Questions Chapitre 11 La signification statistique et la signification clinique 1

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1 Questions Chapitre 11 La signification statistique et la signification clinique 1 Formuler une hypothèse de recherche Exposer le raisonnement qui sous-tend l inférence statistique Interpréter le résultat d un test d hypothèse Interpréter l intervalle de confiance Distinguer la signification statistique de la signification clinique des résultats d une étude 11.1 Question Vrai ou faux. Justifiez votre réponse, dans le cas des énoncés qui sont faux. a) L estimation de paramètres et le test d hypothèse relèvent du domaine de l inférence statistique. b) Le test statistique est une démarche qui permet, en fonction d estimations faites à partir d échantillons, de formuler deux hypothèses statistiques et de faire un choix entre elles. c) Dans un test d hypothèse, c est l hypothèse nulle qui est supposée vraie. d) Dans un test d hypothèse, lorsque l on retient l hypothèse nulle (H 0 ), alors que c est l hypothèse alternative (H 1 ) qui est vraie, on commet une erreur de type II. e) Dans une étude à visée étiologique (de cohorte(s) ou cas-témoins), la valeur p mesure la force d association entre l exposition et la maladie étudiée. f) L échantillonnage aléatoire augmente la puissance d une étude. g) Lors d une estimation par intervalle de confiance, les limites de l intervalle de confiance sont des constantes Question On procède à un échantillonnage aléatoire de 100 personnes dans la population d une ville de individus afin d estimer la moyenne de la tension artérielle diastolique de cette population. L estimation de la moyenne de la TAD est de 86 mm Hg et l intervalle de confiance à 95 % s échelonne de 84 mm Hg à 88 mm Hg. a) À partir de cet exemple, interprétez l intervalle de confiance. b) Précisez, si l on double la taille de l échantillon, s il y aura diminution, absence de changement ou augmentation en ce qui concerne les éléments suivants : l erreur type ; le niveau de confiance ; l estimation ponctuelle de la TAD ; la largeur de l intervalle de confiance à 95 % ; la précision de la mesure de la TAD. note Les exercices 11.3 à 11.5 se rapportent à une étude résumée ci-après. Prenez-en Dans certaines régions du globe, la diarrhée des voyageurs est une maladie fréquente. Il a

2 Questions Chapitre 11 La signification statistique et la signification clinique 2 été établi qu un traitement antibiotique administré sur une période de trois à cinq jours diminue la gravité et la durée de cette maladie entérique. On peut imaginer qu un antibiotique à dose unique augmentera l observance du traitement tout en diminuant les coûts et la durée de la thérapie. Un groupe de chercheurs a donc voulu étudier l efficacité d un antibiotique unidose (ciprofloxacin 500 mg) pris dès la survenue de la diarrhée. Un essai thérapeutique hasardisé en double aveugle a été réalisé auprès d un groupe de 83 militaires cantonnés au Belize depuis peu et qui ont souffert de diarrhée. Un groupe de 45 militaires a reçu l antibiotique et l autre groupe (38 militaires) a reçu un placebo. Les tableaux présentés ci-après résument les résultats de l étude. Nombre moyen de selles diarrhéiques selon le type et la durée du traitement Durée du traitement (heures) Ciprofloxacin (n = 45) Placebo (n = 38) Valeur p ,8 (0,3)* 1,1 (0,3) 0,5 (0,2) 5,8 (0,6) 3,2 (0,4) 2,0 (0,4) < 0,0166 < 0,0001 < 0,0003 * L erreur type est mentionnée entre parenthèses. Source : Salam, I., P. Kateralis, S. Leigh-Smith et M.J.C. Farthing. «Randomised trial of single-dose ciprofloxacin to travellers diarrhoea», Lancet, 1994, n 344, p The Lancet Ltd., Reproduit avec la permission de l éditeur. Nombre de sujets (pourcentage) sans diarrhée (selles normales) selon le type et la durée du traitement Durée du traitement (heures) Ciprofloxacin (n = 45) Placebo (n = 38) Valeur p (64 %) 37 (82 %) 42 (93 %) 4 (11 %) 16 (42 %) 30 (79 %) < 0,0001 < 0,0001 = 0,10 Source : Salam, I., P. Kateralis, S. Leigh-Smith et M.J.G. Farthing. «Randomised trial of single-dose ciprofloxacin to travellers diarrhoea», Lancet, 1994, n 344, p The Lancet Ltd., Reproduit avec la permission de l éditeur Question À partir du premier tableau : a) Formulez les hypothèses statistiques par rapport au nombre moyen de selles diarrhéiques selon le type de traitement après 24 heures. b) Construisez un tableau présentant l intervalle de confiance à 95 % du nombre moyen de selles diarrhéiques selon le type et la durée du traitement. c) Utilisez l intervalle de confiance à 95 % pour juger de la signification statistique de la différence des moyennes selon la durée du traitement. Vos conclusions sont-elles en accord avec les valeurs p décrites dans le tableau? d) Quel test statistique les auteurs ont-ils pu utiliser pour le calcul de la valeur p? 11.4 Question À partir du second tableau : a) Calculez une mesure d association entre le ciprofloxacin unidose et l absence de diarrhée (selles normales) selon la durée de traitement (risque relatif [RR]). b) Formulez les hypothèses statistiques par rapport à la mesure d association (RR) calculée 24 heures après le début du traitement. c) Pour un seuil de signification fixé à 0,05, quelle est la conclusion statistique du test d hypothèse portant sur la différence de proportions de sujets sans diarrhée entre les deux types de traitement?

