Guide relatif aux essais cliniques

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1 Guide relatif aux essais cliniques Pour les enfants atteints de cancer et pour leurs parents

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3 Nombre d enfants et d adolescents atteints de cancer sont traités dans le cadre d essais cliniques. Nous espérons que cette brochure destinée aux enfants et aux adolescents atteints de cancer ainsi qu à leurs parents vous aidera à mieux comprendre ce que sont les essais cliniques et qu elle répondra à quelques-unes des questions que vous vous posez peut-être. Discutez toujours de toute question ou demande spécifique liée au traitement ou à la participation à un essai avec votre médecin ou d autres membres de l équipe. Qu est-ce qu un essai clinique? Un essai clinique est un travail de recherche médicale réalisé sur l être humain. C est la dernière étape d un long processus qui commence par la recherche en laboratoire. La plupart des traitements de référence que nous utilisons aujourd hui sont basés sur les résultats d essais cliniques passés. Les essais cliniques sont essentiels au développement de nouvelles méthodes pour prévenir, détecter et traiter le cancer. Il y a différents types d essais cliniques. Par exemple, un essai peut comparer un traitement à un autre ou être basé sur des questionnaires invitant à répondre à des questions sur la qualité de vie. Les essais cliniques sont généralement réalisés sur des patients, mais parfois aussi sur des volontaires sains. Pourquoi les essais cliniques sont-ils importants? Etant donné que nous ne connaissons pas encore la meilleure façon de traiter chaque type de cancer, les essais cliniques nous aident à améliorer le traitement des différents types de cancer. Les essais cliniques nous permettent de tester de nouveaux traitements, de nouveauxs moyens de contrôler les symptômes, ou de nouveaux moyens de prévenir ou de diagnostiquer le cancer. C est en grande partie grâce aux essais cliniques que des progrès ont été faits dans le traitement du cancer de l enfant au cours des dernières décennies.

4 Y a-t-il différents types d essais? Oui. Il y a trois différents types d essais (que l on appelle des phases). Chaque phase a pour objectif de trouver quelque chose de différent au sujet du nouveau traitement ou de la nouvelle procédure. Les essais de phase I consistent à donner de nouveaux traitements possibles à des personnes pour la première fois. Ils aident à trouver les meilleures doses de nouveaux médicaments et les éventuels effets secondaires. Ces essais sont proposés à un petit nombre de personnes dont le cancer n a aucun traitement efficace connu. Généralement, un nouveau médicament a été testé chez des adultes avant d être proposé à des enfants. de personnes, dans des contextes de soins cliniques ordinaires, et durent généralement bien plus longtemps que les essais de phases I et II. Tous ces types d essais peuvent se dérouler dans différents pays en même temps. Les essais de phase II testent si un traitement est efficace à la ou aux dose(s) choisie(s) pendant la phase I. Ils ont pour objectif de montrer le degré d efficacité du nouveau traitement pour des types particuliers de cancer et de mesurer tout effet secondaire indésirable. Ils sont eux aussi réalisés sur un nombre relativement restreint de patients. Les essais de phase III ont pour objectif de confirmer le bénéfice d un nouveau traitement ou d un nouveau schéma d utilisation des traitements existants («optimisation du traitement») par rapport au traitement de référence actuel. Ces essais sont réalisés sur un bien plus grand nombre

5 Est-ce que n importe qui peut participer à un essai? Chaque essai clinique a pour objectif d améliorer le traitement des patients atteints d un certain type de cancer. Par conséquent, pour chaque essai, il y aura des indications précises sur les patients qui peuvent participer à l essai. Les critères d inclusion et d exclusion (règles pour être inclus) sont précisés clairement dans le protocole de l essai (plan de traitement). Il est important que le patient réponde exactement à ces critères et indispensable qu il (ou ses parents) accepte de participer. Il se peut par exemple que les critères d inclusion ne permettent pas à tous les patients atteints d un type de cancer particulier de participer à l essai, mais seulement à une petite partie de ces patients, du fait de leur âge ou du stade de la maladie. Quelle quantité d informations nous donnera-t-on au sujet de l essai et qu est-ce que cela signifie de participer? Le médecin ou un(e) infirmier/infirmière de recherche clinique exposera toutes les informations nécessaires à propos de l essai et fournira des fiches d information détaillées aux parents et aux patients. De plus, vous aurez l opportunité de discuter de l essai avec eux. Les fiches d information vous donneront des détails au sujet du traitement et de tout effet secondaire possible, et vous expliqueront ce qu il adviendra des données collectées pendant l essai. Toutes les personnes participant à un essai reçoivent-elles le même traitement? Pas nécessairement. Certains essais sont dits «randomisés». Dans un essai randomisé, les patients sont affectés au hasard à différents traitements (appelés groupes de traitement). En faisant un essai randomisé, les médecins peuvent déterminer si un nouveau traitement est meilleur ou plus sûr que le traitement de référence actuel. L affectation à un traitement est généralement effectuée par un ordinateur, et chaque groupe correspond à un traitement différent. Ainsi, le(s) parents/patient(s) ou le médecin n auront aucune influence sur le groupe de traitement alloué et les résultats seront donc parfaitement objectifs. Le même nombre de patients est traité dans chaque groupe; et, à la fin de l essai, les résultats sont comparés. Parfois, un essai peut contenir plus d une randomisation. Un essai randomisé sera arrêté rapidement si

