Enquête ( ) régionale sur les médicaments des maladies rares avec prise en charge hospitalière

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Fabien Lesage
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1 Données 2009 Molécule Nom de spécialité Laboratoire Statuts Indication Posologie stock patients montant stock patients montant stock patients montant Everolimus Afinitor Novartis Pharma R carcinome rénal avancé 5 à 10 mg par jour oui 1, ,20 Laronidase Aldurazyme Genzyme Europe B.V. T2A H mucopolysacchari-dose de type I (MPS I; déficit d'alpha-l-iduronidase) 100 U/kg toutes les semaines Acide carglumique Carbaglu Orphan Europe T2A R hyperammoniémie secondaire au déficit en 100 à 250 mg/kg par jour N-acétyl-glutamate synthase. leucémie myéloïde aiguë en première 0,5 mg deux fois par jours pendant 10 Histamine Ceplene EpiCept GmbH H rémission, traités simultanément par cycles de 21 jours espacés de 3 à 6 dichlorhydrate l'interleukine 2 semaines dde repos Imiglucérase Cerezyme Genzyme Europe B.V. T2A R maladie de Gaucher (type 1et 3) 15 ou 60 U/kg toutes les deux semaines ,67 non 1, ,00 Betaïne Cystadane Orphan Europe R homocystinurie 3g deux fois par jour oui 1, ,10 oui 1, ,00 Cystéamine Cystagon Orphan Europe R cystinose néphropathique confirmée 2g par jour en quatre prise Idursulfase Elaprase Shire T2A 0 syndrome de Hunter (mucopolysaccharidose de type II) 0,5 mg/kg toutes les semaines Algasidase-béta Fabrazyme Genzyme Europe B.V. T2A R maladie de Fabry (déficit en alphagalactosidase A) 1mg/kg toutes les deux semaines oui 2, ,13 Icatibant Firazyr Jerini AG R crises aiguës d angio-œdème héréditaire chez l adulte 30 mg par crise Acide 5- aminolévulinique Enquête ( ) régionale sur les médicaments des maladies rares avec prise en charge hospitalière Gliolan Medac H visualisation des tissus malins au cours du traitement chirurgical du gliome malin (grade III et IV) 20 mg/kg en une prise CHU Poitiers Mécasermine Increlex Tercica Europe V Rufinamide Inovelon EISAI SAS V Saproptérine dichlorhydrate Kuvan Merck Lipha Santé R retards de croissance chez l'enfant et l'adolescent présentant un déficit primaire sévère en IGF-1 (IGFD primaire). 0,04 à 0,12 mg/kg deux fois par jour traitement adjuvant dans le traitement des crises d'épilepsie associées au syndrome de 400 mg par jour puis ajustement non 1,00 170,00 Lennox-Gastaut hyperphénylalaninémie (HPA) chez les patients atteints de phénylcétonurie (PCU) ou de déficit en tétrahydrobioptérine(bh4) 5 à 20 mg/kg par jour oui 1, ,63 non 2, ,00 Mitotane Lysodren Hra Pharma R carcinome corticosurrénalien avancé Mifamurtide Mepact IDM Pharma Alpha- Alglucosidase Myozyme Genzyme Europe B.V. T2A H Galsulfase Naglazyme Biomarin Europe Limited T2A H H ATU traitement de l'ostéosarcome non métastatique de haut grade résécable après une exérèse chirurgicale macroscopiquement complète maladie de Pompe (déficit en alphaglucosidase acide) 2 à 3g par jour (puis ajustement en fonction de la concentration plasmatique) 2 mg/m² deux fois par semaine pendant 12 semaines, puis une fois par semaine pendant 24 semaines supplémentaires 20 mg/kg toutes les deux semaines mucopolysaccharidose de type VI (MPS VI ; déficit en N-acétylgalactosamine 4-sulfatase 1mg/kg toutes les semaines ; syndrome de Maroteaux-Lamy) oui 3, ,12 non 1, ,20 non 2, ,00 Caféine citrate Nymusa Chiesi Farmaceutici SpA H apnée primaire du nouveau-né prématuré. 20 mg/kg puis 5 mg/kg par jour Nitisinone Orfadin Swedish Orphan Inter AB R tyrosinémie héréditaire de type 1 (HT-1), en association avec un régime alimentaire à 1 à 2 mg/kg par jour en deux prises faible teneur en tyrosine et en phénylalanine Porfimère sodique PhotoBarr Axcan Pharma T2A H Ziconotide Prialt EISAI SAS T2A H Algasidase-alpha Replagal TKT Europe AB T2A R Sildenafil Revatio Pfizer R Hydroxycarbamide Siklos Addmedica Eculizumab Soliris Alexion Europe T2A H Pegvisomant Somavert Pfizer V Nilotinib Tasigna Novartis Pharma V Sitaxentan Thelin Encysive R H ATU ablation de la dysplasie de haut grade 2 mg/kg en 1 injection + 1 ou 2 (DHG) chez les patients présentant un photoactivations par irradiation de lumière endobrachyoesophage (EBO) ou oesophage laser de Barrett associé Douleurs chroniques intenses, chez les patients nécessitant une analgésie 2,4 à 21,6 µg par jour intrarachidienne maladie de Fabry (déficit en alphagalactosidase A) 0,2 mg/kg toutes les deux semaines hypertension artérielle pulmonaire chez les patients en classe fonctionnelle III 20 mg trois fois par jour oui 17, ,12 oui 7, ,16 oui 9, ,00 prévention des crises vaso occlusives douloureuses récurrentes, y compris celle du syndrome thoracique aigu, chez l'enfant et l'adulte souffrant de drépanocytose symptomatique hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) acromégalie chez des patients qui ont eu une réponse insuffisante à la chirurgie et/ou la radiothérapie 15 à 35 mg/kg par jour 600mg par semaine les 4ères semaines puis 900mg toutes les deux semaines 80 mg puis 10 à 30 mg par jour leucémie myéloïde chronique (LMC) chromosome de Philadelphie positive (Ph+) en phase chronique et en phase accélérée, 400 mg deux fois par jour résistants ou intolérants à un traitement antérieur incluant l imatinib hypertension artérielle pulmonaire chez les patients en classe fonctionnelle III oui 1, , mg par jour oui 4, ,95 oui 2, ,00