3 Questions Chapitre 11 La signification statistique et la signification clinique 3 d) Si l on calculait un intervalle de confiance à 95 % pour chacun des RR selon la durée du traitement, pour quel RR l intervalle de confiance recouvrirait-il la valeur de nonassociation (RR = 1)? e) Quel test statistique les auteurs ont-ils utilisé pour le calcul de la valeur p? 11.5 Question À partir des résultats de cette étude, quelle conclusion tirez-vous quant à l efficacité du ciprofloxacin dans le traitement de la diarrhée des voyageurs? note Les exercices 11.6 à 11.9 se rapportent à une étude résumée ci-après. Prenez-en Aux États-Unis, entre le début des années 1970 et le milieu des années 1980, l incidence de l adénocarcinome du col de l utérus a plus que doublé chez les femmes âgées de moins de 35 ans. Certains ont suggéré que cette augmentation pouvait avoir un lien avec l introduction des contraceptifs oraux au début des années Une étude a été menée auprès de 581 femmes âgées de moins de 35 ans afin d étudier le rôle des anovulants dans l apparition d un adénocarcinome du col de l utérus. Les tableaux présentés ci-après résument quelques-uns des résultats de cette étude. Association entre l utilisation de contraceptifs oraux et l adénocarcinome du col de l utérus chez des femmes âgées de moins de 35 ans Utilisation de contraceptifs oraux + Utilisation de contraceptifs oraux Total Cas Témoins Total RC = 2,2 (intervalle de confiance à 95 % de 1,3 à 3,8). Source : Ursin, G., R.K. Peters, B.E. Henderson et autres. «Oral contraceptive use and adenocarcinoma of cervix», Lancet, 1994, n 344, p The Lancet Ltd., Reproduit avec la permission de l éditeur. Association entre la durée d utilisation de contraceptifs oraux et l adénocarcinome du col de l utérus chez des femmes âgées de moins de 35 ans Durée d utilisation des contraceptifs oraux (mois) Rapport de cotes (RC) Intervalle de confiance à 95 % Jamais 1, ,6 de 0,7 à 3, ,0 de 0,4 à 2, ,9 de 0,9 à 4, ,7 de 0,8 à 3, ,5 de 1,1 à 5, ,4 de 1,8 à 10,8 Source : Ursin, G., R.K. Peters, B.E. Henderson et autres. «Oral contraceptive use and adenocarcinoma of cervix», Lancet, 1994, n 344, p The Lancet Ltd., Reproduit avec la permission de l éditeur Question 11.7 Question À partir des données du premier tableau, refaites le calcul qui a permis d obtenir un rapport de cotes de 2,2 et formulez les hypothèses statistiques par rapport à cette mesure

4 Questions Chapitre 11 La signification statistique et la signification clinique 4 d association Question a) Quel test statistique les chercheurs ont-ils utilisé lors du test d hypothèse? b) Quelle erreur alpha ont-ils fixée? 11.9 Question Quelles conclusions peut-on tirer des résultats des deux tableaux? note Les exercices à se rapportent à une étude résumée ci-après. Prenez-en Des chercheurs ont suivi femmes âgées de 30 à 55 ans pendant une période de 6 ans. L objectif de l étude était d analyser la relation entre la consommation quotidienne de cigarettes et les maladies coronariennes fatales et non fatales. Le tableau présenté ciaprès résume quelques-uns des résultats de cette étude. Résultats d une étude portant sur la relation entre les maladies coronariennes (fatales et non fatales) et la consommation quotidienne de cigarettes chez des Personnesannée à risque femmes âgées de 30 à 55 ans Nombre de cas de maladies coronariennes Rapport de taux d incidence (RI) Intervalle de confiance à 95 % Exposition à la cigarette Non-fumeuses ,0 Ex-fumeuses ,5 de 1,0 à 2,1 Fumeuses (nombre de cigarettes par jour) ,1 de 1,1 à 5, ,0 de 1,2 à 3, ,1 de 3,1 à 5, ,2 de 3,8 à 7, ,4 de 4,9 à 10, ,6 de 5,5 à 21,1 Source : Adapté de Willett, W.C., A. Green, M.J. Stampfer et autres. «Relative and absolute excess risks of coronary heart disease among women who smoke cigarettes», New England Journal of Medicine, 1987, n 317, p , Massachusetts Medical Society. Tous droits réservés Question Question a) Formulez les hypothèses statistiques quant à une association possible (RI) entre le fait d être une ex-fumeuse et celui d être atteinte d une maladie coronarienne. b) Refaites le calcul du RI pour les ex-fumeuses. c) Jugez de la signification statistique de ce RI pour un seuil de signification fixé à 0,05.