6 un groupe répond nettement mieux au traitement concerné. Votre médecin vous expliquera de façon plus détaillée comment fonctionne la randomisation et ce qu elle signifie précisément dans un essai spécifique. Que se passe-t-il si nous décidons de participer? Une fois que vous aurez lu les fiches d information et eu l opportunité de poser des questions, vous bénéficierez d un temps de réflexion pour déterminer si vous voulez ou non continuer. Le temps de réflexion dépendra de l essai, mais il sera généralement de 24 heures au minimum. Afin de participer à l essai, il sera nécessaire de signer un formulaire de consentement pour confirmer que vous comprenez ce qui se passe dans l essai et que vous acceptez de participer. Ce formulaire sera signé soit par les parents, soit par les patients eux-mêmes (selon leur âge). Comment pouvons-nous être sûrs que le traitement est sans danger? La sécurité des patients dans des essais cliniques revêt une importance primordiale. Tous les protocoles d essai doivent être examinés et approuvés par des comités d éthique et de réglementation. Tout risque ou bénéfice lié à la participation vous sera expliqué. Une fois commencé, l essai est examiné en permanence. S il y a la moindre inquiétude concernant la sécurité ou le degré d efficacité du traitement, l essai peut être arrêté et le traitement se poursuivra en utilisant les meilleurs soins de référence. Quel nombre de patients faut-il? Le protocole d essai contient des détails sur le nombre de patients requis pour répondre efficacement à la ou aux question(s) posée(s) dans le cadre de l essai. Ce nombre dépend du type d essai. Etant donné que le cancer de l enfant est rare, les patients pour les essais cliniques seront recrutés dans des centres de traitement de différents pays au sein de l UE et d autres continents. Ce procédé aide à garantir que le recrutement est mené à bien aussi rapidement que possible. Et si nous disons oui, puis changeons d avis? Les patients et les parents peuvent changer d avis à tout moment. Vous n avez pas à donner de raison si vous ne voulez pas participer. Votre médecin respectera votre décision et vous (ou votre enfant) recevrez alors le meilleur traitement connu et éprouvé à cette date.

7 Quels sont les avantages et les inconvénients de la participation à un essai clinique? Votre médecin discutera avec vous de tout éventuel avantage ou inconvénient. Selon le schéma du protocole d essai concerné, participer peut avoir les implications ci-dessous. Vous pourrez recevoir un nouveau traitement qui est disponible uniquement dans un essai clinique. Votre traitement respectera la même norme que celui de tous les patients participant à l essai. Des experts nationaux et souvent internationaux spécialisés dans le type de tumeur concerné auront travaillé ensemble pour développer le protocole de l essai. Une importance considérable est accordée à la sécurité du patient et vous serez étroitement surveillé(e). Parfois, il se peut qu il n y ait aucun bénéfice pour vous ou votre enfant, mais les résultats de l essai peuvent aider les médecins à améliorer les traitements contre le cancer pour de futurs patients. Vous devrez peut-être vous soumettre à un plus grand nombre de visites à l hôpital. Vous devrez peut-être vous soumettre à un plus grand nombre de tests. Il se peut que le nouveau traitement, bien que présumé meilleur, ne soit en fait pas meilleur que le traitement de référence. Il se peut que le médicament à l étude ne soit pas disponible sous forme de sirop, et vous devrez donc peutêtre avaler des comprimés/capsules comme tous les autres patients participant à l essai. Vous aurez peut-être des effets secondaires auxquels vous ou votre médecin ne vous attendiez pas, mais vous serez étroitement surveillé(e) à leur égard.