2 Bosentan Enquête ( ) régionale sur les médicaments des maladies rares avec prise en charge hospitalière Données 2009 Molécule Nom de spécialité Laboratoire Statuts Indication Posologie stock patients montant stock patients montant stock patients montant Triéthylène-tétramine Tracleer Trientine Actelion Pharmaceuticals France UNIVAR LTD International House R hypertension artérielle pulmonaire chez les patients en classe fonctionnelle III 62,5mg deux fois par jour les 4ères semaines puis 125mg deux fois par jour CHU Poitiers oui 38, ,03 oui 8, ,56 oui 13, ,00 R maladie de Wilson 1 à 1,7g par jour en deux fois oui 1, ,00 non 1,00 762,59 Iloprost Ventavis Bayer Schering Pharma T2A R hypertension artérielle pulmonaire primitive 2,5 ou 5 µg/inhalation, 6 à 9 fois par jour oui 2, ,28 Ambrisentan Volibris GlaxoSmithKline R traitement de l'hypertension artérielle pulmonaire (HTAP) chez les patients en 5 ou 10 mg par jour oui 1, ,40 classe fonctionnelle II et III Zinc Wilzin Orphan Europe R maladie de Wilson 50 mg trois fois par jour Anagrélide Xagrid Shire V réduction du nombre élevé de plaquettes chez les patients à risque atteints de 1m par jour en deux prises thrombocytémie essentielle Oxybate de sodium Xyrem Ucb Pharma Ltd R narcolepsie chez les patients adultes présentant une cataplexie 2,25 à 4,5g deux fois par jour oui 3, ,13 Trabectédine Yondelis PHARMA MAR S.A. H sarcome des tissus mous évolué, après échec de traitements à base d'anthracyclines et d'ifos-famide cancer ovarien en rechute 1,5 mg/m² en 24h toutes les trois semaines oui 4 248,00 Miglustat Zavesca Actelion Pharmaceuticals France T2A R maladie de Gaucher de type 1 légère à modérée maladie de Niemann-Pick type C Ne sont pas mentionnées les molécules suivantes: Atriance, Busilvex, Cayston, Diacomit, Evoltra, Exjade, Glivec, Litak, Mozobil, Nexavar, N-Plate, Pedea, Revlimid, Savene, Sprycel, Sutent, Thalidomide, Trisenox, Vidaza 100mg trois fois par jour 200mg trois fois par jour non 1, ,00 TOTAL 75, ,26 19, ,51 30, ,00 Légende R = Rétrocédable H = Réserve Hospitalière V = En ville Respiratoire 7 (170) Etablissements non concernés: CH Loudun CH La Rochefoucault CH Mornay Centre Hélio marin Nombre de patients par domaine thérapeutique Compléments enzymatiques 11% (27) Autres 13% (33) Anti cancereux 6% (15) Anti cancereux Respiratoire Compléments enzymatiques Autres Repartition des patients atteints de maladies rares dans la région Poitou Charentes CHU Poitiers 75 CH Loudun 19 CH Cognac 0 CH Confolens 0 CH La Rochefoucauld 10 CH Niort 8 30 CH Monmorillon CH Thouars 10 CH Parthenay 1 CH La Rochelle CH Saintes 1 CH Rochefort CH Jonzac Mornay Répartition des dépenses régionales pour les médicaments orphelins par établissement CHU Poitiers CH Loudun CH Cognac 2 15% 3% CH Confolens CH La Rochefoucauld 2% CH Niort 2% CH Monmorillon CH Thouars CH Parthenay 9% CH La Rochelle CH Saintes 3 CH Rochefort 9% CH Jonzac Mornay 1