5 Questions Chapitre 11 La signification statistique et la signification clinique Question À partir des résultats de cette étude, quel conseil donneriez-vous à une femme de 35 ans qui fume une dizaine de cigarettes par jour? Question Interprétez l association qui existe entre la quantité de cigarettes fumées par jour et les maladies coronariennes chez les femmes âgées de 30 à 55 ans. note Les exercices à se rapportent à une étude résumée ci-après. Prenez-en connaissance et faites les exercices en question. Un groupe de chercheurs a voulu étudier l effet préventif de l acide acétylsalicylique (AAS ou aspirine) chez des patients ayant subi un accident vasculaire cérébral (AVC). L hypothèse de recherche était que l AAS aide à prévenir la survenue d un deuxième AVC. C est ainsi que, parmi un groupe de 505 patients qui avaient fait un premier AVC, les chercheurs ont donné de l AAS à 253 d entre eux et un placebo aux 252 autres. Les auteurs ont conclu que les résultats n étaient pas statistiquement significatifs pour un seuil de signification fixé à 0,05. Le tableau présenté ci-après résume ces résultats. Survenue d un second accident vasculaire cérébral (AVC) selon le type de traitement (valeur p > 0,05) AAS Placebo Total Survenue d un second AVC Survenue d un second AVC Total Source : Sackett, D.L., R.B. Haynes, G.H. Guyatt et autres. Clinical Epidemiology, A Basic Science For Clinical Medicine, Boston, Little, Brown and Company, 1991, p Question Question a) Calculez la mesure d association appropriée. b) Formulez les hypothèses statistiques. c) Interprétez la signification statistique de la mesure d association pour un seuil de signification fixé à 0, Question En se basant sur les résultats de cette étude, doit-on recommander de ne pas prendre de l aspirine après un premier accident vasculaire cérébral? note Les exercices à se rapportent à une étude résumée ci-après. Prenez-en Le rôle de la tension artérielle comme facteur prédisposant à la mortalité coronarienne a été évalué chez hommes âgés de 35 à 64 ans. Les sujets ne présentaient au début de l étude aucune preuve clinique (signes, symptômes et résultats d examens de laboratoire) de maladie coronarienne et ont été suivis pendant 12 ans. Le tableau qui suit

6 Questions Chapitre 11 La signification statistique et la signification clinique 6 passe en revue les rapports de mortalité cumulée (RMC) par maladie coronarienne, ainsi que les intervalles de confiance à 95 % correspondants, selon certains niveaux de tension artérielle systolique et diastolique. Rapports de mortalité cumulée (RMC) et intervalle de confiance à 95 % par maladie coronarienne selon certains niveaux de tension artérielle systolique et diastolique Intervalle de RMC confiance à 95 % Tension artérielle systolique (mm Hg) < 125 1, ,0 de 0,4 à 2, ,0 de 0,9 à 4, ,6 de 1,3 à 5,1 > 152 3,5 de 1,8 à 6,8 Tension artérielle diastolique (mm Hg) < 78 1, ,1 de 0,8 à 2, ,6 de 0,8 à 2, ,9 de 1,1 à 3,4 > 92 2,7 de 1,6 à 4,9 Source : Dagenais, G.R., Z. Ahmed, N.M. Robitaille et autres. «Total and coronary heart disease mortality in relation to major risk factors Quebec Cardiovascular Study», Canadian Journal of Cardiology, 1990, vol. 6, n 2, p Reproduit avec la permission de l éditeur Question Question Quel est le groupe de référence choisi par les chercheurs pour la tension artérielle systolique (TAS) et diastolique (TAD)? Question Interprétez les résultats de cette étude Question Charles fait un suivi régulier de sa tension artérielle auprès de Lisa, son médecin. Lisa a diagnostiqué chez Charles un problème d'hypercholestérolémie et d'hypertension artérielle. La tension artérielle systolique de Charles est de 160 mm Hg et sa tension artérielle diastolique est de 100 mm Hg. Selon les résultats de l étude, traiteriez-vous Charles pour un problème d hypertension artérielle?