8 Que se passera-t-il si nous ne voulons pas participer? Le médecin qui vous traite vous ou votre enfant respectera votre choix et vous/votre enfant recevrez/recevra le meilleur traitement connu et éprouvé à cette date. Même si vous acceptez de participer à un essai, vous pouvez vous en retirer à tout moment et vous/votre enfant continuerez/continuera d être traité(e) avec le meilleur traitement possible. Combien de temps les essais durent-ils? Cela dépend du type d essai et du nombre de patients requis pour répondre à la question de l essai. Les essais de phases I et II durent généralement un à deux an(s). Les essais de phase III peuvent durer cinq ans au total, voire plus. Souvent, il y a ensuite une longue période de suivi. Le laps de temps pendant lequel chaque patient est sous traitement dans le cadre d un essai est variable, mais il sera précisé clairement dans le protocole de l essai. Qui est responsable de la réalisation des essais cliniques? Les essais cliniques relatifs au cancer de l enfant sont réalisés par des universités ou des hôpitaux disposant de services spécialisés et de l expertise nécessaire en matière de réalisation d essais cliniques. De nos jours, ils impliquent aussi de collaborer avec d autres groupes internationaux. Les fiches d information relatives à un essai spécifique fourniront plus de détails sur les responsables de la réalisation de l essai. Occasionnellement, les essais peuvent être réalisés par une société pharmaceutique. Développement d un nouveau médicament pour l utilisation clinique Découverte du médicament Caractérisation du médicament Essais précliniques Essais cliniques Phase I Phase II Phase III Optimisation du traitement 3 6 ans 1,5 an 2 ans 3 5+ ans Autorisation du médicament

9 Où le l essai clinique est-il réalisé? L est réalisé dans des hôpitaux, par des médecins spécialisés dans le cancer de l enfant et de l adolescent. Pour la plupart des essais cliniques, il s agit du même hôpital que celui où les patients sont traités avec le meilleur traitement de référence connu. Toutefois, pour certains essais, votre médecin vous adressera peut-être à un autre hôpital spécialisé chargé de la réalisation de l essai. Nombre d essais cliniques relatifs au cancer de l enfant impliquent une collaboration internationale, ce qui signifie que des patients se trouvant dans différents pays participent au même essai. Quels types d information sont collectés? Les informations (ou données) collectées sur les patients participant à un essai comprennent des détails sur le diagnostic, le traitement reçu, les résultats de tests spécifiques (examens d imagerie et analyses de sang par exemple) et tout effet secondaire éventuel. Il peut aussi s agir d informations relatives au suivi à long terme et à la qualité de vie. Qu advient-il de ces informations? Les informations relatives aux patients participant à un essai clinique seront collectées dans le centre de traitement et transmises au service responsable de la coordination de l essai. Les informations seront consignées soit sur papier, soit envoyées sous forme électronique. Elles seront sauvegardées dans une base de données sécurisée, puis analysées par des statisticiens pour fournir des renseignements sur les résultats intermédiaires de l essai. Comment la confidentialité des données du patient est-elle préservée? Toutes les informations concernant les patients participant à des essais sont protégées par la réglementation nationale ou européenne relative à la protection des données. En d autres termes, tout le personnel ayant accès à ces informations est légalement tenu de préserver la confidentialité de ces informations. Cette règle fait l objet d une surveillance étroite. Par ailleurs, il y a des directives claires quant à la divulgation de ces informations. Généralement, on utilisera seulement les initiales du patient ou un numéro de code.

