Le regard des associations sur les cohortes maladies rares

Transcription

1 Le regard des associations sur les cohortes maladies rares ANNE-SOPHIE LAPOINTE (PhD) Je déclare les liens d intérêt potentiel suivants : Présidente de Vaincre les Maladies Lysosomales (VML) Membre du Comité d Éthique de l INSERM Membre du Conseil d Administration de l Alliance Maladies Rares, membre du board d EURORDIS et du Codeem (Comité de déontovigilance du Leem) Un frère..pneumo-pédiatre UNE HISTOIRE Ma famille, ma recherche

2 Particularités des Maladies Rares pour la recherche Errance de diagnostic : difficulté recrutement pour les essais cliniques Information limitée : information complexe à donner car manque de connaissances (ex : génotype/phénotype), données réduites Dispersion Géographique : complexité pour faire des recrutements proches des lieux de vie Manque de Financement : manque de recherche

3 Les Mouvements Associatifs dans les Maladies Rares : Aider et Être Acteurs de sa maladie Soutenir le développement de la recherche Genèse du mouvement maladies rares La France : PNMR1 & PNMR2 Reconnaissance du savoir profane du malade, volonté de la constitution de bases de données

4 Problématique Comment les Associations interviennent dans la mise en place des cohortes dans les Maladies Rares? Hypothèse Les bases de donnée sont des outils indispensables pour améliorer les connaissances et les associations peuvent participer à leur développement

5 LeukoTreat (FP 7), Pr. Odile Boespflug-Tanguy Laboratoire d Éthique Médicale Paris V, Equipe MOS Management des Organisations de Santé, Nathalie Duchange (PhD), Sylviane Darquy (PhD), Ingrid Callies (PhD), Grégoire Moutel (MD, PhD) Mieux connaître les informations et les attentes des malades et de leurs proches vis-à-vis du développement des bases de données, de l encadrement du transfert des données et de la mise en place d essais cliniques PARME Participation des Associations à la Recherche Médicale Questionnaires pour les présidents d associations, les médecins investigateurs, les promoteurs

6 Profils des répondants Malades & Proches Associations Investigateurs Promoteurs 46 malades 149 proches 200 associations 131 centres de référence Réponses 91 Réponses 63 réponses 20 réponses 6

7 Collecte & Stockage de données QUELS SONT LES ATTENTES DES PERSONNES MALADES ET DE LEUR PROCHES? (46 malades, 145 proches) : Est-ce que vous (ou votre proche) participez actuellement à une recherche qui recueille des données personnelles, cliniques et biologiques sur les leucodystrophies (base de données)? % 65.2 % Relatives Patients 0 Yes No 23.4 Don't know 17.4

8 QUELS SONT LES ATTENTES DES PERSONNES MALADES ET DE LEUR PROCHES? (46 malades, 145 proches) : Si Non (ou Ne sais pas), accepteriez-vous de participer à un programme de ce type? % Proches 89.5 % Personnes malades 50 0 Yes No Don't know

9 Quels rôles les associations peuvent-elles jouer dans la mise en place et le suivi de ces bases, cohortes et registres? Associations de Patients, (n=38) Elaboration des outils d'information et de consentement 3 52,63% Investigateurs, (n=43) 2 60,46% Promoteurs, (n=8) % Aider au recrutement 71,06% 83,72% 87,50% Aider a définir les données à rentrer 57,89% 48,83% 62,50% 0,00% 100,00% 0,00% 100,00% 0,00% 100,00% Le plus important, très important, important

10 Favoriser la participation des malades et des associations de malades à la constitution de cohortes : Cohorte RaDiCo-MPS PARTICIPATION de l association VML au Comité de pilotage (Madame Delphine Genevaz, PhD) : Partage de données pertinentes pour le patient dont des données médico-économiques INFORMATION des adhérents associatifs de l intérêt pour la recherche de la cohorte MPS COMMUNICATION entre les parties prenantes : Rencontres régulières avec les membres de RaDiCo, et réunions du CETL, Comité d Évaluation du Traitement des maladies Lysosomales, travail avec les promoteurs FAVORISER les coopérations internationales, réseau international MPS.. CLÉS DU SUCCÈS : CONFIANCE, ÉCOUTE, RESPECT, DIALOGUE