3 CH Niort CH Monmorillon CH Cognac CH Confolens CH La Rochelle CH Saintes CH Rochefort CH Thouars stock patients montant stock patients montant stock patients montant stock patients montant stock patients montant stock patients montant stock patients montant stock patients montant non 2,00 0,00 non oui 1, ,60 non 1, ,96 non 2, ,00 oui 3, ,00 non non 1, ,00 oui 1, ,96 oui 4,00 669,30 non 1, ,00 non 1, ,56 oui 1, ,00 oui 3, ,00 oui 1, ,10 non 1, ,40 oui 1, ,00 oui 6, ,00 oui 1, ,72 oui 1, ,31 non 1, ,00 non 1, ,70 oui 8, ,00 oui 4, ,38 non 1, ,00 oui 4, ,00 non oui 1, ,37 non 1, ,34

4 CH Niort CH Monmorillon CH Cognac CH Confolens CH La Rochelle CH Saintes CH Rochefort CH Thouars stock patients montant stock patients montant stock patients montant stock patients montant stock patients montant stock patients montant stock patients montant stock patients montant oui 16, ,00 oui 1, ,10 non 1, ,56 oui 10, ,00 oui 5, ,72 non 3, ,00 oui 3, ,00 non 1, ,00 non 1, ,71 oui 0,00 non 1, ,24 oui 1, ,00 oui 11, ,00 oui 1, ,00 non 1, ,00 oui 1, ,00 31, ,00 3, ,14 1, ,00 1, ,56 43, ,28 13, ,69 8, ,00 10, ,35 Répartition des patients et des dépenses (en M ) par département 0,835 0,522 1,838 1,533 Nombre de patients , , Dépenses non T2A Dépenses T2A Vienne Charente Charente Maritime Deux Sevres

5 CH Parthenay CH Jonzac TOTAL stock patients montant stock patients montant patients montant 3, ,20 4, ,56 4, ,67 2, ,10 1, ,00 1, ,96 6, ,43 2, ,56 1,00 170,00 4, ,63 11, ,82 1, ,00 9, ,03 oui 4, ,60 55, ,96 2, ,87 7, ,29

6 CH Parthenay CH Jonzac TOTAL stock patients montant stock patients montant patients montant non 1, ,56 oui 5, ,00 104, ,53 4, ,30 3, ,52 1, ,40 1, ,00 11, ,00 non 1, ,00 5, ,13 1, ,00 2, ,00 1, ,56 10, ,60 245, ,95

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