10 Combien de temps les données de l essai sont-elles conservées? Etant donné qu il peut être nécessaire de les consulter de nombreuses années après la fin de l essai, les données de l essai peuvent être conservées indéfiniment, soit sur papier, soit sous forme électronique. Qui surveille la manière dont les essais cliniques sont réalisés? Les essais cliniques sont surveillés très étroitement par un certain nombre de personnes et d organisations différentes, telles que l investigateur coordonnateur, le groupe de gestion de l essai qui a développé l essai et le personnel concerné au sein du service chargé des essais cliniques. Un comité indépendant de surveillance des données peut également être mis en place pour superviser la réalisation de l essai. Au niveau national, il y aura un comité d éthique et l organe de réglementation national indépendant. S il y a la moindre inquiétude concernant la réalisation de l essai ou les résultats intermédiaires, l essai peut être arrêté prématurément. Quand les résultats de l essai sont-ils disponibles? Certains essais cliniques durent très longtemps. On ne peut procéder à l analyse finale des résultats de l essai que lorsque le dernier patient a terminé le traitement et a été suivi pendant un certain temps. Après cela, les résultats sont publiés. Il se peut donc que les résultats de l essai ne soient publiés que plusieurs années après que le dernier patient a terminé le traitement. Comment puis-je trouver les résultats? Les résultats de l essai sont publiés dans des revues médicales et scientifiques. Celles-ci sont écrites pour des médecins et utilisent souvent une terminologie compliquée. Aucun patient individuel n est identifié dans ces publications. Il est rare que les résultats de l essai soient transmis aux différents patients, mais un résumé devrait être disponible une fois la publication finale imprimée.

11 Glossaire: Comité d éthique: le comité d éthique est le comité qui examine le protocole de traitement pour s assurer que ce qui est proposé est éthique, sûr et dans le meilleur intérêt du patient. Ce comité examinera également les informations à fournir au patient ou aux parents pour veiller à ce que ceux-ci puissent parfaitement comprendre ce à quoi on leur demande de consentir. Consentement éclairé: afin de participer à l essai, il sera nécessaire de signer un formulaire de consentement pour confirmer que vous comprenez ce qui se passe dans l essai et que vous acceptez d y participer. Ce formulaire sera signé soit par les parents/tuteurs, soit par les patients eux-mêmes (selon leur âge). Critères d inclusion et d exclusion: les critères d inclusion et d exclusion sont des exigences auxquelles il faut répondre pour qu un patient puisse participer à un essai (par exemple: l âge du patient, le type de cancer, le stade du cancer, etc.). Données: les données sont des informations relatives à un patient, collectées tout au long de l essai. Les données sont analysées pour déterminer le degré d efficacité du traitement. Investigateur coordonnateur: l investigateur coordonnateur est le médecin responsable d un essai clinique dans un certain nombre de sites ou de pays. Investigateur principal: l investigateur principal est le médecin responsable sur un site ou un centre de traitement particulier. Organe de réglementation: l organe de réglementation est l organe qui valide l aspect scientifique de l essai et l utilisation de médicaments dans le cadre de l essai; il surveille en outre la sécurité des médicaments à l étude. En Suisse, il s agit de Swissmedic. Protocole: le protocole est un document destiné au personnel médical, qui contient des détails sur le but, le schéma et la réalisation de l essai, ainsi que toutes les informations relatives à la façon dont les médecins diagnostiquent et traitent le patient. En général, le protocole n est pas donné aux parents/patients. Des fiches d information destinées au patient sont disponibles pour expliquer l essai clinique avec des mots compréhensibles par tous. Randomisation: la randomisation consiste à affecter des patients au hasard à différents groupes de traitement dans le cadre d un essai clinique.

12 Informations complémentaires sur les essais cliniques Portail dédié à la recherche sur l être humain en Suisse: Groupe d Oncologie Pédiatrique Suisse: Registre Suisse du Cancer de l Enfant: Organisations membres de l Association Cancer de l enfant en Suisse: Association Romande des Familles d Enfants atteints d un Cancer Impressum: Publication: Cancer de l Enfant en Suisse Rédaction: Peter Lack, lic. theol., Nicolas von der Weid, Prof. Dr. Traduction: BMP Translations AG, Basel Conception graphique: Monika Vali 2015 /1 re édition (500) Idée et concept: La brochure «A Guide to Clinical Trials For young people with cancer and their parents», créée par CCI, SIOP Europe et ENCCA, a été traduite et adaptée par Cancer de enfant en suisse. La brochure originale a été adaptée de la publication du Children s Cancer and Leukemia Group (CCLG, «A Guide to Clinical Trials For young people with cancer and their parents», avec l autorisation du CCLG. Les personnes suivantes ont contribué à l adaptation de la brochure: Frédéric Arnold, Luisa Basset, Gerlind Bode, Karen Doyle, Pam Kearns, Ruth Ladenstein, Ginny MacIntyre, Kathy Pritchard-Jones, Neil Ranasinghe, Martin Schrappe. Cette publication a reçu un financement du septième programme-cadre de recherche, de développement technologique et de démonstration de l Union européenne dans le cadre du projet ENCCA, convention de subvention n HEALTH-F encca European Network for Cancer Research in Children and Adolescents