Genzyme dans le monde

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1 1 PORTER L ESPOIR

2 Genzyme dans le monde Date de création : 1981 Genzyme est pionner dans le traitement de 4 maladies rares David Meeker, MD, CEO & President collaborateurs dans le monde Nos priorités : les maladies rares et la sclérose en plaques 2

3 L histoire de Genzyme 1981 Création de Genzyme 1983 Henri Termeer rejoint Genzyme 1986 Genzyme entre au Nasdaq 1994 Création de Genzyme France 2011 Genzyme devient une société de Sanofi Nomination de David Meeker en tant que CEO de Genzyme 2012 Ouverture du site de production de Framingham, Massachusetts 2013 AMM européennes de deux traitements pour la sclérose en plaques Découverte de l enzyme responsable de la maladie de Gaucher (Roscoe Brady, NIH) 1991 Premier traitement de Genzyme dans la maladie de Gaucher type Seconde génération d enzymothérapie de substitution dans la maladie de Gaucher type Ouverture du site de production d Allston, Massachusetts 1997 AMM européenne du traitement de la maladie de Gaucher 2000 AMM européenne du traitement du cancer de la thyroïde 2001 AMM européenne du traitement de la maladie de Fabry 2003 AMM européenne du traitement de la mucopolysaccharidose de type I 2004 Ouverture du siège social de Cambridge, Massachusetts 2006 AMM européenne du traitement de la maladie de Pompe 2008 Ouverture du site de R&D de Framingham, Massachusetts 2015 AMM européenne pour le 1er traitement oral de première intention pour la maladie de Gaucher (bénéficie du système d ATU en France)

4 LE GROUPE SANOFI Plus de employés Présent dans 100 pays 4,8 Mds investis en R&D en ,8 Mds Chiffre d affaires 2014 SANOFI : 4ème ENTREPRISE MONDIALE DE SANTÉ Notre mission Nous œuvrons avec nos partenaires pour protéger la santé, améliorer la qualité de vie et répondre aux espoirs et aux besoins potentiels des 7 milliards de personnes vivant dans le monde. 3 engagements Explorer les frontières de l innovation médicale pour les patients 3 principaux secteurs d activité Pharmacie Prévenir les maladies et accompagner les patients Vaccins humains Améliorer l accès aux soins et à la santé Santé animale 37 futurs médicaments et vaccins en développement / 18 lancements attendus jusqu en 2020 dont 6 en juillet

5 Genzyme : Notre Mission DECOUVRIR ET METTRE AU POINT DES TRAITEMENTS INNOVANTS QUI AMELIORENT SIGNIFICATIVEMENT LA VIE DES PATIENTS ATTEINTS DE MALADIES RARES OU AUX BESOINS MEDICAUX NON SATISFAITS 5

6 Nos aires thérapeutiques actuelles Joan Cancer de la thyroïde Mélanie Sclérose en plaques Maladies de surcharge lysosomales Maladie de Gaucher, Cerezyme Maladie de Fabry, Fabrazyme Maladie de Pompe, Myozyme MPSI, Aldurazyme Endocrinologie Cancer de la thyroïde Thyrogen Sclérose en plaques Aubagio 1er traitement de fond par voie orale pour faciliter la gestion quotidienne de la SEP 1er traitement oral pour la maladie de Gaucher cancer médullaire symptomatique ou progressif de la thyroïde Une réponse pour les patients atteints d une forme très active de la SEP 6

7 Nos aires thérapeutiques actuelles Milena Maladie de Gaucher Joan Cancer de la thyroïde Mélanie Sclérose en plaques Maladies de surcharge lysosomales Maladie de Gaucher, Cerezyme Maladie de Fabry, Fabrazyme Maladie de Pompe, Myozyme MPSI, Aldurazyme Endocrinologie Cancer de la thyroïde Thyrogen Sclérose en plaques Aubagio 1er traitement de fond par voie orale pour faciliter la gestion quotidienne de la SEP 1er traitement oral pour la maladie de Gaucher cancer médullaire symptomatique ou progressif de la thyroïde Une réponse pour les patients atteints d une forme très active de la SEP 7

8 «améliorer encore nos thérapeutiques» Nouveaux Produits, nouveaux Concepts Maladie de Pompe Maladie de Pompe Améliorer la captation Améliorer la captation cellulaire cellulaire Sol, Maladie de Pompe PMS-LYSO-P V2 Document d information médico-scientifique Confidentiel- Ne peut être remis

9 «apporter des solutions alternatives» Life-cycle Management Maladie de Fabry : réducteur de substrat Jade (with her mother) Fabry disease USA 9

10 De nouvelles aires thérapeutiques en développement Niemann Pick B Enzymothérapie substitutive expérimentale pour le traitement des manifestations non neurologiques qui caractérisent la maladie de Niemann-Pick de type B Amyloïdose familiale à transthyrétine ATTR est une maladie rare Deux formes prédominantes Polyneuropathie Cardiomyopathie Besoin médical non couvert Immunologie Dermatite atopique Ashme sévère Polyarthrite Rhumatoïde Fibrose Pulmonaire Idiopathique En partenariat avec Alnylam 10

11 Genzyme, un engagement pour la vie «Ma mère a joué un rôle important au début du développement du traitement pour la maladie de Gaucher. Elle a été formidable, c est un véritable modèle pour moi. Je sais que les médecins lui disaient que j allais mourir mais sa persévérance, son dévouement et sa capacité à travailler en étroite collaboration avec Genzyme et à chercher partout dans le monde comment développer un traitement forcent le respect.» Brian Berman, Maladie de Gaucher