae (si demandé) 28

29 Le calcul du III - nombre de sujets nécessaire dans une étude épidémiologique descriptive transversale III Justification de l'échantillonnage 30 Précision de la mesure 30 Éléments du calcul du nombre de sujets nécessaire 34 Considérations pratiques 36 Conclusion 36 Pour l'ensemble de ce chapitre, nous nous placerons dans un contexte d'échantillonnage aléatoire simple. D'autres méthodes d'échantillonnage existent et requièrent des modalités de calcul du nombre de sujets nécessaire particulières qui ne seront pas présentées ici. Un chercheur vient vous voir pour vous présenter l'objectif de son étude transversale qui est d'estimer la prévalence de l'infarctus du myocarde dans la région Lorraine, en population générale. Il se demande combien de sujets il doit inclure dans l'étude pour atteindre son objectif. De la même manière, on pourrait vous demander d'estimer l'âge moyen des habitants de la région Lorraine ayant présenté un infarctus du myocarde en On vous demande alors combien de sujets il faudra inclure pour estimer cet âge moyen. Dans ce cours, vous aurez les éléments nécessaires pour répondre à ces questions. Remarque : Lorsque l'on parle de nombre de sujets nécessaire, le caractère «nécessaire» doit être compris en termes de qualités méthodologiques : ce nombre minimum de sujets à inclure permet de garantir un certain niveau de précision et de reproductibilité des estimations produites à partir de données recueillies sur l'échantillon. 29

30 Le calcul du nombre de sujets nécessaire dans une étude épidémiologique descriptive transversale A. Justification de l'échantillonnage Lorsque l'on veut mesurer un paramètre dans une population, on effectue en général une mesure de ce paramètre sur un échantillon de la population. En effet, l'idéal serait de mesurer le paramètre dans l'ensemble de la population, ceci permettrait d'avoir une mesure non biaisée (cf cours sur les biais - chapitre 5) Mais cette mesure sur l'ensemble de la population n'est pas toujours possible, en particulier pour les raisons suivantes : Coût trop élevé Manque de temps Manque de précision (si plusieurs enquêteurs font la mesure) Manque de Faisabilité En définitive, le recueil de données sur une population est possible s'il est limité à un petit nombre de données sur un effectif de taille raisonnable. Dans les cas contraires, on réalise un sondage avant d'effectuer le recueil de données, ce qui permet de : Diminuer les coûts Diminuer la durée de l'étude Recueillir un nombre plus important de données Mais cela requiert une réflexion préalable sur la méthode d'échantillonnage utilisée afin de limiter les erreurs liées à l'échantillonnage. B. Précision de la mesure Les données d'une étude sur un échantillon sont utilisées pour produire une estimation du paramètre dans la population cible. Plusieurs éléments influencent la valeur de cette mesure : L'erreur (ou le biais) de mesure, à relier à la validité de cette mesure Le biais de sélection de l'échantillon (Cf cours sur les biais - Chapitre 5) L'erreur aléatoire Il est ainsi peu probable que l'estimateur de la mesure sur l'échantillon considéré soit exactement égale à la valeur du paramètre dans la population cible. 1. Fluctuations d'échantillonnage Si l'on considère une population de individus, dont 10% sont malades ( individus). Le fait que cette population soit constituée de malades et de non malades est une illustration de la variabilité individuelle. Prenons un échantillon de 200 sujets tirés au sort dans cette population, dans lequel on compte 20 (10%) malades. La question est de savoir si en répétant l'échantillonnage selon les mêmes modalités, on retrouve à chaque fois la même proportion de malades. La réponse à cette question est négative. En effet, sur les tirages au sort suivants, on retrouve 10 (5%) malades sur le 2 échantillon, puis 19 (9.5%) malades sur l'échantillon suivant puis 2 (1%) malades sur le dernier échantillon. On pourrait même arriver à compter 200 (100%) malades sur l'un des échantillons possibles de 200 personnes. 30

31 Le calcul du nombre de sujets nécessaire dans une étude épidémiologique descriptive transversale Évidemment, en l'absence de biais de sélection, on a une probabilité plus importante de tirer au sort un échantillon de 200 individus comptant 20 malades qu'un échantillon comptant 200 malades. Toutefois, plusieurs estimations peuvent être produites à partir des échantillons construits selon les mêmes modalités, à partir d'une même population. On parle de fluctuations d'échantillonnage. Si l'on avait considéré des échantillons de individus, on aurait observé le même phénomène, à ceci près que la dispersion des valeurs de proportions de malades aurait été moins importante. On comprend bien ce phénomène en le considérant à l'extrême : si on prend des échantillons de sujets, c'est-à-dire presque l'ensemble des individus de la population cible, on aura un maximum de chances de retrouver une proportion de malades proche de 10% (la vraie valeur du paramètre en population totale), donc la dispersion sera minimale. Devant l'ampleur de ces fluctuations d'échantillonnage, on comprend bien qu'il est impossible de résumer l'estimation d'un paramètre en population à la seule valeur de son estimateur sur un échantillon représentatif. Des éléments sur la dispersion des observations est nécessaire. 2. Intervalle de fluctuation Lorsque l'on veut exprimer la dispersion du paramètre dans la modalité d'échantillonnage choisi, on peut utiliser l'intervalle de fluctuation dont les bornes sont définies par la formule suivante : Pour un paramètre quantitatif A, l'intervalle de fluctuation approché à (1- ) d'une moyenne observée s'écrit : A ±z / 2 A ²/n µ A est la moyenne théorique de la variable d'intérêt (A) dans la population σ A ² est la variance de A dans la population z α/2 lu dans la table de la loi normale centrée réduite, pour une valeur de α égale au risque d'erreur consenti n est la taille de l'échantillon. Condition d'application : normalité de la distribution de A Pour un paramètre qualitatif A, l'intervalle de fluctuation approché à (1- ) d'un pourcentage observé est donnée par la formule : P A ±z /2 P A Q A / N P A étant la proportion dans la population pour la variable concernée (A) Q A étant le complément de la proportion de A dans la population concernée (Q A=1- P A ) z α/2 lu dans la table de la loi normale centrée réduite, pour une valeur de α égale au risque d'erreur consenti n est la taille de l'échantillon Ces calculs supposent que la vraie valeur du paramètre est connue dans la population, ce qui n'est généralement pas le cas. Cette méthode déductive n'est donc pas applicable. Habituellement, on dispose des mesures effectuées sur un seul échantillon et on souhaite tirer des conclusions sur la vraie valeur du paramètre dans la population (démarche inductive). Condition d'application : np A 5 et nq A 5 31

32 Le calcul du nombre de sujets nécessaire dans une étude épidémiologique descriptive transversale Attention Important : Ces formules supposent que la vraie valeur du paramètre en population est connue, ce qui n'est généralement pas le cas. Habituellement, on dispose des mesures effectuées sur l'échantillon et on souhaite tirer des conclusions sur la vraie valeur du paramètre en population (démarche inductive) - 32